La combinación de ATRA y eltrombopag como tratamiento de la PTI resistente a esteroides/recaída basada en MSC-C5b-9
2 de septiembre de 2025 actualizado por: Xiao Hui Zhang, Peking University People's Hospital
La combinación de ATRA y eltrombopag como estrategia de tratamiento para la PTI resistente a los glucocorticoides/recidivante basada en la estratificación del nuevo biomarcador MSC-C5b-9: ensayo clínico prospectivo, aleatorizado, abierto y multicéntrico
Un ensayo clínico prospectivo, aleatorizado, abierto y multicéntrico para comparar la eficacia y la seguridad de ATRA más eltrombopag en comparación con la monoterapia con eltrombopag en el tratamiento de la trombocitopenia inmunitaria (PTI) resistente a los esteroides/recidivante.
Descripción general del estudio
Estado
Terminado
Condiciones
Intervención / Tratamiento
Descripción detallada
Los investigadores están realizando un ensayo controlado aleatorizado, multicéntrico y de grupos paralelos de pacientes con PTI en China.
Los pacientes se sometieron a pruebas de MSC y se dividieron en el grupo MSC-C5b-9+ y el grupo MSC-C5b-9- de acuerdo con los resultados de la prueba, y los dos grupos se asignaron al azar a ATRA + eltrombopag y el grupo de monoterapia con eltrombopag.
Se evaluaron el recuento de plaquetas, el sangrado y otros síntomas antes y después del tratamiento.
Los eventos adversos también se registran a lo largo del estudio.
Tipo de estudio
Intervencionista
Inscripción (Actual)
96
Fase
- Fase 3
Contactos y Ubicaciones
Esta sección proporciona los datos de contacto de quienes realizan el estudio e información sobre dónde se lleva a cabo este estudio.
Ubicaciones de estudio
-
-
-
Beijing, Porcelana
- Department of Hematology, Beijing Friendship Hospital, Capital Medical University
-
Beijing, Porcelana
- Department of Hematology, Beijing Hospital
-
Beijing, Porcelana
- Department of Hematology, Senior Department of Hematology, The Fifth Medical Center of PLA General Hospital
-
-
Beijing Municipality
-
Beijing, Beijing Municipality, Porcelana, 100010
- Peking University Insititute of Hematology, Peking University People's Hospital
-
Beijing, Beijing Municipality, Porcelana
- Beijing Tongren Hospital
-
-
Criterios de participación
Los investigadores buscan personas que se ajusten a una determinada descripción, denominada criterio de elegibilidad. Algunos ejemplos de estos criterios son el estado de salud general de una persona o tratamientos previos.
Criterio de elegibilidad
Edades elegibles para estudiar
18 años y mayores (Adulto, Adulto Mayor)
Acepta Voluntarios Saludables
No
Descripción
Criterios de inclusión:
- 1. Trombocitopenia aislada (recuento de plaquetas <30 × 109/L); 2. edad > 18 años; 3. glóbulos blancos y glóbulos rojos normales en el examen de médula ósea; 4. aumento del número de megacariocitos (se realizó un examen de la médula ósea en todos los pacientes excepto en mielofibrosis u otras afecciones que pueden causar la enfermedad de trombocitopenia); 5. el bazo era de tamaño normal; 6. Puntuación de estado del Grupo Oncológico Cooperativo del Este (puntuación ECOG) ≤ 2; 7. ineficaz o recaída después de al menos 1 curso de terapia hormonal de dosis completa; 8. Fracaso de la terapia PTI previa (p. ej., hormonas, esplenectomía y ciclosporina) y al menos 4 semanas desde la inscripción.
Criterio de exclusión:
- 1. PTI secundaria, como trombocitopenia relacionada con fármacos; 2. trombocitopenia debido a una infección viral (VIH, virus de la hepatitis B o virus de la hepatitis C); 3. insuficiencia cardíaca, renal, hepática o respiratoria grave; 4. inmunodeficiencia severa; 5. embarazo o lactancia; 6. mielodisplasia o mielofibrosis; 7. antecedentes de malignidad; 8. terapia inmunosupresora en curso para otras enfermedades; 9. Se excluyeron de este estudio los pacientes tratados previamente con eltrombopag.
