- ICH GCP
- Register voor klinische proeven in de VS.
- Klinische proef NCT05900401
Vertraagde tolerantie door gemengd chimerisme
2 december 2025 bijgewerkt door: Tatsuo Kawai, MD, PhD, Massachusetts General Hospital
In dit onderzoek wordt gekeken naar de veiligheid en effectiviteit van een beenmergtransplantatie na niertransplantatie (van een levende of overleden donor).
Een onderzoeksmedicatie en andere behandelingen zullen voorafgaand aan en na de transplantatie worden gegeven om de getransplanteerde nier te helpen beschermen tegen aanvallen door het immuunsysteem van het lichaam
Studie Overzicht
Toestand
Actief, niet wervend
Gedetailleerde beschrijving
Ontvangers van eerdere LD- of DD-niertransplantaties die werden voortgezet op conventionele I.S., zullen een conditioneringsregime krijgen dat bestaat uit rituximab op onderzoeksdag -6, fludarabine 15 mg/m2/dag op dag -5 tot -3 (3 doses), CP ( 30 mg/kg/dag) op dag -5 en -4, gevolgd door lokale bestraling van de thymus (7 Gy) op dag -1 en Siplizumab (anti-CD2 mAb) op dag -2, -1, 0 en +1.
Donor-HSC's worden toegediend op studiedag 0. Methylprednisolon 250 mg/dag wordt gestart op dag 0 en afgebouwd op dag 20 (fig. 2).
Profylaxe zal worden verstrekt voor hemorragische cystitis, PCP, schimmelinfectie, CMV en peri-operatieve infectie.
Alle patiënten die een bloedtransfusie nodig hebben, krijgen alleen leukocytenarme en bestraalde bloedproducten gedurende een periode van ten minste 12 maanden na HSCT.
De ontvangers ondergaan 6 maanden na HSCT een niertransplantaatbiopsie.
Als de I.S. aan de opnamecriteria is voldaan, I.S. wordt langzaam afgebouwd met 9-12 maanden
Studietype
Ingrijpend
Inschrijving (Geschat)
20
Fase
- Fase 2
- Fase 1
Contacten en locaties
In dit gedeelte vindt u de contactgegevens van degenen die het onderzoek uitvoeren en informatie over waar dit onderzoek wordt uitgevoerd.
Studie Locaties
-
-
Massachusetts
-
Boston, Massachusetts, Verenigde Staten, 02114
- Massachusetts General Hospital
-
-
Deelname Criteria
Onderzoekers zoeken naar mensen die aan een bepaalde beschrijving voldoen, de zogenaamde geschiktheidscriteria. Enkele voorbeelden van deze criteria zijn iemands algemene gezondheidstoestand of eerdere behandelingen.
Geschiktheidscriteria
Leeftijden die in aanmerking komen voor studie
- Volwassen
- Oudere volwassene
Accepteert gezonde vrijwilligers
Nee
Beschrijving
Criteria voor opname van ontvangers
- Man of vrouw 18-65 jaar.
- Ontvangers van niertransplantaten van LD of DD, met cryo-geconserveerde HSC's beschikbaar, goede nierfunctie (GFR> 45 ml/min/1,73 m2), normale huidige allotransplantaatbiopsie en geen voorgeschiedenis van gedocumenteerde afstotingsepisodes.
- Eerste of tweede niertransplantatie.
- Gebruik van door de FDA goedgekeurde anticonceptiemethoden (die met een faalpercentage van minder dan 3%) door alle ontvangers vanaf het moment dat de studiebehandeling begint tot 104 weken (24 maanden) na niertransplantatie. (Zie voor meer informatie over door de FDA goedgekeurde anticonceptiemethoden https://www.fda.gov/media/150299/download
- Mogelijkheid om geïnformeerde toestemming te begrijpen en te geven.
- Serologisch bewijs van eerdere blootstelling aan EBV.
- Negatieve COVID-19-test tijdens screening en twee dagen voorafgaand aan HSC-transplantatie (HSCT).
Overleden donor (DD)
- Man of vrouw 18-70 jaar.
- Toestemming voor het doneren van wervelbotten wordt verkregen van de donorfamilie.
