Denna sida har översatts automatiskt och översättningens korrekthet kan inte garanteras. Vänligen se engelsk version för en källtext.

Hepatisk histopatologi vid ureacykelstörningar

4 maj 2023 uppdaterad av: Lindsay Burrage, Baylor College of Medicine
Detta är en retrospektiv kartöversikt på flera platser samt en prospektiv studie för att utvärdera histopatologiska fynd i leverprover från individer med någon UCD-diagnos. Denna studie kommer att genomföras på alla ställen för Urea Cycle Disorders Consortium (UCDC): Baylor College of Medicine i Houston, TX och Children's National Medical Center i Washington D.C.

Studieöversikt

Status

Rekrytering

Betingelser

Detaljerad beskrivning

Ureacykelstörningar (UCD) är bland de vanligaste medfödda felen i levermetabolismen. Med tidig diagnos och förbättrade behandlingar har överlevnaden för individer med UCD förbättrats, och denna förbättrade överlevnad har lett till avslöjande av vissa långtidskomplikationer såsom leverdysfunktion och progressiv fibros hos en undergrupp av patienter. Leverkomplikationer vid UCD är ganska varierande och beror på den specifika metabola defekten.

Studietyp

Observationell

Inskrivning (Förväntat)

70

Kontakter och platser

Det här avsnittet innehåller kontaktuppgifter för dem som genomför studien och information om var denna studie genomförs.

Studiekontakt

Studieorter

  • Förenta staterna
    • District of Columbia
      • Washington, District of Columbia, Förenta staterna, 20010
        • Har inte rekryterat ännu
        • Children's National Medical Center
        • Kontakt:
        • Huvudutredare:
          • Nicholas A Mew, MD
    • Texas
      • Houston, Texas, Förenta staterna, 77030
        • Rekrytering
        • Texas Children's Hospital
        • Kontakt:
          • Saima Ali, MSN
          • Telefonnummer: 832-822-4183
          • E-post: sma1@bcm.edu

Deltagandekriterier

Forskare letar efter personer som passar en viss beskrivning, så kallade behörighetskriterier. Några exempel på dessa kriterier är en persons allmänna hälsotillstånd eller tidigare behandlingar.

Urvalskriterier

Åldrar som är berättigade till studier

  • Barn
  • Vuxen
  • Äldre vuxen

Tar emot friska volontärer

Nej

Testmetod

Icke-sannolikhetsprov

Studera befolkning

Individer med störningar i ureacykeln

Beskrivning

Inklusionskriterier:

  • Diagnos av primär ureacykelstörning baserad på klinisk misstanke bekräftad av enzymaktivitet, DNA-testning eller metabolitanalys.
  • Historik av levertransplantation och/eller leverbiopsi ELLER
  • Planerad levertransplantation och/eller leverbiopsi

Exklusions kriterier:

  • Otillgänglighet av histopatologisk rapport från leverbiopsi eller explantat, eller otillgänglighet av levervävnad eller objektglas från biopsi eller explantat ELLER
  • Förväntad oförmåga att få patologirapport, leversjukdom, vävnadsblock eller patologiska diabilder efter leverbiopsi eller transplantation
  • Känd historia av en sekundär orsak till leversjukdom såsom kronisk viral hepatit, autoimmun leversjukdom, kort tarm, tunntarmssyndrom, alkoholleversjukdom eller TPN-relaterad kolestatisk sjukdom

Studieplan

Det här avsnittet ger detaljer om studieplanen, inklusive hur studien är utformad och vad studien mäter.

Hur är studien utformad?

Designdetaljer

Vad mäter studien?

Primära resultatmått

Resultatmått
Åtgärdsbeskrivning
Tidsram
Leverfibros
Tidsram: Dag 1
Stadieindelning av fibros från histopatologisk rapport från leverbiopsi eller explantat
Dag 1
Steatos
Tidsram: Dag 1
Grad av steatos från histopatologisk rapport från leverbiopsi eller explantat
Dag 1
Hepatisk glykogenos
Tidsram: Dag 1
Närvaro och typ av glykogenos från histopatologisk rapport från leverbiopsi eller explantat
Dag 1

Samarbetspartners och utredare

Det är här du hittar personer och organisationer som är involverade i denna studie.

Sponsor

Baylor College of Medicine

Samarbetspartners

Children's National Research Institute

Utredare

  • Huvudutredare: Lindsay Burrage, MD, PhD, Baylor College of Medicine

Studieavstämningsdatum

Dessa datum spårar framstegen för inlämningar av studieposter och sammanfattande resultat till ClinicalTrials.gov. Studieposter och rapporterade resultat granskas av National Library of Medicine (NLM) för att säkerställa att de uppfyller specifika kvalitetskontrollstandarder innan de publiceras på den offentliga webbplatsen.

Studera stora datum

Studiestart (Faktisk)

24 februari 2022

Primärt slutförande (Förväntat)

30 juni 2025

Avslutad studie (Förväntat)

30 juni 2025

Studieregistreringsdatum

Först inskickad

26 maj 2021

Först inskickad som uppfyllde QC-kriterierna

26 maj 2021

Första postat (Faktisk)

1 juni 2021

Uppdateringar av studier

Senaste uppdatering publicerad (Uppskatta)

5 maj 2023

Senaste inskickade uppdateringen som uppfyllde QC-kriterierna

4 maj 2023

Senast verifierad

1 maj 2023

Mer information

Termer relaterade till denna studie

Nyckelord

Ytterligare relevanta MeSH-villkor

Andra studie-ID-nummer

  • H-51257

Läkemedels- och apparatinformation, studiedokument

Studerar en amerikansk FDA-reglerad läkemedelsprodukt

Nej

Studerar en amerikansk FDA-reglerad produktprodukt

Nej

Denna information hämtades direkt från webbplatsen clinicaltrials.gov utan några ändringar. Om du har några önskemål om att ändra, ta bort eller uppdatera dina studieuppgifter, vänligen kontakta register@clinicaltrials.gov. Så snart en ändring har implementerats på clinicaltrials.gov, kommer denna att uppdateras automatiskt även på vår webbplats .

Kliniska prövningar på Ornitin-transkarbamylasbrist

Sök liknande försök

Sponsorer och medarbetare

Medicinska tillstånd

Läkemedelsinterventioner

CROs by country

CROs in Gabon

Betingelser

Sällsynta sjukdomar

Läkemedelsinterventioner

Kosttillskott

Sponsor / medarbetare

Platser

3
Prenumerera