Klinická studie k charakterizaci nežádoucích příhod vyskytujících se během jednoho dne po podání TEGSEDI dospělým pacientům s hATTR-PN
20. března 2025 aktualizováno: Akcea Therapeutics
Bezpečnostní studie fáze 4 hodnotící nežádoucí účinky vyskytující se během jednoho dne po podání TEGSEDI u pacientů s polyneuropatií nebo hereditární amyloidózou zprostředkovanou transthyretinem (hATTR-PN)
Cílem studie je charakterizovat nežádoucí příhody (AE) vyskytující se během jednoho dne po podání TEGSEDI u dospělých pacientů s hATTR-PN celkově i u jednotlivých pacientů s ohledem na časový průběh nástupu AE, změny vitálních funkcí, preventivní opatření, potřebnou léčbu , rizikové faktory a následné nepříznivé výsledky.
Přehled studie
Postavení
Ukončeno
Intervence / Léčba
Typ studie
Intervenční
Zápis (Aktuální)
8
Fáze
- Fáze 4
Kontakty a umístění
Tato část poskytuje kontaktní údaje pro ty, kteří studii provádějí, a informace o tom, kde se tato studie provádí.
Studijní místa
-
-
Ontario
-
Toronto, Ontario, Kanada, M3K0A6
- Study Center
-
-
-
-
New York
-
Rosedale, New York, Spojené státy, 11422
- Study Center
-
-
Kritéria účasti
Výzkumníci hledají lidi, kteří odpovídají určitému popisu, kterému se říká kritéria způsobilosti. Některé příklady těchto kritérií jsou celkový zdravotní stav osoby nebo předchozí léčba.
Kritéria způsobilosti
Věk způsobilý ke studiu
14 let a starší (Dospělý, Starší dospělý)
Přijímá zdravé dobrovolníky
Ne
Popis
Kritéria pro zařazení:
Spokojte se s jedním z následujících:
- Pacienti v USA: Dospělí pacienti (≥ 18 let) s diagnózou hATTR-PN a předepsaný TEGSEDI podle USPI
- Kanadští pacienti: Dospělí pacienti (≥ 18 let) s diagnózou hATTR PN stadia 1 nebo stadia 2 a předepsaný TEGSEDI podle CPM
- S účastí na této studii musí dát písemný informovaný souhlas
- Musí poskytnout přístup ke svým předchozím lékařským záznamům
- Chystáte se zahájit nebo jste nedávno zahájili léčbu přípravkem TEGSEDI a nedostali jste celkem více než 9 dávek
- Buďte ochotni dokončit požadované testování a nahlásit jakékoli nežádoucí účinky a/nebo změny v lécích
Spokojte se s jedním z následujících:
- Samice: Netěhotné a nekojící; abstinent, nebo pokud se účastní pohlavního styku ve fertilním věku, pacientka používá přijatelnou metodu antikoncepce od okamžiku podpisu formuláře informovaného souhlasu (ICF) do 13 týdnů po poslední dávce TEGSEDI
- Muži: Abstinent nebo pokud má pohlavní styk se ženou ve fertilním věku, pacient používá přijatelnou metodu antikoncepce od okamžiku podepsání ICF do 13 týdnů po poslední dávce TEGSEDI
Kritéria vyloučení:
- Žádný
Studijní plán
Tato část poskytuje podrobnosti o studijním plánu, včetně toho, jak je studie navržena a co studie měří.
Jak je studie koncipována?
Detaily designu
- Primární účel: Jiný
- Přidělení: N/A
- Intervenční model: Přiřazení jedné skupiny
- Maskování: Žádné (otevřený štítek)
Zbraně a zásahy
Skupina účastníků / Arm |
Intervence / Léčba |
|---|---|
|
Experimentální: Tegsedi
Účastníci obdrželi Tegsedi 284 miligramů (MG), subkutánně (SC) jednou týdně, jak je předepsán jejich lékařem na značku produktu.
|
SC vstřikování.
Ostatní jména:
|
Co je měření studie?
