Deze pagina is automatisch vertaald en de nauwkeurigheid van de vertaling kan niet worden gegarandeerd. Raadpleeg de Engelse versie voor een brontekst.

Zoek klinische onderzoeken naar: Genetic Diseases, X-Linked

Totaal 18559 resultaten

National Institute of Allergy and Infectious Diseases...

Werving

Basisbewerking voor mutatieherstel in hematopoietische stam- en voorlopercellen voor X-gebonden chronische granulomateuze ziekten

Chronische granulomateuze ziekte (CGD) | X-gebonden chronische granulomateuze ziekte

Verenigde Staten
iECURE, Inc.

Werving

Een open-label onderzoek om ECUR-506 te onderzoeken bij mannelijke baby's jonger dan 9 maanden met neonatale OTC-deficiëntie (OTC-HOPE)

Ureumcyclusstoornissen, aangeboren | Ornithine Transcarbamylase-deficiëntie | Ornithine-transcarbamylase-deficiëntieziekte | Ornithinecarbamoyltransferasedeficiëntie (stoornis)

Verenigd Koninkrijk
Hospices Civils de Lyon

Nog niet aan het werven

Effect van Burosumab op het ontstekingsprofiel van patiënten met X-gebonden hypofosfatemische rachitis FLAM-XLH (FLAM-XLH)

X-gebonden hypofosfatemische rachitis
Assistance Publique - Hôpitaux de Paris

Nog niet aan het werven

Ontwikkeling van niet-invasieve prenatale diagnose voor aandoeningen van één gen (DANNIgene)

Hemofilie A | Hemofilie B | Taaislijmziekte | Sikkelcelziekte | Spierdystrofie, Duchenne | Fragile X-syndroom | De ziekte van Huntington | Myotone dystrofie | Autosomaal recessieve polycysteuze nierziekte | Neurofibromatose - Noonan-syndroom | Spierdystrofie, Becker | Invasieve prenatale diagnose in een context... en andere voorwaarden

Frankrijk
Mitsubishi Tanabe Pharma America Inc.

Werving

Verhoogde blootstelling aan de zon zonder pijn bij onderzoekspersonen met EPP (INSPIRE)

Erytropoëtische protoporfyrie (EPP) | X-gebonden protoporfyrie (XLP)

Verenigde Staten, Spanje, Frankrijk, Verenigd Koninkrijk, Japan, Italië, Australië, Bulgarije, Tsjechië, Nederland, Polen
Janssen Pharmaceutical K.K.

Werving

Een studie van AAV5-hRKp.RPGR voor de behandeling van Japanse deelnemers met X-gebonden retinitis pigmentosa

X-gebonden retinitis pigmentosa

Japan
Hereditary Neuropathy Foundation

Werving

Natural History Study voor de ziekte van Charcot Marie Tooth

Ziekte van Charcot-Marie-Tooth | Ziekte van Charcot-Marie-Tooth, type IA | Ziekte van Charcot-Marie-Tooth Type 2A | Charcot-Marie-Tooth | Ziekte van Charcot-Marie-Tooth, type IB | Ziekte van Charcot-Marie-Tooth type 2 | Ziekte van Charcot-Marie-Tooth, type 2C | Ziekte van Charcot-Marie-Tooth Type... en andere voorwaarden

Verenigde Staten
Frontera Therapeutics
Peking Union Medical College Hospital; Eye & ENT Hospital of Fudan University; Henan...

Werving

Gentherapie voor proefpersonen met RPGR-mutatie-geassocieerde X-gebonden retinitis pigmentosa

X-gebonden retinitis pigmentosa

China
Kyowa Kirin Pharmaceutical Development Ltd

Werving

A Study to Describe the Lived Experience of XLH for Adolescents at End of Skeletal Growth

X-gebonden hypofosfatemie

Frankrijk, Nederland, Verenigd Koninkrijk
EspeRare Foundation
Iqvia Pty Ltd; Pierre Fabre Medicament

Werving

Intraamniotische toedieningen van ER004 aan mannelijke proefpersonen met X-gebonden hypohidrotische ectodermale dysplasie (EDELIFE)

X-gekoppelde hypohidrotische ectodermale dysplasie (XLHED)

Verenigde Staten, Spanje, Frankrijk, Duitsland, Italië, Verenigd Koninkrijk
Janssen Pharmaceutical K.K.

