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Ensaio controlado aberto de eculizumabe em pacientes adolescentes com SHUa resistente à plasmaterapia (aHUS)

30 de junho de 2015 atualizado por: Alexion Pharmaceuticals

Um ensaio clínico aberto, multicêntrico e controlado de eculizumabe em pacientes adolescentes com síndrome urêmica hemolítica atípica (SHUa) resistente à plasmaterapia

O objetivo deste estudo é determinar se o eculizumabe é seguro e eficaz no tratamento de pacientes adolescentes com Síndrome Hemolítico-Urêmica Atípica (SHUa) resistente à plasmaterapia.

Visão geral do estudo

Status

Status

Indica o status de recrutamento atual ou o status de acesso expandido.
Concluído

Condições

Condições

A doença, distúrbio, síndrome, doença ou lesão que está sendo estudada. Em ClinicalTrials.gov, as condições também podem incluir outros problemas relacionados à saúde, como expectativa de vida, qualidade de vida e riscos à saúde.

Intervenção / Tratamento

Intervenção / Tratamento

Um processo ou ação que é o foco de um estudo clínico. As intervenções incluem medicamentos, dispositivos médicos, procedimentos, vacinas e outros produtos em fase de investigação ou já disponíveis. As intervenções também podem incluir abordagens não invasivas, como educação ou modificação da dieta e exercícios.

Tipo de estudo

Tipo de estudo

Descreve a natureza de um estudo clínico. Os tipos de estudo incluem estudos intervencionais (também chamados de ensaios clínicos), estudos observacionais (incluindo registros de pacientes) e acesso expandido.
Intervencional

Inscrição (Real)

Inscrição

O número de participantes em um estudo clínico. A inscrição "antecipada" é o número alvo de participantes que os pesquisadores precisam para o estudo.
1

Estágio

Estágio

A etapa de um ensaio clínico que estuda um medicamento ou produto biológico, com base nas definições desenvolvidas pela Food and Drug Administration (FDA) dos EUA. A fase é baseada no objetivo do estudo, no número de participantes e em outras características. Existem cinco fases: Fase Inicial 1 (anteriormente listada como Fase 0), Fase 1, Fase 2, Fase 3 e Fase 4. Não Aplicável é usado para descrever ensaios sem fases definidas pela FDA, incluindo ensaios de dispositivos ou intervenções comportamentais.
  • Fase 2

Contactos e Locais

Esta seção fornece os detalhes de contato para aqueles que conduzem o estudo e informações sobre onde este estudo está sendo realizado.

Locais de estudo

  • Alemanha
      • Aachen, Alemanha, 52074
      • Essen, Alemanha, 45147
  • Estados Unidos
    • Georgia
      • Atlanta, Georgia, Estados Unidos, 30322
    • Indiana
      • Fort Wayne, Indiana, Estados Unidos, 46804
    • New York
      • New York, New York, Estados Unidos, 10032
      • New York, New York, Estados Unidos, 10065
    • Texas
      • Grapevine, Texas, Estados Unidos, 76051
      • Houston, Texas, Estados Unidos, 77030
  • França
      • Bordeaux, França, 33076
      • Lyon, França, 69437
      • Nantes, França, 44093
      • Paris, França, 75743
      • Quimper, França, 29107
      • Saint Priest en Jarez, França, 42270
      • Tours, França, 37044
  • Reino Unido
      • Newcastle, Reino Unido, NE7 7DN
  • Áustria
      • Innsbruck, Áustria, 6020

Critérios de participação

Os pesquisadores procuram pessoas que se encaixem em uma determinada descrição, chamada de critérios de elegibilidade. Alguns exemplos desses critérios são a condição geral de saúde de uma pessoa ou tratamentos anteriores.

Critérios de elegibilidade

Critérios de elegibilidade

Os principais requisitos que as pessoas que desejam participar de um estudo clínico devem atender ou as características que devem ter. Os critérios de elegibilidade consistem em critérios de inclusão (que são necessários para que uma pessoa participe do estudo) e critérios de exclusão (que impedem uma pessoa de participar). Tipos de critérios de elegibilidade incluem se um estudo aceita voluntários saudáveis, tem requisitos de idade ou faixa etária ou é limitado por sexo.

