En klinisk studie for å karakterisere uønskede hendelser som oppstår innen én dag etter TEGSEDI-administrasjon til voksne pasienter med hATTR-PN
20. mars 2025 oppdatert av: Akcea Therapeutics
En fase 4-sikkerhetsstudie som vurderer de uønskede hendelsene som oppstår innen én dag etter TEGSEDI-administrasjon hos pasienter med polynevropati av arvelig transtyretin-mediert amyloidose (hATTR-PN)
Målet med studien er å karakterisere uønskede hendelser (AE) som oppstår innen én dag etter TEGSEDI-administrasjon til voksne pasienter med hATTR-PN totalt sett og hos individuelle pasienter med hensyn til tidsforløp for AE-debut, endringer i vitale tegn, forebyggende tiltak, nødvendig behandling , risikofaktorer og påfølgende uheldige utfall.
Studieoversikt
Status
Avsluttet
Intervensjon / Behandling
Studietype
Intervensjonell
Registrering (Faktiske)
8
Fase
- Fase 4
Kontakter og plasseringer
Denne delen inneholder kontaktinformasjon for de som utfører studien, og informasjon om hvor denne studien blir utført.
Studiesteder
-
-
Ontario
-
Toronto, Ontario, Canada, M3K0A6
- Study Center
-
-
-
-
New York
-
Rosedale, New York, Forente stater, 11422
- Study Center
-
-
Deltakelseskriterier
Forskere ser etter personer som passer til en bestemt beskrivelse, kalt kvalifikasjonskriterier. Noen eksempler på disse kriteriene er en persons generelle helsetilstand eller tidligere behandlinger.
Kvalifikasjonskriterier
Alder som er kvalifisert for studier
14 år og eldre (Voksen, Eldre voksen)
Tar imot friske frivillige
Nei
Beskrivelse
Inklusjonskriterier:
Oppfyll ett av følgende:
- Amerikanske pasienter: Voksne pasienter (≥ 18 år) diagnostisert med hATTR-PN og foreskrevet TEGSEDI i henhold til USPI
- Kanadiske pasienter: Voksne pasienter (≥ 18 år) diagnostisert med stadium 1 eller stadium 2 hATTR PN og foreskrevet TEGSEDI i henhold til CPM
- Må ha gitt skriftlig informert samtykke for å delta i denne studien
- Må gi tilgang til sine tidligere journaler
- Er i ferd med å starte eller har nylig startet behandling med TEGSEDI og har ikke fått mer enn 9 doser totalt
- Vær villig til å fullføre nødvendige tester og rapportere eventuelle bivirkninger og/eller endringer i medisiner
Oppfyll ett av følgende:
- Kvinner: Ikke-gravide og ikke-ammende; avholdende, eller hvis han er engasjert i seksuelle relasjoner av fertil alder, bruker pasienten en akseptabel prevensjonsmetode fra tidspunktet for undertegning av informert samtykkeskjema (ICF) til 13 uker etter siste dose med TEGSEDI-administrasjon
- Menn: Avholdende eller hvis han er engasjert i seksuelle forhold med en kvinne i fertil alder, bruker pasienten en akseptabel prevensjonsmetode fra tidspunktet for signering av ICF til 13 uker etter siste dose av TEGSEDI administrering
Ekskluderingskriterier:
- Ingen
Studieplan
Denne delen gir detaljer om studieplanen, inkludert hvordan studien er utformet og hva studien måler.
Hvordan er studiet utformet?
Designdetaljer
- Primært formål: Annen
- Tildeling: N/A
- Intervensjonsmodell: Enkeltgruppeoppdrag
- Masking: Ingen (Open Label)
Våpen og intervensjoner
Deltakergruppe / Arm |
Intervensjon / Behandling |
|---|---|
|
Eksperimentell: Tegsedi
Deltakerne mottok Tegsedi 284 milligram (MG), subkutant (SC) en gang ukentlig, som foreskrevet av legen deres per produktetiketten.
|
SC -injeksjon.
Andre navn:
|
Hva måler studien?
