Modelli di trattamento ed esiti reali tra i pazienti affetti da leucemia mieloide cronica nelle prime linee di terapia (ABL-2022-03)
Modelli di trattamento ed esiti reali tra i pazienti affetti da leucemia mieloide cronica nelle precedenti linee terapeutiche (ABL-2022-03)
Si è trattato di uno studio di coorte retrospettivo, non interventistico e osservazionale che ha utilizzato il database Clinformatics® Data Mart deidentificato di Optum. I pazienti adulti con nuova diagnosi di leucemia mieloide cronica (LMC) trattati con inibitori della tirosina chinasi (TKI) sono stati identificati utilizzando il database Optum e classificati nelle seguenti coorti:
- Prima coorte di trattamento: pazienti con nuova diagnosi di LMC che hanno ricevuto il primo trattamento con un TKI.
- Seconda coorte di trattamento: pazienti della prima coorte di trattamento con una successiva linea di terapia (ovvero secondo trattamento) con un TKI.
Il periodo di osservazione va dall'inizio della disponibilità dei dati (ovvero, 1° gennaio 2007) fino alla prima data tra la fine dei dati (ovvero, il 30 giugno 2022), la fine dell'iscrizione continua al piano sanitario o il decesso (se disponibile). La data indice è stata definita come il primo inizio del trattamento per la prima coorte di trattamento TKI e come il secondo inizio di trattamento per la seconda coorte di trattamento TKI. Il periodo di riferimento era costituito dai 6 mesi precedenti la data dell’indice. Il periodo di follow-up è iniziato alla data indice e si è concluso non prima della fine del periodo di osservazione o del trapianto di cellule staminali emopoietiche (HSCT).
Panoramica dello studio
Stato
Condizioni
Tipo di studio
Iscrizione (Effettivo)
Contatti e Sedi
Luoghi di studio
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New Jersey
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East Hanover, New Jersey, Stati Uniti, 07936
- Novartis
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Criteri di partecipazione
Criteri di ammissibilità
Età idonea allo studio
- Adulto
- Adulto più anziano
Accetta volontari sani
Metodo di campionamento
Popolazione di studio
Descrizione
Criteri di inclusione:
- Pazienti adulti che hanno iniziato il primo trattamento con imatinib, dasatinib, nilotinib o bosutinib (condizionato alle date di approvazione della Food and Drug Administration (FDA)) con iscrizione continua al piano sanitario per 6 mesi prima della data di compilazione della prima prescrizione.
- Pazienti con 2 o più diagnosi di LMC (adulti dalla prima diagnosi di LMC).
- La data indice dei pazienti era coincidente o successiva alla prima diagnosi di LMC.
- I pazienti non avevano diagnosi di remissione/recidiva di LMC prima della data indice.
- I pazienti non avevano mai avuto tumore dello stomaco gastrointestinale (GIST) o leucemia mielomonocitica cronica (CMML).
- I pazienti non avevano indicazioni mediche associate a uno studio clinico durante il periodo di riferimento.
- I pazienti non sono stati sottoposti a trapianto di cellule staminali emopoietiche (HSCT) durante il periodo basale.
- I pazienti non erano stati sottoposti a trattamenti chemioterapici correlati alla LMC per la fase accelerata (AP)/crisi blastica (BC) durante il periodo basale.
Prima coorte di trattamento:
- I pazienti hanno iniziato il primo trattamento per la LMC con imatinib, dasatinib, nilotinib o bosutinib nel 2012 o successivamente.
- I pazienti non sono stati sottoposti a HSCT durante il primo periodo basale di trattamento.
- I pazienti non avevano ricevuto alcun trattamento chemioterapico correlato alla LMC per AP/BC durante il primo periodo basale di trattamento.
Seconda coorte di trattamento:
- I pazienti hanno iniziato un secondo trattamento per la LMC con imatinib, dasatinib, nilotinib o bosutinib nel 2012 o successivamente.
- I pazienti non sono stati sottoposti a HSCT dal primo periodo basale di trattamento fino all’inizio del secondo trattamento.
- I pazienti non avevano ricevuto alcun trattamento chemioterapico correlato alla LMC per AP/BC dal primo periodo basale di trattamento fino all’inizio del secondo trattamento.
Piano di studio
Come è strutturato lo studio?
Dettagli di progettazione
Coorti e interventi
Gruppo / Coorte |
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Prima coorte di trattamento
Pazienti con LMC di nuova diagnosi che hanno ricevuto il primo trattamento con imatinib, dasatinib, nilotinib o bosutinib.
