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Arquitectura clonal de mielofibrosis mutada en ASXL1 (CLONEMF)

24 de enero de 2023 actualizado por: University Hospital, Angers
Estudio prospectivo para descifrar la arquitectura clonal de la mielofibrosis primaria y secundaria mutada en ASXL1 y su impacto en el pronóstico

Descripción general del estudio

Estado

Aún no reclutando

Condiciones

Intervención / Tratamiento

Descripción detallada

La arquitectura clonal de los pacientes con mielofibrosis aún está poco descrita. En la literatura se observan resultados inconsistentes en términos del valor pronóstico de algunas mutaciones, en particular en lo que respecta a las mutaciones ASXL1. Suponemos que una mejor comprensión de la arquitectura clonal de la mielofibrosis mutada en ASXL1 podría ayudar a refinar el impacto pronóstico de las mutaciones en ASXL1.

Este estudio tiene como objetivo evaluar una cohorte multicéntrica de 50 pacientes. La sangre de los pacientes se recolectará dentro de los 18 meses posteriores al diagnóstico. Tras 4 años de seguimiento del paciente como parte de sus cuidados habituales, se recogerán datos de supervivencia y transformación leucémica.

Tipo de estudio

Intervencionista

Inscripción (Anticipado)

50

Fase

  • No aplica

Contactos y Ubicaciones

Esta sección proporciona los datos de contacto de quienes realizan el estudio e información sobre dónde se lleva a cabo este estudio.

Estudio Contacto

Ubicaciones de estudio

  • Francia
      • Angers, Francia
        • CHU Angers
        • Contacto:
          • Corentin ORVAIN, Dr
        • Investigador principal:
          • Corentin ORVAIN, Dr
      • Brest, Francia
        • CHRU Brest
        • Contacto:
          • Jean-Christophe IANOTTO, Pr
        • Investigador principal:
          • Jean-Christophe IANOTTO, Pr
      • Cholet, Francia
        • Ch Cholet
        • Contacto:
          • Charles BESCOND, Dr
        • Investigador principal:
          • Charles BESCOND, Dr
      • Nantes, Francia
        • CHU Nantes
        • Contacto:
          • Viviane DUBRUILLE, Dr
        • Investigador principal:
          • Viviane DUBRUILLE, Dr
      • Paris, Francia
        • Hôpital Bicêtre
        • Contacto:
          • Laurence Laurence, Dr
        • Investigador principal:
          • Laurence Laurence, Dr
      • Quimper, Francia
        • CH de Cornouaille
        • Contacto:
          • Lenaïg LE CLECH, Dr
        • Investigador principal:
          • Lenaïg LE CLECH, Dr
      • Tours, Francia
        • CHRU Tours - Hôpital Bretonneau
        • Investigador principal:
          • Antoine MACHET, Dr

Criterios de participación

Los investigadores buscan personas que se ajusten a una determinada descripción, denominada criterio de elegibilidad. Algunos ejemplos de estos criterios son el estado de salud general de una persona o tratamientos previos.

Criterio de elegibilidad

Edades elegibles para estudiar

18 años y mayores (ADULTO, MAYOR_ADULTO)

Acepta Voluntarios Saludables

No

Géneros elegibles para el estudio

Todos

Descripción

Criterios de inclusión:

  • Adultos (edad ≥18 años),
  • Afiliados al sistema nacional de seguridad social,
  • Mielofibrosis primaria o secundaria mutada en ASXL1,
  • Firmado el consentimiento para participar en el estudio,
  • Incluido, o consintiendo ser incluido, en la base de datos clínico-biológica nacional de Francia Intergroupe Syndrome Myéloprolifératifs (FIM).

Criterio de exclusión:

  • Paciente con otra enfermedad hematológica activa o cáncer en el momento del diagnóstico,
  • Persona sujeta a régimen de protección legal o incapaz de dar su consentimiento.

Plan de estudios

Esta sección proporciona detalles del plan de estudio, incluido cómo está diseñado el estudio y qué mide el estudio.

¿Cómo está diseñado el estudio?

Detalles de diseño

  • Propósito principal: OTRO
  • Asignación: N / A
  • Modelo Intervencionista: SINGLE_GROUP
  • Enmascaramiento: NINGUNO

Armas e Intervenciones

Grupo de participantes/brazo
Intervención / Tratamiento
EXPERIMENTAL: Cohorte CLONEMF
Biológico: Determinación de la arquitectura clonal

Biológico:

  • Determinación de la arquitectura clonal mediante clasificación de células CD34 positivas circulantes, seguido de cultivo celular y genotipado de colonias y/o secuenciación de ADN de una sola célula
  • Resultado secundario: estudio transcriptómico por secuenciación de ARN

¿Qué mide el estudio?

