Deze pagina is automatisch vertaald en de nauwkeurigheid van de vertaling kan niet worden gegarandeerd. Raadpleeg de Engelse versie voor een brontekst.

Uitgebreid toegangsprogramma van Palopegteriparatide bij patiënten met hypoparathyreoïdie

24 juni 2025 bijgewerkt door: Ascendis Pharma Bone Diseases A/S
Om palopegteriparatide (TransCon PTH) te bieden, een experimentele parathyroïdhormoon (PTH)-vervangingstherapie in een setting met uitgebreide toegang voor volwassen patiënten met hypoparathyreoïdie die eerder een PTH-behandeling hebben ondergaan, die voldoen aan de geschiktheidscriteria voor dit protocol zoals hieronder beschreven en een duidelijke onvervulde medische behoefte die niet adequaat kan worden behandeld door een commercieel product of een klinische proef.

Studie Overzicht

Toestand

Goedgekeurd voor marketing

Conditie

Interventie / Behandeling

Gedetailleerde beschrijving

Dit is een uitgebreid toegangsprogramma voor in aanmerking komende deelnemers die eerder een PTH-behandeling hebben ondergaan en die niet in aanmerking komen voor een lopend TransCon PTH klinisch onderzoek. De behandelend arts/onderzoeker neemt contact op met Ascendis Pharma of Clinigen Healthcare LTD wanneer, op basis van hun medische mening, een patiënt voldoet aan de criteria voor opname in het uitgebreide toegangsprogramma.

Deelnemers beginnen met een vaste dosis onderzoeksgeneesmiddel en worden individueel en progressief getitreerd tot een optimale dosis op basis van serumcalciumspiegels, gevolgd door een geïndividualiseerde doseringsperiode totdat palopegteriparatide commercieel beschikbaar is voor de deelnemer. Voor patiënten die conventionele therapie met calcium en/of actieve vormen van vitamine D ondergaan, zullen deze therapieën in dosis verlaagd en/of stopgezet worden tijdens titratie van palopegteriparatide.

Studietype

Uitgebreide toegang

Uitgebreid toegangstype

  • Behandeling IND/Protocol

Contacten en locaties

In dit gedeelte vindt u de contactgegevens van degenen die het onderzoek uitvoeren en informatie over waar dit onderzoek wordt uitgevoerd.

Deelname Criteria

Onderzoekers zoeken naar mensen die aan een bepaalde beschrijving voldoen, de zogenaamde geschiktheidscriteria. Enkele voorbeelden van deze criteria zijn iemands algemene gezondheidstoestand of eerdere behandelingen.

Geschiktheidscriteria

Leeftijden die in aanmerking komen voor studie

18 jaar en ouder (Volwassen, Oudere volwassene)

Accepteert gezonde vrijwilligers

NVT

Beschrijving

Inclusiecriteria:

  • Diagnose van hypoparathyreoïdie.
  • Patiënten met eerdere PTH-behandelingservaring.
  • Serumalbumine-gecorrigeerde calciumspiegel ≥7,8 mg/dL en 25(OH) vitamine D in het normale bereik binnen 2 weken vóór de eerste dosis.
  • Lichaamsmassa-index (BMI) 17 - 40 kg/m2.
  • Bereid en in staat zijn om schriftelijke geïnformeerde toestemming te geven door een door de Institutional Review Board (IRB) goedgekeurd Informed Consent Form (ICF) te ondertekenen.

Uitsluitingscriteria:

  • Diagnose van pseudohypoparathyreoïdie.
  • Momenteel ingeschreven in een onderzoek naar een medicijn of apparaat of heeft een medicijn of apparaat in onderzoek gebruikt binnen 30 dagen of 5 halfwaardetijden (welke van de twee het langst is) vanaf dag 1.
  • Ernstige nierfunctiestoornis (geschatte glomerulaire filtratiesnelheid <30 ml/min/1,73 m2).
  • Verhoogd risico op osteosarcoom, zoals die met de botziekte van Paget of onverklaarbare verhogingen van alkalische fosfatase, erfelijke aandoeningen die vatbaar zijn voor osteosarcoom, of met een voorgeschiedenis van substantiële uitwendige bundel- of implantaatbestraling waarbij het skelet betrokken is
  • Actieve maligniteit in de afgelopen 2 jaar exclusief succesvol gereseceerd schildkliercarcinoom en niet-melanoom huidkanker.
  • Ernstige of gedecompenseerde hartziekte binnen 26 weken, inclusief maar niet beperkt tot klasse IV of stadium D hartfalen, instabiele angina pectoris, myocardinfarct of ongecontroleerde aritmieën.
  • Zwangere of zogende vrouwtjes, of vrouwtjes die zwanger willen worden.
  • Bekende allergie en/of gevoeligheid voor palopegteriparatide of zijn hulpstoffen of eerdere PTH-therapie.

Studie plan

Dit gedeelte bevat details van het studieplan, inclusief hoe de studie is opgezet en wat de studie meet.

Hoe is de studie opgezet?

Medewerkers en onderzoekers

Hier vindt u mensen en organisaties die betrokken zijn bij dit onderzoek.

Sponsor

Ascendis Pharma Bone Diseases A/S

Medewerkers

Clinigen Healthcare Ltd

Studie record data

Deze datums volgen de voortgang van het onderzoeksdossier en de samenvatting van de ingediende resultaten bij ClinicalTrials.gov. Studieverslagen en gerapporteerde resultaten worden beoordeeld door de National Library of Medicine (NLM) om er zeker van te zijn dat ze voldoen aan specifieke kwaliteitscontrolenormen voordat ze op de openbare website worden geplaatst.

Studieregistratiedata

Eerst ingediend

8 december 2022

Eerst ingediend dat voldeed aan de QC-criteria

8 december 2022

Eerst geplaatst (Werkelijk)

16 december 2022

Updates van studierecords

Laatste update geplaatst (Werkelijk)

27 juni 2025

Laatste update ingediend die voldeed aan QC-criteria

24 juni 2025

Laatst geverifieerd

1 juni 2025

Meer informatie

Termen gerelateerd aan deze studie

Trefwoorden

Aanvullende relevante MeSH-voorwaarden

Andere studie-ID-nummers

  • ASNDMAP001

Deze informatie is zonder wijzigingen rechtstreeks van de website clinicaltrials.gov gehaald. Als u verzoeken heeft om uw onderzoeksgegevens te wijzigen, te verwijderen of bij te werken, neem dan contact op met register@clinicaltrials.gov. Zodra er een wijziging wordt doorgevoerd op clinicaltrials.gov, wordt deze ook automatisch bijgewerkt op onze website .

Abonneren