Um estudo clínico para caracterizar eventos adversos que ocorrem dentro de um dia após a administração de TEGSEDI em pacientes adultos com hATTR-PN
20 de março de 2025 atualizado por: Akcea Therapeutics
Um estudo de segurança de fase 4 avaliando os eventos adversos que ocorrem dentro de um dia após a administração de TEGSEDI em pacientes com polineuropatia de amiloidose hereditária mediada por transtirretina (hATTR-PN)
O objetivo do estudo é caracterizar os eventos adversos (EAs) que ocorrem dentro de um dia após a administração de TEGSEDI a pacientes adultos com hATTR-PN em geral e em pacientes individuais com relação ao curso do início do AE, alterações nos sinais vitais, medidas preventivas, tratamento necessário , fatores de risco e resultados adversos subsequentes.
Visão geral do estudo
Status
Rescindido
Intervenção / Tratamento
Tipo de estudo
Intervencional
Inscrição (Real)
8
Estágio
- Fase 4
Contactos e Locais
Esta seção fornece os detalhes de contato para aqueles que conduzem o estudo e informações sobre onde este estudo está sendo realizado.
Locais de estudo
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Ontario
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Toronto, Ontario, Canadá, M3K0A6
- Study Center
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New York
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Rosedale, New York, Estados Unidos, 11422
- Study Center
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Critérios de participação
Os pesquisadores procuram pessoas que se encaixem em uma determinada descrição, chamada de critérios de elegibilidade. Alguns exemplos desses critérios são a condição geral de saúde de uma pessoa ou tratamentos anteriores.
Critérios de elegibilidade
Idades elegíveis para estudo
14 anos e mais velhos (Adulto, Adulto mais velho)
Aceita Voluntários Saudáveis
Não
Descrição
Critério de inclusão:
Satisfazer um dos seguintes:
- Pacientes nos EUA: pacientes adultos (≥ 18 anos) diagnosticados com hATTR-PN e TEGSEDI prescritos de acordo com o USPI
- Pacientes canadenses: pacientes adultos (≥ 18 anos) diagnosticados com estágio 1 ou estágio 2 hATTR PN e TEGSEDI prescritos de acordo com o CPM
- Deve ter dado consentimento informado por escrito para a participação neste estudo
- Deve fornecer acesso aos seus registros médicos anteriores
- Estão prestes a iniciar ou iniciaram recentemente o tratamento com TEGSEDI e não receberam mais de 9 doses no total
- Esteja disposto a concluir os testes necessários e relatar quaisquer EAs e/ou alterações nos medicamentos
Satisfazer um dos seguintes:
- Fêmeas: Não gestantes e não lactantes; abstinente, ou se envolvida em relações sexuais com potencial para engravidar, a paciente está usando um método contraceptivo aceitável desde o momento da assinatura do termo de consentimento informado (TCLE) até 13 semanas após a última dose da administração de TEGSEDI
- Sexo masculino: abstinente ou se estiver envolvido em relações sexuais com uma mulher com potencial para engravidar, o paciente está utilizando um método contraceptivo aceitável desde o momento da assinatura do TCLE até 13 semanas após a última dose da administração de TEGSEDI
Critério de exclusão:
- Nenhum
Plano de estudo
Esta seção fornece detalhes do plano de estudo, incluindo como o estudo é projetado e o que o estudo está medindo.
Como o estudo é projetado?
Detalhes do projeto
- Finalidade Principal: Outro
- Alocação: N / D
- Modelo Intervencional: Atribuição de grupo único
- Mascaramento: Nenhum (rótulo aberto)
Armas e Intervenções
Grupo de Participantes / Braço |
Intervenção / Tratamento |
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Experimental: Tegsedi
Os participantes receberam Tegsedi 284 miligramas (MG), subcutânea (SC) uma vez por semana, conforme prescrito pelo médico pelo rótulo do produto.
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Injeção de SC.
Outros nomes:
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O que o estudo está medindo?
