Klonale architectuur van ASXL1-gemuteerde myelofibrose (CLONEMF)
24 januari 2023 bijgewerkt door: University Hospital, Angers
Prospectieve studie om de klonale architectuur van ASXL1-gemuteerde primaire en secundaire myelofibrose en de impact ervan op de prognose te ontcijferen
Studie Overzicht
Toestand
Nog niet aan het werven
Conditie
Interventie / Behandeling
Gedetailleerde beschrijving
De klonale architectuur van myelofibrosepatiënten is nog weinig beschreven. Inconsistente resultaten met betrekking tot de prognostische waarde van sommige mutaties worden in de literatuur waargenomen, in het bijzonder met betrekking tot ASXL1-mutaties. We gaan ervan uit dat een beter begrip van de klonale architectuur van ASXL1-gemuteerde myelofibrose zou kunnen helpen bij het verfijnen van de prognostische impact van ASXL1-mutaties.
Deze studie heeft tot doel een multicenter cohort van 50 patiënten te evalueren. Het bloed van de patiënten wordt binnen 18 maanden na de diagnose afgenomen. Na 4 jaar follow-up van de patiënt als onderdeel van zijn gebruikelijke zorg, zullen gegevens over overleving en leukemische transformatie worden verzameld.
Studietype
Ingrijpend
Inschrijving (Verwacht)
50
Fase
- Niet toepasbaar
Contacten en locaties
In dit gedeelte vindt u de contactgegevens van degenen die het onderzoek uitvoeren en informatie over waar dit onderzoek wordt uitgevoerd.
Studiecontact
- Naam: Margaux Wiber, PharmD.
- Telefoonnummer: 0033241355553
- E-mail: margaux.wiber@chu-angers.fr
Studie Locaties
-
-
-
Angers, Frankrijk
- CHU Angers
-
Contact:
- Corentin ORVAIN, Dr
-
Hoofdonderzoeker:
- Corentin ORVAIN, Dr
-
Brest, Frankrijk
- CHRU Brest
-
Contact:
- Jean-Christophe IANOTTO, Pr
-
Hoofdonderzoeker:
- Jean-Christophe IANOTTO, Pr
-
Cholet, Frankrijk
- Ch Cholet
-
Contact:
- Charles BESCOND, Dr
-
Hoofdonderzoeker:
- Charles BESCOND, Dr
-
Nantes, Frankrijk
- CHU Nantes
-
Contact:
- Viviane DUBRUILLE, Dr
-
Hoofdonderzoeker:
- Viviane DUBRUILLE, Dr
-
Paris, Frankrijk
- Hôpital Bicêtre
-
Contact:
- Laurence Laurence, Dr
-
Hoofdonderzoeker:
- Laurence Laurence, Dr
-
Quimper, Frankrijk
- CH de Cornouaille
-
Contact:
- Lenaïg LE CLECH, Dr
-
Hoofdonderzoeker:
- Lenaïg LE CLECH, Dr
-
Tours, Frankrijk
- CHRU Tours - Hôpital Bretonneau
-
Hoofdonderzoeker:
- Antoine MACHET, Dr
-
-
Deelname Criteria
Onderzoekers zoeken naar mensen die aan een bepaalde beschrijving voldoen, de zogenaamde geschiktheidscriteria. Enkele voorbeelden van deze criteria zijn iemands algemene gezondheidstoestand of eerdere behandelingen.
Geschiktheidscriteria
Leeftijden die in aanmerking komen voor studie
18 jaar en ouder (VOLWASSEN, OUDER_ADULT)
Accepteert gezonde vrijwilligers
Nee
Geslachten die in aanmerking komen voor studie
Allemaal
Beschrijving
Inclusiecriteria:
- Volwassenen (leeftijd ≥18 jaar),
- Aangesloten bij het nationale socialezekerheidsstelsel,
- ASXL1 gemuteerde primaire of secundaire myelofibrose,
- Ondertekende de toestemming om deel te nemen aan de studie,
- Opgenomen, of toestemming gegeven om te worden opgenomen, in de nationale klinisch-biologische database van Frankrijk Intergroupe Syndrome Myéloproliferatifs (FIM).
Uitsluitingscriteria:
- Patiënt met een andere actieve hematologische ziekte of kanker op het moment van diagnose,
- Persoon die onder een wettelijke beschermingsregeling valt of niet in staat is toestemming te geven.
Studie plan
Dit gedeelte bevat details van het studieplan, inclusief hoe de studie is opgezet en wat de studie meet.
Hoe is de studie opgezet?
Ontwerpdetails
- Primair doel: ANDER
- Toewijzing: NA
- Interventioneel model: SINGLE_GROUP
- Masker: GEEN
Wapens en interventies
Deelnemersgroep / Arm |
Interventie / Behandeling |
|---|---|
|
EXPERIMENTEEL: CLONEMF-cohort
|
biologisch:
|
Wat meet het onderzoek?
Primaire uitkomstmaten
Uitkomstmaat |
Maatregel Beschrijving |
Tijdsspanne |
|---|---|---|
|
Identificeer subgroepen van ASXL1-gemuteerde myelofibrose op basis van klonale architectuurgegevens
Tijdsspanne: 24 maanden
|
De klonale architectuur wordt bepaald door het aantal mutaties (numeriek), de volgorde van acquisitie van de mutaties (categoriaal, pre/post/gescheiden), de mutatievertakking (categoriaal, ja/nee), de aanwezigheid van afzonderlijke klonen (categoriaal, ja/nee) en de overgang naar homozygositeit van elke kloon (categoriaal, ja/nee).
