Deze pagina is automatisch vertaald en de nauwkeurigheid van de vertaling kan niet worden gegarandeerd. Raadpleeg de Engelse versie voor een brontekst.

Klinische tekenen en activiteitsbeperkingen geassocieerd met durale ectasie bij patiënten met de ziekte van Marfan (MARFANLOMB)

5 september 2025 bijgewerkt door: Assistance Publique - Hôpitaux de Paris

Klinische tekenen en activiteitsbeperkingen geassocieerd met durale ectasie bij patiënten met de ziekte van Marfan: cross-sectionele case-control studie.

Primaire uitkomst is het vergelijken van de frequentie en klinische kenmerken van spinale symptomen tussen Marfan-patiënten met durale ectasie (gevallen) en patiënten zonder (controles).

  1. / Frequentie van orthostatische hoofdpijn
  2. / Frequentie van lage rugpijn als gevolg van orthostase
  3. / Frequentie van lage rugpijn tijdens Vasalva-manoeuvres
  4. / Frequentie van lumbale claudicatio
  5. / Frequentie van claudicatio wortel

Secundaire uitkomsten zijn het vergelijken van activiteitsbeperkingen, kwaliteit van leven en intensiteit van lage-rugpijn en radiculaire pijn tussen Marfan-patiënten met durale sac-ectasie (gevallen) en patiënten zonder (controles).

  1. / Gemiddelde intensiteit van rugpijn gemeten op een zelf-beheerde digitale weegschaal (0 = geen pijn en 100 = maximale pijn)
  2. / Gemiddelde intensiteit van radiculaire pijn gemeten op een zelf in te vullen digitale weegschaal (0 = geen pijn en 100 = maximale pijn)
  3. / Activiteitsbeperkingen specifiek voor de lumbale wervelkolom gemeten met behulp van de zelf-toegediende Oswestry Disability Index-vragenlijst (ODI, 0 = geen beperkingen en 100 = maximale beperkingen)
  4. / Fysieke component van kwaliteit van leven gemeten met behulp van de fysieke component van de zelf-ingevulde vragenlijst 12-item korte gezondheidsenquête (SF-12, 9,95 = slechtst denkbare kwaliteit van leven, 70,02 = slechtst denkbare kwaliteit van leven)
  5. / Mentale component van de kwaliteit van leven gemeten met behulp van de mentale component van de SF-12 zelf-ingevulde vragenlijst (5,89 = slechtst denkbare kwaliteit van leven, 71,97 = slechtst denkbare kwaliteit van leven)

Studie Overzicht

Toestand

Voltooid

Conditie

Interventie / Behandeling

Gedetailleerde beschrijving

De ziekte van Marfan is een zeldzame aandoening. Klinische fenotypes zijn heterogeen. Onder de afwijkingen van de wervelkolom komt durale ectasie veel voor met een prevalentie van 66%. Dit is een belangrijk teken van de diagnostische criteria van Gent. Voor zover wij weten, zijn de klinische en functionele symptomen die verband houden met ectasie van de durale zak nooit nauwkeurig beschreven. Er zijn slechts enkele ongecontroleerde casusreeksen gepubliceerd. Dit is het geval bij de studie van Foran en collega's, gepubliceerd in het American Journal of Genetics in 2005, waarbij 22 patiënten met de ziekte van Marfan met durale ectasie werden ondervraagd over hun symptomen en kwaliteit van leven. We veronderstellen het bestaan ​​van een klinisch en functioneel spinaal fenotype dat specifiek is voor durale ectasie bij patiënten met de ziekte van Marfan.

Studietype

Observationeel

Inschrijving (Werkelijk)

90

Contacten en locaties

In dit gedeelte vindt u de contactgegevens van degenen die het onderzoek uitvoeren en informatie over waar dit onderzoek wordt uitgevoerd.

Studie Locaties

  • Frankrijk
    • IDF
      • Paris, IDF, Frankrijk, 75018
        • CNMR Bichat

Deelname Criteria

Onderzoekers zoeken naar mensen die aan een bepaalde beschrijving voldoen, de zogenaamde geschiktheidscriteria. Enkele voorbeelden van deze criteria zijn iemands algemene gezondheidstoestand of eerdere behandelingen.

Geschiktheidscriteria

Leeftijden die in aanmerking komen voor studie

18 jaar tot 55 jaar (Volwassen)

Accepteert gezonde vrijwilligers

Nee

Bemonsteringsmethode

Niet-waarschijnlijkheidssteekproef

Studie Bevolking

Patiënten die zijn gescreend en geselecteerd bij de CNMR in het Bichat-ziekenhuis, ontvangen een brief met de informatienota en een vragenlijst om zelf in te vullen.

