Behandelingspatronen en resultaten uit de praktijk bij patiënten met chronische myeloïde leukemie in eerdere therapielijnen (ABL-2022-03)
Behandelingspatronen en resultaten uit de praktijk bij patiënten met chronische myeloïde leukemie in eerdere therapielijnen (ABL-2022-03)
Dit was een retrospectief, niet-interventioneel, observationeel cohortonderzoek waarbij gebruik werd gemaakt van de geanonimiseerde Clinformatics® Data Mart Database van Optum. Volwassen patiënten bij wie onlangs de diagnose chronische myeloïde leukemie (CML) was gesteld en die werden behandeld met tyrosinekinaseremmers (TKI's), werden geïdentificeerd met behulp van de Optum-database en geclassificeerd in de volgende cohorten:
- Eerste behandelingscohort: Patiënten bij wie onlangs de diagnose CML is gesteld en die de eerste behandeling met een TKI hebben gekregen.
- Tweede behandelcohort: Patiënten uit het eerste behandelcohort met een vervolgbehandeling (d.w.z. tweede behandeling) met een TKI.
De observatieperiode liep van het begin van de beschikbaarheid van gegevens (d.w.z. 1 januari 2007) tot het vroegste einde van de gegevens (d.w.z. 30 juni 2022), het einde van de doorlopende inschrijving in het gezondheidszorgplan of het overlijden (indien beschikbaar). De indexdatum werd gedefinieerd als de eerste behandelstart voor het eerste behandel-TKI-cohort en als de tweede behandelstart voor het tweede behandel-TKI-cohort. De basisperiode bestond uit de zes maanden voorafgaand aan de indexdatum. De follow-upperiode begon op de indexdatum en eindigde op zijn vroegst aan het einde van de observatieperiode of hematopoëtische stamceltransplantatie (HSCT).
Studie Overzicht
Toestand
Conditie
Studietype
Inschrijving (Werkelijk)
Contacten en locaties
Studie Locaties
-
-
New Jersey
-
East Hanover, New Jersey, Verenigde Staten, 07936
- Novartis
-
-
Deelname Criteria
Geschiktheidscriteria
Leeftijden die in aanmerking komen voor studie
- Volwassen
- Oudere volwassene
Accepteert gezonde vrijwilligers
Bemonsteringsmethode
Studie Bevolking
Beschrijving
Inclusiecriteria:
- Volwassen patiënten die hun eerste behandeling met imatinib, dasatinib, nilotinib of bosutinib startten (afhankelijk van de goedkeuringsdata van de Food and Drug Administration (FDA)) met een doorlopende inschrijving van 6 maanden vóór de datum waarop het eerste recept werd ingevuld.
- Patiënten met 2 of meer diagnoses voor CML (volwassen vanaf de eerste diagnose voor CML).
- Patiënten hadden een indexdatum op of na de eerste CML-diagnose.
- Patiënten hadden vóór de indexdatum geen diagnose van CML-remissie/-recidief.
- Patiënten hadden op geen enkel moment een gastro-intestinale maagtumor (GIST) of chronische myelomonocytische leukemie (CMML).
- Patiënten hadden tijdens de basislijnperiode geen medische claims in verband met een klinische proef.
- Patiënten hadden tijdens de basislijn geen hematopoëtische stamceltransplantatie (HSCT) ondergaan.
- Patiënten ondergingen tijdens de basislijn geen CML-gerelateerde chemotherapiebehandelingen voor de acceleratiefase (AP)/blastcrisis (BC).
Eerste behandelcohort:
- Patiënten begonnen in 2012 of later met de eerste behandeling voor CML met imatinib, dasatinib, nilotinib of bosutinib.
- Patiënten hadden geen HSCT tijdens de eerste baselineperiode van de behandeling.
- Patiënten ondergingen geen CML-gerelateerde chemotherapiebehandeling voor AP/BC tijdens de eerste baselineperiode van de behandeling.
Tweede behandelcohort:
- Patiënten begonnen in 2012 of later met de tweede behandeling voor CML met imatinib, dasatinib, nilotinib of bosutinib.
- Patiënten hadden geen HSCT vanaf de basislijnperiode van de eerste behandeling tot aan de start van de tweede behandeling.
- Patiënten hadden geen CML-gerelateerde chemotherapiebehandeling voor AP/BC gehad vanaf de eerste basislijnperiode van de behandeling tot aan de start van de tweede behandeling.
Studie plan
Hoe is de studie opgezet?
Ontwerpdetails
Cohorten en interventies
Groep / Cohort |
|---|
|
Eerste behandelcohort
Patiënten bij wie onlangs de diagnose CML is gesteld en die voor het eerst werden behandeld met imatinib, dasatinib, nilotinib of bosutinib.
|
|
Tweede behandelcohort
Patiënten uit het eerste behandelcohort met een volgende therapielijn (d.w.z. tweede behandeling) met imatinib, dasatinib, nilotinib, bosutinib of ponatinib.
|
Wat meet het onderzoek?
