Esta página foi traduzida automaticamente e a precisão da tradução não é garantida. Por favor, consulte o versão em inglês para um texto fonte.

Histopatologia Hepática nos Distúrbios do Ciclo da Uréia

17 de julho de 2025 atualizado por: Lindsay Burrage, Baylor College of Medicine
Esta é uma revisão de prontuário retrospectiva em vários locais, bem como um estudo prospectivo para avaliar achados histopatológicos em amostras de fígado de indivíduos com qualquer diagnóstico de UCD. Este estudo será conduzido em todos os locais do Consórcio de Distúrbios do Ciclo da Ureia (UCDC): Baylor College of Medicine em Houston, TX e Children's National Medical Center em Washington D.C.

Visão geral do estudo

Status

Recrutamento

Condições

Descrição detalhada

Os distúrbios do ciclo da ureia (UCDs) estão entre os erros inatos mais comuns do metabolismo hepático. Com diagnóstico precoce e tratamentos aprimorados, a sobrevida de indivíduos com DCU melhorou, e essa sobrevida melhorada levou ao desmascaramento de algumas complicações de longo prazo, como disfunção hepática e fibrose progressiva em um subconjunto de pacientes. As complicações hepáticas nas DCU são bastante variáveis ​​e dependem do defeito metabólico específico.

Tipo de estudo

Observacional

Inscrição (Estimado)

70

Contactos e Locais

Esta seção fornece os detalhes de contato para aqueles que conduzem o estudo e informações sobre onde este estudo está sendo realizado.

Contato de estudo

Locais de estudo

  • Estados Unidos
    • District of Columbia
      • Washington, District of Columbia, Estados Unidos, 20010
        • Ainda não está recrutando
        • Children's National Medical Center
        • Contato:
        • Investigador principal:
          • Nicholas A Mew, MD
    • Texas
      • Houston, Texas, Estados Unidos, 77030
        • Recrutamento
        • Baylor College of Medicine
        • Contato:
        • Investigador principal:
          • Lindsay Burrage, MD, PhD

Critérios de participação

Os pesquisadores procuram pessoas que se encaixem em uma determinada descrição, chamada de critérios de elegibilidade. Alguns exemplos desses critérios são a condição geral de saúde de uma pessoa ou tratamentos anteriores.

Critérios de elegibilidade

Idades elegíveis para estudo

  • Filho
  • Adulto
  • Adulto mais velho

Aceita Voluntários Saudáveis

Não

Método de amostragem

Amostra Não Probabilística

População do estudo

Indivíduos com distúrbios do ciclo da ureia

Descrição

Critério de inclusão:

  • Diagnóstico de distúrbio primário do ciclo da ureia com base na suspeita clínica confirmada por atividade enzimática, teste de DNA ou análise de metabólitos.
  • História de transplante hepático e/ou biópsia hepática OU
  • Transplante hepático planejado e/ou biópsia hepática

Critério de exclusão:

  • Indisponibilidade de relatório histopatológico da biópsia ou explante hepático, ou indisponibilidade de tecido hepático ou lâminas da biópsia ou explante OU
  • Incapacidade antecipada de obter relatório de patologia, doença hepática, blocos de tecido ou lâminas de patologia após biópsia ou transplante hepático
  • História conhecida de uma causa secundária de doença hepática, como hepatite viral crônica, doença hepática autoimune, intestino curto, síndrome do intestino delgado, doença hepática alcoólica ou doença colestática relacionada a NPT

Plano de estudo

Esta seção fornece detalhes do plano de estudo, incluindo como o estudo é projetado e o que o estudo está medindo.

Como o estudo é projetado?

Detalhes do projeto

O que o estudo está medindo?

Medidas de resultados primários

Medida de resultado
Descrição da medida
Prazo
Fibrose hepática
Prazo: Dia 1
Estadiamento da fibrose a partir do laudo histopatológico da biópsia hepática ou explante
Dia 1
Esteatose
Prazo: Dia 1
Grau de esteatose do relatório histopatológico da biópsia hepática ou explante
Dia 1
Glicogenose hepática
Prazo: Dia 1
Presença e tipo de glicogenose a partir do laudo histopatológico da biópsia hepática ou explante
Dia 1

Colaboradores e Investigadores

É aqui que você encontrará pessoas e organizações envolvidas com este estudo.

Patrocinador

Baylor College of Medicine

Colaboradores

Children's National Research Institute

Investigadores

  • Investigador principal: Lindsay Burrage, MD, PhD, Baylor College of Medicine

Datas de registro do estudo

Essas datas acompanham o progresso do registro do estudo e os envios de resumo dos resultados para ClinicalTrials.gov. Os registros do estudo e os resultados relatados são revisados ​​pela National Library of Medicine (NLM) para garantir que atendam aos padrões específicos de controle de qualidade antes de serem publicados no site público.

Datas Principais do Estudo

Início do estudo (Real)

24 de fevereiro de 2022

Conclusão Primária (Estimado)

30 de junho de 2026

Conclusão do estudo (Estimado)

30 de junho de 2026

Datas de inscrição no estudo

Enviado pela primeira vez

26 de maio de 2021

Enviado pela primeira vez que atendeu aos critérios de CQ

26 de maio de 2021

Primeira postagem (Real)

1 de junho de 2021

Atualizações de registro de estudo

Última Atualização Postada (Real)

20 de julho de 2025

Última atualização enviada que atendeu aos critérios de controle de qualidade

17 de julho de 2025

Última verificação

1 de julho de 2025

Mais Informações

Termos relacionados a este estudo

Palavras-chave

Termos MeSH relevantes adicionais

Outros números de identificação do estudo

  • H-51257

Informações sobre medicamentos e dispositivos, documentos de estudo

Estuda um medicamento regulamentado pela FDA dos EUA

Não

Estuda um produto de dispositivo regulamentado pela FDA dos EUA

Não

Essas informações foram obtidas diretamente do site clinicaltrials.gov sem nenhuma alteração. Se você tiver alguma solicitação para alterar, remover ou atualizar os detalhes do seu estudo, entre em contato com register@clinicaltrials.gov. Assim que uma alteração for implementada em clinicaltrials.gov, ela também será atualizada automaticamente em nosso site .

Se inscrever