- ICH GCP
- Registro de ensayos clínicos de EE. UU.
- Ensayo clínico NCT05123339
Signos clínicos y limitaciones de actividad asociados con ectasia dural en pacientes con enfermedad de Marfan (MARFANLOMB)
Signos clínicos y limitaciones de actividad asociados con ectasia dural en pacientes con enfermedad de Marfan: estudio transversal de casos y controles.
El resultado primario es comparar la frecuencia y las características clínicas de los síntomas espinales entre los pacientes con Marfan con ectasia dural (casos) y aquellos sin (controles).
- / Frecuencia de dolores de cabeza ortostáticos
- / Frecuencia de lumbalgia por ortostasis
- / Frecuencia del dolor lumbar durante las maniobras de Vasalva
- / Frecuencia de claudicación lumbar
- / Frecuencia de claudicación radicular
Los resultados secundarios son comparar las limitaciones de la actividad, la calidad de vida y la intensidad del dolor lumbar y radicular entre los pacientes con Marfan con ectasia del saco dural (casos) y aquellos sin (controles).
- / Intensidad media del dolor de espalda medido en escala digital autoadministrada (0 = sin dolor y 100 = dolor máximo)
- / Intensidad media del dolor radicular medido en escala digital autoadministrada (0 = sin dolor y 100 = máximo dolor)
- / Limitaciones de actividad específicas de la columna lumbar medidas mediante el cuestionario autoadministrado Oswestry Disability Index (ODI, 0 = sin limitaciones y 100 = limitaciones máximas)
- / Componente físico de la calidad de vida medido utilizando el componente físico del cuestionario autoadministrado 12-Item Short Form Health Survey (SF-12, 9,95 = peor calidad de vida imaginable, 70,02 = peor calidad de vida imaginable)
- / Componente mental de la calidad de vida medida mediante el componente mental del cuestionario autoadministrado SF-12 (5,89 = peor calidad de vida imaginable, 71,97 = peor calidad de vida imaginable)
Descripción general del estudio
Descripción detallada
Tipo de estudio
Inscripción (Actual)
Contactos y Ubicaciones
Ubicaciones de estudio
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IDF
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Paris, IDF, Francia, 75018
- CNMR Bichat
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Criterios de participación
Criterio de elegibilidad
Edades elegibles para estudiar
Acepta Voluntarios Saludables
Método de muestreo
Población de estudio
Los pacientes cribados y seleccionados en el CNMR del Hospital Bichat recibirán una carta con la nota informativa y un autocuestionario para cumplimentar.
Los pacientes pueden comunicarse con el Dr. Troussier por teléfono o correo electrónico para hacer cualquier pregunta. Los pacientes devolverán por correo postal una copia de la nota informativa completa y del autocuestionario.
En caso de presencia de ectasia de saco dural, también se solicitará a los pacientes que envíen en la carta de respuesta copia de un informe de imagen, RM o TAC lumbar o TAP, o en su defecto informe médico de cuenta mencionando dicha presencia.
Descripción
Criterios de inclusión:
- Enfermedad de Marfan según los criterios de Gante revisados en 2010
- Pacientes seguidos en el CNMR de Bichat
- Adultos ≥18 años y ≤ 55 años (para limitar la incidencia de patologías lumbares degenerativas)
- Paciente que no se opone a la investigación.
- Dominio de la lengua francesa
Criterio de exclusión:
- Historia de cirugía lumbar <1 año
- Patologías específicas de la columna (tumor, infección, traumatismo, fractura, reumatismo inflamatorio)
- Incapacidad para escribir, leer o hablar francés
- Problemas cognitivos o conductuales que imposibilitan la evaluación
- Pacientes que reciben AME
- Pacientes bajo tutela o curaduría
Plan de estudios
¿Cómo está diseñado el estudio?
