Tämä sivu käännettiin automaattisesti, eikä käännösten tarkkuutta voida taata. Katso englanninkielinen versio lähdetekstiä varten.

ASXL1-mutatoidun myelofibroosin klooninen arkkitehtuuri (CLONEMF)

tiistai 24. tammikuuta 2023 päivittänyt: University Hospital, Angers
Prospektiivinen tutkimus ASXL1-mutaation aiheuttaman primaarisen ja sekundaarisen myelofibroosin klonaalisen arkkitehtuurin tulkitsemiseksi ja sen vaikutuksesta ennusteeseen

Tutkimuksen yleiskatsaus

Tila

Ei vielä rekrytointia

Ehdot

Interventio / Hoito

Yksityiskohtainen kuvaus

Myelofibroosipotilaiden kloonista arkkitehtuuria kuvataan vielä vähän. Kirjallisuudessa on havaittu epäjohdonmukaisia ​​tuloksia joidenkin mutaatioiden prognostisen arvon suhteen, erityisesti ASXL1-mutaatioiden osalta. Oletamme, että ASXL1-mutaation aiheuttaman myelofibroosin klonaalisen arkkitehtuurin parempi ymmärtäminen voisi auttaa tarkentamaan ASXL1-mutaatioiden ennustevaikutusta.

Tämän tutkimuksen tavoitteena on arvioida 50 potilaan monikeskuskohortti. Potilaiden verta kerätään 18 kuukauden kuluessa diagnoosista. Kun potilasta on seurattu 4 vuotta osana hänen tavanomaista hoitoaan, kerätään tiedot selviytymisestä ja leukeemisesta transformaatiosta.

Opintotyyppi

Interventio

Ilmoittautuminen (Odotettu)

50

Vaihe

  • Ei sovellettavissa

Yhteystiedot ja paikat

Tässä osiossa on tutkimuksen suorittajien yhteystiedot ja tiedot siitä, missä tämä tutkimus suoritetaan.

Opiskeluyhteys

Opiskelupaikat

  • Ranska
      • Angers, Ranska
        • Chu Angers
        • Ottaa yhteyttä:
          • Corentin ORVAIN, Dr
        • Päätutkija:
          • Corentin ORVAIN, Dr
      • Brest, Ranska
        • CHRU Brest
        • Ottaa yhteyttä:
          • Jean-Christophe IANOTTO, Pr
        • Päätutkija:
          • Jean-Christophe IANOTTO, Pr
      • Cholet, Ranska
        • Ch Cholet
        • Ottaa yhteyttä:
          • Charles BESCOND, Dr
        • Päätutkija:
          • Charles BESCOND, Dr
      • Nantes, Ranska
        • CHU Nantes
        • Ottaa yhteyttä:
          • Viviane DUBRUILLE, Dr
        • Päätutkija:
          • Viviane DUBRUILLE, Dr
      • Paris, Ranska
        • Hôpital Bicêtre
        • Ottaa yhteyttä:
          • Laurence Laurence, Dr
        • Päätutkija:
          • Laurence Laurence, Dr
      • Quimper, Ranska
        • CH de Cornouaille
        • Ottaa yhteyttä:
          • Lenaïg LE CLECH, Dr
        • Päätutkija:
          • Lenaïg LE CLECH, Dr
      • Tours, Ranska
        • CHRU Tours - Hopital Bretonneau
        • Päätutkija:
          • Antoine MACHET, Dr

Osallistumiskriteerit

Tutkijat etsivät ihmisiä, jotka sopivat tiettyyn kuvaukseen, jota kutsutaan kelpoisuuskriteereiksi. Joitakin esimerkkejä näistä kriteereistä ovat henkilön yleinen terveydentila tai aiemmat hoidot.

Kelpoisuusvaatimukset

Opintokelpoiset iät

18 vuotta ja vanhemmat (AIKUINEN, OLDER_ADULT)

Hyväksyy terveitä vapaaehtoisia

Ei

Sukupuolet, jotka voivat opiskella

Kaikki

Kuvaus

Sisällyttämiskriteerit:

  • Aikuiset (ikä ≥ 18 vuotta),
  • Liittyy kansalliseen sosiaaliturvajärjestelmään,
  • ASXL1-mutatoitunut primaarinen tai sekundaarinen myelofibroosi,
  • Allekirjoittanut suostumuksen tutkimukseen osallistumiseen,
  • Sisältyy tai suostuu sisällyttämiseen Ranskan Intergroupe Syndrome Myéloprolifératifsin (FIM) kansalliseen kliinis-biologiseen tietokantaan.

