Deze pagina is automatisch vertaald en de nauwkeurigheid van de vertaling kan niet worden gegarandeerd. Raadpleeg de Engelse versie voor een brontekst.

Studie van therapeutische werkzaamheid van anti-CD19 CAR-T-celtherapie bij patiënten met MDR-SRN's

Studie van therapeutische werkzaamheid van anti-CD19 chimere antigeenreceptor T-lymfocyten (CAR-T) cellen bij patiënten met multi-drugsresistente SRN's

Dit is een onderzoeker-geïnitieerd onderzoek gericht op het beoordelen van de veiligheid en werkzaamheid van anti-CD19 CAR-T-cellen bij de behandeling van patiënten met multi-drugsresistente SRN's

Studie Overzicht

Toestand

Ingetrokken

Interventie / Behandeling

Gedetailleerde beschrijving

Momenteel is er geen effectieve behandeling voor multi-drugsresistente steroïde resistent nefrotisch syndroom (MDR-SRN's), die een hoog risico op progressie tot nierfalen heeft, en ongeveer 55% van de patiënten zal ziektecidurantie hebben na het ontvangen van niertransplantatie, heeft dringend behoefte aan nieuwe behandelingsmethoden.

CAR-T-therapie is een adoptieceltherapie die genetische modificatietechnologie gebruikt om T-cellen te herprogrammeren en doelcellen te elimineren die ziektegerelateerde antigenen tot expressie brengen door antigeenspecifieke herkenning. Sinds 2019 is CAR-T-celtherapie met succes toegepast op auto-immuunziekten. Hoewel er geen klinische gegevens met betrekking tot CAR-T-behandeling van nefrotisch syndroom zijn bekendgemaakt, is CAR-T effectief voor systemische lupus erythematosus en systemische sclerose. Veel soorten auto-immuunziekten zoals chemisch syndroom en idiopathische ontstekingsdermatomyositis hebben een goed therapeutisch effect. Deze resultaten suggereren dat het therapeutische effect van auto-T-cellen mogelijk niet beperkt is tot systemische lupus erythematosus, maar ook een rol kunnen spelen in verschillende B-cel-gemedieerde en auto-antilichaam aangedreven menselijke auto-immuunziekten, die naar verwachting doorbraken in de Behandeling van MDR-SRNS. Het doel van deze studie is om de veiligheid en werkzaamheid van de anti-CD19 CAR-T-cellen te beoordelen bij de behandeling van patiënten met MDR-SRNS.

Studietype

Ingrijpend

Fase

  • Fase 1

Contacten en locaties

In dit gedeelte vindt u de contactgegevens van degenen die het onderzoek uitvoeren en informatie over waar dit onderzoek wordt uitgevoerd.

Studie Locaties

    • Zhejiang
      • Hangzhou, Zhejiang, China, 310000
        • Werving
        • Children's Hospital, Zhejiang University School of Medicine
        • Contact:
        • Hoofdonderzoeker:
          • Jianhua Mao, PhD
        • Contact:

Deelname Criteria

Onderzoekers zoeken naar mensen die aan een bepaalde beschrijving voldoen, de zogenaamde geschiktheidscriteria. Enkele voorbeelden van deze criteria zijn iemands algemene gezondheidstoestand of eerdere behandelingen.

Geschiktheidscriteria

Leeftijden die in aanmerking komen voor studie

  • Kind
  • Volwassen
  • Oudere volwassene

Accepteert gezonde vrijwilligers

Nee

Beschrijving

Inclusiecriteria:

  • 1. Leeftijd ≥2 jaar oud, gender onbeperkt;
  • 2. Diagnosticeerd met SRN's volgens de nierziekte 2021: het verbeteren van de wereldwijde resultaten (Kdigo) richtlijnen en hebben geen volledige respons bereikt na 12 maanden behandeling met twee standaarddoses hormoonvervangingsgeneesmiddelen met verschillende werkingsmechanismen of terugval van ziekteactiviteit na Remissie (ten minste een van de twee geneesmiddelen is een calcineurineremmer zoals cyclosporine of tacrolimus; andere Hormoonvervangingsgeneesmiddelen omvatten mycofenolaat mofetil, cyclofosfamide, taitacept of rituximab); Of als er na 3 tot 6 maanden van adequate behandeling geen remissie is bereikt met één calcineurine -remmer, als de onderzoeker beoordeelt dat de voordelen opwegen tegen de risico's en de patiënt of voogd volledig geïnformeerde toestemming, kan de patiënt in aanmerking worden genomen voor inclusie. Andere ziekten, zoals systemische lupus erythematosus, waarvoor langdurige systemische behandeling met glucocorticoïden of immunosuppressiva nodig is, kunnen worden overwogen voor opname nadat de onderzoeker bepaalt dat de voordelen opwegen tegen de risico's en de patiënt of voogd volledig hebben ingesteld toestemming;
  • 3. Nierbiopsie werd uitgevoerd en het pathologische type werd vastgesteld als minimale laesie nefropathie (MCD) of focale segmentale glomerulosclerose (FSGS);
  • 4. De functies van belangrijke organen zijn in principe normaal: hartfunctie: linker ventriculaire ejectiefractie (LVEF) ≥55% zonder duidelijke afwijking in elektrocardiogram; Nierfunctie: EGFR≥30 ml/min/1.73m2# Leverfunctie: asperges cochinchinensis transaseminase (AST) en alanine aminotransferase (ALT) ≤3,0 bovengrens van normaal, totaal bilirubine (TBIL) in serum ≤2,0 x bovengrens van normaal; Longfunctie: geen ernstige longlaesies, spo2 ≥92%;
  • 5. voldeden aan de normen van leukaferese of intraveneuze bloedverzameling, geen contra -indicatie voor celverzameling;
  • 6. Negatieve zwangerschapstest voor vrouwelijke personen van de vruchtbare leeftijd, stem ermee in om effectieve anticonceptiemaatregelen te nemen het eerste jaar na CAR-T-infusie;
  • 7. Deelnemers of hun voogden stemmen ermee in om deel te nemen aan de klinische proef en de geïnformeerde toestemmingsformulier te ondertekenen die aangeeft dat hij/zij het doel en de procedure van de klinische proef begrijpt en bereid is deel te nemen aan het onderzoek.