Patiënten kunnen dr. Troussier per telefoon of e-mail bereiken om al hun vragen te stellen. Patiënten sturen een kopie van de ingevulde briefingnota en zelfvragenlijst per post terug.

In geval van aanwezigheid van durale sac ectasie zal de patiënt tevens worden gevraagd om in de antwoordbrief een kopie van een beeldvormend rapport, MRI of lumbale CT of TAP mee te sturen, of bij gebreke daarvan een account-medisch rapport waarin deze aanwezigheid wordt vermeld.

Beschrijving

Inclusiecriteria:

  • Ziekte van Marfan volgens de Gentse criteria herzien in 2010
  • Patiënten volgden bij de CNMR in Bichat
  • Volwassenen ≥18 jaar en ≤ 55 jaar (om de incidentie van degeneratieve lumbale pathologieën te beperken)
  • Patiënt is niet tegen het onderzoek
  • Beheersing van de Franse taal

Uitsluitingscriteria:

  • Geschiedenis van lumbale chirurgie <1 jaar
  • Specifieke pathologieën van de wervelkolom (tumor, infectie, trauma, fractuur, inflammatoire reuma)
  • Onvermogen om Frans te schrijven, lezen of spreken
  • Cognitieve of gedragsproblemen die beoordeling onmogelijk maken
  • Patiënten die AME krijgen
  • Patiënten onder curatele of curatele

Studie plan

Dit gedeelte bevat details van het studieplan, inclusief hoe de studie is opgezet en wat de studie meet.

Hoe is de studie opgezet?

Ontwerpdetails

  • Observatiemodellen: Case-control
  • Tijdsperspectieven: Dwarsdoorsnede

Cohorten en interventies

Groep / Cohort
Interventie / Behandeling
Casus groep
Ziekte van Marfan volgens Gentse criteria herzien in 2010 met durale ectasie Patiënten gevolgd op de CNMR in Bichat Volwassenen ≥18 jaar en ≤ 55 jaar (om de incidentie van degeneratieve lumbale pathologieën te beperken) Geen voorgeschiedenis van lumbale chirurgie
Ander: Vragenlijst
Vragenlijst
Controlegroep
Ziekte van Marfan volgens Gentse criteria herzien in 2010 zonder durale ectasie Patiënten gevolgd op de CNMR in Bichat Volwassenen ≥18 jaar en ≤ 55 jaar (om de incidentie van degeneratieve lumbale pathologieën te beperken) Geen voorgeschiedenis van lumbale chirurgie
Ander: Vragenlijst
Vragenlijst

Wat meet het onderzoek?

Primaire uitkomstmaten

Uitkomstmaat
Maatregel Beschrijving
Tijdsspanne
Frequentie van spinale symptomen
Tijdsspanne: Opname

Frequentie van spinale symptomen tussen Marfan-patiënten met durale ectasie (gevallen) en patiënten zonder (controles):

  1. / Frequentie van orthostatische hoofdpijn
  2. / Frequentie van lage rugpijn als gevolg van orthostase
  3. / Frequentie van lage rugpijn tijdens Vasalva-manoeuvres
  4. / Frequentie van lumbale claudicatio
  5. / Frequentie van claudicatio wortel
Opname