Werving

Een observationele studie van Japanse deelnemers met X-gebonden retinitis pigmentosa

X-gebonden retinitis pigmentosa

Japan
Beacon Therapeutics

Werving

Een klinisch onderzoek ter evaluatie van de veiligheid en werkzaamheid van een enkele subretinale injectie van AGTC-501 bij deelnemers met X-gebonden retinitis pigmentosa veroorzaakt door RPGR-mutaties

X-gebonden retinitis pigmentosa

Verenigde Staten
Children's Hospital of Chongqing Medical University

Werving

Gentherapie voor X-gekoppelde ernstige gecombineerde immunodeficiëntie

Gentherapie

China
Great Ormond Street Hospital for Children NHS Foundation...

Werving

Lentivirale gentherapie voor X-gebonden ernstige gecombineerde immunodeficiëntie

Ernstige gecombineerde immunodeficiëntie, X-gebonden

Verenigd Koninkrijk
Pitié-Salpêtrière Hospital

Werving

Observatoire Des Patients Atteints de Laminopathies et Emerinopathies (Observatorium voor patiënten met laminopathieën en emerinopathieën) (OPALE)

Laminopathieën | Emerinopathieën

Frankrijk
University of California, Los Angeles
National Heart, Lung, and Blood Institute (NHLBI); Boston Children's Hospital; California... en andere medewerkers

Werving

Studie van gentherapie met behulp van een lentivirale vector om X-gebonden chronische granulomateuze ziekte te behandelen

Granulomateuze ziekte, chronisch, X-gebonden

Verenigde Staten
Washington University School of Medicine

Werving

Immuunziekte HSCT-protocol

Ernstige gecombineerde immunodeficiëntie | Chronische granulomateuze ziekte | DiGeorge-syndroom | Hemofagocytische lymfohistiocytose | Wiskott-Aldrich-syndroom | X-gebonden lymfoproliferatief syndroom | X-gebonden agammaglobulinemie | Chediak-Higashi-syndroom | IPEX | Auto-immuun lymfoproliferatief syndroom en andere voorwaarden

Verenigde Staten
National Institute of Allergy and Infectious Diseases...

Werving

Lentivirale genoverdracht voor de behandeling van kinderen ouder dan twee jaar met X-Linked Severe Combined Immunodeficiency (XSCID)

X-gebonden ernstige gecombineerde immunodeficiëntie (XSCID)

Verenigde Staten
National Institute of Allergy and Infectious Diseases...

Werving

Evaluatie van patiënten met afwijkingen in de immuunfunctie

Chronische granulomateuze ziekte (CGD) | X-gekoppelde ernstige gecombineerde immuundeficiëntie (XSCID) | Leukocytenadhesiedeficiëntie 1 (LAD) | Graft-versus-hostziekte (cGvHD)

Verenigde Staten
Kyowa Kirin, Inc.
Kyowa Kirin Co., Ltd.

Voltooid

Langdurige uitbreidingsstudie van KRN23 bij volwassen proefpersonen met X-gebonden hypofosfatemie (XLH)

X-gebonden hypofosfatemie

Verenigde Staten
Kyowa Kirin, Inc.

Voltooid

Studie van de veiligheid, farmacodynamiek (PD) en werkzaamheid van KRN23 bij kinderen van 1 tot 4 jaar oud met X-gebonden hypofosfatemie (XLH)

X-gebonden hypofosfatemie

Verenigde Staten
David Williams

Actief, niet wervend

Fase I/II-studie van lentivirale genoverdracht voor SCID-X1 met lage dosis gerichte busulfan-conditionering

Gentherapie | Ernstige gecombineerde immunodeficiëntie, X-gebonden

Verenigde Staten, Verenigd Koninkrijk
Janssen Research & Development, LLC

Actief, niet wervend

Langdurige follow-up gentherapiestudie voor XLRP RPGR

X-gebonden retinitis pigmentosa

Verenigde Staten, Verenigd Koninkrijk
Janssen Research & Development, LLC
Janssen Research & Development, LLC

Actief, niet wervend

Gentherapieonderzoek voor de behandeling van X-gebonden retinitis pigmentosa geassocieerd met varianten in het RPGR-gen

X-gebonden retinitis pigmentosa

België, Canada, Verenigde Staten, Israël, Verenigd Koninkrijk, Spanje, Denemarken, Frankrijk, Italië, Nederland, Zwitserland
Janssen Research & Development, LLC
Janssen Research & Development, LLC

Actief, niet wervend

Vervolgonderzoek naar gentherapie voor de behandeling van X-gebonden retinitis pigmentosa geassocieerd met varianten in het RPGR-gen

X-gebonden retinitis pigmentosa

Verenigde Staten, Canada, Israël, Verenigd Koninkrijk, Spanje, Denemarken, Frankrijk, België, Italië, Nederland, Zwitserland
St. Jude Children's Research Hospital
National Heart, Lung, and Blood Institute (NHLBI); Assisi Foundation; California...