- HSC's zijn met succes gecryopreserveerd en >2X106/kg (CD34+ cellen) van de ontvanger bewaard.
- Aanvaardbare laboratoriumparameters (hematologie in normaal of bijna normaal bereik. Leverfunctie <2 keer de bovengrens van normaal en normaal creatinine)
- Negatief voor virale infectie met HbsAg, HIV, HCV of HTLV-1
- Negatieve COVID-19-test op het moment van HSC-aankoop.
Levende donor (LD)
- Bereidheid om HSC's te geven door leukaferese of beenmergaspiratie.
- Negatieve serologische zwangerschapstest voor vrouwen die zwanger kunnen worden
- Goede algemene gezondheid volgens conventionele evaluatie voor nierdonatie.
- Aanvaardbare laboratoriumparameters (hematologie in normaal of bijna normaal bereik. Leverfunctie <2 keer de bovengrens van normaal en normaal creatinine)
- Negatief voor virale infectie met HbsAg, HIV, HCV of HTLV-1.
- Hart-/longfunctie binnen normale grenzen (CXR, ECG).
- Mogelijkheid om geïnformeerde toestemming te begrijpen en te geven.
- Voldoet aan standaard institutionele criteria voor PBSC-verzameling.
- Negatieve COVID-19-test tijdens screening en twee dagen voorafgaand aan PBSC-verzameling.
Criteria voor uitsluiting van ontvangers
- ABO-bloedgroep-incompatibel niertransplantaat.
- Bewijs van anti-HLA-antilichaam (donorspecifiek met een MFI >1000) zoals beoordeeld volgens routinemethodologie (Luminex)
- Eerdere geschiedenis van biopsie bewezen afwijzing.
- Aanhoudende leukopenie (WBC minder dan 2.000/mm3) of trombocytopenie (<100.000/mm3).
- Seropositiviteit voor HIV-1, hepatitis B-oppervlakte- of kernantigeen of hepatitis C-virus (bevestigd door hepatitis C-virus-RNA).
- Actieve infectie
- Linkerventrikelejectiefractie < 40% zoals bepaald door TTE of klinisch bewijs van hartfalen.
- Geforceerd expiratoir volume FEV1 of DLCO < 50% van voorspeld.
- Borstvoeding of zwangerschap.
- Geschiedenis van andere kanker dan basaalcelcarcinoom van de huid of carcinoom in situ van de baarmoederhals.
- Onderliggende etiologie van nierziekte met een hoog risico op terugkeer van de ziekte in de getransplanteerde nier (zoals focale segmentale glomerulosclerose). Auto-immuunziekten zoals lupus en trombotische trombocytopenische purpura.
- Inschrijving in andere onderzoeken naar geneesmiddelen binnen 30 dagen voorafgaand aan inschrijving.
- Abnormale (> 2 keer laboratoriumnormaal) waarden voor (a) leverfunctiechemie (ALT, AST, AP), (b) bilirubine, (c) stollingsonderzoeken (PT, PTT) of patiënten die chronische antistollingstherapie ondergaan.
- Allergie of gevoeligheid voor een bestanddeel van Siplizumab, fludarabine, CP, tacrolimus, MMF of rituximab.
- Elke medische aandoening die de onderzoeker onverenigbaar acht met deelname aan het onderzoek. Dit omvat een voorgeschiedenis van alcoholmisbruik of ongeoorloofd drugsgebruik/-afhankelijkheid.
- Niet-insulineafhankelijke diabetes (NIDDM) zonder goede bloedglucoseregulatie (HbA1c<7). Ernstige retinopathie, gastroparese of ernstige neuropathie die de normale onafhankelijke dagelijkse activiteiten van de patiënt belemmeren.
Studie plan
Dit gedeelte bevat details van het studieplan, inclusief hoe de studie is opgezet en wat de studie meet.
Hoe is de studie opgezet?
