Deze pagina is automatisch vertaald en de nauwkeurigheid van de vertaling kan niet worden gegarandeerd. Raadpleeg de Engelse versie voor een brontekst.

De combinatie van ATRA en Eltrombopag als de behandeling van steroïde-resistente/terugval ITP op basis van MSC-C5b-9

2 september 2025 bijgewerkt door: Xiao Hui Zhang, Peking University People's Hospital

De combinatie van ATRA en Eltrombopag als behandelingsstrategie voor glucocorticoïd-resistente/recidiverende ITP op basis van de stratificatie van de nieuwe biomarker MSC-C5b-9: een prospectieve, gerandomiseerde, open-label, multicenter klinische studie

Een prospectief, gerandomiseerd, open-label, multicenter klinisch onderzoek om de werkzaamheid en veiligheid van ATRA plus eltrombopag te vergelijken met die van eltrombopag als monotherapie bij de behandeling van steroïde-resistente/recidiverende immuuntrombocytopenie (ITP).

Studie Overzicht

Toestand

Voltooid

Conditie

Interventie / Behandeling

Gedetailleerde beschrijving

De onderzoekers voeren een gerandomiseerde, gecontroleerde studie in meerdere centra met parallelle groepen uit bij patiënten met ITP in China. Patiënten werden getest op MSC's, en ze werden verdeeld in MSC-C5b-9+ groep en MSC-C5b-9- groep volgens de testresultaten, en de twee groepen werden gerandomiseerd naar ATRA + eltrombopag en eltrombopag monotherapiegroep. Het aantal bloedplaatjes, bloedingen en andere symptomen werden voor en na de behandeling geëvalueerd. Tijdens het onderzoek worden ook bijwerkingen geregistreerd.

Studietype

Ingrijpend

Inschrijving (Werkelijk)

96

Fase

  • Fase 3

Contacten en locaties

In dit gedeelte vindt u de contactgegevens van degenen die het onderzoek uitvoeren en informatie over waar dit onderzoek wordt uitgevoerd.

Studie Locaties

  • China
      • Beijing, China
        • Department of Hematology, Beijing Friendship Hospital, Capital Medical University
      • Beijing, China
        • Department of Hematology, Beijing Hospital
      • Beijing, China
        • Department of Hematology, Senior Department of Hematology, The Fifth Medical Center of PLA General Hospital
    • Beijing Municipality
      • Beijing, Beijing Municipality, China, 100010
        • Peking University Insititute of Hematology, Peking University People's Hospital
      • Beijing, Beijing Municipality, China
        • Beijing Tongren Hospital

Deelname Criteria

Onderzoekers zoeken naar mensen die aan een bepaalde beschrijving voldoen, de zogenaamde geschiktheidscriteria. Enkele voorbeelden van deze criteria zijn iemands algemene gezondheidstoestand of eerdere behandelingen.

Geschiktheidscriteria

Leeftijden die in aanmerking komen voor studie

18 jaar en ouder (Volwassen, Oudere volwassene)

Accepteert gezonde vrijwilligers

Nee

Beschrijving

Inclusiecriteria:

  • 1. Geïsoleerde trombocytopenie (aantal bloedplaatjes <30 × 109/l); 2. leeftijd > 18 jaar; 3. normale witte bloedcellen en rode bloedcellen bij beenmergonderzoek; 4. verhoogd aantal megakaryocyten (beenmergonderzoek werd uitgevoerd bij alle patiënten behalve myelofibrose of andere aandoeningen die trombocytopenie kunnen veroorzaken); 5. de milt was normaal van grootte; 6. Eastern Cooperative Oncology Group statusscore (ECOG-score) ≤ 2; 7. ineffectief of recidiverend na ten minste 1 kuur volledige dosis volledige kuur hormoontherapie; 8. Falen van eerdere ITP-therapie (bijv. Hormonen, splenectomie en ciclosporine) en ten minste 4 weken na inschrijving.