Plan de estudios
Esta sección proporciona detalles del plan de estudio, incluido cómo está diseñado el estudio y qué mide el estudio.
¿Cómo está diseñado el estudio?
Detalles de diseño
- Propósito principal: Tratamiento
- Asignación: Aleatorizado
- Modelo Intervencionista: Asignación paralela
- Enmascaramiento: Ninguno (etiqueta abierta)
Armas e Intervenciones
Grupo de participantes/brazo |
Intervención / Tratamiento |
|---|---|
|
Comparador activo: Eltrombopag
La dosis inicial de eltrombopag fue de 50 mg/hora, una vez al día.
De acuerdo con el estándar clínico de ajuste de dosis de eltrombopag en el protocolo de investigación establecido por el grupo de investigación, la dosis se aumentó cuando el recuento de plaquetas fue inferior a 5×109/L.
La máxima es de 75mg/d, si la dosis es superior a 200×109/L se reduce la dosis.
Cuando la dosis es superior a 400 × 109/L, el fármaco se suspende temporalmente y se repite según el recuento de plaquetas.
El curso del tratamiento es de 12 semanas.
|
La dosis inicial de eltrombopag es de 50 mg/hora, una vez al día, y se aumenta la dosis cuando el recuento de plaquetas es inferior a 5×109/L, el máximo es de 75 mg/d y la dosis es superior a 200×109 /l
Cuando el medicamento se interrumpe temporalmente, se vuelve a administrar de acuerdo con el recuento de plaquetas. El curso del tratamiento es de 12 semanas.
Otros nombres:
|
|
Experimental: ATRA y Eltrombopag
ATRA 10 mg, 2 veces al día, por vía oral; La dosis inicial de eltrombopag fue de 50 mg/hora, una vez al día.
De acuerdo con el estándar clínico de ajuste de dosis de eltrombopag en el protocolo de investigación establecido por el grupo de investigación, la dosis se aumentó cuando el recuento de plaquetas fue inferior a 5×109/L.
La dosis máxima es de 75 mg/d, se reduce la dosis si es superior a 200×109/L, y se suspende temporalmente el fármaco cuando es superior a 400×109/L, y se repite el fármaco según el número de plaquetas. contar.
El curso del tratamiento es de 12 semanas.
|
La dosis inicial de eltrombopag es de 50 mg/hora, una vez al día, y se aumenta la dosis cuando el recuento de plaquetas es inferior a 5×109/L, el máximo es de 75 mg/d y la dosis es superior a 200×109 /l
Cuando el medicamento se interrumpe temporalmente, se vuelve a administrar de acuerdo con el recuento de plaquetas. El curso del tratamiento es de 12 semanas.
Otros nombres:
ATRA 10 mg, 2 veces al día, por vía oral. El curso de tratamiento es de 12 semanas.
Otros nombres:
|
¿Qué mide el estudio?
Medidas de resultado primarias
Medida de resultado |
Medida Descripción |
Periodo de tiempo |
|---|---|---|
|
Tasa de respuesta sostenida (SR) a los 18 meses
Periodo de tiempo: 18 meses
|
El mantenimiento del recuento de plaquetas ≥ 30 x 10^9/L, al menos 2 veces el recuento inicial, la ausencia de sangrado y la no necesidad de medicación de rescate a los 18 meses de seguimiento
|
18 meses
|
Medidas de resultado secundarias
Medida de resultado |
Medida Descripción |
Periodo de tiempo |
|---|---|---|
|
Tasa de respuesta completa (CR)
Periodo de tiempo: 18 meses
|
La respuesta completa (RC) se definió como un recuento de plaquetas superior a 100 × 10 ^ 9 / L y ausencia de sangrado.
|
18 meses
|
|
Tasa de respuesta (R)
Periodo de tiempo: 18 meses
|
La tasa de respuesta (R) se definió como un recuento de plaquetas superior a 30 × 10 ^ 9/L y más de 2 veces superior al valor inicial, sin sangrado
|
18 meses
|
|
Ineficiencia (NR)
Periodo de tiempo: 18 meses
|
Recuento de plaquetas <30×10^9/L, o aumento de menos del doble desde el inicio o asociado con sangrado
|
18 meses
|
|
Tasa de recurrencia (recaída)
Periodo de tiempo: 18 meses
|
Después de que el tratamiento es efectivo, el recuento de plaquetas cae por debajo de 30 × 10 ^ 9/L o cae a menos de 2 veces el valor basal, o se presentan síntomas de sangrado.