Medidas de resultado primarias

Medida de resultado
Medida Descripción
Periodo de tiempo
Identificar subgrupos de mielofibrosis con mutación ASXL1 en función de los datos de la arquitectura clonal
Periodo de tiempo: 24 meses
La arquitectura clonal se define por el número de mutaciones (numérico), el orden de adquisición de las mutaciones (categorial, pre/post/separado), la ramificación mutacional (categorial, sí/no), la presencia de clones distintos (categorial, sí/no) y la transición hacia la homocigosidad de cada clon (categorial, sí/no). Todos los parámetros de la arquitectura clonal se analizarán juntos mediante una clasificación multivariada (Análisis factorial para datos mixtos) seguida de una agrupación que nos permita identificar grupos homogéneos de pacientes.
24 meses

Medidas de resultado secundarias

Medida de resultado
Medida Descripción
Periodo de tiempo
Descripción de grupos genómicos pronósticos previamente constituidos (según Luque Paz et al. 2021) dentro de grupos identificados de arquitectura clonal
Periodo de tiempo: 24 meses
El reparto de pacientes en grupos genómicos se informará para cada grupo de arquitectura clonal (número y porcentaje).
24 meses
Estudiar las características funcionales de cada subtipo de arquitectura clonal por transcriptómica
Periodo de tiempo: 24 meses
Se realizará un análisis de enriquecimiento de conjuntos de genes (GSEA) para cada grupo de arquitectura clonal
24 meses
Comparación de la proporción masculina dentro de los subtipos de arquitectura clonal
Periodo de tiempo: 24 meses
Se comparará la distribución de género
24 meses
Comparación de la edad al momento del diagnóstico dentro de los subtipos de arquitectura clonal
Periodo de tiempo: 24 meses
Se comparará la edad en el momento (años) del diagnóstico
24 meses
Comparación de hemogramas dentro de los subtipos de arquitectura clonal
Periodo de tiempo: 24 meses
Se compararán los recuentos sanguíneos (g/dL o G/L) en el momento del diagnóstico
24 meses
Comparación de niveles de LDH dentro de los subtipos de arquitectura clonal
Periodo de tiempo: 24 meses
Se compararán los niveles de LDH (UI/L) en el momento del diagnóstico
24 meses
Comparación de la proporción de esplenomegalia dentro de los subtipos de arquitectura clonal
Periodo de tiempo: 24 meses
Se comparará la proporción de pacientes con esplenomegalia
24 meses
Comparación de la proporción de síntomas constitucionales dentro de los subtipos de arquitectura clonal
Periodo de tiempo: 24 meses
Se comparará la proporción de pacientes con síntomas constitucionales
24 meses
Evaluación de la supervivencia global de los pacientes a los 4 años según su perfil de arquitectura clonal
Periodo de tiempo: 72 meses
La supervivencia global se evaluará mediante modelos de Cox.
72 meses
Evaluación de la supervivencia libre de leucemia de los pacientes a los 4 años según su perfil de arquitectura clonal
Periodo de tiempo: 72 meses
La supervivencia libre de leucemia será evaluada por modelos de Cox
72 meses

Colaboradores e Investigadores

Aquí es donde encontrará personas y organizaciones involucradas en este estudio.

Patrocinador

University Hospital, Angers

Investigadores

  • Director de estudio: POUILLART, University Hospital, Angers

Fechas de registro del estudio

Estas fechas rastrean el progreso del registro del estudio y los envíos de resultados resumidos a ClinicalTrials.gov. Los registros del estudio y los resultados informados son revisados ​​por la Biblioteca Nacional de Medicina (NLM) para asegurarse de que cumplan con los estándares de control de calidad específicos antes de publicarlos en el sitio web público.

Fechas importantes del estudio

Inicio del estudio (ANTICIPADO)

1 de marzo de 2023

Finalización primaria (ANTICIPADO)

1 de marzo de 2025

Finalización del estudio (ANTICIPADO)

1 de marzo de 2029

Fechas de registro del estudio

Enviado por primera vez

28 de diciembre de 2022

Primero enviado que cumplió con los criterios de control de calidad

24 de enero de 2023

Publicado por primera vez (ACTUAL)

2 de febrero de 2023

Actualizaciones de registros de estudio

Última actualización publicada (ACTUAL)

2 de febrero de 2023

Última actualización enviada que cumplió con los criterios de control de calidad

24 de enero de 2023

Última verificación

1 de diciembre de 2022

Más información

Términos relacionados con este estudio

Términos MeSH relevantes adicionales

Otros números de identificación del estudio

  • 2022-A02497-36

Plan de datos de participantes individuales (IPD)

¿Planea compartir datos de participantes individuales (IPD)?

NO

Información sobre medicamentos y dispositivos, documentos del estudio

Estudia un producto farmacéutico regulado por la FDA de EE. UU.

No

Estudia un producto de dispositivo regulado por la FDA de EE. UU.

No

Esta información se obtuvo directamente del sitio web clinicaltrials.gov sin cambios. Si tiene alguna solicitud para cambiar, eliminar o actualizar los detalles de su estudio, comuníquese con register@clinicaltrials.gov. Tan pronto como se implemente un cambio en clinicaltrials.gov, también se actualizará automáticamente en nuestro sitio web. .

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