Tagraxofusp nel trattamento di pazienti con neoplasia delle cellule dendritiche plasmacitoidi blastiche dopo trapianto di cellule staminali

Criterio di inclusione:

• I pazienti eleggibili avranno un'età >= 18 anni. I pazienti pediatrici di età pari o superiore a 2 anni saranno considerati caso per caso.
• Diagnosi di neoplasia a cellule dendritiche plasmacitoidi blastiche (BPDCN) secondo la classificazione dell'Organizzazione mondiale della sanità (OMS) o confermata dall'ematopatologia
• I pazienti devono avere una risposta parziale o migliore
• > 30 giorni post-trapianto senza infezioni attive o croniche
• Karnofsky performance status >= 60%; Lansky >= 60
• Frazione di eiezione ventricolare sinistra (LVEF) >= limite inferiore istituzionale del normale mediante scansione di acquisizione multigated (MUGA) o ecocardiogramma entro 30 giorni dal primo trattamento del protocollo
• Capacità di diffusione del monossido di carbonio (DLCO) > 40% del valore previsto (corretto per l'emoglobina) entro 3 mesi dalla registrazione
• Volume espiratorio forzato in 1 secondo (FEV1) > 40% del valore previsto entro 3 mesi dalla registrazione
• Capacità vitale forzata (FVC) > 40% del valore previsto entro 3 mesi dalla registrazione
• Creatinina sierica =< 1,5 mg/dL (133 mmol/L)
• Albumina sierica >= 3,2 g/dL (o >= 32 g/L) senza albumina EV nelle 72 ore precedenti
• Bilirubina = < 1,5 x il limite superiore della norma ([ULN] eccetto i pazienti con sindrome di Gilbert in cui sarà consentito un livello di bilirubina > 1,5 x ULN)
• Aspartato aminotransferasi (AST) e alanina aminotransferasi (ALT) = < 2,5 volte ULN
• Emoglobina >= 8 g/dL con o senza trasfusione negli ultimi 7 giorni
• Conta assoluta dei neutrofili (ANC) >= 1000 senza fattore stimolante le colonie di granulociti (GCSF) o fattore stimolante le colonie di granulociti-macrofagi (GMCSF) nelle ultime 2 settimane prima dello screening
• Piastrine >= 50.000 micro/ml
• Per allo-HCT, nessuna malattia acuta del trapianto contro l'ospite (GVHD) viscerale (intestino o fegato) >= grado 2 e nessuna >= grado 3 o qualsiasi altra GVHD acuta (i pazienti con GVHD cronica saranno ammessi a discrezione dello sperimentatore)
• Il paziente accetta di utilizzare metodi contraccettivi accettabili per la durata dello studio e di continuare a utilizzare metodi contraccettivi accettabili per 2 mesi dopo l'ultima infusione di tagraxofusp
• Donna in età fertile (WOCBP) con un test di gravidanza su siero o urina negativo entro 14 giorni dal trattamento con tagraxofusp
• Paziente o rappresentante legale del paziente, genitore/i o tutore in grado di firmare il consenso informato
• Il paziente può aderire al programma delle visite dello studio e ad altri requisiti del protocollo, incluso il follow-up per la valutazione della sopravvivenza

Criteri di esclusione:

• Il paziente presenta tossicità non ematologiche clinicamente significative persistenti >= grado 2 (escluse alopecia, nausea e affaticamento)
• Evidenza del coinvolgimento del sistema nervoso centrale (SNC).
• Malattia polmonare incontrollata e attiva
• Requisiti per il trattamento con ossigeno
• Ricezione di chemioterapia, radioterapia o altra terapia antitumorale entro 14 giorni dalla prima dose del farmaco oggetto dello studio. Ci deve essere un intervallo di almeno 6 settimane dall'ultima terapia immunoterapica
• Infezione incontrollata
• Virus dell'immunodeficienza umana (HIV)/epatite B e/o C
• Qualsiasi storia di tumore maligno invasivo negli ultimi 2 anni escluso qualsiasi tumore maligno come il cancro cervicale o il cancro della pelle (escluso il melanoma) che è considerato guarito al momento dello screening
• Donna incinta o che allatta
• Il paziente ha una malattia intercorrente incontrollata o una condizione medica/psichiatrica che limiterebbe la conformità ai requisiti dello studio o che, secondo l'opinione dello sperimentatore, porrebbe il paziente a un rischio inaccettabilmente elevato di tossicità
• Malattia cardiopolmonare clinicamente significativa inclusa insufficienza cardiaca congestizia non controllata o di classe 3 o 4 della New York Heart Association (NYHA), angina non controllata, ipertensione non controllata, aritmia non controllata, infarto del miocardio o ictus entro 6 mesi dal primo trattamento del protocollo o QT corretto (QTc) > 480 SM