Tämä sivu käännettiin automaattisesti, eikä käännösten tarkkuutta voida taata. Katso englanninkielinen versio lähdetekstiä varten.

Maksan histopatologia ureakiertohäiriöissä

torstai 4. toukokuuta 2023 päivittänyt: Lindsay Burrage, Baylor College of Medicine
Tämä on monipaikkainen, retrospektiivinen kaaviokatsaus sekä prospektiivinen tutkimus histopatologisten löydösten arvioimiseksi maksanäytteistä henkilöiltä, ​​joilla on mikä tahansa UCD-diagnoosi. Tämä tutkimus suoritetaan kaikissa Urea Cycle Disorders Consortiumin (UCDC) toimipisteissä: Baylor College of Medicine Houstonissa, TX ja Children's National Medical Center Washington DC:ssä.

Tutkimuksen yleiskatsaus

Tila

Rekrytointi

Ehdot

Yksityiskohtainen kuvaus

Ureasyklin häiriöt (UCD) ovat yksi yleisimmistä maksan aineenvaihdunnan synnynnäisistä virheistä. Varhaisen diagnoosin ja parantuneiden hoitojen ansiosta UCD-potilaiden eloonjääminen on parantunut, ja tämä parantunut eloonjääminen on johtanut joidenkin pitkäaikaisten komplikaatioiden, kuten maksan toimintahäiriön ja etenevän fibroosin, paljastamiseen osassa potilaita. Maksakomplikaatiot UCD:ssä ovat melko vaihtelevia ja riippuvat spesifisestä aineenvaihduntahäiriöstä.

Opintotyyppi

Havainnollistava

Ilmoittautuminen (Odotettu)

70

Yhteystiedot ja paikat

Tässä osiossa on tutkimuksen suorittajien yhteystiedot ja tiedot siitä, missä tämä tutkimus suoritetaan.

Opiskeluyhteys

Opiskelupaikat

  • Yhdysvallat
    • District of Columbia
      • Washington, District of Columbia, Yhdysvallat, 20010
        • Ei vielä rekrytointia
        • Children's National Medical Center
        • Ottaa yhteyttä:
        • Päätutkija:
          • Nicholas A Mew, MD
    • Texas
      • Houston, Texas, Yhdysvallat, 77030
        • Rekrytointi
        • Texas Children's Hospital
        • Ottaa yhteyttä:
          • Saima Ali, MSN
          • Puhelinnumero: 832-822-4183
          • Sähköposti: sma1@bcm.edu

Osallistumiskriteerit

Tutkijat etsivät ihmisiä, jotka sopivat tiettyyn kuvaukseen, jota kutsutaan kelpoisuuskriteereiksi. Joitakin esimerkkejä näistä kriteereistä ovat henkilön yleinen terveydentila tai aiemmat hoidot.

Kelpoisuusvaatimukset

Opintokelpoiset iät

  • Lapsi
  • Aikuinen
  • Vanhempi Aikuinen

Hyväksyy terveitä vapaaehtoisia

Ei

Näytteenottomenetelmä

Ei-todennäköisyysnäyte

Tutkimusväestö

Henkilöt, joilla on ureakiertohäiriöitä

Kuvaus

Sisällyttämiskriteerit:

  • Primaarisen ureakiertohäiriön diagnoosi kliinisen epäilyn perusteella, joka on vahvistettu entsyymiaktiivisuudella, DNA-testauksella tai metaboliittianalyysillä.
  • Aiempi maksansiirto ja/tai maksabiopsia TAI
  • Suunniteltu maksansiirto ja/tai maksabiopsia

Poissulkemiskriteerit:

  • Histopatologisen raportin puuttuminen maksabiopsiasta tai -eksplantista tai maksakudoksen tai objektilasien puuttuminen biopsiasta tai eksplantista TAI
  • Odotettu kyvyttömyys saada patologiaraporttia, maksasairaus, kudoslohkot tai patologiset diat maksabiopsian tai -siirron jälkeen
  • Tiedossa toissijainen maksasairaus, kuten krooninen virushepatiitti, autoimmuuni maksasairaus, lyhyt suoli, ohutsuolen oireyhtymä, alkoholin aiheuttama maksasairaus tai TPN:hen liittyvä kolestaattinen sairaus

Opintosuunnitelma

Tässä osiossa on tietoja tutkimussuunnitelmasta, mukaan lukien kuinka tutkimus on suunniteltu ja mitä tutkimuksella mitataan.