Detalles de diseño
- Modelos observacionales: Control de caso
- Perspectivas temporales: Transversal
Cohortes e Intervenciones
Grupo / Cohorte |
Intervención / Tratamiento |
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Grupo de casos
Enfermedad de Marfan según criterios de Gante revisados en 2010 con ectasia dural Pacientes seguidos en el CNMR de Bichat Adultos ≥18 años y ≤ 55 años (para limitar la incidencia de patologías lumbares degenerativas) Sin antecedentes de cirugía lumbar
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Cuestionario
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Grupo de control
Enfermedad de Marfan según criterios de Gante revisados en 2010 sin ectasia dural Pacientes seguidos en el CNMR de Bichat Adultos ≥18 años y ≤ 55 años (para limitar la incidencia de patologías lumbares degenerativas) Sin antecedentes de cirugía lumbar
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Cuestionario
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¿Qué mide el estudio?
Medidas de resultado primarias
Medida de resultado |
Medida Descripción |
Periodo de tiempo |
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Frecuencia de los síntomas espinales
Periodo de tiempo: Inclusión
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Frecuencia de síntomas espinales entre pacientes con Marfan con ectasia dural (casos) y aquellos sin (controles):
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Inclusión
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Medidas de resultado secundarias
Medida de resultado |
Medida Descripción |
Periodo de tiempo |
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Balanza digital autoadministrable (0 = sin dolor y 100 = máximo dolor)
Periodo de tiempo: Inclusión
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Intensidad del dolor lumbar entre pacientes Marfan con ectasia dural (casos) y aquellos sin (controles): intensidad promedio del dolor de espalda medido en una escala digital autoadministrada (0 = sin dolor y 100 = dolor máximo)
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Inclusión
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Balanza digital autoadministrable (0 = sin dolor y 100 = máximo dolor)
Periodo de tiempo: Inclusión
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Intensidad del dolor radicular entre pacientes Marfan con ectasia dural (casos) y sin (controles): intensidad media del dolor radicular medido en una escala digital autoadministrada (0 = sin dolor y 100 = dolor máximo)
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Inclusión
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Cuestionario del índice de discapacidad de Oswestry (ODI, 0 = sin limitaciones y 100 = limitaciones máximas)
Periodo de tiempo: Inclusión
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Limitaciones entre los pacientes con Marfan con ectasia dural (casos) y los que no la tienen (controles): limitaciones de actividad específicas de la columna lumbar medidas mediante el cuestionario Oswestry Disability Index autoadministrado (ODI, 0 = sin limitaciones y 100 = limitaciones máximas)
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Inclusión
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Encuesta de salud de formato corto de 12 ítems (SF-12, 9,95 = peor calidad de vida imaginable, 70,02 = peor calidad de vida imaginable)
Periodo de tiempo: Inclusión
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Calidad de vida entre los pacientes de Marfan con ectasia dural (casos) y los que no la tienen (controles): componente físico de la calidad de vida medido mediante el componente físico del cuestionario autoadministrado 12-Item Short Form Health Survey (SF-12, 9,95 = peor calidad de vida imaginable, 70,02 = peor calidad de vida imaginable)
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Inclusión
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Encuesta de salud de formato corto de 12 ítems (SF-12, 9,95 = peor calidad de vida imaginable, 70,02 = peor calidad de vida imaginable)
Periodo de tiempo: Inclusión
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Calidad de vida entre los pacientes Marfan con ectasia dural (casos) y sin (controles): componente mental de la calidad de vida medida mediante el componente mental del cuestionario autoadministrado SF-12 (5,89 = peor calidad de vida imaginable, 71,97 = peor calidad de vida imaginable)
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Inclusión
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Colaboradores e Investigadores
Patrocinador
Colaboradores
Investigadores
- Investigador principal: Christelle NGUYEN, Dr, Rehabilitation Service of the Musculoskeletal System and Spine Pathologies - Cochin Hospital - Paris
Publicaciones y enlaces útiles
Publicaciones Generales
- Boker T, Vanem TT, Pripp AH, Rand-Hendriksen S, Paus B, Smith HJ, Lundby R. Dural ectasia in Marfan syndrome and other hereditary connective tissue disorders: a 10-year follow-up study. Spine J. 2019 Aug;19(8):1412-1421. doi: 10.1016/j.spinee.2019.04.010. Epub 2019 Apr 15.