Idades elegíveis para estudo

12 anos a 17 anos (CRIANÇA)

Aceita Voluntários Saudáveis

Não

Gêneros Elegíveis para o Estudo

Tudo

Descrição

Critério de inclusão:

  1. Pacientes do sexo masculino ou feminino de 12 a 18 anos com peso ≥ 40 kg diagnosticados com Síndrome Hemolítico-Urêmica Atípica (SHUa).

  2. Diminuição na contagem de plaquetas apesar de pelo menos 4 tratamentos de terapia de plasma (PT) na 1 semana imediatamente antes da triagem.

    1. Contagem de plaquetas de triagem, < 150 x10^9/L e pelo menos 25% menor que a contagem média de plaquetas em remissão ou
    2. Se as contagens de remissão não estiverem disponíveis, a contagem de plaquetas no início do episódio atual de SHUa deve ser ≤ 75x10^9/L e a contagem de plaquetas na triagem deve ser ≤ 100 x 10^9/L, apesar da administração do tratamento PT de pelo menos 4 tratamentos PT no 1 semana imediatamente antes da triagem
  3. Anomalia genética da proteína reguladora do complemento conhecida
  4. Nível de lactato desidrogenase (LDH) ≥ LSN, a menos que o paciente esteja recebendo plasmaférese e LDH no início do episódio atual de SHUa fosse pelo menos o LSN. Se LDH for normal na triagem, outros marcadores indicativos de hemólise em andamento, como haptoglobina, esquizócitos devem ser avaliados e discutidos com o Patrocinador
  5. Nível de creatinina ≥ LSN para a idade
  6. Pacientes do sexo feminino com potencial para engravidar devem praticar um regime contraceptivo eficaz, confiável e medicamente aprovado durante toda a duração do estudo, incluindo o período de acompanhamento e por até 5 meses após a descontinuação do tratamento com eculizumabe.
  7. Os pais/responsável legal do paciente devem estar dispostos e aptos a dar consentimento informado por escrito e o paciente deve estar disposto a dar consentimento informado por escrito.
  8. Capaz e disposto a cumprir os procedimentos do estudo.

Critério de exclusão:

  1. TTP, (definido como atividade de ADAMTS-13 <5%) de uma observação histórica (antes do início da terapia com plasma) ou conforme testado na visita de triagem pelo laboratório central
  2. Malignidade dentro de 5 anos após a triagem.
  3. SHU típica (toxina Shiga +).
  4. Infecção por HIV conhecida.
  5. SHU relacionada à exposição a drogas identificada.
  6. SHU relacionada à infecção.
  7. SHU relacionada ao transplante de medula óssea
  8. SHU relacionada à deficiência de vitamina B12
  9. Estado da função renal que requer diálise crônica
  10. Pacientes com diagnóstico confirmado de sepse
  11. Presença ou suspeita de infecção bacteriana sistêmica ativa e não tratada que, na opinião do investigador, confunda um diagnóstico preciso de SHUa ou impeça a capacidade de controlar a SHUa.
  12. Gravidez ou lactação.
  13. Doença meningocócica não resolvida.
  14. Lupus Eritematoso Sistêmico conhecido (LES) ou positividade ou síndrome de anticorpos antifosfolípides.
  15. Qualquer condição médica ou psicológica que, na opinião do investigador, possa aumentar o risco do paciente ao participar do estudo ou confundir o resultado do estudo.
  16. Pacientes que receberam tratamento anterior com eculizumabe
  17. Pacientes recebendo IVIG dentro de 8 semanas ou terapia com Rituximabe dentro de 12 semanas após a triagem.
  18. Os pacientes que recebem outras terapias imunossupressoras, como esteróides, inibidores de mTOR ou tacrolimus, são excluídos, a menos que: [1] façam parte de um regime anti-rejeição pós-transplante estabelecido, [2] o paciente tenha confirmado anticorpo anti-CFH que requer terapia imunossupressora e [3] a dose desses medicamentos não foi alterada por pelo menos 4 semanas antes do período de triagem ou [4] o paciente está apresentando uma recaída aguda de SHUa imediatamente após o transplante
  19. Pacientes recebendo Agentes Estimulantes de Eritrócitos (AEEs), a menos que já estejam em dose estável por pelo menos 4 semanas antes do período de triagem ou um período de washout de pelo menos 2 semanas a partir da última dose de terapia com ESA.
  20. Participação em qualquer outro teste de medicamento experimental ou exposição a outro agente, dispositivo ou procedimento experimental começando 4 semanas antes da triagem e durante todo o teste.
  21. Hipersensibilidade ao eculizumabe, às proteínas murinas ou a um dos excipientes
  22. Pacientes entre 12 e 18 anos com peso < 40 kg

Plano de estudo

Esta seção fornece detalhes do plano de estudo, incluindo como o estudo é projetado e o que o estudo está medindo.