Geschorst

Genoverdracht voor X-gekoppelde ernstige gecombineerde immunodeficiëntie bij nieuw gediagnosticeerde baby's (LVXSCID-ND)

Ernstige gecombineerde immunodeficiëntieziekte, X-gebonden

Verenigde Staten
Murdoch Childrens Research Institute
University of Sydney; Sydney Children's Hospitals Network; Women's and Children... en andere medewerkers

Actief, niet wervend

Mackenzie's missie: het Australische screeningproject voor voortplantingsdragers

Autosomaal Recessieve Stoornis | X-gebonden genetische ziekten

Australië
4D Molecular Therapeutics

Actief, niet wervend

4D-310 bij volwassenen met de ziekte van Fabry en cardiale betrokkenheid

De ziekte van Fabry

Taiwan, Australië
4D Molecular Therapeutics

Actief, niet wervend

Een open-label fase 1/2-onderzoek naar gentherapie 4D-310 bij volwassenen met de ziekte van Fabry

De ziekte van Fabry

Verenigde Staten
Beacon Therapeutics

Actief, niet wervend

Een onderzoek waarin twee doses AGTC-501 worden vergeleken bij mannelijke proefpersonen met X-gebonden retinitis pigmentosa veroorzaakt door RPGR-mutaties (SKYLINE)

X-gebonden retinitis pigmentosa

Verenigde Staten
RTI International
Eunice Kennedy Shriver National Institute of Child Health and Human Development... en andere medewerkers

Aanmelden op uitnodiging

Vroege controle: uitgebreide screening bij pasgeborenen

Primaire hyperoxalurie type 3 | Suikerziekte | Hemofilie A | Hemofilie B | Erfelijke fructose-intolerantie | Taaislijmziekte | Factor VII-tekort | Fenylketonurie | Sikkelcelziekte | Syndroom van Dravet | Duchenne spierdystrofie | Prader-Willi-syndroom | Fragile X-syndroom | Chronische granulomateuze ziekte | Rett-sy... en andere voorwaarden

Verenigde Staten
Beacon Therapeutics

Aanmelden op uitnodiging

DAWN: Een fase 2 multicenteronderzoek waarin twee doses AGTC-501 worden vergeleken bij mannelijke deelnemers met X-gebonden Retinitis Pigmentosa die eerder zijn behandeld met een op AAV-vector gebaseerde gentherapie, ontworpen om volledig functionerend RPGR-eiwit te bieden

X-gebonden retinitis pigmentosa

Verenigde Staten
National Human Genome Research Institute (NHGRI)

Actief, niet wervend

Moleculaire en klinische studies van primaire immunodeficiëntieziekten

Wiskott-Aldrich-syndroom | ADA-deficiënte SCID

Verenigde Staten
Beacon Therapeutics

Actief, niet wervend

Veiligheid en werkzaamheid van rAAV2tYF-GRK1-RPGR bij proefpersonen met X-gebonden retinitis pigmentosa veroorzaakt door RPGR-mutaties (HORIZON)

X-gebonden retinitis pigmentosa

Verenigde Staten
bluebird bio

Actief, niet wervend

Langdurige follow-up van deelnemers met cerebrale adrenoleukodystrofie die werden behandeld met het geneesmiddel Lenti-D

Cerebrale Adrenoleukodystrofie (CALD) | Adrenoleukodystrofie (ALD) | X-gebonden adrenoleukodystrofie (X-ALD)

Verenigde Staten, Argentinië, Australië, Brazilië, Frankrijk, Duitsland, Nederland, Verenigd Koninkrijk, Italië
Biogen

Voltooid

Een klinisch onderzoek naar retinale gentherapie voor X-gebonden retinitis pigmentosa met behulp van BIIB112 (XIRIUS)

X-gebonden retinitis pigmentosa

Verenigde Staten, Verenigd Koninkrijk
4D Molecular Therapeutics

Actief, niet wervend

4D-125 bij patiënten met X-gekoppelde retinitis pigmentosa (XLRP)

X-gebonden retinitis pigmentosa

Verenigde Staten
Kyowa Kirin Co., Ltd.

