Deze pagina is automatisch vertaald en de nauwkeurigheid van de vertaling kan niet worden gegarandeerd. Raadpleeg de Engelse versie voor een brontekst.

Hepatische histopathologie bij ureumcyclusstoornissen

17 juli 2025 bijgewerkt door: Lindsay Burrage, Baylor College of Medicine
Dit is een retrospectieve beoordeling op meerdere locaties en een prospectieve studie om histopathologische bevindingen in levermonsters van personen met een UCD-diagnose te evalueren. Deze studie zal worden uitgevoerd op alle locaties van het Urea Cycle Disorders Consortium (UCDC): Baylor College of Medicine in Houston, TX en Children's National Medical Center in Washington D.C.

Studie Overzicht

Toestand

Werving

Conditie

Gedetailleerde beschrijving

Ureumcyclusstoornissen (UCD's) behoren tot de meest voorkomende aangeboren afwijkingen van het levermetabolisme. Met vroege diagnose en verbeterde behandelingen is de overleving van personen met UCD's verbeterd, en deze verbeterde overleving heeft geleid tot het ontmaskeren van enkele langetermijncomplicaties zoals leverdisfunctie en progressieve fibrose bij een subgroep van patiënten. Levercomplicaties bij UCD's zijn nogal variabel en afhankelijk van het specifieke metabole defect.

Studietype

Observationeel

Inschrijving (Geschat)

70

Contacten en locaties

In dit gedeelte vindt u de contactgegevens van degenen die het onderzoek uitvoeren en informatie over waar dit onderzoek wordt uitgevoerd.

Studiecontact

Studie Locaties

  • Verenigde Staten
    • District of Columbia
      • Washington, District of Columbia, Verenigde Staten, 20010
        • Nog niet aan het werven
        • Children's National Medical Center
        • Contact:
        • Hoofdonderzoeker:
          • Nicholas A Mew, MD
    • Texas
      • Houston, Texas, Verenigde Staten, 77030
        • Werving
        • Baylor College of Medicine
        • Contact:
        • Hoofdonderzoeker:
          • Lindsay Burrage, MD, PhD

Deelname Criteria

Onderzoekers zoeken naar mensen die aan een bepaalde beschrijving voldoen, de zogenaamde geschiktheidscriteria. Enkele voorbeelden van deze criteria zijn iemands algemene gezondheidstoestand of eerdere behandelingen.

Geschiktheidscriteria

Leeftijden die in aanmerking komen voor studie

  • Kind
  • Volwassen
  • Oudere volwassene

Accepteert gezonde vrijwilligers

Nee

Bemonsteringsmethode

Niet-waarschijnlijkheidssteekproef

Studie Bevolking

Personen met ureumcyclusstoornissen

Beschrijving

Inclusiecriteria:

  • Diagnose van primaire ureumcyclusstoornis op basis van klinische verdenking bevestigd door enzymactiviteit, DNA-testen of metabolietanalyse.
  • Voorgeschiedenis van levertransplantatie en/of leverbiopsie OF
  • Geplande levertransplantatie en/of leverbiopsie

Uitsluitingscriteria:

  • Onbeschikbaarheid van histopathologisch rapport van de leverbiopsie of -explantaat, of niet-beschikbaarheid van leverweefsel of objectglaasjes van de biopsie of explantaat OF
  • Verwacht onvermogen om pathologierapport te verkrijgen, leverziekte, weefselblokkades of pathologieglaasjes na leverbiopsie of transplantatie
  • Bekende geschiedenis van een secundaire oorzaak van leverziekte, zoals chronische virale hepatitis, auto-immuunleverziekte, korte darm, dunnedarmsyndroom, alcoholleverziekte of TPN-gerelateerde cholestatische ziekte

Studie plan

Dit gedeelte bevat details van het studieplan, inclusief hoe de studie is opgezet en wat de studie meet.

Hoe is de studie opgezet?

Ontwerpdetails

Wat meet het onderzoek?

Primaire uitkomstmaten

Uitkomstmaat
Maatregel Beschrijving
Tijdsspanne
Hepatische fibrose
Tijdsspanne: Dag 1
Stadiëring van fibrose uit histopathologisch rapport van de leverbiopsie of het explantaat
Dag 1
Steatose
Tijdsspanne: Dag 1
Graad van steatose uit histopathologisch rapport van de leverbiopsie of het explantaat
Dag 1
Hepatische glycogenose
Tijdsspanne: Dag 1
Aanwezigheid en type glycogenose uit histopathologisch rapport van de leverbiopsie of het explantaat
Dag 1

Medewerkers en onderzoekers

Hier vindt u mensen en organisaties die betrokken zijn bij dit onderzoek.

Sponsor

Baylor College of Medicine

Medewerkers

Children's National Research Institute

Onderzoekers

  • Hoofdonderzoeker: Lindsay Burrage, MD, PhD, Baylor College of Medicine

Studie record data

Deze datums volgen de voortgang van het onderzoeksdossier en de samenvatting van de ingediende resultaten bij ClinicalTrials.gov. Studieverslagen en gerapporteerde resultaten worden beoordeeld door de National Library of Medicine (NLM) om er zeker van te zijn dat ze voldoen aan specifieke kwaliteitscontrolenormen voordat ze op de openbare website worden geplaatst.

Bestudeer belangrijke data

Studie start (Werkelijk)

24 februari 2022

Primaire voltooiing (Geschat)

30 juni 2026

Studie voltooiing (Geschat)

30 juni 2026

Studieregistratiedata

Eerst ingediend

26 mei 2021

Eerst ingediend dat voldeed aan de QC-criteria

26 mei 2021

Eerst geplaatst (Werkelijk)

1 juni 2021

Updates van studierecords

Laatste update geplaatst (Werkelijk)

20 juli 2025

Laatste update ingediend die voldeed aan QC-criteria

17 juli 2025

Laatst geverifieerd

1 juli 2025

Meer informatie

Termen gerelateerd aan deze studie

Trefwoorden

Aanvullende relevante MeSH-voorwaarden

Andere studie-ID-nummers

  • H-51257

Informatie over medicijnen en apparaten, studiedocumenten

Bestudeert een door de Amerikaanse FDA gereguleerd geneesmiddel

Nee

Bestudeert een door de Amerikaanse FDA gereguleerd apparaatproduct

Nee

Deze informatie is zonder wijzigingen rechtstreeks van de website clinicaltrials.gov gehaald. Als u verzoeken heeft om uw onderzoeksgegevens te wijzigen, te verwijderen of bij te werken, neem dan contact op met register@clinicaltrials.gov. Zodra er een wijziging wordt doorgevoerd op clinicaltrials.gov, wordt deze ook automatisch bijgewerkt op onze website .

Abonneren