En klinisk studie för att karakterisera biverkningar som inträffar inom en dag efter administrering av TEGSEDI till vuxna patienter med hATTR-PN
20 mars 2025 uppdaterad av: Akcea Therapeutics
En säkerhetsstudie i fas 4 som utvärderar de biverkningar som inträffar inom en dag efter TEGSEDI-administration hos patienter med polyneuropati av ärftlig transtyretinmedierad amyloidos (hATTR-PN)
Syftet med studien är att karakterisera biverkningar som inträffar inom en dag efter administrering av TEGSEDI till vuxna patienter med hATTR-PN totalt och hos enskilda patienter med avseende på tidsförloppet för AE-debut, förändringar i vitala tecken, förebyggande åtgärder, behandling som krävs , riskfaktorer och efterföljande negativa utfall.
Studieöversikt
Status
Avslutad
Betingelser
Intervention / Behandling
Studietyp
Interventionell
Inskrivning (Faktisk)
8
Fas
- Fas 4
Kontakter och platser
Det här avsnittet innehåller kontaktuppgifter för dem som genomför studien och information om var denna studie genomförs.
Studieorter
-
-
New York
-
Rosedale, New York, Förenta staterna, 11422
- Study Center
-
-
-
-
Ontario
-
Toronto, Ontario, Kanada, M3K0A6
- Study Center
-
-
Deltagandekriterier
Forskare letar efter personer som passar en viss beskrivning, så kallade behörighetskriterier. Några exempel på dessa kriterier är en persons allmänna hälsotillstånd eller tidigare behandlingar.
Urvalskriterier
Åldrar som är berättigade till studier
14 år och äldre (Vuxen, Äldre vuxen)
Tar emot friska volontärer
Nej
Beskrivning
Inklusionskriterier:
Uppfyll något av följande:
- Patienter i USA: Vuxna patienter (≥ 18 år) diagnostiserade med hATTR-PN och ordinerade TEGSEDI enligt USPI
- Kanadensiska patienter: Vuxna patienter (≥ 18 år gamla) diagnostiserade med steg 1 eller steg 2 hATTR PN och ordinerade TEGSEDI enligt CPM
- Måste ha gett skriftligt informerat samtycke för deltagande i denna studie
- Måste ge tillgång till sina tidigare journaler
- Är på väg att påbörja eller har nyligen påbörjat behandling med TEGSEDI och har inte fått mer än 9 doser totalt
- Var villig att genomföra nödvändiga tester och rapportera eventuella biverkningar och/eller förändringar i mediciner
Uppfyll något av följande:
- Honor: Icke-gravida och ej ammande; abstinent, eller om patienten är engagerad i sexuella relationer av fertil ålder, använder patienten en acceptabel preventivmetod från tidpunkten för undertecknandet av formuläret för informerat samtycke (ICF) till 13 veckor efter den sista dosen av TEGSEDI administrering
- Män: Abstinent eller om han är engagerad i sexuella relationer med en kvinna i fertil ålder, patienten använder en acceptabel preventivmetod från tidpunkten för undertecknandet av ICF till 13 veckor efter den sista dosen av TEGSEDI administrering
Exklusions kriterier:
- Ingen
Studieplan
Det här avsnittet ger detaljer om studieplanen, inklusive hur studien är utformad och vad studien mäter.
Hur är studien utformad?
Designdetaljer
- Primärt syfte: Övrig
- Tilldelning: N/A
- Interventionsmodell: Enskild gruppuppgift
- Maskning: Ingen (Open Label)
Vapen och interventioner
Deltagargrupp / Arm |
Intervention / Behandling |
|---|---|
|
Experimentell: Tegsedi
Deltagarna fick TEGSEDI 284 milligram (mg), subkutant (SC) en gång i veckan, enligt deras läkare enligt produktetiketten.
|
SC -injektion.
Andra namn:
|
Vad mäter studien?
Primära resultatmått
Resultatmått |
Åtgärdsbeskrivning |
Tidsram |
|---|---|---|
|
Antal deltagare med incident, början och varaktighet av behandling Emergent biverkningar (TEAE) som inträffar inom 24 timmar efter varje Tegsedi -administration
Tidsram: Upp till 2 år (24 timmar efter varje tegsedi -injektion)
|
En biverkning (AE) definieras som alla ogynnsamma och oavsiktliga tecken, symptom eller sjukdom som tillfälligt är förknippat med användningen av läkemedel, oavsett om AE anses vara relaterad till läkemedelsprodukten eller inte.
