Denne siden ble automatisk oversatt og nøyaktigheten av oversettelsen er ikke garantert. Vennligst referer til engelsk versjon for en kildetekst.

Open Label kontrollert utprøving av Eculizumab hos ungdomspasienter med plasmaterapi-resistent aHUS (aHUS)

30. juni 2015 oppdatert av: Alexion Pharmaceuticals

En åpen, multisenterkontrollert klinisk studie av Eculizumab hos ungdomspasienter med plasmaterapiresistent atypisk hemolytisk uremisk syndrom (aHUS)

Hensikten med denne studien er å finne ut om eculizumab er trygt og effektivt i behandlingen av ungdomspasienter med plasmaterapi-resistent atypisk hemolytisk-uremisk syndrom (aHUS).

Studieoversikt

Status

Status

Indikerer gjeldende rekrutteringsstatus eller utvidet tilgangsstatus.
Fullført

Forhold

Forhold

Sykdommen, lidelsen, syndromet, sykdommen eller skaden som studeres. På ClinicalTrials.gov kan tilstander også inkludere andre helserelaterte problemer, som levetid, livskvalitet og helserisiko.

Intervensjon / Behandling

Intervensjon / Behandling

En prosess eller handling som er fokus for en klinisk studie. Intervensjoner inkluderer legemidler, medisinsk utstyr, prosedyrer, vaksiner og andre produkter som enten er undersøkende eller allerede er tilgjengelige. Intervensjoner kan også inkludere ikke-invasive tilnærminger, som utdanning eller modifisering av kosthold og trening.

Studietype

Studietype

Beskriver arten av en klinisk studie. Studietyper inkluderer intervensjonsstudier (også kalt kliniske studier), observasjonsstudier (inkludert pasientregistre) og utvidet tilgang.
Intervensjonell

Registrering (Faktiske)

Registrering

Antall deltakere i en klinisk studie. Den "forventede" påmeldingen er måltallet for deltakere som forskerne trenger for studien.
1

Fase

Fase

Stadiet av en klinisk studie som studerer et medikament eller biologisk produkt, basert på definisjoner utviklet av U.S. Food and Drug Administration (FDA). Fasen er basert på studiens målsetting, antall deltakere og andre egenskaper. Det er fem faser: Tidlig fase 1 (tidligere oppført som fase 0), fase 1, fase 2, fase 3 og fase 4. Ikke relevant brukes til å beskrive studier uten FDA-definerte faser, inkludert utprøving av enheter eller atferdsintervensjoner.
  • Fase 2

Kontakter og plasseringer

Denne delen inneholder kontaktinformasjon for de som utfører studien, og informasjon om hvor denne studien blir utført.

Studiesteder

  • Forente stater
    • Georgia
      • Atlanta, Georgia, Forente stater, 30322
    • Indiana
      • Fort Wayne, Indiana, Forente stater, 46804
    • New York
      • New York, New York, Forente stater, 10032
      • New York, New York, Forente stater, 10065
    • Texas
      • Grapevine, Texas, Forente stater, 76051
      • Houston, Texas, Forente stater, 77030
  • Frankrike
      • Bordeaux, Frankrike, 33076
      • Lyon, Frankrike, 69437
      • Nantes, Frankrike, 44093
      • Paris, Frankrike, 75743
      • Quimper, Frankrike, 29107
      • Saint Priest en Jarez, Frankrike, 42270
      • Tours, Frankrike, 37044
  • Storbritannia
      • Newcastle, Storbritannia, NE7 7DN
  • Tyskland
      • Aachen, Tyskland, 52074
      • Essen, Tyskland, 45147
  • Østerrike
      • Innsbruck, Østerrike, 6020

Deltakelseskriterier

Forskere ser etter personer som passer til en bestemt beskrivelse, kalt kvalifikasjonskriterier. Noen eksempler på disse kriteriene er en persons generelle helsetilstand eller tidligere behandlinger.

Kvalifikasjonskriterier

Kvalifikasjonskriterier

Nøkkelkravene som personer som ønsker å delta i en klinisk studie må oppfylle eller egenskapene de må ha. Kvalifikasjonskriterier består av både inklusjonskriterier (som kreves for at en person skal delta i studien) og eksklusjonskriterier (som hindrer en person i å delta). Typer kvalifikasjonskriterier inkluderer om en studie godtar friske frivillige, har alders- eller aldersgruppekrav, eller er begrenset av kjønn.