Primaire uitkomstmaten
Uitkomstmaat |
Maatregel Beschrijving |
Tijdsspanne |
|---|---|---|
|
Behandelingspatronen
Tijdsspanne: Tot ongeveer 10 jaar
|
Behandelingspatronen voor tyrosinekinaseremmers (TKI) bij CML-patiënten met eerstelijns- of tweedelijns-TKI werden beoordeeld.
|
Tot ongeveer 10 jaar
|
Secundaire uitkomstmaten
Uitkomstmaat |
Maatregel Beschrijving |
Tijdsspanne |
|---|---|---|
|
Aandeel gedekte dagen (PDC)
Tijdsspanne: Tot ongeveer 10 jaar
|
PDC werd gedefinieerd als het aantal gedekte dagen medicatie gedeeld door het aantal kalenderdagen tijdens de onderzoeksperiode.
De onderzoeksperiode strekte zich uit van de indexdatum tot de volgende lijn van therapie-initiatie (switch), hematopoëtische stamceltransplantatie (HSCT), start van een CML-gerelateerde chemotherapie voor de acceleratiefase (AP)/blastencrisis (BC) (dag voorafgaand aan HSCT). /CML-chemotherapie) of de laatste leveringsdag als de behandelingsduur ≥ 90 dagen bedraagt, afhankelijk van wat zich het eerst voordeed.
De indexdatum werd gedefinieerd als de eerste behandelstart voor het eerste behandelcohort en als de tweede behandelstart voor het tweede behandelcohort.
|
Tot ongeveer 10 jaar
|
|
Aantal patiënten per PDC-categorie
Tijdsspanne: Tot ongeveer 10 jaar
|
PDC werd gedefinieerd als het aantal gedekte dagen medicatie gedeeld door het aantal kalenderdagen tijdens de onderzoeksperiode. De onderzoeksperiode strekte zich uit van de indexdatum tot de volgende startlijn van de behandeling (overstappen), HSCT, start van een CML-gerelateerde chemotherapie voor AP/BC (dag vóór HSCT/CML-chemotherapie) of de laatste leveringsdag als de behandelingspauze ≥ 90 dagen bedraagt , afhankelijk van wat zich het eerst voordeed. De indexdatum werd gedefinieerd als de eerste behandelstart voor het eerste behandelcohort en als de tweede behandelstart voor het tweede behandelcohort. PDC-categorieën omvatten:
|
Tot ongeveer 10 jaar
|
|
Tijd tot stopzetting van de behandeling
Tijdsspanne: Tot ongeveer 10 jaar
|
Tot ongeveer 10 jaar
|
|
|
Tijd tot behandelingswisseling
Tijdsspanne: Tot ongeveer 10 jaar
|
Tot ongeveer 10 jaar
|
|
|
Tijd tot eerste onderbreking van de behandeling
Tijdsspanne: Tot ongeveer 10 jaar
|
Tot ongeveer 10 jaar
|
|
|
Tijd tot eerste dosisverlaging
Tijdsspanne: Tot ongeveer 10 jaar
|
Tot ongeveer 10 jaar
|
|
|
Aantal stopzettingen van de behandeling
Tijdsspanne: Maanden 1, 3, 6, 9, 12, 18 en jaren 2, 3, 4
|
Maanden 1, 3, 6, 9, 12, 18 en jaren 2, 3, 4
|
|
|
Snelheid van behandelingswisseling
Tijdsspanne: Maanden 1, 3, 6, 9, 12, 18 en jaren 2, 3, 4
|
Maanden 1, 3, 6, 9, 12, 18 en jaren 2, 3, 4
|
|
|
Aantal onderbrekingen van de behandeling
Tijdsspanne: Maanden 1, 3, 6, 9, 12, 18 en jaren 2, 3, 4
|
Maanden 1, 3, 6, 9, 12, 18 en jaren 2, 3, 4
|
|
|
Snelheid van dosisverlaging
Tijdsspanne: Maanden 1, 3, 6, 9, 12, 18 en jaren 2, 3, 4
|
Maanden 1, 3, 6, 9, 12, 18 en jaren 2, 3, 4
|
|
|
Aantal patiënten met niet-optimale behandeling (NOPT)
Tijdsspanne: Tot ongeveer 10 jaar
|
Er werden drie categorieën NOPT gedefinieerd:
De indexdatum werd gedefinieerd als de eerste start van de behandeling voor het eerste behandelcohort en als de tweede start van de behandeling voor het tweede behandelcohort. |
Tot ongeveer 10 jaar
|
|
Aantal patiënten met NOPT per TKI van de eerste generatie
Tijdsspanne: Tot ongeveer 10 jaar
|
Er werden drie categorieën NOPT gedefinieerd:
De indexdatum werd gedefinieerd als de eerste start van de behandeling voor het eerste behandelcohort en als de tweede start van de behandeling voor het tweede behandelcohort. |
Tot ongeveer 10 jaar
|
|
Aantal patiënten met NOPT per TKI van de tweede generatie
Tijdsspanne: Tot ongeveer 10 jaar
|
Er werden drie categorieën NOPT gedefinieerd:
De indexdatum werd gedefinieerd als de eerste start van de behandeling voor het eerste behandelcohort en als de tweede start van de behandeling voor het tweede behandelcohort. |