Ontwerpdetails
- Primair doel: Behandeling
- Toewijzing: Niet-gerandomiseerd
- Interventioneel model: Parallelle opdracht
- Masker: Enkel
Wapens en interventies
Deelnemersgroep / Arm |
Interventie / Behandeling |
|---|---|
|
Experimenteel: Nier- en stamcelontvangers
Maanden-jaren na de standaardtransplantatie ondergaan patiënten een beenmergtransplantatie (hetzij uit een prospectieve verzameling van stamcellen van hun levende donor, hetzij uit beenmerg dat is verzameld op het moment van overleden donatie).
|
Maanden-jaren na de standaardtransplantatie ondergaan patiënten een beenmergtransplantatie (hetzij uit een prospectieve verzameling van stamcellen van hun levende donor, hetzij uit beenmerg dat is verzameld op het moment van overleden donatie).
Fludarabine 15 mg/m2/dag op dagen -5 tot -3 (3 doses)
Cyclofosfamide (CP) 30 mg/kg/dag op dag -5 en -4
Rituximab op studiedag -6
Siplizumab (anti-CD2 mAb) op dagen -2, -1, 0 en +1.
|
|
Experimenteel: Nier- en stamceldonoren
PBSC wordt 1-4 weken voor de geplande HSCT via leukaferese uit de LD gehaald.
De donor ondergaat eerst de standaard GCSF-mobilisatie: GCSF (kan TBO-GCSF zijn) gedoseerd op 10 mcg/kg/d (afgerond naar de dichtstbijzijnde voorgevulde spuit) dagelijks subcutaan toegediend gedurende 5 opeenvolgende dagen.
Op de 5e dag ondergaat de donor standaard leukaferese met een groot volume.
De beoogde opbrengst is 2-3 x 106 CD34+-cellen / kg van het werkelijke lichaamsgewicht van de ontvanger.
Maximaal 3 dagen feresis zijn toegestaan.
Er zijn minimaal 2 x 106 CD34+-cellen/kg werkelijk lichaamsgewicht van de ontvanger nodig om door te gaan
|
PBSC wordt 1-4 weken voor de geplande HSCT via leukaferese uit de LD gehaald.
De donor ondergaat eerst de standaard GCSF-mobilisatie: GCSF (kan TBO-GCSF zijn) gedoseerd op 10 mcg/kg/d (afgerond naar de dichtstbijzijnde voorgevulde spuit) dagelijks subcutaan toegediend gedurende 5 opeenvolgende dagen.
Op de 5e dag ondergaat de donor standaard leukaferese met een groot volume.
De beoogde opbrengst is 2-3 x 106 CD34+-cellen / kg van het werkelijke lichaamsgewicht van de ontvanger.
Maximaal 3 dagen feresis zijn toegestaan.
Er zijn minimaal 2 x 106 CD34+-cellen/kg werkelijk lichaamsgewicht van de ontvanger nodig om door te gaan.
|
Wat meet het onderzoek?
Primaire uitkomstmaten
Uitkomstmaat |
Tijdsspanne |
|---|---|
|
Incidentie van voorbijgaand gemengd chimerisme
Tijdsspanne: 3 maanden
|
3 maanden
|
|
Incidentie van niertransplantaattolerantie
Tijdsspanne: 2 jaar na stopzetting van immunosuppressie
|
2 jaar na stopzetting van immunosuppressie
|
Secundaire uitkomstmaten
Uitkomstmaat |
Maatregel Beschrijving |
Tijdsspanne |
|---|---|---|
|
Incidentie van overleving van deelnemers
Tijdsspanne: 2 jaar na stopzetting van immunosuppressie
|
2 jaar na stopzetting van immunosuppressie
|
|
|
Incidentie van transplantaatoverleving
Tijdsspanne: 2 jaar na stopzetting van immunosuppressie
|
2 jaar na stopzetting van immunosuppressie
|
|
|
Incidentie van chimeer overgangssyndroom
Tijdsspanne: 3 maanden
|
3 maanden
|
|
|
Incidentie van allotransplantaatafstoting
Tijdsspanne: 2 jaar na stopzetting van immunosuppressie
|
Het meten van de incidentie van acute of chronische afstotingsvrije overleving
|
2 jaar na stopzetting van immunosuppressie
|
|
Incidentie van DSA
Tijdsspanne: 2 jaar na stopzetting van immunosuppressie
|
2 jaar na stopzetting van immunosuppressie
|
|
|
Incidentie van GvHD
Tijdsspanne: 2 jaar na stopzetting van immunosuppressie
|
2 jaar na stopzetting van immunosuppressie
|
|
|
Incidentie van infecties
Tijdsspanne: 2 jaar na stopzetting van immunosuppressie
|
Klinisch significante, invasieve of resistente opportunistische infectie
|
2 jaar na stopzetting van immunosuppressie
|
|
Incidentie van thymusbestralingstoxiciteiten
Tijdsspanne: 2 jaar na stopzetting van immunosuppressie
|
2 jaar na stopzetting van immunosuppressie
|
Medewerkers en onderzoekers
Hier vindt u mensen en organisaties die betrokken zijn bij dit onderzoek.
