- ICH GCP
- Registro de ensaios clínicos dos EUA
- Ensaio Clínico NCT05123339
Sinais Clínicos e Limitações de Atividade Associados à Ectasia Dural em Pacientes com Doença de Marfan (MARFANLOMB)
Sinais Clínicos e Limitações de Atividade Associados à Ectasia Dural em Pacientes com Doença de Marfan: Estudo de Caso-Controle Transversal.
O resultado primário é comparar a frequência e as características clínicas dos sintomas da coluna vertebral entre pacientes com Marfan com ectasia dural (casos) e aqueles sem (controles).
- / Frequência de dores de cabeça ortostáticas
- / Frequência de dor lombar devido à ortostase
- / Frequência de lombalgia durante as manobras de Vasalva
- / Frequência de claudicação lombar
- / Frequência de claudicação radicular
Os resultados secundários são comparar limitações de atividade, qualidade de vida e intensidade da dor lombar e radicular entre pacientes com Marfan com ectasia do saco dural (casos) e aqueles sem (controles).
- / Intensidade média da dor nas costas medida em escala digital autoaplicável (0 = sem dor e 100 = dor máxima)
- / Intensidade média da dor radicular medida em escala digital autoaplicável (0 = sem dor e 100 = dor máxima)
- / Limitações de atividade específicas para a coluna lombar medidas usando o questionário Oswestry Disability Index auto-administrado (ODI, 0 = sem limitações e 100 = limitações máximas)
- / Componente físico da qualidade de vida medido usando o componente físico do questionário autoaplicável 12-Item Short Form Health Survey (SF-12, 9,95 = pior qualidade de vida imaginável, 70,02 = pior qualidade de vida imaginável)
- / Componente mental da qualidade de vida medida pelo componente mental do questionário autoaplicável SF-12 (5,89 = pior qualidade de vida imaginável, 71,97 = pior qualidade de vida imaginável)
Visão geral do estudo
Descrição detalhada
Tipo de estudo
Inscrição (Real)
Contactos e Locais
Locais de estudo
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IDF
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Paris, IDF, França, 75018
- CNMR Bichat
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Critérios de participação
Critérios de elegibilidade
Idades elegíveis para estudo
Aceita Voluntários Saudáveis
Método de amostragem
População do estudo
Os pacientes triados e selecionados no CNMR do Hospital Bichat receberão uma carta contendo a nota informativa e um autoquestionário para preenchimento.
Os pacientes podem entrar em contato com o Dr. Troussier por telefone ou e-mail para fazer qualquer pergunta. Os pacientes devolverão uma cópia da nota informativa preenchida e do autoquestionário pelo correio.
No caso da presença de ectasia do saco dural, os pacientes também serão solicitados a enviar na carta-resposta uma cópia de um relatório de imagem, ressonância magnética ou tomografia lombar ou TAP, ou na sua falta um relatório médico-contábil mencionando essa presença.
Descrição
Critério de inclusão:
- Doença de Marfan de acordo com os critérios de Ghent revisados em 2010
- Pacientes acompanhados no CNMR em Bichat
- Adultos ≥18 anos e ≤ 55 anos (para limitar a incidência de patologias degenerativas lombares)
- Paciente não se opondo à pesquisa
- Domínio da língua francesa
Critério de exclusão:
- História de cirurgia lombar <1 ano
- Patologias específicas da coluna vertebral (tumor, infecção, trauma, fratura, reumatismo inflamatório)
- Incapacidade de escrever, ler ou falar francês
- Problemas cognitivos ou comportamentais que impossibilitam a avaliação
- Pacientes recebendo AME
- Pacientes sob tutela ou curadoria
Plano de estudo
Como o estudo é projetado?
