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マルファン病患者の硬膜拡張症に関連する臨床徴候と活動制限 (MARFANLOMB)

2022年12月30日 更新者：Assistance Publique - Hôpitaux de Paris

マルファン病患者の硬膜拡張症に関連する臨床徴候と活動制限：横断的症例対照研究。

主要な結果は、硬膜拡張症のあるマルファン患者 (症例) とそうでない患者 (対照) の間で脊髄症状の頻度と臨床的特徴を比較することです。

  1. / 起立性頭痛の頻度
  2. / 起立による腰痛の頻度
  3. / Vasalva手技中の腰痛の頻度
  4. / 腰椎跛行の頻度
  5. /根跛行の頻度

副次的アウトカムは、硬膜嚢拡張症のあるマルファン患者 (症例) とそうでない患者 (対照) の間で、活動制限、生活の質、腰痛および神経根痛の強度を比較することです。

  1. / 自己管理型デジタルスケールで測定した背中の痛みの平均強度 (0 = 痛みなし、100 = 最大の痛み)
  2. /自己管理デジタルスケールで測定された神経根痛の平均強度 (0 = 痛みなし、100 = 最大の痛み)
  3. / Oswestry Disability Index 自己管理アンケートを使用して測定された腰椎に固有の活動制限 (ODI、0 = 制限なし、100 = 最大制限)
  4. / 自己記入式アンケート 12 項目簡易健康調査の身体的要素を使用して測定された生活の質の身体的要素 (SF-12、9.95 = 想像できる最悪の生活の質、70.02 = 想像できる最悪の生活の質 )
  5. / SF-12自己記入アンケートの精神的要素を使用して測定された生活の質の精神的要素（5.89 = 想像できる最悪の生活の質、71.97 = 想像できる最悪の生活の質）

調査の概要

状態

完了

条件

介入・治療

詳細な説明

マルファン病はまれな疾患です。 臨床表現型は不均一です。 脊椎の異常の中で、硬膜拡張症は一般的であり、有病率は 66% です。 これは、ゲントの診断基準の主要な兆候です。 私たちの知る限り、硬膜嚢拡張症に関連する臨床的および機能的徴候は、正確に説明されたことはありません。 少数の管理されていない一連のケースのみが公開されています。 これは、2005 年に American Journal of Genetics に掲載された Foran とその同僚による研究の事例であり、硬膜拡張症を伴うマルファン病患者 22 人を対象に、症状と生活の質について質問しました。 マルファン病患者の硬膜拡張症に特異的な臨床的および機能的な脊髄表現型の存在を仮定します。

研究の種類

観察的

入学 (実際)

90

連絡先と場所

このセクションには、調査を実施する担当者の連絡先の詳細と、この調査が実施されている場所に関する情報が記載されています。

研究場所

  • フランス
    • IDF
      • Paris、IDF、フランス、75018
        • CNMR Bichat

参加基準

研究者は、適格基準と呼ばれる特定の説明に適合する人を探します。これらの基準のいくつかの例は、人の一般的な健康状態または以前の治療です。

適格基準

就学可能な年齢

18年～55年 (大人)

健康ボランティアの受け入れ

いいえ

受講資格のある性別

全て

サンプリング方法

非確率サンプル

調査対象母集団

Bichat Hospital の CNMR でスクリーニングおよび選択された患者には、情報メモと記入する自己質問票を含む手紙が送られます。

患者は、Trussier 医師に電話または電子メールで連絡して、質問をすることができます。 患者は、記入済みの説明メモと自己アンケートのコピーを郵送で返却します。

硬膜嚢拡張症が存在する場合、患者は返信レターで画像レポート、MRI または腰椎 CT または TAP のコピーを送信するよう求められるか、この存在に言及しているアカウントの医療レポートを送信するよう求められます。

説明

包含基準:

  • 2010年に改訂されたゲント基準によるマルファン病
  • Bichat の CNMR で追跡された患者
  • 18 歳以上 55 歳以下の成人 (変性腰椎病変の発生を制限するため)
  • 研究に反対しない患者
  • フランス語の習得

除外基準:

  • 1年未満の腰椎手術歴
  • 脊椎の特定の病状（腫瘍、感染症、外傷、骨折、炎症性リウマチ）
  • フランス語を書く、読む、話すことができない
  • 評価を不可能にする認知または行動の問題
  • AMEを受けている患者
  • チューターシップまたはキュレーターシップを受けている患者

研究計画

このセクションでは、研究がどのように設計され、研究が何を測定しているかなど、研究計画の詳細を提供します。

研究はどのように設計されていますか？

デザインの詳細

  • 観測モデル：ケースコントロール
  • 時間の展望：断面図

コホートと介入

グループ/コホート
介入・治療
ケースグループ
硬膜拡張症を伴う 2010 年に改訂されたゲント基準によるマルファン病 ビシャットの CNMR で追跡された患者 18 歳以上 55 歳以下の成人 (変性腰椎病変の発生を制限するため) 腰椎手術歴なし
他の：アンケート
アンケート
対照群
硬膜拡張症のない 2010 年に改訂されたゲント基準によるマルファン病 ビシャットの CNMR で追跡された患者 18 歳以上 55 歳以下の成人 (変性腰椎病変の発生を制限するため) 腰椎手術歴なし
他の：アンケート
アンケート