Como o estudo é projetado?

Detalhes do projeto

  • Finalidade Principal: TRATAMENTO
  • Alocação: NON_RANDOMIZED
  • Modelo Intervencional: SINGLE_GROUP
  • Mascaramento: NENHUM

Armas e Intervenções

Grupo de Participantes / Braço

Grupo de Participantes / Braço

Um grupo ou subgrupo de participantes em um estudo clínico que recebe uma intervenção/tratamento específico, ou nenhuma intervenção, de acordo com o protocolo do estudo.
Intervenção / Tratamento

Intervenção / Tratamento

Um processo ou ação que é o foco de um estudo clínico. As intervenções incluem medicamentos, dispositivos médicos, procedimentos, vacinas e outros produtos em fase de investigação ou já disponíveis. As intervenções também podem incluir abordagens não invasivas, como educação ou modificação da dieta e exercícios.
EXPERIMENTAL: Eculizumabe
Medicamento: Eculizumabe
Todos os pacientes receberam eculizumabe aberto administrado por via intravenosa no seguinte esquema posológico: dose de indução - 900 mg por semana durante quatro semanas e uma dose de 1200 mg uma semana depois; Dose de manutenção - 1200 mg a cada duas semanas. Os pacientes que receberam plasmaférese ou infusão durante o período de tratamento com eculizumabe receberam uma dose suplementar de 600 mg dentro de uma hora antes da infusão de plasma ou dentro de uma hora após a conclusão de cada plasmaférese.

O que o estudo está medindo?

Medidas de resultados primários

Medidas de resultados primários

No protocolo de um estudo clínico, a medida de resultado planejada que é a mais importante para avaliar o efeito de uma intervenção/tratamento. A maioria dos estudos clínicos tem uma medida de desfecho primário, mas alguns têm mais de uma.
Medida de resultado
Descrição da medida
Prazo
Porcentagem de pacientes com normalização hematológica
Prazo: Até 26 semanas
A normalização hematológica foi definida como a normalização da contagem de plaquetas e da desidrogenase láctica (LDH) sustentada por pelo menos duas medições consecutivas que abrangeram um período de pelo menos quatro semanas.
Até 26 semanas
Alteração na contagem de plaquetas desde o início até 26 semanas
Prazo: Da linha de base até 26 semanas
Da linha de base até 26 semanas
Porcentagem de pacientes com normalização da contagem de plaquetas
Prazo: Até 26 semanas
O objetivo primário do estudo (por protocolo) foi avaliar o efeito do eculizumabe para reduzir o TMA medido pela alteração na contagem de plaquetas desde o início (BL) durante o período de tratamento (26 semanas) em pacientes com SHUa resistente à terapia com plasma (PT) (protocolo definido), incluindo a avaliação da proporção de pacientes que atingiram a normalização da contagem de plaquetas desde o início até 26 semanas. A normalização da contagem de plaquetas foi definida como a contagem de plaquetas observada como ≥150 x 10^9/L em pelo menos duas medições consecutivas que abrangem um período de pelo menos quatro semanas.
Até 26 semanas