Primární výstupní opatření
Měření výsledku |
Popis opatření |
Časové okno |
|---|---|---|
|
Počet účastníků s incidentem, nástupem a dobou trvání léčby vznikající nežádoucí účinky (čaje) do 24 hodin od každé podávání Tegsedi
Časové okno: Až 2 roky (24 hodin po každé injekci Tegsedi)
|
Nepříznivá událost (AE) je definována jako jakýkoli nepříznivý a nezamýšlený znak, příznak nebo onemocnění dočasně spojenou s používáním léčivého produktu, ať už se AE považuje za léčivý produkt.
Čajy jsou definovány jako AES s datem/časem nástupu v datu/čase prvního při správě tegsedi nebo po něm.
|
Až 2 roky (24 hodin po každé injekci Tegsedi)
|
|
Počet účastníků s klinicky významnými změnami ve vitálních příznacích
Časové okno: Až 2 roky (24 hodin po každé injekci Tegsedi)
|
Vitální příznaky včetně tělesné teploty, srdeční frekvence, respirační frekvence a systolického/diastolického krevního tlaku (BP).
|
Až 2 roky (24 hodin po každé injekci Tegsedi)
|
|
Počet účastníků s klinicky významnými změnami hladin cytokinů a zánětlivých markerů
Časové okno: Až 2 roky (24 hodin po každé injekci Tegsedi)
|
Cytokiny a zánětlivé markery včetně následujících parametrů: imunoglobulin (Ig) E, IgG, IgM, C-reaktivní protein, erytrocyty, rychlost sedimentace erytrocytů, interferon-alfa, interferon-beta beta, chemokiny (makrofágový protein-1a a membránový kofaktorový protein-1, granulony-chichot-mač. Interleukin (IL) -1alfa (a), IL-1 beta (p), IL-6, IL-8, IL-12 a nádor nekrózový faktor-a.
|
Až 2 roky (24 hodin po každé injekci Tegsedi)
|
Spolupracovníci a vyšetřovatelé
Zde najdete lidi a organizace zapojené do této studie.
Sponzor
Termíny studijních záznamů
Tato data sledují průběh záznamů studie a předkládání souhrnných výsledků na ClinicalTrials.gov. Záznamy ze studií a hlášené výsledky jsou před zveřejněním na veřejné webové stránce přezkoumány Národní lékařskou knihovnou (NLM), aby se ujistily, že splňují specifické standardy kontroly kvality.
Hlavní termíny studia
Začátek studia (Aktuální)
21. ledna 2021
Primární dokončení (Aktuální)
20. března 2024
Dokončení studie (Aktuální)
20. března 2024
Termíny zápisu do studia
První předloženo
7. února 2020
První předloženo, které splnilo kritéria kontroly kvality
10. března 2020
První zveřejněno (Aktuální)
13. března 2020
Aktualizace studijních záznamů
Poslední zveřejněná aktualizace (Aktuální)
10. dubna 2025
Odeslaná poslední aktualizace, která splnila kritéria kontroly kvality
20. března 2025
Naposledy ověřeno
1. března 2025
Více informací
Termíny související s touto studií
Klíčová slova
Další relevantní podmínky MeSH
- Nemoci nervového systému
- Neuromuskulární onemocnění
- Metabolismus, vrozené chyby
- Genetické choroby, vrozené
- Metabolické choroby
- Onemocnění periferního nervového systému
- Neurodegenerativní onemocnění
- Heredodegenerativní poruchy, nervový systém
- Nedostatky proteostázy
- Amyloidní neuropatie
- Amyloidóza, familiární
- Amyloidóza
- Amyloidní neuropatie, familiární
- Imunologické faktory
- Fyziologické účinky léků
- Protilátky
- Imunoglobuliny
- Imunoglobuliny, intravenózně
Další identifikační čísla studie
- TEG4004
Informace o lécích a zařízeních, studijní dokumenty
Studuje lékový produkt regulovaný americkým FDA
Ano
Studuje produkt zařízení regulovaný americkým úřadem FDA
Ne
produkt vyrobený a vyvážený z USA
Ne
Tyto informace byly beze změn načteny přímo z webu clinicaltrials.gov. Máte-li jakékoli požadavky na změnu, odstranění nebo aktualizaci podrobností studie, kontaktujte prosím register@clinicaltrials.gov. Jakmile bude změna implementována na clinicaltrials.gov, bude automaticky aktualizována i na našem webu .