Medidas de resultados primários
Medida de resultado |
Descrição da medida |
Prazo |
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Número de participantes com incidentes, início e duração do tratamento Eventos adversos emergentes (TEAES) ocorrendo dentro de 24 horas após cada administração de Tegsedi
Prazo: Até 2 anos (24 horas após cada injeção de tegsedi)
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Um evento adverso (EA) é definido como qualquer sinal, sintoma ou doença desfavorável e não intencional associado temporalmente ao uso de medicamentos, independentemente de o EA ser considerado ou não relacionado ao medicamento.
Os TEAEs são definidos como EAs com uma data de início/hora após a data/hora do primeiro na administração do estudo de tegsedi.
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Até 2 anos (24 horas após cada injeção de tegsedi)
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Número de participantes com mudanças clinicamente significativas nos sinais vitais
Prazo: Até 2 anos (24 horas após cada injeção de tegsedi)
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Sinais vitais, incluindo temperatura corporal, frequência cardíaca, frequência respiratória e pressão arterial sistólica/diastólica (PA).
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Até 2 anos (24 horas após cada injeção de tegsedi)
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Número de participantes com mudanças clinicamente significativas nos níveis de citocinas e marcadores inflamatórios
Prazo: Até 2 anos (24 horas após cada injeção de tegsedi)
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Cytokines and inflammatory markers including the following parameters: Immunoglobulin (Ig)E, IgG, IgM, C-reactive protein, erythrocyte sedimentation rate, interferon-alpha, interferon beta, chemokines (macrophage inflammatory protein-1a and membrane cofactor protein-1, granulocyte-macrophage colony-stimulating factor, Interleucina (IL) -1alpha (α), IL-1 beta (β), IL-6, IL-8, IL-12 e fator de necrose tumoral-α.
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Até 2 anos (24 horas após cada injeção de tegsedi)
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Colaboradores e Investigadores
É aqui que você encontrará pessoas e organizações envolvidas com este estudo.
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Datas de registro do estudo
Essas datas acompanham o progresso do registro do estudo e os envios de resumo dos resultados para ClinicalTrials.gov. Os registros do estudo e os resultados relatados são revisados pela National Library of Medicine (NLM) para garantir que atendam aos padrões específicos de controle de qualidade antes de serem publicados no site público.
Datas Principais do Estudo
Início do estudo (Real)
21 de janeiro de 2021
Conclusão Primária (Real)
20 de março de 2024
Conclusão do estudo (Real)
20 de março de 2024
Datas de inscrição no estudo
Enviado pela primeira vez
7 de fevereiro de 2020
Enviado pela primeira vez que atendeu aos critérios de CQ
10 de março de 2020
Primeira postagem (Real)
13 de março de 2020
Atualizações de registro de estudo
Última Atualização Postada (Real)
10 de abril de 2025
Última atualização enviada que atendeu aos critérios de controle de qualidade
20 de março de 2025
Última verificação
1 de março de 2025
Mais Informações
Termos relacionados a este estudo
Palavras-chave
Termos MeSH relevantes adicionais
- Doenças do Sistema Nervoso
- Doenças Neuromusculares
- Metabolismo, Erros Inatos
- Doenças Genéticas, Congênitas
- Doenças Metabólicas
- Doenças do Sistema Nervoso Periférico
- Doenças Neurodegenerativas
- Distúrbios Heredodegenerativos, Sistema Nervoso
- Deficiências de Proteostase
- Neuropatias Amilóides
- Amiloidose Familiar
- Amiloidose
- Neuropatias Amilóides Familiares
- Fatores Imunológicos
- Efeitos fisiológicos das drogas
- Anticorpos
- Imunoglobulinas
- Imunoglobulinas intravenosas
Outros números de identificação do estudo
- TEG4004
Informações sobre medicamentos e dispositivos, documentos de estudo
Estuda um medicamento regulamentado pela FDA dos EUA
Sim
Estuda um produto de dispositivo regulamentado pela FDA dos EUA
Não
produto fabricado e exportado dos EUA
Não
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