Deze pagina is automatisch vertaald en de nauwkeurigheid van de vertaling kan niet worden gegarandeerd. Raadpleeg de Engelse versie voor een brontekst.

Beoordeling van Tenapanor als een behandeling van CF-gerelateerde constipatie.

19 augustus 2026 bijgewerkt door: Christopher Velez, Massachusetts General Hospital

Een open-label, single center-studie die Tenapanor beoordeelt als een niet-CFTR-gemedieerde behandeling van CF-gerelateerde constipatie bij mensen met CF.

Tenapanor is het nieuwste door de FDA goedgekeurde medicijn voor IBS met constipatie (IBS-C). Deze studie wil Tenapanor begrijpen als een behandeling voor cystische fibrose-gerelateerde constipatie (CFRC) bij CF-patiënten. Deelnemers zullen een tablet van 50 mg tenapanor, tweemaal daags, innemen voor een behandelingsperiode van 4 weken. Ze zullen ook drie vragenlijsten invullen, de PAC-SYM, PAC-QOL en IBS-SSS, en dagelijkse dagboeken om GI-symptoombelasting en spontane darmbeweging (SBM) frequentie te karakteriseren.

Studie Overzicht

Toestand

Actief, niet wervend

Conditie

Interventie / Behandeling

Studietype

Ingrijpend

Inschrijving (Werkelijk)

25

Fase

  • Fase 3

Contacten en locaties

In dit gedeelte vindt u de contactgegevens van degenen die het onderzoek uitvoeren en informatie over waar dit onderzoek wordt uitgevoerd.

Studie Locaties

  • Verenigde Staten
    • Massachusetts
      • Boston, Massachusetts, Verenigde Staten, 02114
        • Massachusetts General Hospital

Deelname Criteria

Onderzoekers zoeken naar mensen die aan een bepaalde beschrijving voldoen, de zogenaamde geschiktheidscriteria. Enkele voorbeelden van deze criteria zijn iemands algemene gezondheidstoestand of eerdere behandelingen.

Geschiktheidscriteria

Leeftijden die in aanmerking komen voor studie

  • Volwassen
  • Oudere volwassene

Accepteert gezonde vrijwilligers

Nee

Beschrijving

Inclusiecriteria:

  1. Hebben bevestigd cystische fibrose (hetzij door zweetchloride of genetische testen)

  2. Voldoen aan criteria voor CFRC

    Moet 2 van de volgende omvatten, met of zonder buikpijn gedurende ten minste 3 maanden, met het begin van de symptomen ten minste 6 maanden vooraf:

    • Spannend in ten minste 25% van de defecaties
    • Bristol Stool Scale 1-2 Meer dan 25% van de defecaties (verandering in ontlastingsvorm)
    • Sensatie van onvolledige evacuatie meer dan 25% van de defecaties
    • Sensatie van anorectale obstructie/blokkade meer dan 25% van de defecaties
    • Handmatige disimpactatie/manipulatie van de bekkenbodem om meer dan 25% van de defecaties te vergemakkelijken
    • Wekelijks minder dan 3 spontane darmbewegingen (verandering in ontlasting frequentie)
    • Losse ontlasting zelden aanwezig zonder het gebruik van laxeermiddelen
  3. Bereidheid om grote veranderingen in de voeding of levensstijl tijdens de studie te voorkomen.

Uitsluitingscriteria:

  1. Gebruik van antibioticum om infectie binnen de 4 weken te behandelen voorafgaand aan de start van de studie (stabiele azithromycine gedoseerd 3 maal wekelijks voor de longfunctie is toegestaan)
  2. Onvermogen om het staande darmregime te beëindigen (inclusief vezels, ontlastingsverzachter, evenals osmotisch of stimulerend laxeermiddel, pro-kinetische serotonerge middelen of andere therapie) 2 weken voordat het drugsinitiatie bestudeert (met het vermogen om osmotische laxatieve therapie te gebruiken als redding Alleen therapie).
  3. Ernstige CFRC zoals bepaald door studieteam
  4. Eerdere TENAPANOR -gebruik
  5. Ziekenhuisopname binnen 4 weken voorafgaand aan de start van de studie.
  6. Dios binnen 4 weken voorafgaand aan de start van de studie.
  7. Andere bekende/vermoedelijke mechanische obstructie

Studie plan

Dit gedeelte bevat details van het studieplan, inclusief hoe de studie is opgezet en wat de studie meet.

Hoe is de studie opgezet?

Ontwerpdetails

  • Primair doel: Behandeling
  • Toewijzing: NVT
  • Interventioneel model: Opdracht voor een enkele groep
  • Masker: Geen (open label)

Wapens en interventies

Deelnemersgroep / Arm
Interventie / Behandeling
Experimenteel: Cystische fibrose-patiënten met CF-gerelateerde constipatie
Geneesmiddel: Tenapanor
CF -patiënten met CFRC zullen tweemaal daags een tablet van 50 mg tenapanor innemen gedurende 4 weken.

Wat meet het onderzoek?

