Vitamine E-suppletie voor kinderen met transfusie-afhankelijke bèta-thalassemie op verschillende ijzerchelatieregimes
Vitamine E-suppletie voor kinderen met transfusie-afhankelijke bèta-thalassemie op verschillende ijzerchelatoren
Herhaalde transfusies vormen de steunpilaar van het ziektemanagement bij de meeste patiënten met transfusie-afhankelijke bèta-thalassemie.ijzer Overbelasting maakt vatbaar voor oxidatieve stress en weefselbeschadiging.
oxidatieve stress speelt een belangrijke rol bij de pathogenese van bloedarmoede bij bèta-thalassemie.
vitamine E is vaak uitgeput bij thalassemiepatiënten.
Studie Overzicht
Toestand
Conditie
Interventie / Behandeling
Gedetailleerde beschrijving
De oxidatieve stressstatus is erg belangrijk bij thalassemische patiënten en verklaart de verschillende manifestaties bij thalassemische patiënten.
Vitamine E is een in vet oplosbare vitamine waarvan is aangetoond dat het de oxidatieve stress bij thalassemie vermindert en de lipideperoxidatie van rode celmembranen vermindert.
daarom toont deze studie de veiligheid aan van orale vitamine E als adjuvante therapie bij drie ijzerchelatoren: desferoxamine, deferipron en deferasirox bij kinderen en adolescenten met matige ijzerstapeling en transfusie-afhankelijke bèta-thalassemie en de relatie ervan met ijzerstapeling gedurende één jaar.
Studietype
Inschrijving (Werkelijk)
Fase
- Niet toepasbaar
Contacten en locaties
Studie Locaties
-
-
Abbasia
-
Cairo, Abbasia, Egypte, 11517
- Ain Shams University
-
-
Deelname Criteria
Geschiktheidscriteria
Leeftijden die in aanmerking komen voor studie
- Kind
- Volwassen
Accepteert gezonde vrijwilligers
Beschrijving
Inclusiecriteria:
- Bèta-thalassemiepatiënten die regelmatig een transfusie van rode bloedcellen krijgen, met een tekort aan vitamine E
- serumferritine 1000-2500 ug/l
- cardiaalT2*>10ms en ejectiefractie >55%
Uitsluitingscriteria:
- Diabetes, actieve hepatitis (serumtransaminasen >2 maal ULN)
- nierfunctiestoornis (serumcreatinine>2 maal ULN)
- deelname aan eerder onderzoek naar geneesmiddelen met 3 maanden voorafgaand aan screening suppletie met antioxidanten of vitamines binnen 3 maanden voorafgaand aan het onderzoek en patiënten met een bekende allergie voor vitamine
Studie plan
Hoe is de studie opgezet?
Ontwerpdetails
- Primair doel: Behandeling
- Toewijzing: Gerandomiseerd
- Interventioneel model: Parallelle opdracht
- Masker: Geen (open label)
Wapens en interventies
Deelnemersgroep / Arm |
Interventie / Behandeling |
|---|---|
|
Experimenteel: Bèta-thalassemie-patiënten met oxidatieve stress die ijzerchelatoren gebruiken en vitamine E krijgen
Bèta-thalassemiepatiënten met oxidatieve stress die ijzerchelatoren gebruiken (desferoxamine, deferipron of deferasirox) en vitamine E krijgen in een dosis van 400 mg per dag gedurende 12 maanden
|
Vitamine E zal gedurende 12 maanden worden ingenomen voor bèta-thalassemiepatiënten die een reguliere rode bloedceltransfusie en chelatoren (desferoxamine, deferipron en deferasirox) krijgen.
|
|
Placebo-vergelijker: Bèta-thalassemie-patiënten met oxidatieve stress die ijzerchelatoren gebruiken en een placebo krijgen
B-thalassemiepatiënten met oxidatieve stress die ijzerchelatoren (desferoxamine, deferipron of deferasirox) gebruiken en een placebo krijgen gedurende 12 maanden
|
placebo zal gedurende 12 maanden worden ingenomen voor bèta-thalassemiepatiënten die een reguliere rode bloedceltransfusie en chelatoren (desferoxamine, deferipron en deferasirox) krijgen
|
Wat meet het onderzoek?
Primaire uitkomstmaten
Uitkomstmaat |
Maatregel Beschrijving |
Tijdsspanne |
|---|---|---|
|
effect van vitamine E op de ijzerconcentratie in de lever (LIC)
Tijdsspanne: 12 maanden
|
het meten van de LIC met behulp van MRI (magnetic resonance imaging) in mg/g
|
12 maanden
|
Secundaire uitkomstmaten
Uitkomstmaat |
Maatregel Beschrijving |
Tijdsspanne |
|---|---|---|
|
effect van vitamine E op antioxidanten-enzymen
Tijdsspanne: 12 maanden
|
het meten van antioxidanten-enzymen
|
12 maanden
|
|
effect van vitamine E-suppletie op SF
Tijdsspanne: 12 maanden
|
meting van serumferritine (SF) in ng/ml
|
12 maanden
|
Medewerkers en onderzoekers
Sponsor
Publicaties en nuttige links
Studie record data
Bestudeer belangrijke data
Studie start (Werkelijk)
Primaire voltooiing (Werkelijk)
Studie voltooiing (Werkelijk)
Studieregistratiedata
Eerst ingediend
Eerst ingediend dat voldeed aan de QC-criteria
Eerst geplaatst (Werkelijk)
Updates van studierecords
Laatste update geplaatst (Werkelijk)
Laatste update ingediend die voldeed aan QC-criteria
Laatst geverifieerd
Meer informatie
Termen gerelateerd aan deze studie
Trefwoorden
Aanvullende relevante MeSH-voorwaarden
- Hematologische ziekten
- Genetische ziekten, aangeboren
- Bloedarmoede
- Bloedarmoede, hemolytisch, aangeboren
- Bloedarmoede, hemolytisch
- Hemoglobinopathieën
- Thalassemie
- bèta-thalassemie
- Fysiologische effecten van medicijnen
- Moleculaire mechanismen van farmacologische werking
- Beschermende middelen
- Micronutriënten
- Vitaminen
- Antioxidanten
- Vitamine E
Andere studie-ID-nummers
- MD12/2020
Plan Individuele Deelnemersgegevens (IPD)
Bent u van plan om gegevens van individuele deelnemers (IPD) te delen?
Informatie over medicijnen en apparaten, studiedocumenten
Bestudeert een door de Amerikaanse FDA gereguleerd geneesmiddel
Bestudeert een door de Amerikaanse FDA gereguleerd apparaatproduct
product vervaardigd in en geëxporteerd uit de V.S.
Deze informatie is zonder wijzigingen rechtstreeks van de website clinicaltrials.gov gehaald. Als u verzoeken heeft om uw onderzoeksgegevens te wijzigen, te verwijderen of bij te werken, neem dan contact op met register@clinicaltrials.gov. Zodra er een wijziging wordt doorgevoerd op clinicaltrials.gov, wordt deze ook automatisch bijgewerkt op onze website .