Detalhes do projeto
- Modelos de observação: Controle de caso
- Perspectivas de Tempo: Transversal
Coortes e Intervenções
Grupo / Coorte |
Intervenção / Tratamento |
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Grupo de casos
Doença de Marfan de acordo com os critérios de Ghent revisados em 2010 com ectasia dural Pacientes acompanhados na RMNC em Bichat Adultos ≥18 anos e ≤ 55 anos (para limitar a incidência de patologias lombares degenerativas) Sem história de cirurgia lombar
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Questionário
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Grupo de controle
Doença de Marfan de acordo com os critérios de Ghent revisados em 2010 sem ectasia dural Pacientes acompanhados na RMNC em Bichat Adultos ≥18 anos e ≤ 55 anos (para limitar a incidência de patologias lombares degenerativas) Sem história de cirurgia lombar
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Questionário
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O que o estudo está medindo?
Medidas de resultados primários
Medida de resultado |
Descrição da medida |
Prazo |
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Frequência de sintomas na coluna
Prazo: Inclusão
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Frequência de sintomas espinhais entre pacientes com Marfan com ectasia dural (casos) e aqueles sem (controles):
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Inclusão
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Medidas de resultados secundários
Medida de resultado |
Descrição da medida |
Prazo |
|---|---|---|
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Escala digital autoaplicável (0 = sem dor e 100 = dor máxima)
Prazo: Inclusão
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Intensidade da dor lombar entre pacientes Marfan com ectasia dural (casos) e aqueles sem (controles): intensidade média da dor nas costas medida em uma escala digital auto-administrada (0 = sem dor e 100 = dor máxima)
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Inclusão
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Escala digital autoaplicável (0 = sem dor e 100 = dor máxima)
Prazo: Inclusão
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Intensidade da dor radicular entre pacientes Marfan com ectasia dural (casos) e aqueles sem (controles): intensidade média da dor radicular medida em uma escala digital auto-administrada (0 = sem dor e 100 = dor máxima)
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Inclusão
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Questionário do Índice de Incapacidade de Oswestry (ODI, 0 = sem limitações e 100 = limitações máximas)
Prazo: Inclusão
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Limitações entre pacientes Marfan com ectasia dural (casos) e aqueles sem (controles): limitações de atividade específicas para a coluna lombar medidas usando o questionário Oswestry Disability Index auto-administrado (ODI, 0 = sem limitações e 100 = limitações máximas)
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Inclusão
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Pesquisa de saúde de formulário curto de 12 itens (SF-12, 9,95 = pior qualidade de vida imaginável, 70,02 = pior qualidade de vida imaginável)
Prazo: Inclusão
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Qualidade de vida entre pacientes de Marfan com ectasia dural (casos) e aqueles sem (controles): componente físico da qualidade de vida medido usando o componente físico do questionário auto-administrado 12-Item Short Form Health Survey (SF-12, 9,95 = pior qualidade de vida imaginável, 70,02 = pior qualidade de vida imaginável)
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Inclusão
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|
Pesquisa de saúde de formulário curto de 12 itens (SF-12, 9,95 = pior qualidade de vida imaginável, 70,02 = pior qualidade de vida imaginável)
Prazo: Inclusão
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Qualidade de vida entre pacientes Marfan com ectasia dural (casos) e aqueles sem (controles): componente mental da qualidade de vida medido usando o componente mental do questionário auto-administrado SF-12 (5,89 = pior qualidade de vida imaginável, 71,97 = pior qualidade de vida imaginável)
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Inclusão
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Colaboradores e Investigadores
Patrocinador
Colaboradores
Investigadores
- Investigador principal: Christelle NGUYEN, Dr, Rehabilitation Service of the Musculoskeletal System and Spine Pathologies - Cochin Hospital - Paris
Publicações e links úteis
Publicações Gerais
- Boker T, Vanem TT, Pripp AH, Rand-Hendriksen S, Paus B, Smith HJ, Lundby R. Dural ectasia in Marfan syndrome and other hereditary connective tissue disorders: a 10-year follow-up study. Spine J. 2019 Aug;19(8):1412-1421. doi: 10.1016/j.spinee.2019.04.010. Epub 2019 Apr 15.