Primaire uitkomstmaten

Uitkomstmaat
Maatregel Beschrijving
Tijdsspanne
Toename van de SBM -frequentie
Tijdsspanne: Patiënten registreren de SBM-frequentie gedurende de behandelingsperiode van 4 weken.
Er zal een statistisch significante toename van de spontane darmbewegingsfrequentie (SBM) zijn bij patiënten met cystische fibrose met CF-gerelateerde constipatie die Tenapanor ontvangt.
Patiënten registreren de SBM-frequentie gedurende de behandelingsperiode van 4 weken.

Secundaire uitkomstmaten

Uitkomstmaat
Maatregel Beschrijving
Tijdsspanne
Verandering in Pac-Sym vragenlijstscore
Tijdsspanne: Patiënten voltooien de PAC -SYM na -2 weken, 0 weken, 2 weken en 4 weken.
Er zal een verandering zijn (met het gebruik van beschrijvende statistieken) in darmsymptomen die worden gekenmerkt door de patiëntbeoordeling van constipatie-symptomen (PAC-SYM) vragenlijst met toediening van Tenapanor. PAC-SYM is een PRO die eerder werd gebruikt om constipatie in PWCF te onderzoeken. Een verminderde score komt overeen met de verbetering van de darmsymptomen.
Patiënten voltooien de PAC -SYM na -2 weken, 0 weken, 2 weken en 4 weken.
Verandering in PAC-QOL-vragenlijstscore
Tijdsspanne: Patiënten voltooien het PAC -QOL na -2 weken, 0 weken, 2 weken en 4 weken.
Er zal een verandering zijn (met het gebruik van beschrijvende statistieken) in darmsymptomen die worden gekenmerkt door de patiëntbeoordeling van constipatiekwaliteit van leven (PAC-QOL) vragenlijst met TENAPANOR-toediening. PAC-QOL is een PRO die eerder werd gebruikt om constipatie in PWCF te onderzoeken. Een verminderde score komt overeen met de verbetering van de darmsymptomen.
Patiënten voltooien het PAC -QOL na -2 weken, 0 weken, 2 weken en 4 weken.
Verander in IBS-SSS-vragenlijstscore
Tijdsspanne: Patiënten voltooien de IBS -SSS na -2 weken, 0 weken, 2 weken en 4 weken.
Er zal een 50-punts verandering zijn in het prikkelbare darmsyndroomscoresysteem-IBS-SSS (in lijn met recente darmklachten gerelateerde literatuur Ford AC, Wright-Hughes A, Alderson Slet Al Lancet 2023) in PWCF en CFRC die Tenapanor ontvangt.
Patiënten voltooien de IBS -SSS na -2 weken, 0 weken, 2 weken en 4 weken.

Medewerkers en onderzoekers

Hier vindt u mensen en organisaties die betrokken zijn bij dit onderzoek.

Sponsor

Massachusetts General Hospital

Medewerkers

Ardelyx

Onderzoekers

  • Hoofdonderzoeker: Christoher D Velez, MD, Massachusetts General Hospital

Studie record data

Deze datums volgen de voortgang van het onderzoeksdossier en de samenvatting van de ingediende resultaten bij ClinicalTrials.gov. Studieverslagen en gerapporteerde resultaten worden beoordeeld door de National Library of Medicine (NLM) om er zeker van te zijn dat ze voldoen aan specifieke kwaliteitscontrolenormen voordat ze op de openbare website worden geplaatst.

Bestudeer belangrijke data

Studie start (Werkelijk)

1 juni 2025

Primaire voltooiing (Werkelijk)

15 juni 2026

Studie voltooiing (Geschat)

30 juni 2027

Studieregistratiedata

Eerst ingediend

23 januari 2025

Eerst ingediend dat voldeed aan de QC-criteria

31 januari 2025

Eerst geplaatst (Werkelijk)

5 februari 2025

Updates van studierecords

Laatste update geplaatst (Werkelijk)

21 augustus 2026

Laatste update ingediend die voldeed aan QC-criteria

19 augustus 2026

Laatst geverifieerd

1 augustus 2026

Meer informatie

Termen gerelateerd aan deze studie

Trefwoorden

Aanvullende relevante MeSH-voorwaarden

Andere studie-ID-nummers

  • 2024P002058

Plan Individuele Deelnemersgegevens (IPD)

Bent u van plan om gegevens van individuele deelnemers (IPD) te delen?

NEE

Informatie over medicijnen en apparaten, studiedocumenten

Bestudeert een door de Amerikaanse FDA gereguleerd geneesmiddel

Ja

Bestudeert een door de Amerikaanse FDA gereguleerd apparaatproduct

Nee

product vervaardigd in en geëxporteerd uit de V.S.

Ja

Deze informatie is zonder wijzigingen rechtstreeks van de website clinicaltrials.gov gehaald. Als u verzoeken heeft om uw onderzoeksgegevens te wijzigen, te verwijderen of bij te werken, neem dan contact op met register@clinicaltrials.gov. Zodra er een wijziging wordt doorgevoerd op clinicaltrials.gov, wordt deze ook automatisch bijgewerkt op onze website .

Abonneren