Deze pagina is automatisch vertaald en de nauwkeurigheid van de vertaling kan niet worden gegarandeerd. Raadpleeg de Engelse versie voor een brontekst.

Open-label gecontroleerd onderzoek met eculizumab bij adolescente patiënten met plasmatherapie-resistente aHUS (aHUS)

30 juni 2015 bijgewerkt door: Alexion Pharmaceuticals

Een open-label, multicenter gecontroleerd klinisch onderzoek met eculizumab bij adolescente patiënten met plasmatherapie-resistent atypisch hemolytisch-uremisch syndroom (aHUS)

Het doel van deze studie is om te bepalen of eculizumab veilig en effectief is bij de behandeling van adolescente patiënten met plasmatherapieresistent atypisch hemolytisch-uremisch syndroom (aHUS).

Studie Overzicht

Toestand

Toestand

Geeft de huidige wervingsstatus of de uitgebreide toegangsstatus aan.
Voltooid

Conditie

Conditie

De ziekte, stoornis, syndroom, aandoening of verwonding die wordt bestudeerd. Op ClinicalTrials.gov kunnen aandoeningen ook andere gezondheidsgerelateerde problemen omvatten, zoals levensduur, kwaliteit van leven en gezondheidsrisico's.

Interventie / Behandeling

Interventie / Behandeling

Een proces of actie die centraal staat in een klinische studie. Interventies omvatten medicijnen, medische hulpmiddelen, procedures, vaccins en andere producten die in onderzoek zijn of al beschikbaar zijn. Interventies kunnen ook niet-invasieve benaderingen omvatten, zoals onderwijs of het aanpassen van voeding en lichaamsbeweging.

Studietype

Studietype

Beschrijft de aard van een klinische studie. Onderzoekstypen omvatten interventionele studies (ook wel klinische studies genoemd), observationele studies (inclusief patiëntenregistraties) en uitgebreide toegang.
Ingrijpend

Inschrijving (Werkelijk)

Inschrijving

Het aantal deelnemers aan een klinische studie. De "verwachte" inschrijving is het beoogde aantal deelnemers dat de onderzoekers nodig hebben voor het onderzoek.
1

Fase

Fase

De fase van een klinische proef waarin een medicijn of biologisch product wordt bestudeerd, gebaseerd op definities die zijn ontwikkeld door de Amerikaanse Food and Drug Administration (FDA). De fase is gebaseerd op het doel van het onderzoek, het aantal deelnemers en andere kenmerken. Er zijn vijf fasen: vroege fase 1 (voorheen vermeld als fase 0), fase 1, fase 2, fase 3 en fase 4. Niet van toepassing wordt gebruikt om onderzoeken te beschrijven zonder door de FDA gedefinieerde fasen, inclusief onderzoeken van apparaten of gedragsinterventies.
  • Fase 2

Contacten en locaties

In dit gedeelte vindt u de contactgegevens van degenen die het onderzoek uitvoeren en informatie over waar dit onderzoek wordt uitgevoerd.

Studie Locaties

  • Duitsland
      • Aachen, Duitsland, 52074
      • Essen, Duitsland, 45147
  • Frankrijk
      • Bordeaux, Frankrijk, 33076
      • Lyon, Frankrijk, 69437
      • Nantes, Frankrijk, 44093
      • Paris, Frankrijk, 75743
      • Quimper, Frankrijk, 29107
      • Saint Priest en Jarez, Frankrijk, 42270
      • Tours, Frankrijk, 37044
  • Oostenrijk
      • Innsbruck, Oostenrijk, 6020
  • Verenigd Koninkrijk
      • Newcastle, Verenigd Koninkrijk, NE7 7DN
  • Verenigde Staten
    • Georgia
      • Atlanta, Georgia, Verenigde Staten, 30322
    • Indiana
      • Fort Wayne, Indiana, Verenigde Staten, 46804
    • New York
      • New York, New York, Verenigde Staten, 10032
      • New York, New York, Verenigde Staten, 10065
    • Texas
      • Grapevine, Texas, Verenigde Staten, 76051
      • Houston, Texas, Verenigde Staten, 77030

Deelname Criteria

Onderzoekers zoeken naar mensen die aan een bepaalde beschrijving voldoen, de zogenaamde geschiktheidscriteria. Enkele voorbeelden van deze criteria zijn iemands algemene gezondheidstoestand of eerdere behandelingen.