Uitsluitingscriteria:

  • 1. Ontving voor eerder een Auto T-celtherapie of andere gen-gemodificeerde celtherapie;
  • 2. Patiënten hadden een cerebrovasculair ongeval of aanval of andere actieve ziekte van het centrale zenuwstelsel binnen 6 maanden;
  • 3. Genetische tests hebben erfelijke nierziekte bevestigd;
  • 4. Nierbiopsie is bevestigd als immunoglobuline A nefropathie, idiopathische membraneuze nefropathie of membranoproliferatieve glomerulonefritis;
  • 5. Niervervangingstherapie is binnen 3 maanden voorafgaand aan transfusie uitgevoerd of wordt uitgevoerd. (Als acute nierletselfactoren werden overwogen, werden patiënten met chronische nierziekte uitgesloten en woog de voordelen op tegen de risico's zoals bepaald door de onderzoeker en met de volledige en geïnformeerde toestemming van de patiënt of voogd in aanmerking komen voor inclusie);
  • 6. Niervervangingstherapie is binnen 3 maanden voorafgaand aan transfusie uitgevoerd of wordt uitgevoerd;
  • 7. hebben een geschiedenis van aangeboren hartaandoeningen of acuut myocardinfarct binnen 6 maanden voorafgaand aan screening; Of ernstige aritmieën (inclusief multisource frequente supraventriculaire tachycardie, ventriculaire tachycardie, enz.); Of gecombineerd met matige tot massale pericardiale effusie, ernstige myocarditis, enz.; Of patiënten met onstabiele vitale tekenen die hypertensieve medicijnen nodig hebben;
  • 8. Ontvangen vaste orgaantransplantatie of hematopoietische stamceltransplantatie binnen 3 maanden voorafgaand aan screening; Acute transplantaat-versus-hostziekte (GVHD) van graad 2 of hoger was aanwezig binnen 2 weken voorafgaand aan de screening;
  • 9. Hepatitis B oppervlakte -antigeen (HBsAg) of hepatitis B kern antilichaam (HBCAB) positieve en perifeer bloed hepatitis B -virus (HBV) DNA -titer groter dan het normale referentiewaardebereik; Of hepatitis C -virus (HCV) antilichaam positief en perifeer bloed hepatitis C -virus (HCV) RNA -titer groter dan het normale referentiewaardebereik; Of positief voor antilichamen van het humaan immunodeficiëntievirus (HIV); Of syfilis test positief; Of cytomegalovirus (CMV) DNA -test positief;
  • 10. Macrofaagactiveringssyndroom vond plaats binnen 1 maand voorafgaand aan screening;
  • 11. Live vaccin ontvangen binnen 4 weken vóór de screening;
  • 12. Patiënten met kwaadaardige ziekten zoals tumoren vóór screening, of met andere ernstige levensbedreigende ziekten;
  • 13. Positief getest in bloedzwangerschapstest;
  • 14. Patiënten die binnen 1 maanden voorafgaand aan de inschrijving aan een ander klinisch onderzoek hebben deelgenomen;
  • 15. Alle andere voorwaarden die de onderzoekers het ongeschikt achten voor het onderzoek.

Studie plan

Dit gedeelte bevat details van het studieplan, inclusief hoe de studie is opgezet en wat de studie meet.

Hoe is de studie opgezet?