Secundaire uitkomstmaten

Uitkomstmaat
Maatregel Beschrijving
Tijdsspanne
Zelfbeheerde digitale weegschaal (0 = geen pijn en 100 = maximale pijn)
Tijdsspanne: Opname
Intensiteit van lage-rugpijn tussen Marfan-patiënten met durale ectasie (gevallen) en patiënten zonder (controles): gemiddelde intensiteit van rugpijn gemeten op een zelf-toegediende digitale weegschaal (0 = geen pijn en 100 = maximale pijn)
Opname
Zelfbeheerde digitale weegschaal (0 = geen pijn en 100 = maximale pijn)
Tijdsspanne: Opname
Intensiteit van radiculaire pijn tussen Marfan-patiënten met durale ectasie (gevallen) en patiënten zonder (controles): gemiddelde intensiteit van radiculaire pijn gemeten op een zelf-toegediende digitale weegschaal (0 = geen pijn en 100 = maximale pijn)
Opname
Oswestry Disability Index vragenlijst (ODI, 0 = geen beperkingen en 100 = maximale beperkingen)
Tijdsspanne: Opname
Beperkingen tussen Marfan-patiënten met durale ectasie (gevallen) en patiënten zonder (controles): activiteitsbeperkingen specifiek voor de lumbale wervelkolom gemeten met behulp van de zelf-toegediende Oswestry Disability Index-vragenlijst (ODI, 0 = geen beperkingen en 100 = maximale beperkingen)
Opname
Korte gezondheidsenquête met 12 items (SF-12, 9,95 = slechtst denkbare kwaliteit van leven, 70,02 = slechtst denkbare kwaliteit van leven)
Tijdsspanne: Opname
Kwaliteit van leven tussen Marfan-patiënten met durale ectasie (gevallen) en patiënten zonder (controles): fysieke component van kwaliteit van leven gemeten met behulp van de fysieke component van de zelf-ingevulde vragenlijst 12-Item Short Form Health Survey (SF-12, 9.95 = slechtst denkbare kwaliteit van leven, 70,02 = slechtst denkbare kwaliteit van leven)
Opname
Korte gezondheidsenquête met 12 items (SF-12, 9,95 = slechtst denkbare kwaliteit van leven, 70,02 = slechtst denkbare kwaliteit van leven)
Tijdsspanne: Opname
Kwaliteit van leven tussen Marfan-patiënten met durale ectasie (gevallen) en patiënten zonder (controles): mentale component van de kwaliteit van leven gemeten met behulp van de mentale component van de SF-12 zelf-toegediende vragenlijst (5,89 = slechtst denkbare kwaliteit van leven, 71,97 = slechtst denkbare kwaliteit van leven)
Opname

Medewerkers en onderzoekers

Hier vindt u mensen en organisaties die betrokken zijn bij dit onderzoek.

Sponsor

Assistance Publique - Hôpitaux de Paris

Medewerkers

URC Necker Cochin, France

Onderzoekers

  • Hoofdonderzoeker: Christelle NGUYEN, Dr, Rehabilitation Service of the Musculoskeletal System and Spine Pathologies - Cochin Hospital - Paris

Publicaties en nuttige links

De persoon die verantwoordelijk is voor het invoeren van informatie over het onderzoek stelt deze publicaties vrijwillig ter beschikking. Dit kan gaan over alles wat met het onderzoek te maken heeft.

Algemene publicaties

Studie record data

Deze datums volgen de voortgang van het onderzoeksdossier en de samenvatting van de ingediende resultaten bij ClinicalTrials.gov. Studieverslagen en gerapporteerde resultaten worden beoordeeld door de National Library of Medicine (NLM) om er zeker van te zijn dat ze voldoen aan specifieke kwaliteitscontrolenormen voordat ze op de openbare website worden geplaatst.

Bestudeer belangrijke data

Studie start (Werkelijk)

11 februari 2022

Primaire voltooiing (Werkelijk)

12 september 2022

Studie voltooiing (Werkelijk)

12 september 2022

Studieregistratiedata

Eerst ingediend

15 november 2021

Eerst ingediend dat voldeed aan de QC-criteria

15 november 2021

Eerst geplaatst (Werkelijk)

17 november 2021

Updates van studierecords

Laatste update geplaatst (Geschat)

12 september 2025

Laatste update ingediend die voldeed aan QC-criteria

5 september 2025

Laatst geverifieerd

1 september 2025

Meer informatie

Termen gerelateerd aan deze studie

Trefwoorden

Aanvullende relevante MeSH-voorwaarden

Andere studie-ID-nummers

  • APHP211106
  • 2021-A00654-37 (Andere identificatie: France : Ministry of Health)

Plan Individuele Deelnemersgegevens (IPD)

Bent u van plan om gegevens van individuele deelnemers (IPD) te delen?

NEE

Informatie over medicijnen en apparaten, studiedocumenten

Bestudeert een door de Amerikaanse FDA gereguleerd geneesmiddel

Nee

Bestudeert een door de Amerikaanse FDA gereguleerd apparaatproduct

Nee

product vervaardigd in en geëxporteerd uit de V.S.

Nee

Deze informatie is zonder wijzigingen rechtstreeks van de website clinicaltrials.gov gehaald. Als u verzoeken heeft om uw onderzoeksgegevens te wijzigen, te verwijderen of bij te werken, neem dan contact op met register@clinicaltrials.gov. Zodra er een wijziging wordt doorgevoerd op clinicaltrials.gov, wordt deze ook automatisch bijgewerkt op onze website .

Abonneren