Tagraxofusp bij de behandeling van patiënten met blastisch plasmacytoïde dendritisch celneoplasma na stamceltransplantatie

Inclusiecriteria:

• Geschikte patiënten zijn >= 18 jaar. Pediatrische patiënten van 2 jaar en ouder zullen per geval worden bekeken.
• Diagnose van blastisch plasmacytoïde dendritisch celneoplasma (BPDCN) volgens classificatie van de Wereldgezondheidsorganisatie (WHO) of bevestigd door hematopathologie
• De patiënten moeten gedeeltelijk of beter reageren
• > 30 dagen na transplantatie zonder actieve of chronische infecties
• Karnofsky prestatiestatus >= 60%; Lanski >= 60
• Linkerventrikelejectiefractie (LVEF) >= institutionele ondergrens van normaal door multigated acquisitie (MUGA) scan of echocardiogram binnen 30 dagen na eerste protocolbehandeling
• Diffusiecapaciteit van de long voor koolmonoxide (DLCO) > 40% van voorspelde waarde (gecorrigeerd voor hemoglobine) binnen 3 maanden na registratie
• Geforceerd expiratoir volume in 1 seconde (FEV1) > 40% van voorspelde waarde binnen 3 maanden na registratie
• Geforceerde vitale capaciteit (FVC) > 40% van voorspelde waarde binnen 3 maanden na registratie
• Serumcreatinine =< 1,5 mg/dL (133 mmol/L)
• Serumalbumine >= 3,2 g/dl (of >= 32 g/l) zonder IV-albumine in de afgelopen 72 uur
• Bilirubine =< 1,5 x de bovengrens van normaal ([ULN] behalve patiënten met het syndroom van Gilbert bij wie een bilirubinespiegel van > 1,5 x ULN is toegestaan)
• Aspartaataminotransferase (AST) en alanineaminotransferase (ALT) =< 2,5 keer ULN
• Hemoglobine >= 8 g/dL met of zonder transfusie in de afgelopen 7 dagen
• Absoluut aantal neutrofielen (ANC) >= 1000 zonder granulocyt-koloniestimulerende factor (GCSF) of granulocyt-macrofaag-koloniestimulerende factor (GMCSF) in de laatste 2 weken voorafgaand aan de screening
• Bloedplaatjes >= 50.000 micro/ml
• Voor allo-HCT, geen >= graad 2 viscerale (darm of lever) acute graft-versus-hostziekte (GVHD) en geen >= graad 3 of enige andere acute GVHD (patiënten met chronische GVHD worden toegelaten naar goeddunken van de onderzoeker)
• Patiënt stemt ermee in aanvaardbare anticonceptiemethoden te gebruiken gedurende de duur van het onderzoek en aanvaardbare anticonceptiemethoden te blijven gebruiken gedurende 2 maanden na de laatste tagraxofusp-infusie
• Vrouw in de vruchtbare leeftijd (WOCBP) met een negatieve zwangerschapstest in serum of urine binnen 14 dagen na behandeling met tagraxofusp
• Patiënt of de wettelijke vertegenwoordiger van de patiënt, ouder(s) of voogd die geïnformeerde toestemming kunnen ondertekenen
• De patiënt kan zich houden aan het studiebezoekschema en andere protocolvereisten, inclusief follow-up voor overlevingsbeoordeling

Uitsluitingscriteria:

• De patiënt heeft aanhoudende klinisch significante niet-hematologische toxiciteiten >= graad 2 (exclusief alopecia, misselijkheid en vermoeidheid)
• Bewijs van betrokkenheid van het centrale zenuwstelsel (CZS).
• Ongecontroleerde en actieve longziekte
• Vereiste voor zuurstofbehandeling
• Chemotherapie, radiotherapie of andere antikankertherapie ontvangen binnen 14 dagen na de eerste dosis van het onderzoeksgeneesmiddel. Er moet een interval van ten minste 6 weken zijn vanaf de laatste immunotherapietherapie
• Ongecontroleerde infectie
• Humaan immunodeficiëntievirus (HIV)/hepatitis B en/of C
• Elke geschiedenis van invasieve maligniteit in de afgelopen 2 jaar, met uitzondering van maligniteiten zoals baarmoederhalskanker of huidkanker (exclusief melanoom) die op het moment van screening als genezen wordt beschouwd
• Zwangere vrouw of vrouw die borstvoeding geeft
• Patiënt heeft een ongecontroleerde bijkomende ziekte of medische/psychiatrische aandoening die de naleving van de onderzoeksvereisten zou beperken of die naar de mening van de onderzoeker de patiënt een onaanvaardbaar hoog risico op toxiciteit zou geven
• Klinisch significante cardiopulmonale ziekte waaronder ongecontroleerd of New York Heart Association (NYHA) klasse 3 of 4 congestief hartfalen, ongecontroleerde angina pectoris, ongecontroleerde hypertensie, ongecontroleerde aritmie, myocardinfarct of beroerte binnen 6 maanden na eerste protocolbehandeling of gecorrigeerde QT (QTc) > 480 Mevrouw