Alder som er kvalifisert for studier

12 år til 17 år (BARN)

Tar imot friske frivillige

Nei

Kjønn som er kvalifisert for studier

Alle

Beskrivelse

Inklusjonskriterier:

  1. Mannlige eller kvinnelige pasienter fra 12 og opp til 18 år som veier ≥ 40 kg som har blitt diagnostisert med atypisk hemolytisk-uremisk syndrom (aHUS).

  2. Nedgang i antall blodplater til tross for minst 4 plasmaterapi (PT) behandlinger i løpet av 1 uke rett før screening.

    1. Screening av blodplatetall , < 150 x10^9/L og minst 25 % lavere enn gjennomsnittlig remisjonantall av blodplater eller
    2. Hvis remisjonstallene ikke er tilgjengelige, må blodplatetallet ved utbruddet av den aktuelle aHUS-episoden være ≤75x10^9/L og blodplatetallet ved screening må være ≤ 100 x 10^9/L til tross for PT-behandling administrering av minst 4 PT-behandlinger i 1 uke rett før screening
  3. Kjent komplement regulatorisk protein genetisk abnormitet
  4. Laktatdehydrogenase (LDH) nivå ≥ ULN med mindre pasienten har mottatt plasmautveksling og LDH ved begynnelsen av den aktuelle aHUS-episoden var minst ULN. Hvis LDH er normal ved screening, bør andre markører som indikerer pågående hemolyse som haptoglobin, schistocytter evalueres og diskuteres med sponsor
  5. Kreatininnivå ≥ ULN for alder
  6. Kvinnelige pasienter i fertil alder må praktisere et effektivt, pålitelig og medisinsk godkjent prevensjonsregime under hele studiens varighet, inkludert oppfølgingsperioden og i opptil 5 måneder etter seponering av eculizumab-behandling.
  7. Pasientens foreldre/verge må være villig og i stand til å gi skriftlig informert samtykke og pasienten må være villig til å gi skriftlig informert samtykke.
  8. Evne og villig til å følge studieprosedyrer.

Ekskluderingskriterier:

  1. TTP, (definert som ADAMTS-13-aktivitet <5%) fra en historisk observasjon (før oppstart av plasmaterapi) eller som testet ved screeningbesøket av sentrallaboratoriet
  2. Malignitet innen 5 år etter screening.
  3. Typisk HUS (Shiga-toksin +).
  4. Kjent HIV-infeksjon.
  5. Identifisert legemiddeleksponeringsrelatert HUS.
  6. Infeksjonsrelatert HUS.
  7. HUS relatert til benmargstransplantasjon
  8. HUS relatert til vitamin B12-mangel
  9. Nyrefunksjonsstatus som krever kronisk dialyse
  10. Pasienter med bekreftet diagnose av sepsis
  11. Tilstedeværelse eller mistanke om aktiv og ubehandlet systemisk bakteriell infeksjon som, etter etterforskerens oppfatning, forvirrer en nøyaktig diagnose av aHUS eller hindrer evnen til å håndtere aHUS-sykdommen.
  12. Graviditet eller amming.
  13. Uløst meningokokksykdom.
  14. Kjent systemisk lupus erythematosus (SLE) eller antifosfolipid antistoff positivitet eller syndrom.
  15. Enhver medisinsk eller psykologisk tilstand som, etter etterforskerens mening, kan øke pasientens risiko ved å delta i studien eller forvirre resultatet av studien.
  16. Pasienter som har fått tidligere behandling med eculizumab
  17. Pasienter som får IVIG innen 8 uker eller Rituximab-behandling innen 12 uker etter screening.
  18. Pasienter som mottar andre immunsuppressive terapier som steroider, mTOR-hemmere eller takrolimus er ekskludert med mindre: [1] del av et etablert anti-avstøtingsregime etter transplantasjon, [2] pasient har bekreftet anti-CFH-antistoff som krever immunsuppressiv terapi, og [3] dose av slike medisiner har vært uendret i minst 4 uker før screeningsperioden eller [4] pasienten opplever et akutt aHUS-tilbakefall umiddelbart etter transplantasjon
  19. Pasienter som får erytrocyttstimulerende midler (ESA) med mindre de allerede har fått en stabil dose i minst 4 uker før screeningsperioden eller en utvaskingsperiode på minst 2 uker fra siste dose med ESA-behandling.
  20. Deltakelse i andre undersøkelsesstudier eller eksponering for andre undersøkelsesmidler, enheter eller prosedyrer som begynner 4 uker før screening og gjennom hele studien.
  21. Overfølsomhet overfor eculizumab, overfor murine proteiner eller overfor ett av hjelpestoffene
  22. Pasienter mellom 12 og opp til 18 år som veier < 40 kg

Studieplan

Denne delen gir detaljer om studieplanen, inkludert hvordan studien er utformet og hva studien måler.