Medidas de resultados secundários

Medidas de resultados secundários

No protocolo de um estudo clínico, uma medida de resultado planejada que não é tão importante quanto a medida de resultado primária para avaliar o efeito de uma intervenção, mas ainda é de interesse. A maioria dos estudos clínicos tem mais de uma medida de desfecho secundário.
Medida de resultado
Descrição da medida
Prazo
Taxa de Intervenção TMA
Prazo: Até 26 semanas
Taxa de intervenção TMA (# PE/PI e # eventos de diálise/paciente/dia) no período de tratamento com eculizumabe (desde a linha de base até 26 semanas) para PE/PI e (do décimo quinto dia após a primeira dose de eculizumabe até 26 semanas) para novos eventos de diálise foi comparada com a taxa de intervenção TMA durante o período de tratamento pré-eculizumabe.
Até 26 semanas
Alteração na contagem de plaquetas desde o início até 156 semanas
Prazo: Da linha de base até 156 semanas
Da linha de base até 156 semanas
Porcentagem de pacientes com resposta completa à MAT
Prazo: Até 26 semanas
Foi determinada a proporção de pacientes que atingiram uma resposta completa de TMA desde a linha de base até 26 semanas de tratamento com eculizumabe. Resposta TMA completa foi definida como normalização hematológica mais melhora na função renal (definida como redução ≥ 25% da linha de base na creatinina sérica), que foi mantida por duas medições consecutivas durante um período de pelo menos quatro semanas.
Até 26 semanas
Porcentagem de pacientes com normalização da contagem de plaquetas
Prazo: Até o final do estudo, exposição mediana 100,29 semanas
A normalização da contagem de plaquetas foi definida como a contagem de plaquetas observada como ≥150 x 10^9/L em pelo menos duas medições consecutivas que abrangem um período de pelo menos quatro semanas.
Até o final do estudo, exposição mediana 100,29 semanas
Porcentagem de Pacientes com Normalização Hematológica
Prazo: Até o final do estudo, exposição mediana 100,29 semanas
A normalização hematológica foi definida como a normalização da contagem de plaquetas e da desidrogenase láctica (LDH) sustentada por pelo menos duas medições consecutivas que abrangeram um período de pelo menos quatro semanas.
Até o final do estudo, exposição mediana 100,29 semanas
Porcentagem de pacientes com resposta completa à MAT
Prazo: Até o final do estudo, exposição mediana 100,29 semanas
Foi determinada a proporção de pacientes que atingiram uma resposta TMA completa desde o início até o final do estudo. A resposta completa da TMA foi definida como normalização hematológica mais melhora na função renal (definida como redução ≥25% da linha de base na creatinina sérica), que foi mantida por duas medições consecutivas durante um período de pelo menos quatro semanas.
Até o final do estudo, exposição mediana 100,29 semanas
Taxa de Intervenção TMA
Prazo: Até o final do estudo, exposição mediana 100,29 semanas
Taxa de intervenção TMA (# PE/PI e # eventos de diálise/paciente/dia) no período de tratamento com eculizumabe (da linha de base até o final do estudo) para PE/PI e (do décimo quinto dia após a primeira dose de eculizumabe até o final do estudo) para novos eventos de diálise foi comparada com a Taxa de Intervenção TMA durante o período de tratamento pré-eculizumabe.
Até o final do estudo, exposição mediana 100,29 semanas
Farmacocinética (PK) e Farmacodinâmica (PD); Concentração Sanguínea Mínima e Máxima
Prazo: Fase de indução por 4 semanas seguida pela fase de manutenção começando na semana 5 até 26 semanas ou mais
Fase de indução por 4 semanas seguida pela fase de manutenção começando na semana 5 até 26 semanas ou mais

Colaboradores e Investigadores

É aqui que você encontrará pessoas e organizações envolvidas com este estudo.

Patrocinador

Patrocinador

A organização ou pessoa que inicia o estudo e que tem autoridade e controle sobre o estudo.
Alexion Pharmaceuticals

Publicações e links úteis

A pessoa responsável por inserir informações sobre o estudo fornece voluntariamente essas publicações. Estes podem ser sobre qualquer coisa relacionada ao estudo.

Publicações Gerais

Datas de registro do estudo

Essas datas acompanham o progresso do registro do estudo e os envios de resumo dos resultados para ClinicalTrials.gov. Os registros do estudo e os resultados relatados são revisados ​​pela National Library of Medicine (NLM) para garantir que atendam aos padrões específicos de controle de qualidade antes de serem publicados no site público.

Datas Principais do Estudo

Início do estudo

Início do estudo

A data real em que o primeiro participante foi inscrito em um estudo clínico. A data de início do estudo "antecipada" é a data que os pesquisadores acham que será a data de início do estudo.
1 de maio de 2009

Conclusão Primária (REAL)

Conclusão Primária

A data em que o último participante de um estudo clínico foi examinado ou recebeu uma intervenção para coletar dados finais para a medida de resultado primário. Se o estudo clínico terminou de acordo com o protocolo ou foi encerrado, não afeta esta data. Para estudos clínicos com mais de uma medida de resultado primário com diferentes datas de conclusão, este termo refere-se à data em que a coleta de dados é concluída para todas as medidas de resultado primário. A data de conclusão primária "antecipada" é a data que os pesquisadores acham que será a data de conclusão primária do estudo.
1 de setembro de 2010

