Ta strona została przetłumaczona automatycznie i dokładność tłumaczenia nie jest gwarantowana. Proszę odnieść się do angielska wersja za tekst źródłowy.

Rozszerzony program dostępu do Palopegteriparatide u pacjentów z niedoczynnością przytarczyc

24 czerwca 2025 zaktualizowane przez: Ascendis Pharma Bone Diseases A/S
Zapewnienie palopegteryparatydu (TransCon PTH), eksperymentalnej terapii zastępczej parathormonem (PTH) w warunkach rozszerzonego dostępu dla dorosłych pacjentów z niedoczynnością przytarczyc, którzy wcześniej otrzymywali leczenie PTH, którzy spełniają kryteria kwalifikacji do tego protokołu, jak opisano poniżej, i mają wyraźne niezaspokojona potrzeba medyczna, której nie można odpowiednio leczyć za pomocą produktu komercyjnego lub badania klinicznego.

Przegląd badań

Status

Zatwierdzony do celów marketingowych

Warunki

Interwencja / Leczenie

Szczegółowy opis

Jest to program rozszerzonego dostępu dla kwalifikujących się uczestników, którzy wcześniej otrzymywali leczenie PTH i którzy nie kwalifikują się do trwającego badania klinicznego TransCon PTH. Lekarz prowadzący/badacz kontaktuje się z Ascendis Pharma lub Clinigen Healthcare LTD, gdy w oparciu o swoją opinię lekarską pacjent spełnia kryteria włączenia do programu rozszerzonego dostępu.

Uczestnicy rozpoczną od ustalonej dawki badanego leku i będą indywidualnie i stopniowo miareczkowani do optymalnej dawki na podstawie poziomu wapnia w surowicy, po czym nastąpi indywidualny okres dawkowania, aż palopegteriparatyd będzie dostępny na rynku dla uczestnika. W przypadku pacjentów przyjmujących konwencjonalną terapię wapniem i (lub) aktywnymi postaciami witaminy D, dawki tych terapii zostaną zmniejszone i (lub) przerwane podczas dostosowywania dawki palopegteryparatydu.

Typ studiów

Rozszerzony dostęp

Rozszerzony typ dostępu

  • Leczenie IND/Protokół

Kontakty i lokalizacje

Ta sekcja zawiera dane kontaktowe osób prowadzących badanie oraz informacje o tym, gdzie badanie jest przeprowadzane.

Kryteria uczestnictwa

Badacze szukają osób, które pasują do określonego opisu, zwanego kryteriami kwalifikacyjnymi. Niektóre przykłady tych kryteriów to ogólny stan zdrowia danej osoby lub wcześniejsze leczenie.

Kryteria kwalifikacji

Wiek uprawniający do nauki

18 lat i starsze (Dorosły, Starszy dorosły)

Akceptuje zdrowych ochotników

Nie dotyczy

Opis

Kryteria przyjęcia:

  • Rozpoznanie niedoczynności przytarczyc.
  • Pacjenci z wcześniejszym doświadczeniem w leczeniu PTH.
  • Stężenie wapnia w surowicy skorygowane albuminami ≥7,8 mg/dl i 25(OH)witamina D w prawidłowym zakresie w ciągu 2 tygodni przed podaniem pierwszej dawki.
  • Wskaźnik masy ciała (BMI) 17 - 40 kg/m2.
  • Być chętnym i zdolnym do udzielenia pisemnej świadomej zgody poprzez podpisanie zatwierdzonego przez Instytucjonalną Komisję Rewizyjną (IRB) formularza świadomej zgody (ICF).

Kryteria wyłączenia:

  • Rozpoznanie rzekomej niedoczynności przytarczyc.
  • Obecnie włączony do badania eksperymentalnego leku lub urządzenia albo stosował eksperymentalny lek lub urządzenie w ciągu 30 dni lub 5 okresów półtrwania (w zależności od tego, który okres jest dłuższy) od dnia 1.
  • Ciężkie zaburzenia czynności nerek (szacowany wskaźnik przesączania kłębuszkowego <30 ml/min/1,73 m2).
  • Zwiększone ryzyko wystąpienia kostniakomięsaka, na przykład w przypadku choroby Pageta kości lub niewyjaśnionego zwiększenia aktywności fosfatazy alkalicznej, dziedzicznych zaburzeń predysponujących do kostniakomięsaka lub w przypadku wcześniejszej znacznej radioterapii wiązkami zewnętrznymi lub implantami obejmującej szkielet
  • Czynna choroba nowotworowa w ciągu ostatnich 2 lat, z wyłączeniem pomyślnie usuniętego raka tarczycy i nieczerniakowego raka skóry.
  • Ciężka lub niewyrównana choroba serca w ciągu 26 tygodni, w tym między innymi niewydolność serca klasy IV lub D, niestabilna dusznica bolesna, zawał mięśnia sercowego lub niekontrolowane zaburzenia rytmu serca.
  • Kobiety w ciąży lub karmiące lub kobiety zamierzające zajść w ciążę.
  • Znana alergia i (lub) wrażliwość na palopegteryparatyd lub jego substancje pomocnicze lub wcześniejsza terapia PTH.

Plan studiów

Ta sekcja zawiera szczegółowe informacje na temat planu badania, w tym sposób zaprojektowania badania i jego pomiary.

Jak projektuje się badanie?

Współpracownicy i badacze

Tutaj znajdziesz osoby i organizacje zaangażowane w to badanie.

Sponsor

Ascendis Pharma Bone Diseases A/S

Współpracownicy

Clinigen Healthcare Ltd

Daty zapisu na studia

Daty te śledzą postęp w przesyłaniu rekordów badań i podsumowań wyników do ClinicalTrials.gov. Zapisy badań i zgłoszone wyniki są przeglądane przez National Library of Medicine (NLM), aby upewnić się, że spełniają określone standardy kontroli jakości, zanim zostaną opublikowane na publicznej stronie internetowej.

Daty rejestracji na studia

Pierwszy przesłany

8 grudnia 2022

Pierwszy przesłany, który spełnia kryteria kontroli jakości

8 grudnia 2022

Pierwszy wysłany (Rzeczywisty)

16 grudnia 2022

Aktualizacje rekordów badań

Ostatnia wysłana aktualizacja (Rzeczywisty)

27 czerwca 2025

Ostatnia przesłana aktualizacja, która spełniała kryteria kontroli jakości

24 czerwca 2025

Ostatnia weryfikacja

1 czerwca 2025

Więcej informacji

Terminy związane z tym badaniem

Słowa kluczowe

Dodatkowe istotne warunki MeSH

Inne numery identyfikacyjne badania

  • ASNDMAP001

Te informacje zostały pobrane bezpośrednio ze strony internetowej clinicaltrials.gov bez żadnych zmian. Jeśli chcesz zmienić, usunąć lub zaktualizować dane swojego badania, skontaktuj się z register@clinicaltrials.gov. Gdy tylko zmiana zostanie wprowadzona na stronie clinicaltrials.gov, zostanie ona automatycznie zaktualizowana również na naszej stronie internetowej .

Badania kliniczne na Palopegteryparatyd (TransCon PTH)

Wyszukaj podobne próby

Sponsorzy i współpracownicy

Warunki medyczne

Interwencje lekowe

CROs by country

CROs in Angola

Warunki

Rzadkie choroby

Interwencje lekowe

Suplementy diety

Sponsor / Współpracownicy

Lokalizacje

Subskrybuj