TEAE: er definieras som AES med ett startdatum/tid på eller efter datum/tid för den första vid studieadministration av tegsedi.
|
Upp till 2 år (24 timmar efter varje tegsedi -injektion)
|
|
Antal deltagare med kliniskt signifikanta förändringar i vitala tecken
Tidsram: Upp till 2 år (24 timmar efter varje tegsedi -injektion)
|
Vitala tecken inklusive kroppstemperatur, hjärtfrekvens, andningsfrekvens och systoliskt/diastoliskt blodtryck (BP).
|
Upp till 2 år (24 timmar efter varje tegsedi -injektion)
|
|
Antal deltagare med kliniskt signifikanta förändringar i cytokinnivåer och inflammatoriska markörer
Tidsram: Upp till 2 år (24 timmar efter varje tegsedi -injektion)
|
Cytokines and inflammatory markers including the following parameters: Immunoglobulin (Ig)E, IgG, IgM, C-reactive protein, erythrocyte sedimentation rate, interferon-alpha, interferon beta, chemokines (macrophage inflammatory protein-1a and membrane cofactor protein-1, granulocyte-macrophage colony-stimulating factor, Interleukin (IL) -1alpha (a), IL-1 beta (ß), IL-6, IL-8, IL-12 och tumörnekrosfaktor-a.
|
Upp till 2 år (24 timmar efter varje tegsedi -injektion)
|
Samarbetspartners och utredare
Det är här du hittar personer och organisationer som är involverade i denna studie.
Sponsor
Studieavstämningsdatum
Dessa datum spårar framstegen för inlämningar av studieposter och sammanfattande resultat till ClinicalTrials.gov. Studieposter och rapporterade resultat granskas av National Library of Medicine (NLM) för att säkerställa att de uppfyller specifika kvalitetskontrollstandarder innan de publiceras på den offentliga webbplatsen.
Studera stora datum
Studiestart (Faktisk)
21 januari 2021
Primärt slutförande (Faktisk)
20 mars 2024
Avslutad studie (Faktisk)
20 mars 2024
Studieregistreringsdatum
Först inskickad
7 februari 2020
Först inskickad som uppfyllde QC-kriterierna
10 mars 2020
Första postat (Faktisk)
13 mars 2020
Uppdateringar av studier
Senaste uppdatering publicerad (Faktisk)
10 april 2025
Senaste inskickade uppdateringen som uppfyllde QC-kriterierna
20 mars 2025
Senast verifierad
1 mars 2025
Mer information
Termer relaterade till denna studie
Nyckelord
Ytterligare relevanta MeSH-villkor
- Sjukdomar i nervsystemet
- Neuromuskulära sjukdomar
- Metabolism, medfödda fel
- Genetiska sjukdomar, medfödda
- Metaboliska sjukdomar
- Sjukdomar i det perifera nervsystemet
- Neurodegenerativa sjukdomar
- Heredodegenerativa störningar, nervsystemet
- Proteostasbrister
- Amyloida neuropatier
- Amyloidos, familjär
- Amyloidos
- Amyloida neuropatier, familjär
- Immunologiska faktorer
- Läkemedels fysiologiska effekter
- Antikroppar
- Immunoglobuliner
- Immunglobuliner, intravenöst
Andra studie-ID-nummer
- TEG4004
Läkemedels- och apparatinformation, studiedokument
Studerar en amerikansk FDA-reglerad läkemedelsprodukt
Ja
Studerar en amerikansk FDA-reglerad produktprodukt
Nej
produkt tillverkad i och exporterad från U.S.A.
Nej
Denna information hämtades direkt från webbplatsen clinicaltrials.gov utan några ändringar. Om du har några önskemål om att ändra, ta bort eller uppdatera dina studieuppgifter, vänligen kontakta register@clinicaltrials.gov. Så snart en ändring har implementerats på clinicaltrials.gov, kommer denna att uppdateras automatiskt även på vår webbplats .