Actief, niet wervend

Studie van longitudinale observatie voor patiënt met X-gebonden hypofosfatemische rachitis/osteomalacie in samenwerking met Aziatische partners (SUNFLOWER)

X-gebonden hypofosfatemie

Japan
Kyowa Kirin Pharmaceutical Development Ltd

Voltooid

Een Britse multicentrische, gezondheidsgerelateerde kwaliteit van leven-studie voor kinderen en adolescenten met XLH

X-gebonden hypofosfatemie

Verenigd Koninkrijk
NightstaRx Ltd, a Biogen Company

Aanmelden op uitnodiging

Follow-up van veiligheid en werkzaamheid op lange termijn van BIIB111 voor de behandeling van choroideremie en BIIB112 voor de behandeling van X-gebonden retinitis pigmentosa (SOLSTICE)

Choroideremie | X-gebonden retinitis pigmentosa

Verenigde Staten, Verenigd Koninkrijk, Nederland, Duitsland, Frankrijk, Brazilië, Canada, Denemarken, Finland
Kyowa Kirin, Inc.
Kyowa Kirin Co., Ltd.

Voltooid

Werkzaamheid en veiligheid van Burosumab (KRN23) versus orale behandeling met fosfaat en actieve vitamine D bij pediatrische patiënten met X-linked hypofosfatemie (XLH)

X-gebonden hypofosfatemie

Korea, republiek van, Canada, Verenigde Staten, Australië, Japan, Verenigd Koninkrijk, Zweden
Kyowa Kirin Pharmaceutical Development Ltd

Actief, niet wervend

Register voor patiënten met X-gebonden hypofosfatemie (XLH Registry)

X-gebonden hypofosfatemie

Spanje, Italië, Verenigd Koninkrijk, Frankrijk, België, Denemarken, Duitsland, Hongarije, Portugal, Noorwegen, Zwitserland, Israël, Nederland, Tsjechië, Bulgarije, Zweden, Slovenië, Ierland, Letland, Slowakije
Genethon

Actief, niet wervend

Gentherapie voor X-gebonden chronische granulomateuze ziekte

X-gebonden chronische granulomateuze ziekte

Frankrijk
Genethon

Actief, niet wervend

Gentherapie voor X-gebonden chronische granulomateuze ziekte (X-CGD) (CGD)

X-gebonden chronische granulomateuze ziekte

Verenigd Koninkrijk
NightstaRx Ltd, a Biogen Company

Voltooid

Natuurlijke geschiedenis van de progressie van X-gebonden retinitis pigmentosa (XOLARIS)

X-gebonden retinitis pigmentosa

Verenigde Staten, Frankrijk, Verenigd Koninkrijk, Finland, Nederland, Duitsland, Canada
Applied Genetic Technologies Corp

Voltooid

Klinische evaluatie van patiënten met X-gebonden retinitis pigmentosa (XLRP)

X-gebonden retinitis pigmentosa

Verenigde Staten
MeiraGTx UK II Ltd
Syne Qua Non Limited; Bionical Emas

Voltooid

Gentherapie voor X-gebonden Retinitis Pigmentosa (XLRP) - Retinitis Pigmentosa GTPase Regulator (RPGR)

X-gebonden retinitis pigmentosa

Verenigd Koninkrijk, Verenigde Staten
University of the Philippines Manila - Philippine...

Verkrijgbaar

High Intensity Focused Ultrasound voor X-gebonden dystonie-parkinsonisme

X-gebonden dystonie Parkinsonisme

Filippijnen
Assistance Publique - Hôpitaux de Paris

Voltooid

Gentherapie voor X-gebonden ernstige gecombineerde immunodeficiëntie (SCID2)

X-gebonden ernstige gecombineerde immunodeficiëntie

Frankrijk
University Hospital Erlangen
Pervormance GmbH

Voltooid

Kortetermijneffecten en risico's van lichaamsbeweging bij proefpersonen met hypohidrotische ectodermale dysplasie

X-gebonden hypohidrotische ectodermale dysplasie | Door inspanning veroorzaakte stijging van de lichaamstemperatuur

Duitsland

Zoek klinische onderzoeken naar: Genetic Diseases, X-Linked

Sponsors en medewerkers

Medische omstandigheden

Geneesmiddelinterventies

CROs by country

CROs in Panama

Voorwaarden

Zeldzame ziekten

Geneesmiddelinterventies

Voedingssupplementen

Sponsor / medewerkers

Locaties