Primære resultatmål
Resultatmål |
Tiltaksbeskrivelse |
Tidsramme |
|---|---|---|
|
Antall deltakere med hendelse, begynnelse og varighet av behandlingen fremvoksende bivirkninger (TEAEs) som forekommer innen 24 timer etter hver Tegsedi -administrasjon
Tidsramme: Opptil 2 år (24 timer etter hver Tegsedi -injeksjon)
|
En bivirkning (AE) er definert som ethvert ugunstig og utilsiktet tegn, symptom eller sykdom midlertidig assosiert med bruk av medisinprodukt, om AE blir ansett som relatert til medisinproduktet.
TEAES er definert som AE -er med en begynnende dato/klokkeslett på eller etter datoen/klokkeslettet for den første ved studieadministrasjonen av Tegsedi.
|
Opptil 2 år (24 timer etter hver Tegsedi -injeksjon)
|
|
Antall deltakere med klinisk signifikante endringer i vitale tegn
Tidsramme: Opptil 2 år (24 timer etter hver Tegsedi -injeksjon)
|
Vitale tegn inkludert kroppstemperatur, hjerterytme, luftveisrate og systolisk/diastolisk blodtrykk (BP).
|
Opptil 2 år (24 timer etter hver Tegsedi -injeksjon)
|
|
Antall deltakere med klinisk signifikante endringer i cytokinnivåer og inflammatoriske markører
Tidsramme: Opptil 2 år (24 timer etter hver Tegsedi -injeksjon)
|
Cytokines and inflammatory markers including the following parameters: Immunoglobulin (Ig)E, IgG, IgM, C-reactive protein, erythrocyte sedimentation rate, interferon-alpha, interferon beta, chemokines (macrophage inflammatory protein-1a and membrane cofactor protein-1, granulocyte-macrophage Kolonistimulerende faktor, interleukin (IL) -1alpha (α), IL-1 beta (β), IL-6, IL-8, IL-12 og tumor nekrose faktor-a.
|
Opptil 2 år (24 timer etter hver Tegsedi -injeksjon)
|
Samarbeidspartnere og etterforskere
Det er her du vil finne personer og organisasjoner som er involvert i denne studien.
Sponsor
Studierekorddatoer
Disse datoene sporer fremdriften for innsending av studieposter og sammendragsresultater til ClinicalTrials.gov. Studieposter og rapporterte resultater gjennomgås av National Library of Medicine (NLM) for å sikre at de oppfyller spesifikke kvalitetskontrollstandarder før de legges ut på det offentlige nettstedet.
Studer hoveddatoer
Studiestart (Faktiske)
21. januar 2021
Primær fullføring (Faktiske)
20. mars 2024
Studiet fullført (Faktiske)
20. mars 2024
Datoer for studieregistrering
Først innsendt
7. februar 2020
Først innsendt som oppfylte QC-kriteriene
10. mars 2020
Først lagt ut (Faktiske)
13. mars 2020
Oppdateringer av studieposter
Sist oppdatering lagt ut (Faktiske)
10. april 2025
Siste oppdatering sendt inn som oppfylte QC-kriteriene
20. mars 2025
Sist bekreftet
1. mars 2025
Mer informasjon
Begreper knyttet til denne studien
Ytterligere relevante MeSH-vilkår
- Sykdommer i nervesystemet
- Nevromuskulære sykdommer
- Metabolisme, medfødte feil
- Genetiske sykdommer, medfødte
- Metabolske sykdommer
- Sykdommer i det perifere nervesystemet
- Nevrodegenerative sykdommer
- Heredodegenerative lidelser, nervesystemet
- Proteostase mangler
- Amyloide nevropatier
- Amyloidose, familiær
- Amyloidose
- Amyloide neuropatier, familiær
- Immunologiske faktorer
- Fysiologiske effekter av legemidler
- Antistoffer
- Immunoglobuliner
- Immunglobuliner, intravenøst
Andre studie-ID-numre
- TEG4004
Legemiddel- og utstyrsinformasjon, studiedokumenter
Studerer et amerikansk FDA-regulert medikamentprodukt
Ja
Studerer et amerikansk FDA-regulert enhetsprodukt
Nei
produkt produsert i og eksportert fra USA
Nei
Denne informasjonen ble hentet direkte fra nettstedet clinicaltrials.gov uten noen endringer. Hvis du har noen forespørsler om å endre, fjerne eller oppdatere studiedetaljene dine, vennligst kontakt register@clinicaltrials.gov. Så snart en endring er implementert på clinicaltrials.gov, vil denne også bli oppdatert automatisk på nettstedet vårt. .