Geschiktheidscriteria

Geschiktheidscriteria

De belangrijkste eisen waaraan mensen die willen deelnemen aan een klinische studie moeten voldoen of de eigenschappen die ze moeten hebben. Geschiktheidscriteria bestaan ​​uit zowel inclusiecriteria (die vereist zijn voor een persoon om deel te nemen aan het onderzoek) als uitsluitingscriteria (die voorkomen dat een persoon deelneemt). Soorten geschiktheidscriteria zijn onder meer of een onderzoek gezonde vrijwilligers accepteert, leeftijds- of leeftijdsgroepvereisten heeft, of wordt beperkt door geslacht.

Leeftijden die in aanmerking komen voor studie

12 jaar tot 17 jaar (KIND)

Accepteert gezonde vrijwilligers

Nee

Geslachten die in aanmerking komen voor studie

Allemaal

Beschrijving

Inclusiecriteria:

  1. Mannelijke of vrouwelijke patiënten van 12 tot 18 jaar met een gewicht van ≥ 40 kg bij wie atypisch hemolytisch-uremisch syndroom (aHUS) is vastgesteld.

  2. Afname van het aantal bloedplaatjes ondanks ten minste 4 behandelingen met plasmatherapie (PT) in de 1 week direct voorafgaand aan de screening.

    1. Screening aantal bloedplaatjes, < 150 x10^9/L en minimaal 25% lager dan het gemiddelde aantal bloedplaatjes in remissie of
    2. Als het aantal remissies niet beschikbaar is, moet het aantal bloedplaatjes bij het begin van de huidige aHUS-episode ≤75x10^9/l zijn en moet het aantal bloedplaatjes bij screening ≤ 100 x 10^9/l zijn, ondanks toediening van ten minste 4 PT-behandelingen in de 1 week direct voorafgaand aan de screening
  3. Bekende genetische afwijking van complementregulerende eiwitten
  4. Lactaatdehydrogenase (LDH)-spiegel ≥ ULN tenzij de patiënt plasmavervanging heeft ondergaan en LDH aan het begin van de huidige aHUS-episode ten minste de ULN was. Als LDH normaal is bij screening, moeten andere markers die wijzen op aanhoudende hemolyse, zoals haptoglobine en schistocyten, worden geëvalueerd en besproken met de sponsor
  5. Creatininegehalte ≥ ULN voor leeftijd
  6. Vrouwelijke patiënten die zwanger kunnen worden, moeten een effectief, betrouwbaar en medisch goedgekeurd anticonceptieregime toepassen gedurende de gehele duur van het onderzoek, inclusief de follow-upperiode en tot 5 maanden na stopzetting van de behandeling met eculizumab.
  7. De ouders/wettelijke voogd van de patiënt moeten bereid en in staat zijn schriftelijke geïnformeerde toestemming te geven en de patiënt moet bereid zijn schriftelijke geïnformeerde toestemming te geven.
  8. In staat en bereid om te voldoen aan studieprocedures.

Uitsluitingscriteria:

  1. TTP, (gedefinieerd als ADAMTS-13-activiteit <5%) op basis van een historische observatie (vóór aanvang van de plasmatherapie) of zoals getest tijdens het screeningsbezoek door het centrale laboratorium
  2. Maligniteit binnen 5 jaar na screening.
  3. Typische HUS (Shiga toxine +).
  4. Bekende hiv-infectie.
  5. Geïdentificeerde drugsblootstellingsgerelateerde HUS.
  6. Infectiegerelateerde HUS.
  7. HUS gerelateerd aan beenmergtransplantatie
  8. HUS gerelateerd aan vitamine B12-tekort
  9. Nierfunctiestatus die chronische dialyse vereist
  10. Patiënten met een bevestigde diagnose van sepsis
  11. Aanwezigheid of vermoeden van actieve en onbehandelde systemische bacteriële infectie die, naar de mening van de onderzoeker, een nauwkeurige diagnose van aHUS vertroebelt of het vermogen om de aHUS-ziekte te behandelen belemmert.
  12. Zwangerschap of borstvoeding.
  13. Onopgeloste meningokokkenziekte.
  14. Bekende systemische lupus erythematosus (SLE) of antifosfolipide-antilichaampositiviteit of -syndroom.
  15. Elke medische of psychologische aandoening die, naar de mening van de onderzoeker, het risico van de patiënt zou kunnen verhogen door deel te nemen aan het onderzoek of de uitkomst van het onderzoek zou kunnen verstoren.
  16. Patiënten die eerder zijn behandeld met eculizumab
  17. Patiënten die IVIG krijgen binnen 8 weken of Rituximab-therapie binnen 12 weken na screening.
  18. Patiënten die andere immunosuppressieve therapieën krijgen, zoals steroïden, mTOR-remmers of tacrolimus, worden uitgesloten tenzij: [1] de patiënt deel uitmaakt van een vastgesteld post-transplantatie anti-afstotingsregime, [2] de patiënt bevestigd heeft dat anti-CFH-antilichamen immunosuppressieve therapie vereisen, en [3] de dosis van dergelijke medicijnen gedurende ten minste 4 weken voorafgaand aan de screeningperiode onveranderd is gebleven of [4] de patiënt ervaart een acuut aHUS-terugval onmiddellijk na de transplantatie
  19. Patiënten die erytrocytenstimulerende middelen (ESA's) krijgen, tenzij ze al een stabiele dosis hebben gedurende ten minste 4 weken voorafgaand aan de screeningperiode of een wash-outperiode van ten minste 2 weken vanaf de laatste dosis ESA-therapie.
  20. Deelname aan een ander experimenteel geneesmiddelenonderzoek of blootstelling aan een ander onderzoeksmiddel, apparaat of procedures vanaf 4 weken voorafgaand aan de screening en gedurende het gehele onderzoek.
  21. Overgevoeligheid voor eculizumab, voor muriene eiwitten of voor een van de hulpstoffen
  22. Patiënten in de leeftijd van 12 tot 18 jaar die < 40 kg wegen

