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Istopatologia epatica nei disturbi del ciclo dell'urea

4 maggio 2023 aggiornato da: Lindsay Burrage, Baylor College of Medicine
Questa è una revisione retrospettiva multi-sito della cartella clinica nonché uno studio prospettico per valutare i risultati istopatologici nei campioni di fegato di individui con qualsiasi diagnosi di UCD. Questo studio sarà condotto in tutti i siti dell'Urea Cycle Disorders Consortium (UCDC): Baylor College of Medicine a Houston, TX e Children's National Medical Center a Washington D.C.

Panoramica dello studio

Stato

Reclutamento

Condizioni

Descrizione dettagliata

I disturbi del ciclo dell'urea (UCD) sono tra i più comuni errori congeniti del metabolismo epatico. Con la diagnosi precoce e trattamenti migliorati, la sopravvivenza degli individui con UCD è migliorata e questa sopravvivenza migliorata ha portato allo smascheramento di alcune complicanze a lungo termine come la disfunzione epatica e la fibrosi progressiva in un sottogruppo di pazienti. Le complicanze epatiche nell'UCD sono piuttosto variabili e dipendono dallo specifico difetto metabolico.

Tipo di studio

Osservativo

Iscrizione (Anticipato)

70

Contatti e Sedi

Questa sezione fornisce i recapiti di coloro che conducono lo studio e informazioni su dove viene condotto lo studio.

Contatto studio

Luoghi di studio

  • Stati Uniti
    • District of Columbia
      • Washington, District of Columbia, Stati Uniti, 20010
        • Non ancora reclutamento
        • Children's National Medical Center
        • Contatto:
        • Investigatore principale:
          • Nicholas A Mew, MD
    • Texas
      • Houston, Texas, Stati Uniti, 77030
        • Reclutamento
        • Texas Children's Hospital
        • Contatto:
          • Saima Ali, MSN
          • Numero di telefono: 832-822-4183
          • Email: sma1@bcm.edu

Criteri di partecipazione

I ricercatori cercano persone che corrispondano a una certa descrizione, chiamata criteri di ammissibilità. Alcuni esempi di questi criteri sono le condizioni generali di salute di una persona o trattamenti precedenti.

Criteri di ammissibilità

Età idonea allo studio

  • Bambino
  • Adulto
  • Adulto più anziano

Accetta volontari sani

No

Metodo di campionamento

Campione non probabilistico

Popolazione di studio

Individui con disturbi del ciclo dell'urea

Descrizione

Criterio di inclusione:

  • Diagnosi di disturbo primario del ciclo dell'urea basata sul sospetto clinico confermato dall'attività enzimatica, dal test del DNA o dall'analisi dei metaboliti.
  • Storia di trapianto di fegato e/o biopsia epatica OPPURE
  • Trapianto di fegato programmato e/o biopsia epatica

Criteri di esclusione:

  • Indisponibilità del referto istopatologico dalla biopsia epatica o dall'espianto, o indisponibilità di tessuto epatico o vetrini dalla biopsia o dall'espianto OPPURE
  • Impossibilità prevista di ottenere referto patologico, malattia epatica, blocchi di tessuto o vetrini patologici dopo biopsia epatica o trapianto
  • Storia nota di una causa secondaria di malattia epatica come epatite virale cronica, malattia epatica autoimmune, intestino corto, sindrome dell'intestino tenue, malattia epatica alcolica o malattia colestatica correlata a TPN

Piano di studio

Questa sezione fornisce i dettagli del piano di studio, compreso il modo in cui lo studio è progettato e ciò che lo studio sta misurando.

Come è strutturato lo studio?

Dettagli di progettazione

Cosa sta misurando lo studio?

Misure di risultato primarie

Misura del risultato
Misura Descrizione
Lasso di tempo
Fibrosi epatica
Lasso di tempo: Giorno 1
Stadiazione della fibrosi dal referto istopatologico dalla biopsia epatica o dall'espianto
Giorno 1
Steatosi
Lasso di tempo: Giorno 1
Grado di steatosi dal referto istopatologico dalla biopsia epatica o dall'espianto
Giorno 1
Glicogenosi epatica
Lasso di tempo: Giorno 1
Presenza e tipo di glicogenosi da referto istopatologico da biopsia epatica o espianto
Giorno 1

Collaboratori e investigatori

Qui è dove troverai le persone e le organizzazioni coinvolte in questo studio.

Sponsor

Baylor College of Medicine

Collaboratori

Children's National Research Institute

Investigatori

  • Investigatore principale: Lindsay Burrage, MD, PhD, Baylor College of Medicine

Studiare le date dei record

Queste date tengono traccia dell'avanzamento della registrazione dello studio e dell'invio dei risultati di sintesi a ClinicalTrials.gov. I record degli studi e i risultati riportati vengono esaminati dalla National Library of Medicine (NLM) per assicurarsi che soddisfino specifici standard di controllo della qualità prima di essere pubblicati sul sito Web pubblico.

Studia le date principali

Inizio studio (Effettivo)

24 febbraio 2022

Completamento primario (Anticipato)

30 giugno 2025

Completamento dello studio (Anticipato)

30 giugno 2025

Date di iscrizione allo studio

Primo inviato

26 maggio 2021

Primo inviato che soddisfa i criteri di controllo qualità

26 maggio 2021

Primo Inserito (Effettivo)

1 giugno 2021

Aggiornamenti dei record di studio

Ultimo aggiornamento pubblicato (Stima)

5 maggio 2023

Ultimo aggiornamento inviato che soddisfa i criteri QC

4 maggio 2023

Ultimo verificato

1 maggio 2023

Maggiori informazioni

Termini relativi a questo studio

Parole chiave

Termini MeSH pertinenti aggiuntivi

Altri numeri di identificazione dello studio

  • H-51257

Informazioni su farmaci e dispositivi, documenti di studio

Studia un prodotto farmaceutico regolamentato dalla FDA degli Stati Uniti

No

Studia un dispositivo regolamentato dalla FDA degli Stati Uniti

No

Queste informazioni sono state recuperate direttamente dal sito web clinicaltrials.gov senza alcuna modifica. In caso di richieste di modifica, rimozione o aggiornamento dei dettagli dello studio, contattare register@clinicaltrials.gov. Non appena verrà implementata una modifica su clinicaltrials.gov, questa verrà aggiornata automaticamente anche sul nostro sito web .

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