Tot ongeveer 10 jaar
|
|
Gebruik van gezondheidszorgbronnen (HRU) door alle oorzaken per patiënt per jaar bij NOPT-patiënten vergeleken met de referentiesubgroep
Tijdsspanne: 2 jaar
|
De referentiesubgroep werd gedefinieerd op basis van de volgende criteria voor therapietrouw en persistentie, die potentiële indicatoren van TKI-behandelingssucces aanduiden op basis van observaties uit de klinische praktijk: (1) hoge therapietrouw (gedefinieerd als PDC >90%) zonder waargenomen stopzetting van de behandeling op enig moment na -index; of (2) hoge therapietrouw (gedefinieerd als PDC >90%) waarbij stopzetting van de behandeling >12 maanden na de index plaatsvindt. HRU voor alle oorzaken omvatte:
|
2 jaar
|
|
CML-gerelateerde HRU per patiënt per jaar bij NOPT-patiënten vergeleken met referentiesubgroep
Tijdsspanne: 2 jaar
|
De referentiesubgroep werd gedefinieerd op basis van de volgende criteria voor therapietrouw en persistentie, die potentiële indicatoren van TKI-behandelingssucces aanduiden op basis van observaties uit de klinische praktijk: (1) hoge therapietrouw (gedefinieerd als PDC >90%) zonder waargenomen stopzetting van de behandeling op enig moment na -index; of (2) hoge therapietrouw (gedefinieerd als PDC >90%) waarbij stopzetting van de behandeling >12 maanden na de index plaatsvindt. HRU voor alle oorzaken omvatte:
|
2 jaar
|
|
Directe gezondheidszorgkosten, ongeacht de oorzaak, per patiënt per jaar bij NOPT-patiënten vergeleken met de referentiesubgroep
Tijdsspanne: 2 jaar
|
De referentiesubgroep werd gedefinieerd op basis van de volgende criteria voor therapietrouw en persistentie, die potentiële indicatoren van TKI-behandelingssucces aanduiden op basis van observaties uit de klinische praktijk: (1) hoge therapietrouw (gedefinieerd als PDC >90%) zonder waargenomen stopzetting van de behandeling op enig moment na -index; of (2) hoge therapietrouw (gedefinieerd als PDC >90%) waarbij stopzetting van de behandeling >12 maanden na de index plaatsvindt. Directe gezondheidszorgkosten, ongeacht de oorzaak, omvatten:
|
2 jaar
|
|
CML-gerelateerde directe gezondheidszorgkosten per patiënt per jaar bij NOPT-patiënten vergeleken met referentiesubgroep
Tijdsspanne: 2 jaar
|
De referentiesubgroep werd gedefinieerd op basis van de volgende criteria voor therapietrouw en persistentie, die potentiële indicatoren van TKI-behandelingssucces aanduiden op basis van observaties uit de klinische praktijk: (1) hoge therapietrouw (gedefinieerd als PDC >90%) zonder waargenomen stopzetting van de behandeling op enig moment na -index; of (2) hoge therapietrouw (gedefinieerd als PDC >90%) waarbij stopzetting van de behandeling >12 maanden na de index plaatsvindt. Directe gezondheidszorgkosten, ongeacht de oorzaak, omvatten:
|
2 jaar
|
Medewerkers en onderzoekers
Sponsor
Onderzoekers
- Studie directeur: Novartis Pharmaceuticals, Novartis Pharmaceuticals
Studie record data
Bestudeer belangrijke data
Studie start (Werkelijk)
Primaire voltooiing (Werkelijk)
Studie voltooiing (Werkelijk)
Studieregistratiedata
Eerst ingediend
Eerst ingediend dat voldeed aan de QC-criteria
Eerst geplaatst (Geschat)
Updates van studierecords
Laatste update geplaatst (Geschat)
Laatste update ingediend die voldeed aan QC-criteria
Laatst geverifieerd
Meer informatie
Termen gerelateerd aan deze studie
Aanvullende relevante MeSH-voorwaarden
Andere studie-ID-nummers
- CABL001A0US04
Deze informatie is zonder wijzigingen rechtstreeks van de website clinicaltrials.gov gehaald. Als u verzoeken heeft om uw onderzoeksgegevens te wijzigen, te verwijderen of bij te werken, neem dan contact op met register@clinicaltrials.gov. Zodra er een wijziging wordt doorgevoerd op clinicaltrials.gov, wordt deze ook automatisch bijgewerkt op onze website .