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Seconda coorte di trattamento
Pazienti della prima coorte di trattamento con una successiva linea di terapia (cioè secondo trattamento) con imatinib, dasatinib, nilotinib, bosutinib o ponatinib.
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Cosa sta misurando lo studio?
Misure di risultato primarie
Misura del risultato |
Misura Descrizione |
Lasso di tempo |
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Modelli di trattamento
Lasso di tempo: Fino a circa 10 anni
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Sono stati valutati i modelli di gestione del trattamento con gli inibitori della tirosina chinasi (TKI) nei pazienti con LMC in terapia con TKI di prima o seconda linea.
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Fino a circa 10 anni
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Misure di risultato secondarie
Misura del risultato |
Misura Descrizione |
Lasso di tempo |
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Proporzione di giorni coperti (PDC)
Lasso di tempo: Fino a circa 10 anni
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La PDC è stata definita come il numero di giorni di terapia coperti diviso per il numero di giorni di calendario durante il periodo di studio.
Il periodo dello studio andava dalla data indice alla successiva linea di inizio della terapia (passaggio), al trapianto di cellule staminali ematopoietiche (HSCT), all'inizio di una chemioterapia correlata alla LMC per la fase accelerata (AP)/crisi blastica (BC) (il giorno prima dell'HSCT /chemioterapia per LMC) o l’ultimo giorno di fornitura se l’intervallo di trattamento è ≥ 90 giorni, a seconda di quale evento si sia verificato per primo.
La data indice è stata definita come il primo inizio del trattamento per la prima coorte di trattamento e come il secondo inizio del trattamento per la seconda coorte di trattamento.
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Fino a circa 10 anni
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Numero di pazienti per categoria PDC
Lasso di tempo: Fino a circa 10 anni
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La PDC è stata definita come il numero di giorni di terapia coperti diviso per il numero di giorni di calendario durante il periodo di studio. Il periodo di studio è compreso tra la data indice e la linea successiva di inizio della terapia (passaggio), HSCT, inizio di una chemioterapia correlata alla LMC per AP/BC (giorno prima della chemioterapia HSCT/LMC) o ultimo giorno di fornitura se il gap terapeutico è ≥ 90 giorni , a seconda di quale evento si sia verificato per primo. La data indice è stata definita come il primo inizio del trattamento per la prima coorte di trattamento e come il secondo inizio del trattamento per la seconda coorte di trattamento. Le categorie PDC includevano:
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Fino a circa 10 anni
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Tempo necessario alla sospensione del trattamento
Lasso di tempo: Fino a circa 10 anni
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Fino a circa 10 anni
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Tempo di cambio trattamento
Lasso di tempo: Fino a circa 10 anni
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Fino a circa 10 anni
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Tempo alla prima interruzione del trattamento
Lasso di tempo: Fino a circa 10 anni
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Fino a circa 10 anni
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Tempo per la prima riduzione della dose
Lasso di tempo: Fino a circa 10 anni
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Fino a circa 10 anni
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Tasso di interruzione del trattamento
Lasso di tempo: Mesi 1, 3, 6, 9, 12, 18 e anni 2, 3, 4
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Mesi 1, 3, 6, 9, 12, 18 e anni 2, 3, 4
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Tasso di cambio del trattamento
Lasso di tempo: Mesi 1, 3, 6, 9, 12, 18 e anni 2, 3, 4
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Mesi 1, 3, 6, 9, 12, 18 e anni 2, 3, 4
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Tasso di interruzione del trattamento
Lasso di tempo: Mesi 1, 3, 6, 9, 12, 18 e anni 2, 3, 4
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Mesi 1, 3, 6, 9, 12, 18 e anni 2, 3, 4
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Velocità di riduzione della dose
Lasso di tempo: Mesi 1, 3, 6, 9, 12, 18 e anni 2, 3, 4
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Mesi 1, 3, 6, 9, 12, 18 e anni 2, 3, 4
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Numero di pazienti con trattamento non ottimale (NOPT)
Lasso di tempo: Fino a circa 10 anni
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Sono state definite tre categorie di NOPT:
La data indice è stata definita come il primo inizio del trattamento per la prima coorte di trattamento e come il secondo inizio del trattamento per la seconda coorte di trattamento. |
Fino a circa 10 anni
