Programma di accesso ampliato di Palopegteriparatide in pazienti con ipoparatiroidismo

Criterio di inclusione:

• Diagnosi di ipoparatiroidismo.
• Pazienti con precedente esperienza di trattamento con PTH.
• Livelli di calcio aggiustati per l'albumina sierica ≥7,8 mg/dL e 25(OH) vitamina D nel range di normalità entro 2 settimane prima della prima dose.
• Indice di massa corporea (BMI) 17 - 40 kg/m2.
• Essere disposti e in grado di fornire un consenso informato scritto firmando un modulo di consenso informato (ICF) approvato dall'Institutional Review Board (IRB).

Criteri di esclusione:

• Diagnosi di pseudoipoparatiroidismo.
• Attualmente iscritto a uno studio su un farmaco o dispositivo sperimentale o ha utilizzato un farmaco o dispositivo sperimentale entro 30 giorni o 5 emivite (a seconda di quale sia il più lungo) dal giorno 1.
• Compromissione renale grave (velocità di filtrazione glomerulare stimata <30 ml/min/1,73 m2).
• Aumento del rischio di osteosarcoma, come quelli con la malattia ossea di Paget o aumenti inspiegabili della fosfatasi alcalina, disturbi ereditari che predispongono all'osteosarcoma o con una precedente storia di radioterapia esterna o implantare sostanziale che coinvolge lo scheletro
• Malignità attiva negli ultimi 2 anni, esclusi carcinoma tiroideo resecato con successo e carcinoma cutaneo non melanoma.
• Malattia cardiaca grave o scompensata entro 26 settimane, inclusi ma non limitati a insufficienza cardiaca di classe IV o stadio D, angina instabile, infarto del miocardio o aritmie non controllate.
• Donne in gravidanza o in allattamento o donne che intendono rimanere incinte.
• Allergia e/o sensibilità nota al palopegteriparatide o ai suoi eccipienti o precedente terapia con PTH.