Gitmo AML/MDS-Relapse Registry Study

Het voorstel komt voort uit de steeds dringender wordende behoefte aan een therapieprogramma ter voorkoming van terugval na allogene transplantatie bij patiënten met acute myeloïde leukemie of myelodysplasie, vooral als zij een transplantatie ondergaan met een positieve minimale restziekte. Deze therapeutische benaderingen omvatten moleculaire doelgeneesmiddelen (bijvoorbeeld FLT-3-remmers wanneer deze genlaesie aanwezig is) of apoptose-inductoren in combinatie met hypomethylerende middelen (bijvoorbeeld de combinatie van venetoclax en azacitidine of decitabine) of adoptieve immunotherapie (bijvoorbeeld met infusie van donorlymfocyten).

Tot op heden worden de meeste van deze therapeutische benaderingen gebruikt in de fase van hematologische terugval van de ziekte; minder vaak worden ze gebruikt in de fase van persistentie van minimale restziekte op moleculair niveau of in de fase van verlies van moleculair chimerisme op CD34+-cellen, ook als gevolg van de voorschrijfbeperkingen van de bevoegde autoriteiten (AIFA). Er wordt aangenomen dat het verzamelen van de Italiaanse ervaringen belangrijke informatie kan opleveren over het gebruik van verschillende therapeutische platforms, in verschillende settings. Deze informatie zou het startpunt kunnen zijn voor het ontwerp van prospectieve en multicentrische onderzoeken die in de nabije toekomst zullen worden voorgesteld.