Poissulkemiskriteerit:

  • Potilaalla, jolla on diagnoosihetkellä jokin muu aktiivinen hematologinen sairaus tai syöpä,
  • Henkilö, joka on oikeusturvajärjestelmän alainen tai joka ei voi antaa suostumusta.

Opintosuunnitelma

Tässä osiossa on tietoja tutkimussuunnitelmasta, mukaan lukien kuinka tutkimus on suunniteltu ja mitä tutkimuksella mitataan.

Miten tutkimus on suunniteltu?

Suunnittelun yksityiskohdat

  • Ensisijainen käyttötarkoitus: MUUTA
  • Jako: NA
  • Inventiomalli: SINGLE_GROUP
  • Naamiointi: EI MITÄÄN

Aseet ja interventiot

Osallistujaryhmä / Arm
Interventio / Hoito
KOKEELLISTA: CLONEMF-kohortti
Biologinen: Klonaalisen arkkitehtuurin määritys

Biologinen:

  • Klooniarkkitehtuurin määritys lajittelemalla kiertävät CD34-positiiviset solut, mitä seuraa soluviljely ja pesäkkeiden genotyypitys ja/tai yksisoluinen DNA-sekvensointi
  • Toissijainen tulos: transkriptominen tutkimus RNA-sekvensoinnilla

Mitä tutkimuksessa mitataan?

Ensisijaiset tulostoimenpiteet

Tulosmittaus
Toimenpiteen kuvaus
Aikaikkuna
Tunnista ASXL1-mutatoidun myelofibroosin alaryhmät kloonaarkkitehtuuritietojen perusteella
Aikaikkuna: 24 kuukautta
Klooniarkkitehtuuri määritellään mutaatioiden lukumäärän (numeerinen), mutaatioiden hankintajärjestyksen (kategoriaalinen, ennen/jälkeen/erotettu), mutaatiohaaroittumisen (kategoriaalinen, kyllä/ei), erillisten kloonien (kategoriaalinen, kyllä/ei) ja siirtyminen kohti kunkin kloonin homotsygoottisuutta (kategoriaalinen, kyllä/ei). Kaikki klonaalisen arkkitehtuurin parametrit analysoidaan yhdessä käyttämällä monimuuttujaluokitusta (Factor Analysis for Mixed Data), jota seuraa klusterointi, jonka avulla voimme tunnistaa homogeenisen potilasryhmän.
24 kuukautta

Toissijaiset tulostoimenpiteet

Tulosmittaus
Toimenpiteen kuvaus
Aikaikkuna
Kuvaus aiemmin muodostuneista prognostisista genomiryhmistä (Luque Pazin et al. 2021 mukaan) tunnistetuissa klonaalisen arkkitehtuurin klustereissa
Aikaikkuna: 24 kuukautta
Potilaiden jakautuminen genomiryhmiin raportoidaan kunkin klonaalisen arkkitehtuurin klusterin osalta (lukumäärä ja prosenttiosuus).
24 kuukautta
Kloonaalisen arkkitehtuurin kunkin alatyypin toiminnallisten ominaisuuksien tutkiminen transkriptomiikan avulla
Aikaikkuna: 24 kuukautta
Gene Set Enrichment Analysis (GSEA) suoritetaan jokaiselle klonaalisen arkkitehtuurin klusterille
24 kuukautta
Miesten osuuden vertailu klonaalisen arkkitehtuurin alatyypeissä
Aikaikkuna: 24 kuukautta
Sukupuolen jakautumista verrataan
24 kuukautta
Diagnoosin iän vertailu klonaalisen arkkitehtuurin alatyypeissä
Aikaikkuna: 24 kuukautta
Ikä diagnoosihetkellä (vuodet) verrataan
24 kuukautta
Veriarvojen vertailu klonaalisen arkkitehtuurin alatyypeissä
Aikaikkuna: 24 kuukautta
Veriarvoja (g/dl tai G/L) diagnoosihetkellä verrataan
24 kuukautta
LDH-tasojen vertailu klonaalisen arkkitehtuurin alatyypeissä
Aikaikkuna: 24 kuukautta
LDH-tasoja (UI/L) verrataan diagnoosihetkellä
24 kuukautta
Splenomegalian osuuden vertailu klonaalisen arkkitehtuurin alatyypeissä
Aikaikkuna: 24 kuukautta
Splenomegaliaa sairastavien potilaiden osuutta verrataan
24 kuukautta
Perustuslaillisten oireiden osuuden vertailu klonaalisen arkkitehtuurin alatyypeissä
Aikaikkuna: 24 kuukautta
Verrataan niiden potilaiden osuutta, joilla on perustuslaillisia oireita
24 kuukautta
Potilaiden kokonaiseloonjäämisen arviointi 4 vuoden kohdalla kloonisen arkkitehtuuriprofiilin mukaan
Aikaikkuna: 72 kuukautta
Kokonaiseloonjäämistä arvioidaan Cox-malleilla
72 kuukautta
Potilaiden leukemiavapaan eloonjäämisen arviointi 4 vuoden kohdalla heidän kloonisen arkkitehtuuriprofiilin mukaan
Aikaikkuna: 72 kuukautta
Leukemiaton eloonjääminen arvioidaan Cox-malleilla
72 kuukautta