Alle parameters van de klonale architectuur zullen samen worden geanalyseerd met behulp van een multivariate classificatie (factoranalyse voor gemengde gegevens), gevolgd door een clustering die ons in staat stelt een homogene cluster van patiënten te identificeren.
|
24 maanden
|
Secundaire uitkomstmaten
Uitkomstmaat |
Maatregel Beschrijving |
Tijdsspanne |
|---|---|---|
|
Beschrijving van eerder samengestelde prognostische genomische groepen (volgens Luque Paz et al. 2021) binnen geïdentificeerde clusters van klonale architectuur
Tijdsspanne: 24 maanden
|
De verdeling van patiënten over genomische groepen zal gerapporteerd worden voor elke cluster van klonale architectuur (aantal en percentage).
|
24 maanden
|
|
Bestudering van de functionele kenmerken van elk subtype van klonale architectuur door transcriptomics
Tijdsspanne: 24 maanden
|
Gene Set Enrichment Analysis (GSEA) zal worden uitgevoerd voor elk cluster van klonale architectuur
|
24 maanden
|
|
Vergelijking van mannelijke proportie binnen de subtypes van klonale architectuur
Tijdsspanne: 24 maanden
|
De geslachtsverdeling zal worden vergeleken
|
24 maanden
|
|
Vergelijking van leeftijd op het moment van diagnose binnen de subtypes van klonale architectuur
Tijdsspanne: 24 maanden
|
Leeftijd op het moment (jaren) van de diagnose zal worden vergeleken
|
24 maanden
|
|
Vergelijking van bloedtellingen binnen de subtypes van klonale architectuur
Tijdsspanne: 24 maanden
|
Bloedtellingen (g/dL of G/L) op het moment van diagnose zullen worden vergeleken
|
24 maanden
|
|
Vergelijking van LDH-niveaus binnen de subtypen van klonale architectuur
Tijdsspanne: 24 maanden
|
LDH-niveaus (UI/L) op het moment van diagnose zullen worden vergeleken
|
24 maanden
|
|
Vergelijking van de splenomegalie-verhouding binnen de subtypen van klonale architectuur
Tijdsspanne: 24 maanden
|
Percentage patiënten met splenomegalie zal worden vergeleken
|
24 maanden
|
|
Vergelijking van de verhouding van constitutionele symptomen binnen de subtypes van klonale architectuur
Tijdsspanne: 24 maanden
|
Percentage patiënten met constitutionele symptomen zal worden vergeleken
|
24 maanden
|
|
Evaluatie van de algehele overleving van de patiënten na 4 jaar volgens hun klonale architectuurprofiel
Tijdsspanne: 72 maanden
|
De algehele overleving zal worden geëvalueerd door Cox-modellen
|
72 maanden
|
|
Evaluatie van de leukemievrije overleving van de patiënten na 4 jaar volgens hun klonale architectuurprofiel
Tijdsspanne: 72 maanden
|
Leukemie-vrije overleving zal worden geëvalueerd door Cox-modellen
|
72 maanden
|
Medewerkers en onderzoekers
Hier vindt u mensen en organisaties die betrokken zijn bij dit onderzoek.
Sponsor
Onderzoekers
- Studie directeur: POUILLART, University Hospital, Angers
Studie record data
Deze datums volgen de voortgang van het onderzoeksdossier en de samenvatting van de ingediende resultaten bij ClinicalTrials.gov. Studieverslagen en gerapporteerde resultaten worden beoordeeld door de National Library of Medicine (NLM) om er zeker van te zijn dat ze voldoen aan specifieke kwaliteitscontrolenormen voordat ze op de openbare website worden geplaatst.
Bestudeer belangrijke data
Studie start (VERWACHT)
1 maart 2023
Primaire voltooiing (VERWACHT)
1 maart 2025
Studie voltooiing (VERWACHT)
1 maart 2029
Studieregistratiedata
Eerst ingediend
28 december 2022
Eerst ingediend dat voldeed aan de QC-criteria
24 januari 2023
Eerst geplaatst (WERKELIJK)
2 februari 2023
Updates van studierecords
Laatste update geplaatst (WERKELIJK)
2 februari 2023
Laatste update ingediend die voldeed aan QC-criteria
24 januari 2023
Laatst geverifieerd
1 december 2022
Meer informatie
Termen gerelateerd aan deze studie
Aanvullende relevante MeSH-voorwaarden
Andere studie-ID-nummers
- 2022-A02497-36
Plan Individuele Deelnemersgegevens (IPD)
Bent u van plan om gegevens van individuele deelnemers (IPD) te delen?
NEE
Informatie over medicijnen en apparaten, studiedocumenten
Bestudeert een door de Amerikaanse FDA gereguleerd geneesmiddel
Nee
Bestudeert een door de Amerikaanse FDA gereguleerd apparaatproduct
Nee
Deze informatie is zonder wijzigingen rechtstreeks van de website clinicaltrials.gov gehaald. Als u verzoeken heeft om uw onderzoeksgegevens te wijzigen, te verwijderen of bij te werken, neem dan contact op met register@clinicaltrials.gov. Zodra er een wijziging wordt doorgevoerd op clinicaltrials.gov, wordt deze ook automatisch bijgewerkt op onze website .