- Chuzel Q, Dupuis-Girod S, Rousset M, Decharry C, Decullier E, Pialat JB. Assessment of Dural Ectasia Using Computed Tomodensitometry as a Criterion in Marfan Syndrome. J Comput Assist Tomogr. 2019 Mar/Apr;43(2):282-287. doi: 10.1097/RCT.0000000000000822.
- Foran JR, Pyeritz RE, Dietz HC, Sponseller PD. Characterization of the symptoms associated with dural ectasia in the Marfan patient. Am J Med Genet A. 2005 Apr 1;134A(1):58-65. doi: 10.1002/ajmg.a.30525.
- Nguyen C, Papelard A, Schnitzler A, Mangione P, Poiraudeau S, Rannou F. Congenital lumbar spinal stenosis associated with Marfan syndrome. Joint Bone Spine. 2012 Mar;79(2):199-200. doi: 10.1016/j.jbspin.2011.07.007. Epub 2011 Oct 1. No abstract available.
- Troussier S, Milleron O, Rannou F, Eliahou L, Jondeau G, Nguyen C. Painful symptoms and spine-specific activity limitations associated with dural ectasia in individuals with Marfan syndrome: a cross-sectional comparative study (MARFANLOMB). Eur Spine J. 2025 Aug;34(8):3087-3094. doi: 10.1007/s00586-025-08911-z. Epub 2025 May 31.
Datas de registro do estudo
Datas Principais do Estudo
Início do estudo (Real)
Conclusão Primária (Real)
Conclusão do estudo (Real)
Datas de inscrição no estudo
Enviado pela primeira vez
Enviado pela primeira vez que atendeu aos critérios de CQ
Primeira postagem (Real)
Atualizações de registro de estudo
Última Atualização Postada (Estimado)
Última atualização enviada que atendeu aos critérios de controle de qualidade
Última verificação
Mais Informações
Termos relacionados a este estudo
Palavras-chave
Termos MeSH relevantes adicionais
- Dor
- Manifestações Neurológicas
- Doenças ósseas
- Doenças musculoesqueléticas
- Doenças Cerebrais
- Doenças do Sistema Nervoso Central
- Doenças do Sistema Nervoso
- Doenças cardiovasculares
- Doenças cardíacas
- Doenças Genéticas, Congênitas
- Doenças do Tecido Conjuntivo
- Anormalidades musculoesqueléticas
- Anomalias congénitas
- Anormalidades cardiovasculares
- Defeitos Cardíacos Congênitos
- Anormalidades, Múltiplas
- Dor nas costas
- Doenças Ósseas do Desenvolvimento
- Deformidades Congênitas dos Membros
- Doenças e Anormalidades Congênitas, Hereditárias e Neonatais
- Condições Patológicas, Sinais e Sintomas
- Doenças da Pele e do Tecido Conjuntivo
- Dor lombar
- Síndrome de Marfan
- Aracnodactilia
- Hipotensão Intracraniana
- Sinais e sintomas
- Qualidade, acesso e avaliação da assistência médica
- Técnicas de investigação
- Métodos epidemiológicos
- Coleta de dados
- Mecanismos de avaliação de saúde
- Qualidade de assistência médica
- Saúde pública
- Meio ambiente e saúde pública
- Pesquisas e questionários
Outros números de identificação do estudo
- APHP211106
- 2021-A00654-37 (Outro identificador: France : Ministry of Health)
Plano para dados de participantes individuais (IPD)
Planeja compartilhar dados de participantes individuais (IPD)?
Informações sobre medicamentos e dispositivos, documentos de estudo
Estuda um medicamento regulamentado pela FDA dos EUA
Estuda um produto de dispositivo regulamentado pela FDA dos EUA
produto fabricado e exportado dos EUA
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