Hvordan er studiet utformet?

Designdetaljer

  • Primært formål: BEHANDLING
  • Tildeling: IKKE_RANDOMIZED
  • Intervensjonsmodell: SINGLE_GROUP
  • Masking: INGEN

Våpen og intervensjoner

Deltakergruppe / Arm

Deltakergruppe / Arm

En gruppe eller undergruppe av deltakere i en klinisk studie som mottar en spesifikk intervensjon/behandling, eller ingen intervensjon, i henhold til studiens protokoll.
Intervensjon / Behandling

Intervensjon / Behandling

En prosess eller handling som er fokus for en klinisk studie. Intervensjoner inkluderer legemidler, medisinsk utstyr, prosedyrer, vaksiner og andre produkter som enten er undersøkende eller allerede er tilgjengelige. Intervensjoner kan også inkludere ikke-invasive tilnærminger, som utdanning eller modifisering av kosthold og trening.
EKSPERIMENTELL: Eculizumab
Legemiddel: Eculizumab
Alle pasienter fikk åpen eculizumab administrert intravenøst ​​etter følgende doseplan: Induksjonsdose - 900 mg per uke i fire uker og en dose på 1200 mg en uke senere; Vedlikeholdsdose - 1200 mg annenhver uke. Pasienter som mottok plasmautveksling eller infusjon i løpet av eculizumab-behandlingsperioden, fikk en tilleggsdose på 600 mg innen én time før plasmainfusjon eller innen én time etter fullføring av hver plasmautveksling.

Hva måler studien?

Primære resultatmål

Primære resultatmål

I en klinisk studies protokoll er det planlagte utfallsmålet som er det viktigste for å evaluere effekten av en intervensjon/behandling. De fleste kliniske studier har ett primært utfallsmål, men noen har mer enn ett.
Resultatmål
Tiltaksbeskrivelse
Tidsramme
Prosentandel av pasienter med hematologisk normalisering
Tidsramme: Gjennom 26 uker
Hematologisk normalisering ble definert som normalisering av både antall blodplater og melkesyredehydrogenase (LDH) vedvart i minst to påfølgende målinger som strakte seg over en periode på minst fire uker.
Gjennom 26 uker
Blodplate-endring fra baseline til 26 uker
Tidsramme: Fra baseline til 26 uker
Fra baseline til 26 uker
Prosentandel av pasienter med normalisering av blodplater
Tidsramme: Gjennom 26 uker
Hovedmålet med studien (per protokoll) var å vurdere effekten av eculizumab for å redusere TMA målt ved blodplateangrep fra baseline (BL) i løpet av behandlingsperioden (26 uker) hos pasienter med plasmaterapi (PT)-resistent aHUS (definert protokoll), inkludert vurdering av andelen pasienter som oppnådde blodplatenormalisering fra baseline til 26 uker. Normalisering av blodplater ble definert som blodplateantallet observert å være ≥150 x 10^9/L på minst to påfølgende målinger som spenner over en periode på minst fire uker.
Gjennom 26 uker