Conclusão do estudo (REAL)

Conclusão do estudo

A data em que o último participante de um estudo clínico foi examinado ou recebeu uma intervenção/tratamento para coletar dados finais para as medidas de resultado primário, medidas de resultado secundário e eventos adversos (ou seja, a última visita do último participante). A data "prevista" de conclusão do estudo é a data que os pesquisadores acham que será a data de conclusão do estudo.
1 de julho de 2013

Datas de inscrição no estudo

Enviado pela primeira vez

Enviado pela primeira vez

A data em que o patrocinador ou investigador do estudo enviou pela primeira vez um registro do estudo para ClinicalTrials.gov. Normalmente, há um atraso de alguns dias entre a primeira data de envio e a disponibilidade do registro em ClinicalTrials.gov (a primeira data publicada).
13 de fevereiro de 2009

Enviado pela primeira vez que atendeu aos critérios de CQ

Enviado pela primeira vez que atendeu aos critérios de CQ

A data em que o patrocinador ou investigador do estudo envia pela primeira vez um registro do estudo que seja consistente com os critérios de revisão do controle de qualidade (QC) da National Library of Medicine (NLM). O patrocinador ou investigador pode precisar revisar e enviar um registro de estudo uma ou mais vezes antes que os critérios de revisão de QC do NLM sejam atendidos. É responsabilidade do patrocinador ou investigador garantir que o registro do estudo seja consistente com os critérios de revisão do NLM QC.
13 de fevereiro de 2009

Primeira postagem (ESTIMATIVA)

Primeira postagem

A data em que o registro do estudo foi disponibilizado pela primeira vez em ClinicalTrials.gov após a conclusão da revisão do controle de qualidade (QC) da National Library of Medicine (NLM). Normalmente, há um atraso de alguns dias entre a data em que o patrocinador ou investigador do estudo enviou o registro do estudo e a primeira data publicada.
16 de fevereiro de 2009

Atualizações de registro de estudo

Última Atualização Postada (ESTIMATIVA)

Última Atualização Postada

A data mais recente em que as alterações em um registro de estudo foram disponibilizadas em ClinicalTrials.gov. Pode haver um atraso entre o momento em que as alterações foram enviadas ao ClinicalTrials.gov pelo patrocinador ou investigador do estudo (a última data de envio de atualização) e a data de publicação da última atualização.
23 de julho de 2015

Última atualização enviada que atendeu aos critérios de controle de qualidade

Última atualização enviada que atendeu aos critérios de controle de qualidade

A data mais recente em que o patrocinador ou investigador do estudo enviou alterações em um registro do estudo que são consistentes com os critérios de revisão do controle de qualidade (QC) da National Library of Medicine (NLM). É responsabilidade do patrocinador ou investigador garantir que o registro do estudo seja consistente com os critérios de revisão do NLM QC.
30 de junho de 2015

Última verificação

Última verificação

A data mais recente em que o patrocinador ou investigador do estudo confirmou as informações sobre um estudo clínico no ClinicalTrials.gov como precisas e atuais. Se um estudo com status de recrutamento de recrutamento; ainda não está recrutando; ou ativo, não recrutando não foi confirmado nos últimos 2 anos, o status de recrutamento do estudo é mostrado como desconhecido.
1 de junho de 2015

Mais Informações

Termos relacionados a este estudo

Palavras-chave

Termos MeSH relevantes adicionais

Outros números de identificação do estudo

Outros números de identificação do estudo

Identificadores ou números de identificação diferentes do número NCT que são atribuídos a um estudo clínico pelo patrocinador, financiadores ou outros do estudo. Esses números podem incluir identificadores exclusivos de outros registros de ensaios e números de concessão do National Institutes of Health.
  • C08-002B
  • BB-IND-11075
  • EudraCT Number 2008-006953-41

Essas informações foram obtidas diretamente do site clinicaltrials.gov sem nenhuma alteração. Se você tiver alguma solicitação para alterar, remover ou atualizar os detalhes do seu estudo, entre em contato com register@clinicaltrials.gov. Assim que uma alteração for implementada em clinicaltrials.gov, ela também será atualizada automaticamente em nosso site .

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