この研究は何を測定していますか？

主要な結果の測定

結果測定
メジャーの説明
時間枠
脊髄症状の頻度
時間枠：インクルージョン

硬膜拡張症を伴うマルファン患者（症例）とそうでない患者（対照）との間の脊椎症状の頻度 :

  1. / 起立性頭痛の頻度
  2. / 起立による腰痛の頻度
  3. / Vasalva手技中の腰痛の頻度
  4. / 腰椎跛行の頻度
  5. /根跛行の頻度
インクルージョン

二次結果の測定

結果測定
メジャーの説明
時間枠
自己管理型デジタル スケール (0 = 痛みなし、100 = 最大の痛み)
時間枠：インクルージョン
硬膜拡張症のあるマルファン患者（症例）とそうでない患者（対照）の間の腰痛の強度：自己管理デジタルスケールで測定された背中の痛みの平均強度（0 = 痛みなし、100 = 最大の痛み）
インクルージョン
自己管理型デジタル スケール (0 = 痛みなし、100 = 最大の痛み)
時間枠：インクルージョン
硬膜拡張症のあるマルファン患者（症例）とそうでない患者（対照）との間の神経根痛の強度：自己管理デジタルスケールで測定された神経根痛の平均強度（0 = 痛みなし、100 = 最大の痛み）
インクルージョン
Oswestry Disability Index アンケート (ODI、0 = 制限なし、100 = 最大制限)
時間枠：インクルージョン
硬膜拡張症を伴うマルファン患者 (症例) とそうでない患者 (対照) の間の制限: 自己管理型の Oswestry Disability Index アンケートを使用して測定された腰椎に固有の活動制限 (ODI、0 = 制限なし、100 = 最大制限)
インクルージョン
12 項目の簡易健康調査 (SF-12、9.95 = 想像できる最悪の生活の質、70.02 = 想像できる最悪の生活の質)
時間枠：インクルージョン
硬膜拡張症を伴うマルファン患者（症例）とそうでない患者（対照）との間の生活の質：自己記入アンケート12項目の簡易フォーム健康調査（SF-12、9.95 =想像できる最悪の生活の質、70.02 = 想像できる最悪の生活の質 )
インクルージョン
12 項目の簡易健康調査 (SF-12、9.95 = 想像できる最悪の生活の質、70.02 = 想像できる最悪の生活の質)
時間枠：インクルージョン
硬膜拡張症のマルファン患者（症例）とそうでない患者（対照）の間の生活の質：SF-12自己記入質問票の精神的要素を使用して測定された生活の質の精神的要素（5.89 = 想像できる最悪の生活の質、71.97 = 考えられる最悪の生活の質)
インクルージョン

協力者と研究者

ここでは、この調査に関係する人々や組織を見つけることができます。

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Assistance Publique - Hôpitaux de Paris

捜査官

  • 主任研究者：Christelle NGUYEN, Dr、Rehabilitation Service of the Musculoskeletal System and Spine Pathologies - Cochin Hospital - Paris

出版物と役立つリンク

研究に関する情報を入力する責任者は、自発的にこれらの出版物を提供します。これらは、研究に関連するあらゆるものに関するものである可能性があります。

一般刊行物

研究記録日

これらの日付は、ClinicalTrials.gov への研究記録と要約結果の提出の進捗状況を追跡します。研究記録と報告された結果は、国立医学図書館 (NLM) によって審査され、公開 Web サイトに掲載される前に、特定の品質管理基準を満たしていることが確認されます。

主要日程の研究

研究開始 (実際)

2022年2月11日

一次修了 (実際)

2022年9月12日

研究の完了 (実際)

2022年9月12日

試験登録日

最初に提出

2021年11月15日

QC基準を満たした最初の提出物

2021年11月15日

最初の投稿 (実際)

2021年11月17日

学習記録の更新

投稿された最後の更新 (実際)

2023年1月3日

QC基準を満たした最後の更新が送信されました

2022年12月30日

最終確認日

2022年12月1日

詳しくは

本研究に関する用語

キーワード

追加の関連 MeSH 用語

その他の研究ID番号

  • APHP211106
  • 2021-A00654-37 (その他の識別子：France : Ministry of Health)

個々の参加者データ (IPD) の計画

個々の参加者データ (IPD) を共有する予定はありますか?

いいえ

医薬品およびデバイス情報、研究文書

米国FDA規制医薬品の研究

いいえ

米国FDA規制機器製品の研究

いいえ

米国で製造され、米国から輸出された製品。

いいえ

この情報は、Web サイト clinicaltrials.gov から変更なしで直接取得したものです。研究の詳細を変更、削除、または更新するリクエストがある場合は、register@clinicaltrials.gov。 までご連絡ください。 clinicaltrials.gov に変更が加えられるとすぐに、ウェブサイトでも自動的に更新されます。

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  • Sanford Health
    National Ataxia Foundation; Beyond Batten Disease Foundation; Pitt Hopkins Research Foundation; Cornelia... と他の協力者
    募集
    希少疾患患者登録および自然史研究 - サンフォードにおける希少疾患の調整 (CoRDS)
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