|
18 meses
|
|
Respuesta temprana
Periodo de tiempo: 1 semana
|
Recuento de plaquetas ≥30×10^9/L y al menos el doble del valor inicial a la semana.
|
1 semana
|
|
Respuesta inicial
Periodo de tiempo: 1 mes
|
Respuesta inicial como recuento de plaquetas superior a 30 × 10 ^ 9 / L y al menos 2 veces más que el recuento inicial y ausencia de sangrado.
|
1 mes
|
|
Tiempo de respuesta (TTR)
Periodo de tiempo: 18 meses
|
El tiempo desde el inicio del tratamiento hasta el momento de la consecución de CR o R
|
18 meses
|
|
Tiempo hasta la recaída (duración de la eficacia)
Periodo de tiempo: 18 meses
|
El tiempo desde el logro de CR o R hasta el momento de la recaída
|
18 meses
|
Colaboradores e Investigadores
Aquí es donde encontrará personas y organizaciones involucradas en este estudio.
Patrocinador
Colaboradores
Investigadores
- Investigador principal: Xiaohui Zhang, MD, Study Principal Investigator Peking University People's Hospital
Fechas de registro del estudio
Estas fechas rastrean el progreso del registro del estudio y los envíos de resultados resumidos a ClinicalTrials.gov. Los registros del estudio y los resultados informados son revisados por la Biblioteca Nacional de Medicina (NLM) para asegurarse de que cumplan con los estándares de control de calidad específicos antes de publicarlos en el sitio web público.
Fechas importantes del estudio
Inicio del estudio (Actual)
12 de octubre de 2022
Finalización primaria (Actual)
30 de noviembre de 2024
Finalización del estudio (Actual)
30 de noviembre de 2024
Fechas de registro del estudio
Enviado por primera vez
25 de junio de 2022
Primero enviado que cumplió con los criterios de control de calidad
25 de junio de 2022
Publicado por primera vez (Actual)
30 de junio de 2022
Actualizaciones de registros de estudio
Última actualización publicada (Estimado)
9 de septiembre de 2025
Última actualización enviada que cumplió con los criterios de control de calidad
2 de septiembre de 2025
Última verificación
1 de diciembre de 2024
Más información
Términos relacionados con este estudio
Palabras clave
Términos MeSH relevantes adicionales
- Citopenia
- Procesos Patológicos
- Enfermedades autoinmunes
- Enfermedades del sistema inmunológico
- Hemorragia
- Manifestaciones de la piel
- Enfermedades hematológicas
- Trastornos de la coagulación de la sangre
- Trastornos hemorrágicos
- Trastornos de las plaquetas sanguíneas
- Microangiopatías trombóticas
- Púrpura Trombocitopénica
- Púrpura
- Trombocitopenia
- Condiciones Patológicas, Signos y Síntomas
- Signos y síntomas
- Enfermedades hemic y linfáticas
- Púrpura Trombocitopénica Idiopática
- Químicos orgánicos
- Retinoides
- Carotenoides
- Polenes
- Álcenos
- Hidrocarburos, acíclico
- Hidrocarburos
- Ciclohexenos
- Ciclohexanos
- Cicloparafinas
- Hidrocarburos, alicíclicos
- Hidrocarburos, cíclico
- Terpenos
- Pigmentos, biológico
- Factores biológicos
- Diterpenos
- Vitamina A
- Tretinoína
- Eltrombopag
Otros números de identificación del estudio
- 2022-1-4082
Información sobre medicamentos y dispositivos, documentos del estudio
Estudia un producto farmacéutico regulado por la FDA de EE. UU.
No
Estudia un producto de dispositivo regulado por la FDA de EE. UU.
No
producto fabricado y exportado desde los EE. UU.
No
Esta información se obtuvo directamente del sitio web clinicaltrials.gov sin cambios. Si tiene alguna solicitud para cambiar, eliminar o actualizar los detalles de su estudio, comuníquese con register@clinicaltrials.gov. Tan pronto como se implemente un cambio en clinicaltrials.gov, también se actualizará automáticamente en nuestro sitio web. .