Uitsluitingscriteria:

  • 1. Secundaire ITP zoals geneesmiddelgerelateerde trombocytopenie; 2. trombocytopenie als gevolg van een virale infectie (HIV, hepatitis B-virus of hepatitis C-virus); 3. ernstige hart-, nier-, lever- of ademhalingsinsufficiëntie; 4. ernstige immunodeficiëntie; 5. zwangerschap of borstvoeding; 6. myelodysplasie of myelofibrose; 7. geschiedenis van maligniteit; 8. lopende immunosuppressieve therapie voor andere ziekten; 9. patiënten die eerder met eltrombopag werden behandeld, werden uitgesloten van deze studie.

Studie plan

Dit gedeelte bevat details van het studieplan, inclusief hoe de studie is opgezet en wat de studie meet.

Hoe is de studie opgezet?

Ontwerpdetails

  • Primair doel: Behandeling
  • Toewijzing: Gerandomiseerd
  • Interventioneel model: Parallelle opdracht
  • Masker: Geen (open label)

Wapens en interventies

Deelnemersgroep / Arm
Interventie / Behandeling
Actieve vergelijker: Eltrombopag
De aanvangsdosis eltrombopag was 50 mg/keer, eenmaal daags. Volgens de klinische standaard van eltrombopag-dosisaanpassing in het onderzoeksprotocol van de onderzoeksgroep, werd de dosis verhoogd wanneer het aantal bloedplaatjes lager was dan 5 × 109/L. De hoogste is 75mg/d, als de dosis hoger is dan 200×109/L, wordt de dosis verlaagd. Wanneer de dosis hoger is dan 400 × 109 / L, wordt het medicijn tijdelijk stopgezet en wordt het medicijn herhaald volgens het aantal bloedplaatjes. De behandelingsduur is 12 weken.
Geneesmiddel: Eltrombopag
De aanvangsdosis van eltrombopag is 50 mg/tijd, eenmaal daags, en de dosis wordt verhoogd wanneer het aantal bloedplaatjes lager is dan 5×109/l, het maximum is 75 mg/dag en de dosis hoger is dan 200×109 /L. Wanneer het medicijn tijdelijk wordt stopgezet, wordt het medicijn opnieuw toegediend volgens het aantal bloedplaatjes. De behandelingsduur is 12 weken.
Andere namen:
  • TPO-RA
Experimenteel: ATRA en Eltrombopag
ATRA 10 mg, 2 keer per dag, oraal; De aanvangsdosis eltrombopag was 50 mg/keer, eenmaal daags. Volgens de klinische standaard van eltrombopag-dosisaanpassing in het onderzoeksprotocol van de onderzoeksgroep, werd de dosis verhoogd wanneer het aantal bloedplaatjes lager was dan 5 × 109/L. De maximale dosis is 75 mg / dag, de dosis wordt verlaagd als deze hoger is dan 200 × 109 / L, en het medicijn wordt tijdelijk stopgezet als het hoger is dan 400 × 109 / L, en het medicijn wordt herhaald volgens de bloedplaatjes graaf. De behandelingsduur is 12 weken.
Geneesmiddel: Eltrombopag
De aanvangsdosis van eltrombopag is 50 mg/tijd, eenmaal daags, en de dosis wordt verhoogd wanneer het aantal bloedplaatjes lager is dan 5×109/l, het maximum is 75 mg/dag en de dosis hoger is dan 200×109 /L. Wanneer het medicijn tijdelijk wordt stopgezet, wordt het medicijn opnieuw toegediend volgens het aantal bloedplaatjes. De behandelingsduur is 12 weken.
Andere namen:
  • TPO-RA
Geneesmiddel: all-trans-retinoïnezuur
ATRA 10 mg, 2 keer per dag, oraal. De behandelingsduur is 12 weken.
Andere namen:
  • retinezuur

Wat meet het onderzoek?

Primaire uitkomstmaten

Uitkomstmaat
Maatregel Beschrijving
Tijdsspanne
Sustained Response Rate (SR) na 18 maanden
Tijdsspanne: 18 maanden
Het behoud van het aantal bloedplaatjes ≥ 30 x 10^9/L, ten minste 2-voudige toename van het basislijnaantal, de afwezigheid van bloedingen en geen behoefte aan noodmedicatie bij de follow-up van 18 maanden
18 maanden