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Numero di pazienti con NOPT mediante TKI di prima generazione
Lasso di tempo: Fino a circa 10 anni
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Sono state definite tre categorie di NOPT:
La data indice è stata definita come il primo inizio del trattamento per la prima coorte di trattamento e come il secondo inizio del trattamento per la seconda coorte di trattamento. |
Fino a circa 10 anni
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Numero di pazienti affetti da NOPT mediante TKI di seconda generazione
Lasso di tempo: Fino a circa 10 anni
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Sono state definite tre categorie di NOPT:
La data indice è stata definita come il primo inizio del trattamento per la prima coorte di trattamento e come il secondo inizio del trattamento per la seconda coorte di trattamento. |
Fino a circa 10 anni
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Utilizzo delle risorse sanitarie (HRU) per tutte le cause per paziente all'anno nei pazienti NOPT rispetto al sottogruppo di riferimento
Lasso di tempo: 2 anni
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Il sottogruppo di riferimento è stato definito sulla base dei seguenti criteri di aderenza al trattamento e persistenza che denotano potenziali indicatori di successo del trattamento con TKI sulla base delle osservazioni della pratica clinica: (1) elevata aderenza al trattamento (definita come PDC >90%) senza interruzione osservata del trattamento in qualsiasi momento successivo -indice; o (2) elevata aderenza al trattamento (definita come PDC >90%) con interruzione del trattamento avvenuta >12 mesi dopo l’indice. HRU per tutte le cause incluse:
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2 anni
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HRU correlate alla LMC per paziente per anno nei pazienti NOPT rispetto al sottogruppo di riferimento
Lasso di tempo: 2 anni
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Il sottogruppo di riferimento è stato definito sulla base dei seguenti criteri di aderenza al trattamento e persistenza che denotano potenziali indicatori di successo del trattamento con TKI sulla base delle osservazioni della pratica clinica: (1) elevata aderenza al trattamento (definita come PDC >90%) senza interruzione osservata del trattamento in qualsiasi momento successivo -indice; o (2) elevata aderenza al trattamento (definita come PDC >90%) con interruzione del trattamento avvenuta >12 mesi dopo l’indice. HRU per tutte le cause incluse:
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2 anni
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Costi sanitari diretti per tutte le cause per paziente all'anno nei pazienti NOPT rispetto al sottogruppo di riferimento
Lasso di tempo: 2 anni
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Il sottogruppo di riferimento è stato definito sulla base dei seguenti criteri di aderenza al trattamento e persistenza che denotano potenziali indicatori di successo del trattamento con TKI sulla base delle osservazioni della pratica clinica: (1) elevata aderenza al trattamento (definita come PDC >90%) senza interruzione osservata del trattamento in qualsiasi momento successivo -indice; o (2) elevata aderenza al trattamento (definita come PDC >90%) con interruzione del trattamento avvenuta >12 mesi dopo l’indice. I costi sanitari diretti per tutte le cause includevano:
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2 anni
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Costi sanitari diretti correlati alla LMC per paziente all'anno nei pazienti NOPT rispetto al sottogruppo di riferimento
Lasso di tempo: 2 anni
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Il sottogruppo di riferimento è stato definito sulla base dei seguenti criteri di aderenza al trattamento e persistenza che denotano potenziali indicatori di successo del trattamento con TKI sulla base delle osservazioni della pratica clinica: (1) elevata aderenza al trattamento (definita come PDC >90%) senza interruzione osservata del trattamento in qualsiasi momento successivo -indice; o (2) elevata aderenza al trattamento (definita come PDC >90%) con interruzione del trattamento avvenuta >12 mesi dopo l’indice. I costi sanitari diretti per tutte le cause includevano:
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2 anni
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Collaboratori e investigatori
Sponsor
Investigatori
- Direttore dello studio: Novartis Pharmaceuticals, Novartis Pharmaceuticals
Studiare le date dei record
Studia le date principali
Inizio studio (Effettivo)
Completamento primario (Effettivo)
Completamento dello studio (Effettivo)
Date di iscrizione allo studio
Primo inviato
Primo inviato che soddisfa i criteri di controllo qualità
Primo Inserito (Stimato)
Aggiornamenti dei record di studio
Ultimo aggiornamento pubblicato (Stimato)
Ultimo aggiornamento inviato che soddisfa i criteri QC
Ultimo verificato
Maggiori informazioni
Termini relativi a questo studio
Termini MeSH pertinenti aggiuntivi
Altri numeri di identificazione dello studio
- CABL001A0US04
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