Ontwerpdetails

  • Primair doel: Behandeling
  • Toewijzing: NVT
  • Interventioneel model: Opdracht voor een enkele groep
  • Masker: Geen (open label)

Wapens en interventies

Deelnemersgroep / Arm
Interventie / Behandeling
Experimenteel: CAR-T-behandelingsgroep
Deze studie maakt gebruik van een '3+3' -ontwerp met drie doseringsgroepen (0,3 × 10^5/kg, 1 × 10^5/kg en 3 × 10^5/kg). Elke doseringsgroep zal 3 tot 6 patiënten inschrijven, beginnend bij de laagste dosering en escaleren om een ​​veilige en effectieve dosis te verkennen. Zodra een doseringsgroep de inschrijving voltooit zonder ernstige onverwachte bijwerkingen te observeren, en op basis van de gegevens van de werkzaamheid en de celkinetiek, kunnen de onderzoeker en het technische team samen overwegen escaleren naar de volgende doseringsgroep om de optimale effectieve dosis te verkennen. De studie zal naar verwachting in totaal 9 tot 18 patiënten inschrijven
Drie dosisgroepen (0,3 x 105/kg, 1 x 105/kg, 3 x 105/kg) werden opgezet, beginnend bij de lage dosisgroep klimmen om de veilige en effectieve dosis te verkennen.

Wat meet het onderzoek?

Primaire uitkomstmaten

Uitkomstmaat
Maatregel Beschrijving
Tijdsspanne
De veiligheid van CAR-T-celtherapie bij patiënten met MDR SRNS
Tijdsspanne: 3 maanden
Incidentie en ernst van bijwerkingen (AE's) en ernstige bijwerkingen (SAE's), inclusief veranderingen in laboratoriumwaarden, elektrocardiograaf (ECG) en vitale functies beoordeeld door CommonTerminology Criteria for Adverse Events (CTCAE) v5.0.
3 maanden
De efficiëntie van CAR-T-celtherapie bij patiënten met MDR SRN's
Tijdsspanne: 3 maanden
Volledige respons en gedeeltelijke respons (volledige respons gedefinieerd als urine -eiwit/creatinine -verhouding (UPCR) ≤200 mg/g gedurende 3 opeenvolgende dagen, gedeeltelijke respons wordt gedefinieerd als een 50% of meer vermindering van proteïnurie uit baseline en 200 mg/g <Upcr <2000mg/g)
3 maanden

Secundaire uitkomstmaten

Uitkomstmaat
Maatregel Beschrijving
Tijdsspanne
Effectiviteit van andere bezoekpunten
Tijdsspanne: 24 maanden
Rate van volledige of gedeeltelijke respons op andere bezoekpunten na celinfusie (1 maand, 2 maanden, 6 maanden, 9 maanden, 12 maanden, 18 maanden, 24 maanden)
24 maanden
Farmacokinetische uitkomst Cmax
Tijdsspanne: 3 maanden
De hoogste concentratie (Cmax) van gerichte CD19 CAR-T-cellen uitgebreid in perifeer bloed na infusie
3 maanden
Farmacokinetische uitkomst Tmax
Tijdsspanne: 3 maanden
De tijd om de maximale concentratie te bereiken (TMAX)
3 maanden
Farmacokinetische uitkomst AUC
Tijdsspanne: 3 maanden
Het gebied onder de curve (AUC) op 28 dagen en 90 dagen na infusie (AUC28D/90D)
3 maanden
Farmacodynamische uitkomst
Tijdsspanne: 3 maanden
De mate van B-celklaring op verschillende tijdstippen, en de concentratieniveaus van CAR-T-gerelateerde serumcytokines zoals IL-6, CRP, enz.
3 maanden

Medewerkers en onderzoekers

Hier vindt u mensen en organisaties die betrokken zijn bij dit onderzoek.

Studie record data

Deze datums volgen de voortgang van het onderzoeksdossier en de samenvatting van de ingediende resultaten bij ClinicalTrials.gov. Studieverslagen en gerapporteerde resultaten worden beoordeeld door de National Library of Medicine (NLM) om er zeker van te zijn dat ze voldoen aan specifieke kwaliteitscontrolenormen voordat ze op de openbare website worden geplaatst.

Bestudeer belangrijke data

Studie start (Geschat)

14 mei 2025

Primaire voltooiing (Geschat)

14 februari 2027

Studie voltooiing (Geschat)

31 januari 2028

Studieregistratiedata

Eerst ingediend

22 januari 2025

Eerst ingediend dat voldeed aan de QC-criteria

18 februari 2025

Eerst geplaatst (Werkelijk)

24 februari 2025

Updates van studierecords

Laatste update geplaatst (Werkelijk)

16 juni 2026

Laatste update ingediend die voldeed aan QC-criteria

15 juni 2026

Laatst geverifieerd

1 juni 2026

Meer informatie

Termen gerelateerd aan deze studie

Plan Individuele Deelnemersgegevens (IPD)

Bent u van plan om gegevens van individuele deelnemers (IPD) te delen?

NEE

Informatie over medicijnen en apparaten, studiedocumenten

Bestudeert een door de Amerikaanse FDA gereguleerd geneesmiddel

Nee

Bestudeert een door de Amerikaanse FDA gereguleerd apparaatproduct

Nee

product vervaardigd in en geëxporteerd uit de V.S.

Nee

Deze informatie is zonder wijzigingen rechtstreeks van de website clinicaltrials.gov gehaald. Als u verzoeken heeft om uw onderzoeksgegevens te wijzigen, te verwijderen of bij te werken, neem dan contact op met register@clinicaltrials.gov. Zodra er een wijziging wordt doorgevoerd op clinicaltrials.gov, wordt deze ook automatisch bijgewerkt op onze website .

Abonneren