Tagraxofusp no tratamento de pacientes com neoplasia de células dendríticas plasmocitóides blásticas após transplante de células-tronco

Critério de inclusão:

• Os pacientes elegíveis terão idade >= 18 anos. Pacientes pediátricos com idade igual ou superior a 2 anos serão considerados caso a caso.
• Diagnóstico de neoplasia de células dendríticas plasmocitóides blásticas (BPDCN) de acordo com a classificação da Organização Mundial da Saúde (OMS) ou confirmado por hematopatologia
• Os pacientes devem estar em resposta parcial ou melhor
• > 30 dias pós-transplante sem infecções ativas ou crônicas
• Estado de desempenho de Karnofsky >= 60%; Lansky >= 60
• Fração de ejeção do ventrículo esquerdo (LVEF) >= limite inferior institucional do normal por aquisição multigatada (MUGA) ou ecocardiograma dentro de 30 dias do primeiro protocolo de tratamento
• Capacidade de difusão do pulmão para monóxido de carbono (DLCO) > 40% do valor previsto (corrigido para hemoglobina) dentro de 3 meses após o registro
• Volume expiratório forçado em 1 segundo (FEV1) > 40% do valor previsto dentro de 3 meses após o registro
• Capacidade vital forçada (CVF) > 40% do valor previsto dentro de 3 meses após o registro
• Creatinina sérica =< 1,5 mg/dL (133 mmol/L)
• Albumina sérica >= 3,2 g/dL (ou >= 32 g/L) sem albumina IV nas últimas 72 horas
• Bilirrubina = < 1,5 x o limite superior do normal ([ULN] exceto pacientes com síndrome de Gilbert nos quais o nível de bilirrubina > 1,5 x LSN será permitido)
• Aspartato aminotransferase (AST) e alanina aminotransferase (ALT) = < 2,5 vezes LSN
• Hemoglobina >= 8 g/dL com ou sem transfusão nos últimos 7 dias
• Contagem absoluta de neutrófilos (ANC) >= 1000 sem fator estimulante de colônias de granulócitos (GCSF) ou fator estimulante de colônias de granulócitos-macrófagos (GMCSF) nas últimas 2 semanas antes da triagem
• Plaquetas >= 50.000 micro/mL
• Para alo-HCT, não >= grau 2 visceral (intestino ou fígado) doença aguda do enxerto versus hospedeiro (GVHD) e não >= grau 3 ou qualquer outra GVHD aguda (pacientes com GVHD crônica serão permitidos a critério do investigador)
• A paciente concorda em usar métodos contraceptivos aceitáveis ​​durante o período do estudo e em continuar a usar métodos contraceptivos aceitáveis ​​por 2 meses após a última infusão de tagraxofusp
• Mulher com potencial para engravidar (WOCBP) com teste de gravidez de soro ou urina negativo dentro de 14 dias após o tratamento com tagraxofusp
• Paciente ou representante legal do paciente, pai(s) ou tutor capaz de assinar o consentimento informado
• O paciente pode aderir ao cronograma de visitas do estudo e outros requisitos do protocolo, incluindo acompanhamento para avaliação de sobrevivência

Critério de exclusão:

• O paciente tem toxicidades não hematológicas clinicamente significativas >= grau 2 (excluindo alopecia, náusea e fadiga)
• Evidência de envolvimento do sistema nervoso central (SNC)
• Doença pulmonar ativa e descontrolada
• Requisito para tratamento com oxigênio
• Receber quimioterapia, radioterapia ou outra terapia anti-câncer dentro de 14 dias após a primeira dose do medicamento do estudo. Deve haver um intervalo de pelo menos 6 semanas desde a última terapia de imunoterapia
• Infecção descontrolada
• Vírus da imunodeficiência humana (HIV)/hepatite B e/ou C
• Qualquer história de malignidade invasiva nos últimos 2 anos, excluindo qualquer malignidade, como câncer cervical ou câncer de pele (excluindo melanoma), considerada curada no momento da triagem
• Mulher grávida ou amamentando
• O paciente tem doença intercorrente descontrolada ou condição médica/psiquiátrica que limitaria a conformidade com os requisitos do estudo ou que, na opinião do investigador, colocaria o paciente em risco inaceitavelmente alto de toxicidades
• Doença cardiopulmonar clínica significativa, incluindo insuficiência cardíaca congestiva não controlada ou classe 3 ou 4 da New York Heart Association (NYHA), angina não controlada, hipertensão não controlada, arritmia não controlada, infarto do miocárdio ou acidente vascular cerebral dentro de 6 meses do primeiro protocolo de tratamento ou QT corrigido (QTc) > 480 EM