Tagraxofusp i behandling av pasienter med blastisk plasmacytoid dendritisk celle-neoplasma etter stamcelletransplantasjon

Inklusjonskriterier:

• Kvalifiserte pasienter vil være >= 18 år. Pediatriske pasienter i alderen 2 år og eldre vil bli vurdert fra sak til sak.
• Diagnose av blastisk plasmacytoid dendritisk celle-neoplasma (BPCN) i henhold til Verdens helseorganisasjon (WHO) klassifisering eller bekreftet av hematopatologi
• Pasientene må være i delvis respons eller bedre
• > 30 dager etter transplantasjon uten aktive eller kroniske infeksjoner
• Karnofsky ytelsesstatus >= 60 %; Lansky >= 60
• Venstre ventrikkel ejeksjonsfraksjon (LVEF) >= institusjonell nedre normalgrense ved multigated acquisition (MUGA) skanning eller ekkokardiogram innen 30 dager etter første protokollbehandling
• Diffusjonskapasitet i lungen for karbonmonoksid (DLCO) > 40 % av antatt verdi (korrigert for hemoglobin) innen 3 måneder etter registrering
• Forsert ekspirasjonsvolum på 1 sekund (FEV1) > 40 % av antatt verdi innen 3 måneder etter registrering
• Forsert vitalkapasitet (FVC) > 40 % av antatt verdi innen 3 måneder etter registrering
• Serumkreatinin =< 1,5 mg/dL (133 mmol/L)
• Serumalbumin >= 3,2 g/dL (eller >= 32 g/L) uten IV-albumin i løpet av de siste 72 timene
• Bilirubin =< 1,5 x øvre normalgrense ([ULN] unntatt pasienter med Gilbert syndrom hvor bilirubinnivå på > 1,5 x ULN vil være tillatt)
• Aspartataminotransferase (AST) og alaninaminotransferase (ALT) =< 2,5 ganger ULN
• Hemoglobin >= 8 g/dL med eller uten transfusjon de siste 7 dagene
• Absolutt nøytrofiltall (ANC) >= 1000 uten granulocyttkolonistimulerende faktor (GCSF) eller granulocytt-makrofagkolonistimulerende faktor (GMCSF) de siste 2 ukene før screening
• Blodplater >= 50 000 mikro/ml
• For allo-HCT, ingen >= grad 2 visceral (tarm eller lever) akutt graft versus vertssykdom (GVHD) og ingen >= grad 3 eller noen annen akutt GVHD (pasienter med kronisk GVHD vil bli tillatt etter etterforskerens skjønn)
• Pasienten godtar å bruke akseptable prevensjonsmetoder i løpet av studietiden, og å fortsette å bruke akseptable prevensjonsmetoder i 2 måneder etter siste tagraxofusp-infusjon
• Kvinne i fertil alder (WOCBP) med en negativ serum- eller uringraviditetstest innen 14 dager etter tagraxofusp-behandling
• Pasientens eller pasientens juridiske representant, forelder(e) eller foresatte kan signere informert samtykke
• Pasienten kan overholde studiebesøksplanen og andre protokollkrav, inkludert oppfølging for overlevelsesvurdering

Ekskluderingskriterier:

• Pasienten har vedvarende klinisk signifikant ikke-hematologisk toksisitet >= grad 2 (unntatt alopecia, kvalme og tretthet)
• Bevis på involvering av sentralnervesystemet (CNS).
• Ukontrollert og aktiv lungesykdom
• Krav til oksygenbehandling
• Mottak av kjemoterapi, strålebehandling eller annen anti-kreftbehandling innen 14 dager etter første dose av studiemedikamentet. Det må være minst 6 ukers intervall fra siste immunterapibehandling
• Ukontrollert infeksjon
• Humant immunsviktvirus (HIV)/hepatitt B og/eller C
• Enhver historie med invasiv malignitet de siste 2 årene, unntatt enhver malignitet som livmorhalskreft eller hudkreft (unntatt melanom) som anses som helbredet på tidspunktet for screening
• Gravid eller ammende kvinne
• Pasienten har ukontrollert sammenfallende sykdom eller medisinsk/psykiatrisk tilstand som vil begrense etterlevelse av studiekrav eller som etter etterforskerens mening vil gi pasienten en uakseptabel høy risiko for toksisitet
• Klinisk signifikant hjerte-lungesykdom inkludert ukontrollert eller New York Heart Association (NYHA) klasse 3 eller 4 kongestiv hjertesvikt, ukontrollert angina, ukontrollert hypertensjon, ukontrollert arytmi, hjerteinfarkt eller hjerneslag innen 6 måneder etter første protokollbehandling eller korrigert QT (QTc) > 480 ms