Sponsor
Onderzoekers
- Hoofdonderzoeker: Tatsuo Kawai, Massachusetts General Hospital
Studie record data
Deze datums volgen de voortgang van het onderzoeksdossier en de samenvatting van de ingediende resultaten bij ClinicalTrials.gov. Studieverslagen en gerapporteerde resultaten worden beoordeeld door de National Library of Medicine (NLM) om er zeker van te zijn dat ze voldoen aan specifieke kwaliteitscontrolenormen voordat ze op de openbare website worden geplaatst.
Bestudeer belangrijke data
Studie start (Werkelijk)
1 oktober 2023
Primaire voltooiing (Geschat)
1 december 2028
Studie voltooiing (Geschat)
1 december 2030
Studieregistratiedata
Eerst ingediend
18 mei 2023
Eerst ingediend dat voldeed aan de QC-criteria
9 juni 2023
Eerst geplaatst (Werkelijk)
12 juni 2023
Updates van studierecords
Laatste update geplaatst (Geschat)
9 december 2025
Laatste update ingediend die voldeed aan QC-criteria
2 december 2025
Laatst geverifieerd
1 december 2025
Meer informatie
Termen gerelateerd aan deze studie
Trefwoorden
Aanvullende relevante MeSH-voorwaarden
- Urogenitale ziekten
- Mannelijke urogenitale ziekten
- Nier Ziekten
- Urologische ziekten
- Vrouwelijke urogenitale ziekten
- Vrouwelijke urogenitale ziekten en zwangerschapscomplicaties
- Nierinsufficiëntie
- Aminozuren, peptiden en eiwitten
- Eiwitten
- Organische chemicaliën
- Therapeutica
- Chirurgische procedures, operatief
- Koolwaterstoffen
- Transplantatie
- Antilichamen, monoklonaal
- Antilichamen
- Immunoglobulinen
- Immunoproteïnen
- Bloedeiwitten
- Serum -globulines
- Globulines
- Fosforamide mosterd
- Stikstofmosterdverbindingen
- Mosterdverbindingen
- Koolwaterstoffen, gehalogeneerd
- Fosforamides
- Organofosforverbindingen
- Antilichamen, monoklonaal, van murine afgeleid
- Op cellen en weefsel gebaseerde therapie
- Biologische therapie
- Weefseltransplantatie
- Rituximab
- Cyclofosfamide
- fludarabine
- Beenmergtransplantatie
- siplizumab
Andere studie-ID-nummers
- 2023P000486
Plan Individuele Deelnemersgegevens (IPD)
Bent u van plan om gegevens van individuele deelnemers (IPD) te delen?
ONBESLIST
Informatie over medicijnen en apparaten, studiedocumenten
Bestudeert een door de Amerikaanse FDA gereguleerd geneesmiddel
Ja
Bestudeert een door de Amerikaanse FDA gereguleerd apparaatproduct
Nee
product vervaardigd in en geëxporteerd uit de V.S.
Nee
Deze informatie is zonder wijzigingen rechtstreeks van de website clinicaltrials.gov gehaald. Als u verzoeken heeft om uw onderzoeksgegevens te wijzigen, te verwijderen of bij te werken, neem dan contact op met register@clinicaltrials.gov. Zodra er een wijziging wordt doorgevoerd op clinicaltrials.gov, wordt deze ook automatisch bijgewerkt op onze website .