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A combinação de ATRA e eltrombopag como tratamento de ITP resistente a esteroides/recidiva baseada em MSC-C5b-9

2 de setembro de 2025 atualizado por: Xiao Hui Zhang, Peking University People's Hospital

A combinação de ATRA e eltrombopag como estratégia de tratamento para ITP resistente a glicocorticoides/recidiva com base na estratificação do novo biomarcador MSC-C5b-9: um estudo clínico prospectivo, randomizado, aberto e multicêntrico

Um estudo de ensaio clínico prospectivo, randomizado, aberto e multicêntrico para comparar a eficácia e a segurança de ATRA mais eltrombopag em comparação com a monoterapia de eltrombopag no tratamento de trombocitopenia imune (PTI) resistente a esteroides/recidiva.

Visão geral do estudo

Status

Concluído

Condições

Intervenção / Tratamento

Descrição detalhada

Os investigadores estão realizando um grupo paralelo, multicêntrico, estudo randomizado controlado de pacientes com PTI na China. Os pacientes foram testados para MSCs e foram divididos em grupo MSC-C5b-9+ e grupo MSC-C5b-9- de acordo com os resultados do teste, e os dois grupos foram randomizados para ATRA + eltrombopag e grupo de monoterapia com eltrombopag. Contagem de plaquetas, sangramento e outros sintomas foram avaliados antes e após o tratamento. Os eventos adversos também são registrados ao longo do estudo.

Tipo de estudo

Intervencional

Inscrição (Real)

96

Estágio

  • Fase 3

Contactos e Locais

Esta seção fornece os detalhes de contato para aqueles que conduzem o estudo e informações sobre onde este estudo está sendo realizado.

Locais de estudo

  • China
      • Beijing, China
        • Department of Hematology, Beijing Friendship Hospital, Capital Medical University
      • Beijing, China
        • Department of Hematology, Beijing Hospital
      • Beijing, China
        • Department of Hematology, Senior Department of Hematology, The Fifth Medical Center of PLA General Hospital
    • Beijing Municipality
      • Beijing, Beijing Municipality, China, 100010
        • Peking University Insititute of Hematology, Peking University People's Hospital
      • Beijing, Beijing Municipality, China
        • Beijing Tongren Hospital

Critérios de participação

Os pesquisadores procuram pessoas que se encaixem em uma determinada descrição, chamada de critérios de elegibilidade. Alguns exemplos desses critérios são a condição geral de saúde de uma pessoa ou tratamentos anteriores.

Critérios de elegibilidade

Idades elegíveis para estudo

18 anos e mais velhos (Adulto, Adulto mais velho)

Aceita Voluntários Saudáveis

Não

Descrição

Critério de inclusão:

  • 1. Trombocitopenia isolada (contagem de plaquetas <30 × 109/L); 2. idade > 18 anos; 3. Glóbulos brancos e glóbulos vermelhos normais no exame da medula óssea; 4. aumento do número de megacariócitos (o exame da medula óssea foi realizado em todos os pacientes, exceto para mielofibrose ou outras condições que podem causar trombocitopenia); 5. o baço tinha tamanho normal; 6. Pontuação do estado do Eastern Cooperative Oncology Group (pontuação ECOG) ≤ 2; 7. ineficaz ou com recaída após pelo menos 1 curso de terapia hormonal de dose completa; 8. Falha da terapia ITP anterior (por exemplo, hormônios, esplenectomia e ciclosporina) e pelo menos 4 semanas a partir da inscrição.

Critério de exclusão:

  • 1. PTI secundária, como trombocitopenia relacionada a drogas; 2. trombocitopenia devido a infecção viral (HIV, vírus da hepatite B ou vírus da hepatite C); 3. insuficiência cardíaca, renal, hepática ou respiratória grave; 4. imunodeficiência grave; 5. gravidez ou lactação; 6. mielodisplasia ou mielofibrose; 7. história de malignidade; 8. terapia imunossupressora em andamento para outras doenças; 9. pacientes previamente tratados com eltrombopag foram excluídos deste estudo.

Plano de estudo

Esta seção fornece detalhes do plano de estudo, incluindo como o estudo é projetado e o que o estudo está medindo.

Como o estudo é projetado?

Detalhes do projeto

  • Finalidade Principal: Tratamento
  • Alocação: Randomizado
  • Modelo Intervencional: Atribuição Paralela
  • Mascaramento: Nenhum (rótulo aberto)