Yhteistyökumppanit ja tutkijat

Täältä löydät tähän tutkimukseen osallistuvat ihmiset ja organisaatiot.

Sponsori

University Hospital, Angers

Tutkijat

  • Opintojohtaja: POUILLART, University Hospital, Angers

Opintojen ennätyspäivät

Nämä päivämäärät seuraavat ClinicalTrials.gov-sivustolle lähetettyjen tutkimustietueiden ja yhteenvetojen edistymistä. National Library of Medicine (NLM) tarkistaa tutkimustiedot ja raportoidut tulokset varmistaakseen, että ne täyttävät tietyt laadunvalvontastandardit, ennen kuin ne julkaistaan ​​julkisella verkkosivustolla.

Opi tärkeimmät päivämäärät

Opiskelun aloitus (ODOTETTU)

Keskiviikko 1. maaliskuuta 2023

Ensisijainen valmistuminen (ODOTETTU)

Lauantai 1. maaliskuuta 2025

Opintojen valmistuminen (ODOTETTU)

Torstai 1. maaliskuuta 2029

Opintoihin ilmoittautumispäivät

Ensimmäinen lähetetty

Keskiviikko 28. joulukuuta 2022

Ensimmäinen toimitettu, joka täytti QC-kriteerit

Tiistai 24. tammikuuta 2023

Ensimmäinen Lähetetty (TODELLINEN)

Torstai 2. helmikuuta 2023

Tutkimustietojen päivitykset

Viimeisin päivitys julkaistu (TODELLINEN)

Torstai 2. helmikuuta 2023

Viimeisin lähetetty päivitys, joka täytti QC-kriteerit

Tiistai 24. tammikuuta 2023

Viimeksi vahvistettu

Torstai 1. joulukuuta 2022

Lisää tietoa

Tähän tutkimukseen liittyvät termit

Muita asiaankuuluvia MeSH-ehtoja

Muut tutkimustunnusnumerot

  • 2022-A02497-36

Yksittäisten osallistujien tietojen suunnitelma (IPD)

Aiotko jakaa yksittäisten osallistujien tietoja (IPD)?

EI

Lääke- ja laitetiedot, tutkimusasiakirjat

Tutkii yhdysvaltalaista FDA sääntelemää lääkevalmistetta

Ei

Tutkii yhdysvaltalaista FDA sääntelemää laitetuotetta

Ei

Nämä tiedot haettiin suoraan verkkosivustolta clinicaltrials.gov ilman muutoksia. Jos sinulla on pyyntöjä muuttaa, poistaa tai päivittää tutkimustietojasi, ota yhteyttä register@clinicaltrials.gov. Heti kun muutos on otettu käyttöön osoitteessa clinicaltrials.gov, se päivitetään automaattisesti myös verkkosivustollemme .

Kliiniset tutkimukset Myelofibroosi

Hae vastaavia kokeiluja

Sponsorit ja yhteistyökumppanit

Sairaudet

Huumeiden interventiot

CROs by country

CROs in Switzerland

Ehdot

Harvinaiset sairaudet

Huumeiden interventiot

Ravintolisät

Sponsori / yhteistyökumppanit

Sijainnit

3
Tilaa