Secundaire uitkomstmaten

Uitkomstmaat
Maatregel Beschrijving
Tijdsspanne
Volledig responspercentage (CR)
Tijdsspanne: 18 maanden
De volledige respons (CR) werd gedefinieerd als een aantal bloedplaatjes van meer dan 100×10^9/L en afwezigheid van bloedingen.
18 maanden
Responspercentage (R)
Tijdsspanne: 18 maanden
Het responspercentage (R) werd gedefinieerd als het aantal bloedplaatjes van meer dan 30 × 10 ^ 9 / l en meer dan 2 keer hoger dan de uitgangswaarde, zonder bloeding
18 maanden
Inefficiëntie (NR)
Tijdsspanne: 18 maanden
Aantal bloedplaatjes <30×10^9/L, of minder dan 2-voudige toename ten opzichte van baseline of geassocieerd met bloeding
18 maanden
Herhalingspercentage (terugval)
Tijdsspanne: 18 maanden
Nadat de behandeling effectief is, daalt het aantal bloedplaatjes tot onder 30 × 10 ^ 9 / L of daalt tot minder dan 2 keer de basale waarde, of er treden bloedingssymptomen op
18 maanden
Vroege reactie
Tijdsspanne: 1 week
Aantal bloedplaatjes ≥30×10^9/L en ten minste een verdubbeling van de uitgangswaarde na 1 week.
1 week
Eerste reactie
Tijdsspanne: 1 maand
Initiële respons als aantal bloedplaatjes meer dan 30 × 10 ^ 9 / L en ten minste 2-voudige toename van het basislijnaantal en afwezigheid van bloeding.
1 maand
Tijd tot reactie (TTR)
Tijdsspanne: 18 maanden
De tijd vanaf het begin van de behandeling tot het moment waarop CR of R wordt bereikt
18 maanden
Tijd tot terugval (duur van werkzaamheid)
Tijdsspanne: 18 maanden
De tijd vanaf het bereiken van CR of R tot het moment van terugval
18 maanden

Medewerkers en onderzoekers

Hier vindt u mensen en organisaties die betrokken zijn bij dit onderzoek.

Sponsor

Peking University People's Hospital

Medewerkers

Beijing Friendship Hospital
Beijing Tongren Hospital
Beijing Hospital
Navy General Hospital, Beijing

Onderzoekers

  • Hoofdonderzoeker: Xiaohui Zhang, MD, Study Principal Investigator Peking University People's Hospital

Studie record data

Deze datums volgen de voortgang van het onderzoeksdossier en de samenvatting van de ingediende resultaten bij ClinicalTrials.gov. Studieverslagen en gerapporteerde resultaten worden beoordeeld door de National Library of Medicine (NLM) om er zeker van te zijn dat ze voldoen aan specifieke kwaliteitscontrolenormen voordat ze op de openbare website worden geplaatst.

Bestudeer belangrijke data

Studie start (Werkelijk)

12 oktober 2022

Primaire voltooiing (Werkelijk)

30 november 2024

Studie voltooiing (Werkelijk)

30 november 2024

Studieregistratiedata

Eerst ingediend

25 juni 2022

Eerst ingediend dat voldeed aan de QC-criteria

25 juni 2022

Eerst geplaatst (Werkelijk)

30 juni 2022

Updates van studierecords

Laatste update geplaatst (Geschat)

9 september 2025

Laatste update ingediend die voldeed aan QC-criteria

2 september 2025

Laatst geverifieerd

1 december 2024

Meer informatie

Termen gerelateerd aan deze studie

Trefwoorden

Aanvullende relevante MeSH-voorwaarden

Andere studie-ID-nummers

  • 2022-1-4082

Informatie over medicijnen en apparaten, studiedocumenten

Bestudeert een door de Amerikaanse FDA gereguleerd geneesmiddel

Nee

Bestudeert een door de Amerikaanse FDA gereguleerd apparaatproduct

Nee

product vervaardigd in en geëxporteerd uit de V.S.

Nee

Deze informatie is zonder wijzigingen rechtstreeks van de website clinicaltrials.gov gehaald. Als u verzoeken heeft om uw onderzoeksgegevens te wijzigen, te verwijderen of bij te werken, neem dan contact op met register@clinicaltrials.gov. Zodra er een wijziging wordt doorgevoerd op clinicaltrials.gov, wordt deze ook automatisch bijgewerkt op onze website .

Abonneren