Sekundære resultatmål

Sekundære resultatmål

I en klinisk studies protokoll, et planlagt utfallsmål som ikke er like viktig som det primære utfallsmålet for å evaluere effekten av en intervensjon, men som fortsatt er av interesse. De fleste kliniske studier har mer enn ett sekundært utfallsmål.
Resultatmål
Tiltaksbeskrivelse
Tidsramme
TMA intervensjonsrate
Tidsramme: Gjennom 26 uker
TMA intervensjonsfrekvens (# PE/PI og # dialysehendelser/pasient/dag) i eculizumab-behandlingsperioden (fra baseline til 26 uker) for PE/PI og (fra den femtende dagen etter den første eculizumab-dosen til og med 26 uker) for nye dialysehendelser ble sammenlignet med TMA-intervensjonsfrekvensen under pre-eculizumab-behandlingsperioden.
Gjennom 26 uker
Blodplateendring fra baseline til 156 uker
Tidsramme: Fra baseline til 156 uker
Fra baseline til 156 uker
Prosentandel av pasienter med fullstendig TMA-respons
Tidsramme: Gjennom 26 uker
Andelen pasienter som oppnådde en komplett TMA-respons fra baseline til og med 26 ukers behandling med eculizumab ble bestemt. Fullstendig TMA-respons ble definert som hematologisk normalisering pluss forbedring i nyrefunksjon (definert som ≥ 25 % reduksjon fra baseline i serumkreatinin), som ble opprettholdt i to påfølgende målinger over en periode på minst fire uker.
Gjennom 26 uker
Prosentandel av pasienter med normalisering av blodplater
Tidsramme: Gjennom slutten av studien, median eksponering 100,29 uker
Normalisering av blodplater ble definert som blodplateantallet observert å være ≥150 x 10^9/L på minst to påfølgende målinger som spenner over en periode på minst fire uker.
Gjennom slutten av studien, median eksponering 100,29 uker
Prosentandel av pasienter med hematologisk normalisering
Tidsramme: Gjennom slutten av studien, median eksponering 100,29 uker
Hematologisk normalisering ble definert som normalisering av både antall blodplater og melkesyredehydrogenase (LDH) vedvart i minst to påfølgende målinger som strakte seg over en periode på minst fire uker.
Gjennom slutten av studien, median eksponering 100,29 uker
Prosentandel av pasienter med fullstendig TMA-respons
Tidsramme: Gjennom slutten av studien, median eksponering 100,29 uker
Andelen pasienter som oppnådde en komplett TMA-respons fra baseline til slutten av studien ble bestemt. Fullstendig TMA-respons ble definert som hematologisk normalisering pluss forbedring i nyrefunksjon (definert som ≥25 % reduksjon fra baseline i serumkreatinin), som ble opprettholdt i to påfølgende målinger over en periode på minst fire uker.
Gjennom slutten av studien, median eksponering 100,29 uker
TMA intervensjonsrate
Tidsramme: Gjennom slutten av studien, median eksponering 100,29 uker
TMA intervensjonsfrekvens (# PE/PI og # dialysehendelser/pasient/dag) i eculizumab-behandlingsperioden (fra baseline til slutten av studien) for PE/PI og (fra den femtende dagen etter den første eculizumab-dosen til slutten av studie) for nye dialysehendelser ble sammenlignet med TMA-intervensjonsraten under pre-eculizumab-behandlingsperioden.
Gjennom slutten av studien, median eksponering 100,29 uker
Farmakokinetikk (PK) og Farmakodynamikk (PD); Minimum og maksimal blodkonsentrasjon
Tidsramme: Induksjonsfasen i 4 uker etterfulgt av vedlikeholdsfasen fra uke 5 til 26 uker eller lenger
Induksjonsfasen i 4 uker etterfulgt av vedlikeholdsfasen fra uke 5 til 26 uker eller lenger

Samarbeidspartnere og etterforskere

Det er her du vil finne personer og organisasjoner som er involvert i denne studien.

Sponsor

Sponsor

Organisasjonen eller personen som initierer studien og som har myndighet og kontroll over studien.
Alexion Pharmaceuticals

Publikasjoner og nyttige lenker

Den som er ansvarlig for å legge inn informasjon om studien leverer frivillig disse publikasjonene. Disse kan handle om alt relatert til studiet.

Generelle publikasjoner

Studierekorddatoer

Disse datoene sporer fremdriften for innsending av studieposter og sammendragsresultater til ClinicalTrials.gov. Studieposter og rapporterte resultater gjennomgås av National Library of Medicine (NLM) for å sikre at de oppfyller spesifikke kvalitetskontrollstandarder før de legges ut på det offentlige nettstedet.

Studer hoveddatoer

Studiestart

Studiestart

Den faktiske datoen da den første deltakeren ble registrert i en klinisk studie. Den "forventede" studiestartdatoen er datoen som forskerne tror vil være studiestartdatoen.
1. mai 2009

Primær fullføring (FAKTISKE)

Primær fullføring

Datoen da den siste deltakeren i en klinisk studie ble undersøkt eller mottok en intervensjon for å samle inn endelige data for det primære utfallsmålet. Hvorvidt den kliniske studien ble avsluttet i henhold til protokollen eller ble avsluttet, påvirker ikke denne datoen. For kliniske studier med mer enn ett primært utfallsmål med ulike fullføringsdatoer, refererer dette begrepet til datoen da datainnsamlingen er fullført for alle de primære utfallsmålene. Den "forventede" primære fullføringsdatoen er datoen som forskerne tror vil være den primære fullføringsdatoen for studien.
1. september 2010

Studiet fullført (FAKTISKE)

Studiet fullført

Datoen da den siste deltakeren i en klinisk studie ble undersøkt eller mottok en intervensjon/behandling for å samle inn endelige data for de primære utfallsmålene, sekundære utfallsmålene og uønskede hendelsene (det vil si siste deltakers siste besøk). Den "forventede" studiens fullføringsdato er datoen som forskerne tror vil være studiens fullføringsdato.
1. juli 2013

