Suplementacja witaminy E dla dzieci z talasemią beta zależną od transfuzji w ramach różnych schematów chelatacji żelaza
Suplementacja witaminy E dla dzieci z talasemią beta zależną od transfuzji na różnych chelatorach żelaza
wielokrotne transfuzje są podstawą leczenia choroby u większości pacjentów z talasemią beta zależną od transfuzji przeciążenie predysponuje do stresu oksydacyjnego i uszkodzenia tkanek.
Stres oksydacyjny odgrywa ważną rolę w patogenezie niedokrwistości w beta-talasemii.
U pacjentów z talasemią często występuje niedobór witaminy E.
Przegląd badań
Status
Warunki
Interwencja / Leczenie
Szczegółowy opis
stan stresu oksydacyjnego jest bardzo ważny u pacjentów z talasemią i wyjaśnia różne objawy u pacjentów z talasemią.
Witamina E jest witaminą rozpuszczalną w tłuszczach, która zmniejsza stres oksydacyjny w talasemii i peroksydację lipidów w błonach krwinek czerwonych.
dlatego też badanie to pokazuje bezpieczeństwo doustnej witaminy E jako terapii uzupełniającej trzech chelatorów żelaza: desferoksaminy, deferypronu i deferazyroksu u dzieci i młodzieży z umiarkowanym obciążeniem żelazem z beta-talasemią zależną od transfuzji oraz jego związek z przeciążeniem żelazem w ciągu jednego roku.
Typ studiów
Zapisy (Rzeczywisty)
Faza
- Nie dotyczy
Kontakty i lokalizacje
Lokalizacje studiów
-
-
Abbasia
-
Cairo, Abbasia, Egipt, 11517
- Ain Shams University
-
-
Kryteria uczestnictwa
Kryteria kwalifikacji
Wiek uprawniający do nauki
- Dziecko
- Dorosły
Akceptuje zdrowych ochotników
Opis
Kryteria przyjęcia:
- Pacjenci z talasemią beta poddawani regularnej transfuzji koncentratu krwinek czerwonych z niedoborem witaminy E
- ferrytyna w surowicy 1000-2500 ug/l
- sercowa T2*>10 ms i frakcja wyrzutowa >55%
Kryteria wyłączenia:
- Cukrzyca, aktywne zapalenie wątroby (transaminazy w surowicy >2 razy GGN)
- zaburzenia czynności nerek (kreatynina w surowicy >2 razy GGN)
- udział w poprzednim badaniu leku eksperymentalnego w okresie 3 miesięcy poprzedzających badanie przesiewowe suplementacja przeciwutleniaczami lub witaminami w ciągu 3 miesięcy przed badaniem oraz pacjenci ze stwierdzoną alergią na witaminy
Plan studiów
Jak projektuje się badanie?
Szczegóły projektu
- Główny cel: Leczenie
- Przydział: Randomizowane
- Model interwencyjny: Przydział równoległy
- Maskowanie: Brak (otwarta etykieta)
Broń i interwencje
Grupa uczestników / Arm |
Interwencja / Leczenie |
|---|---|
|
Eksperymentalny: Pacjenci z talasemią beta ze stresem oksydacyjnym i przyjmujący chelatory żelaza otrzymujący witaminę E
Pacjenci z talasemią beta ze stresem oksydacyjnym i przyjmujący chelatory żelaza (desferoksamina, deferypron lub deferazyroks) otrzymujący witaminę E w dawce 400 mg dziennie przez 12 miesięcy
|
Witamina E będzie przyjmowana przez 12 miesięcy u pacjentów z talasemią beta w trakcie regularnej transfuzji koncentratów krwinek czerwonych i chelatorów (desferoksamina, deferypron i deferazyroks)
|
|
Komparator placebo: Pacjenci z talasemią beta ze stresem oksydacyjnym i przyjmujący chelatory żelaza otrzymujący placebo
Pacjenci z talasemią B ze stresem oksydacyjnym i przyjmujący chelatory żelaza (desferoksamina, deferypron lub deferazyroks) otrzymujący placebo przez 12 miesięcy
|
placebo będzie przyjmowane przez 12 miesięcy u pacjentów z talasemią beta, regularnie przetaczanych koncentraty krwinek czerwonych i chelatory (desferoksamina, deferypron i deferazyroks)
|
Co mierzy badanie?
Podstawowe miary wyniku
Miara wyniku |
Opis środka |
Ramy czasowe |
|---|---|---|
|
wpływ witaminy E na stężenie żelaza w wątrobie (LIC)
Ramy czasowe: 12 miesięcy
|
pomiar LIC za pomocą MRI (rezonans magnetyczny) w mg/g
|
12 miesięcy
|
Miary wyników drugorzędnych
Miara wyniku |
Opis środka |
Ramy czasowe |
|---|---|---|
|
wpływ witaminy E na enzymy przeciwutleniające
Ramy czasowe: 12 miesięcy
|
pomiar enzymów przeciwutleniających
|
12 miesięcy
|
|
wpływ suplementacji witaminą E na SF
Ramy czasowe: 12 miesięcy
|
pomiar ferrytyny w surowicy (SF) w ng/ml
|
12 miesięcy
|
Współpracownicy i badacze
Sponsor
Publikacje i pomocne linki
Daty zapisu na studia
Główne daty studiów
Rozpoczęcie studiów (Rzeczywisty)
Zakończenie podstawowe (Rzeczywisty)
Ukończenie studiów (Rzeczywisty)
Daty rejestracji na studia
Pierwszy przesłany
Pierwszy przesłany, który spełnia kryteria kontroli jakości
Pierwszy wysłany (Rzeczywisty)
Aktualizacje rekordów badań
Ostatnia wysłana aktualizacja (Rzeczywisty)
Ostatnia przesłana aktualizacja, która spełniała kryteria kontroli jakości
Ostatnia weryfikacja
Więcej informacji
Terminy związane z tym badaniem
Słowa kluczowe
Dodatkowe istotne warunki MeSH
- Choroby hematologiczne
- Choroby genetyczne, wrodzone
- Niedokrwistość
- Anemia, hemolityczna, wrodzona
- Anemia, hemoliza
- Hemoglobinopatie
- Talasemia
- beta-talasemia
- Fizjologiczne skutki leków
- Molekularne mechanizmy działania farmakologicznego
- Środki ochronne
- Mikroelementy
- Witaminy
- Przeciwutleniacze
- Witamina E
Inne numery identyfikacyjne badania
- MD12/2020
Plan dla danych uczestnika indywidualnego (IPD)
Planujesz udostępniać dane poszczególnych uczestników (IPD)?
Informacje o lekach i urządzeniach, dokumenty badawcze
Bada produkt leczniczy regulowany przez amerykańską FDA
Bada produkt urządzenia regulowany przez amerykańską FDA
produkt wyprodukowany i wyeksportowany z USA
Te informacje zostały pobrane bezpośrednio ze strony internetowej clinicaltrials.gov bez żadnych zmian. Jeśli chcesz zmienić, usunąć lub zaktualizować dane swojego badania, skontaktuj się z register@clinicaltrials.gov. Gdy tylko zmiana zostanie wprowadzona na stronie clinicaltrials.gov, zostanie ona automatycznie zaktualizowana również na naszej stronie internetowej .