Miten tutkimus on suunniteltu?

Suunnittelun yksityiskohdat

Mitä tutkimuksessa mitataan?

Ensisijaiset tulostoimenpiteet

Tulosmittaus
Toimenpiteen kuvaus
Aikaikkuna
Maksafibroosi
Aikaikkuna: Päivä 1
Fibroosin vaiheistus histopatologisesta raportista maksabiopsiasta tai -eksplantista
Päivä 1
Steatoosi
Aikaikkuna: Päivä 1
Steatoosin aste histopatologisesta raportista maksabiopsiasta tai -eksplantista
Päivä 1
Maksan glykogenoosi
Aikaikkuna: Päivä 1
Glykogenoosin esiintyminen ja tyyppi histopatologisesta raportista maksabiopsiasta tai -eksplantista
Päivä 1

Yhteistyökumppanit ja tutkijat

Täältä löydät tähän tutkimukseen osallistuvat ihmiset ja organisaatiot.

Sponsori

Baylor College of Medicine

Yhteistyökumppanit

Children's National Research Institute

Tutkijat

  • Päätutkija: Lindsay Burrage, MD, PhD, Baylor College of Medicine

Opintojen ennätyspäivät

Nämä päivämäärät seuraavat ClinicalTrials.gov-sivustolle lähetettyjen tutkimustietueiden ja yhteenvetojen edistymistä. National Library of Medicine (NLM) tarkistaa tutkimustiedot ja raportoidut tulokset varmistaakseen, että ne täyttävät tietyt laadunvalvontastandardit, ennen kuin ne julkaistaan ​​julkisella verkkosivustolla.

Opi tärkeimmät päivämäärät

Opiskelun aloitus (Todellinen)

Torstai 24. helmikuuta 2022

Ensisijainen valmistuminen (Odotettu)

Maanantai 30. kesäkuuta 2025

Opintojen valmistuminen (Odotettu)

Maanantai 30. kesäkuuta 2025

Opintoihin ilmoittautumispäivät

Ensimmäinen lähetetty

Keskiviikko 26. toukokuuta 2021

Ensimmäinen toimitettu, joka täytti QC-kriteerit

Keskiviikko 26. toukokuuta 2021

Ensimmäinen Lähetetty (Todellinen)

Tiistai 1. kesäkuuta 2021

Tutkimustietojen päivitykset

Viimeisin päivitys julkaistu (Arvio)

Perjantai 5. toukokuuta 2023

Viimeisin lähetetty päivitys, joka täytti QC-kriteerit

Torstai 4. toukokuuta 2023

Viimeksi vahvistettu

Maanantai 1. toukokuuta 2023

Lisää tietoa

Tähän tutkimukseen liittyvät termit

Avainsanat

Muita asiaankuuluvia MeSH-ehtoja

Muut tutkimustunnusnumerot

  • H-51257

Lääke- ja laitetiedot, tutkimusasiakirjat

Tutkii yhdysvaltalaista FDA sääntelemää lääkevalmistetta

Ei

Tutkii yhdysvaltalaista FDA sääntelemää laitetuotetta

Ei

Nämä tiedot haettiin suoraan verkkosivustolta clinicaltrials.gov ilman muutoksia. Jos sinulla on pyyntöjä muuttaa, poistaa tai päivittää tutkimustietojasi, ota yhteyttä register@clinicaltrials.gov. Heti kun muutos on otettu käyttöön osoitteessa clinicaltrials.gov, se päivitetään automaattisesti myös verkkosivustollemme .

Kliiniset tutkimukset Ornitiinin transkarbamylaasin puutos

Hae vastaavia kokeiluja

Sponsorit ja yhteistyökumppanit

Sairaudet

Huumeiden interventiot

CROs by country

CROs in Guatemala

Ehdot

Harvinaiset sairaudet

Huumeiden interventiot

Ravintolisät

Sponsori / yhteistyökumppanit

Sijainnit

3
Tilaa