Datoer for studieregistrering

Først innsendt

Først innsendt

Datoen da studiesponsoren eller etterforskeren først sendte inn en studiepost til ClinicalTrials.gov. Det er vanligvis en forsinkelse på noen dager mellom første innsendte dato og postens tilgjengelighet på ClinicalTrials.gov (den første postedatoen).
13. februar 2009

Først innsendt som oppfylte QC-kriteriene

Først innsendt som oppfylte QC-kriteriene

Datoen da studiesponsoren eller etterforskeren først sender inn en studiepost som er i samsvar med gjennomgangskriteriene for National Library of Medicine (NLM) kvalitetskontroll (QC). Sponsoren eller etterforskeren må kanskje revidere og sende inn en studiepost én eller flere ganger før NLMs kvalitetskontrollkriterier oppfylles. Det er sponsorens eller etterforskerens ansvar å sikre at studieposten er i samsvar med NLM QC-gjennomgangskriteriene.
13. februar 2009

Først lagt ut (ANSLAG)

Først lagt ut

Datoen da studieposten først var tilgjengelig på ClinicalTrials.gov etter at National Library of Medicine (NLM) kvalitetskontroll (QC) gjennomgang har konkludert. Det er vanligvis en forsinkelse på noen dager mellom datoen studiesponsoren eller etterforskeren sendte inn studieposten og den første postedatoen.
16. februar 2009

Oppdateringer av studieposter

Sist oppdatering lagt ut (ANSLAG)

Sist oppdatering lagt ut

Den siste datoen da endringer i en studiepost ble gjort tilgjengelig på ClinicalTrials.gov. Det kan være en forsinkelse mellom når endringene ble sendt til ClinicalTrials.gov av studiens sponsor eller etterforsker (datoen for siste innsending av oppdatering) og datoen for siste oppdatering.
23. juli 2015

Siste oppdatering sendt inn som oppfylte QC-kriteriene

Siste oppdatering sendt inn som oppfylte QC-kriteriene

Den siste datoen da studiesponsoren eller etterforskeren sendte inn endringer i en studiepost som er i samsvar med gjennomgangskriteriene for National Library of Medicine (NLM) kvalitetskontroll (QC). Det er sponsorens eller etterforskerens ansvar å sikre at studieposten er i samsvar med NLM QC-gjennomgangskriteriene.
30. juni 2015

Sist bekreftet

Sist bekreftet

Den siste datoen da studiesponsoren eller etterforskeren bekreftet at informasjonen om en klinisk studie på ClinicalTrials.gov var nøyaktig og oppdatert. Hvis en studie med rekrutteringsstatus for rekruttering; ikke rekrutterer ennå; eller aktiv, ikke rekruttering har ikke blitt bekreftet de siste 2 årene, studiens rekrutteringsstatus vises som ukjent.
1. juni 2015

Mer informasjon

Begreper knyttet til denne studien

Nøkkelord

Ytterligere relevante MeSH-vilkår

Andre studie-ID-numre

Andre studie-ID-numre

Identifikatorer eller ID-numre andre enn NCT-nummeret som er tildelt en klinisk studie av studiens sponsor, finansierere eller andre. Disse tallene kan inkludere unike identifikatorer fra andre prøveregistre og National Institutes of Health-stipendnumre.
  • C08-002B
  • BB-IND-11075
  • EudraCT Number 2008-006953-41

Denne informasjonen ble hentet direkte fra nettstedet clinicaltrials.gov uten noen endringer. Hvis du har noen forespørsler om å endre, fjerne eller oppdatere studiedetaljene dine, vennligst kontakt register@clinicaltrials.gov. Så snart en endring er implementert på clinicaltrials.gov, vil denne også bli oppdatert automatisk på nettstedet vårt. .

Innstillinger for informasjonskapsler

Vi bruker informasjonskapsler for å sikre at vi gir deg den beste opplevelsen på nettstedet vårt. For mer informasjon, les nøye vår Retningslinjer for personvern og informasjonskapsler. ...>>>Du kan når som helst endre preferansene dine eller trekke tilbake samtykket ditt ved å slette informasjonskapslene fra nettstedet ditt eller datamaskinen som beskrevet i policyen. Godta det og velg dine preferanser ved å krysse av i de tilhørende rutene i delen "Administrer innstillinger" nedenfor. Les nøye gjennom servicevilkårene før du fortsetter å bruke noen del av dette nettstedet.
«Administrer innstillinger