Armas e Intervenções

Grupo de Participantes / Braço
Intervenção / Tratamento
Comparador Ativo: Eltrombopague
A dose inicial de eltrombopag foi de 50 mg/vez, uma vez ao dia. De acordo com o padrão clínico de ajuste da dose de eltrombopag no protocolo de pesquisa estabelecido pelo grupo de pesquisa, a dose era aumentada quando a contagem de plaquetas era menor que 5×109/L. A mais alta é de 75mg/d, se a dose for maior que 200×109/L, a dose é reduzida. Quando a dose é superior a 400×109/L, a droga é suspensa temporariamente e a droga é repetida de acordo com a contagem de plaquetas. O curso de tratamento é de 12 semanas.
Medicamento: Eltrombopague
A dose inicial de eltrombopag é de 50 mg/vez, uma vez ao dia, e a dose é aumentada quando a contagem de plaquetas é menor que 5×109/L, o máximo é 75 mg/d, e a dose é maior que 200×109 /EU. Quando o medicamento é interrompido temporariamente, o medicamento é readministrado de acordo com a contagem de plaquetas. O curso de tratamento é de 12 semanas.
Outros nomes:
  • TPO-RA
Experimental: ATRA e Eltrombopag
ATRA 10 mg, 2 vezes ao dia, via oral; A dose inicial de eltrombopag foi de 50 mg/vez, uma vez ao dia. De acordo com o padrão clínico de ajuste da dose de eltrombopag no protocolo de pesquisa estabelecido pelo grupo de pesquisa, a dose era aumentada quando a contagem de plaquetas era menor que 5×109/L. A dose máxima é de 75 mg/d, a dose é reduzida se for maior que 200×109/L, e a droga é suspensa temporariamente quando for maior que 400×109/L, e a droga é repetida de acordo com a contagem de plaquetas contar. O curso de tratamento é de 12 semanas.
Medicamento: Eltrombopague
A dose inicial de eltrombopag é de 50 mg/vez, uma vez ao dia, e a dose é aumentada quando a contagem de plaquetas é menor que 5×109/L, o máximo é 75 mg/d, e a dose é maior que 200×109 /EU. Quando o medicamento é interrompido temporariamente, o medicamento é readministrado de acordo com a contagem de plaquetas. O curso de tratamento é de 12 semanas.
Outros nomes:
  • TPO-RA
Medicamento: ácido retinóico all-trans
ATRA 10 mg, 2 vezes ao dia, por via oral. O curso de tratamento é de 12 semanas.
Outros nomes:
  • ácido retinóico

O que o estudo está medindo?

Medidas de resultados primários

Medida de resultado
Descrição da medida
Prazo
Taxa de Resposta Sustentada (SR) em 18 meses
Prazo: 18 meses
A manutenção da contagem de plaquetas ≥ 30 x 10^9/L, aumento de pelo menos 2 vezes da contagem basal, ausência de sangramento e não necessidade de medicação de resgate no seguimento de 18 meses
18 meses

Medidas de resultados secundários

Medida de resultado
Descrição da medida
Prazo
Taxa de resposta completa (CR)
Prazo: 18 meses
A resposta completa (CR) foi definida como contagem de plaquetas maior que 100×10^9/L e ausência de sangramento.
18 meses
Taxa de resposta (R)
Prazo: 18 meses
A taxa de resposta (R) foi definida como contagem de plaquetas superior a 30×10^9/L e mais de 2 vezes superior à linha de base, sem sangramento
18 meses
Ineficiência (NR)
Prazo: 18 meses
Contagem de plaquetas <30×10^9/L, ou aumento inferior a 2 vezes desde o valor basal ou associado a sangramento
18 meses
Taxa de recorrência (recaída)
Prazo: 18 meses
Após o tratamento ser eficaz, a contagem de plaquetas cai abaixo de 30×10^9/L ou cai para menos de 2 vezes o valor basal, ou ocorrem sintomas hemorrágicos
18 meses
Resposta precoce
Prazo: 1 semana
Contagem de plaquetas ≥30×10^9/L e pelo menos dobrando a linha de base em 1 semana.
1 semana
Resposta inicial
Prazo: 1 mês
Resposta inicial como contagem de plaquetas maior que 30×10^9/L e aumento de pelo menos 2 vezes da contagem basal e ausência de sangramento.
1 mês
Tempo de resposta (TTR)
Prazo: 18 meses
O tempo desde o início do tratamento até a obtenção de CR ou R
18 meses
Tempo para recidiva (duração da eficácia)
Prazo: 18 meses
O tempo desde a obtenção de CR ou R até o momento da recaída
18 meses

Colaboradores e Investigadores

É aqui que você encontrará pessoas e organizações envolvidas com este estudo.

Patrocinador

Peking University People's Hospital

Colaboradores

Beijing Friendship Hospital
Beijing Tongren Hospital
Beijing Hospital
Navy General Hospital, Beijing

Investigadores

  • Investigador principal: Xiaohui Zhang, MD, Study Principal Investigator Peking University People's Hospital

Datas de registro do estudo

Essas datas acompanham o progresso do registro do estudo e os envios de resumo dos resultados para ClinicalTrials.gov. Os registros do estudo e os resultados relatados são revisados ​​pela National Library of Medicine (NLM) para garantir que atendam aos padrões específicos de controle de qualidade antes de serem publicados no site público.

Datas Principais do Estudo

Início do estudo (Real)

12 de outubro de 2022

Conclusão Primária (Real)

30 de novembro de 2024

Conclusão do estudo (Real)

30 de novembro de 2024

Datas de inscrição no estudo

Enviado pela primeira vez

25 de junho de 2022

Enviado pela primeira vez que atendeu aos critérios de CQ

25 de junho de 2022

Primeira postagem (Real)

30 de junho de 2022

Atualizações de registro de estudo

Última Atualização Postada (Estimado)

9 de setembro de 2025

Última atualização enviada que atendeu aos critérios de controle de qualidade

2 de setembro de 2025

Última verificação

1 de dezembro de 2024

Mais Informações

Termos relacionados a este estudo

Palavras-chave

Termos MeSH relevantes adicionais

Outros números de identificação do estudo

  • 2022-1-4082

Informações sobre medicamentos e dispositivos, documentos de estudo

Estuda um medicamento regulamentado pela FDA dos EUA

Não

Estuda um produto de dispositivo regulamentado pela FDA dos EUA

Não

produto fabricado e exportado dos EUA

Não

Essas informações foram obtidas diretamente do site clinicaltrials.gov sem nenhuma alteração. Se você tiver alguma solicitação para alterar, remover ou atualizar os detalhes do seu estudo, entre em contato com register@clinicaltrials.gov. Assim que uma alteração for implementada em clinicaltrials.gov, ela também será atualizada automaticamente em nosso site .

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