- Chuzel Q, Dupuis-Girod S, Rousset M, Decharry C, Decullier E, Pialat JB. Assessment of Dural Ectasia Using Computed Tomodensitometry as a Criterion in Marfan Syndrome. J Comput Assist Tomogr. 2019 Mar/Apr;43(2):282-287. doi: 10.1097/RCT.0000000000000822.
- Foran JR, Pyeritz RE, Dietz HC, Sponseller PD. Characterization of the symptoms associated with dural ectasia in the Marfan patient. Am J Med Genet A. 2005 Apr 1;134A(1):58-65. doi: 10.1002/ajmg.a.30525.
- Nguyen C, Papelard A, Schnitzler A, Mangione P, Poiraudeau S, Rannou F. Congenital lumbar spinal stenosis associated with Marfan syndrome. Joint Bone Spine. 2012 Mar;79(2):199-200. doi: 10.1016/j.jbspin.2011.07.007. Epub 2011 Oct 1. No abstract available.
- Troussier S, Milleron O, Rannou F, Eliahou L, Jondeau G, Nguyen C. Painful symptoms and spine-specific activity limitations associated with dural ectasia in individuals with Marfan syndrome: a cross-sectional comparative study (MARFANLOMB). Eur Spine J. 2025 Aug;34(8):3087-3094. doi: 10.1007/s00586-025-08911-z. Epub 2025 May 31.
Fechas de registro del estudio
Fechas importantes del estudio
Inicio del estudio (Actual)
Finalización primaria (Actual)
Finalización del estudio (Actual)
Fechas de registro del estudio
Enviado por primera vez
Primero enviado que cumplió con los criterios de control de calidad
Publicado por primera vez (Actual)
Actualizaciones de registros de estudio
Última actualización publicada (Estimado)
Última actualización enviada que cumplió con los criterios de control de calidad
Última verificación
Más información
Términos relacionados con este estudio
Palabras clave
Términos MeSH relevantes adicionales
- Dolor
- Manifestaciones neurológicas
- Enfermedades óseas
- Enfermedades musculoesqueléticas
- Enfermedades Cerebrales
- Enfermedades del Sistema Nervioso Central
- Enfermedades del Sistema Nervioso
- Enfermedades cardiovasculares
- Enfermedades cardíacas
- Enfermedades Genéticas Congénitas
- Enfermedades del tejido conectivo
- Anomalías musculoesqueléticas
- Anomalías congénitas
- Anomalías cardiovasculares
- Defectos Cardíacos Congénitos
- Anomalías Múltiples
- Dolor de espalda
- Enfermedades óseas del desarrollo
- Deformidades de las extremidades, congénitas
- Enfermedades y anomalías congénitas, hereditarias y neonatales
- Condiciones Patológicas, Signos y Síntomas
- Enfermedades de la piel y del tejido conectivo
- Lumbalgia
- Síndrome de Marfan
- Aracnodactilia
- Hipotensión intracraneal
- Signos y síntomas
- Calidad, acceso y evaluación de la atención médica
- Técnicas de investigación
- Métodos epidemiológicos
- Recopilación de datos
- Mecanismos de evaluación de atención médica
- Calidad de la atención médica
- Salud pública
- Medio ambiente y salud pública
- Encuestas y cuestionarios
Otros números de identificación del estudio
- APHP211106
- 2021-A00654-37 (Otro identificador: France : Ministry of Health)
Plan de datos de participantes individuales (IPD)
¿Planea compartir datos de participantes individuales (IPD)?
Información sobre medicamentos y dispositivos, documentos del estudio
Estudia un producto farmacéutico regulado por la FDA de EE. UU.
Estudia un producto de dispositivo regulado por la FDA de EE. UU.
producto fabricado y exportado desde los EE. UU.
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