Studie plan

Dit gedeelte bevat details van het studieplan, inclusief hoe de studie is opgezet en wat de studie meet.

Hoe is de studie opgezet?

Ontwerpdetails

  • Primair doel: BEHANDELING
  • Toewijzing: NIET_RANDOMISEERD
  • Interventioneel model: SINGLE_GROUP
  • Masker: GEEN

Wapens en interventies

Deelnemersgroep / Arm

Deelnemersgroep / Arm

Een groep of subgroep van deelnemers aan een klinische studie die een specifieke interventie/behandeling krijgt, of geen interventie, volgens het protocol van de studie.
Interventie / Behandeling

Interventie / Behandeling

Een proces of actie die centraal staat in een klinische studie. Interventies omvatten medicijnen, medische hulpmiddelen, procedures, vaccins en andere producten die in onderzoek zijn of al beschikbaar zijn. Interventies kunnen ook niet-invasieve benaderingen omvatten, zoals onderwijs of het aanpassen van voeding en lichaamsbeweging.
EXPERIMENTEEL: Eculizumab
Geneesmiddel: Eculizumab
Alle patiënten kregen open-label eculizumab intraveneus toegediend volgens het volgende doseringsschema: inductiedosis - 900 mg per week gedurende vier weken en een dosis van 1200 mg een week later; Onderhoudsdosis - 1200 mg om de twee weken. Patiënten die tijdens de behandelingsperiode met eculizumab plasma-uitwisseling of infusie kregen, kregen een aanvullende dosis van 600 mg binnen één uur vóór plasma-infusie of binnen één uur na voltooiing van elke plasma-uitwisseling.

Wat meet het onderzoek?

Primaire uitkomstmaten

Primaire uitkomstmaten

In het protocol van een klinische studie, de geplande uitkomstmaat die het belangrijkst is voor het evalueren van het effect van een interventie/behandeling. De meeste klinische onderzoeken hebben één primaire uitkomstmaat, maar sommige hebben er meer dan één.
Uitkomstmaat
Maatregel Beschrijving
Tijdsspanne
Percentage patiënten met hematologische normalisatie
Tijdsspanne: Tot 26 weken
Hematologische normalisatie werd gedefinieerd als normalisatie van zowel het aantal bloedplaatjes als de lactaatdehydrogenase (LDH) gedurende ten minste twee opeenvolgende metingen die een periode van ten minste vier weken overspanden.
Tot 26 weken
Verandering van het aantal bloedplaatjes van baseline tot 26 weken
Tijdsspanne: Van baseline tot 26 weken
Van baseline tot 26 weken
Percentage patiënten met normalisatie van het aantal bloedplaatjes
Tijdsspanne: Tot 26 weken
Het primaire doel van het onderzoek (volgens protocol) was het beoordelen van het effect van eculizumab op het verminderen van TMA zoals gemeten door verandering van het aantal bloedplaatjes ten opzichte van baseline (BL) tijdens de behandelingsperiode (26 weken) bij patiënten met plasmatherapie (PT)-resistente aHUS (gedefinieerd protocol), inclusief beoordeling van het percentage patiënten dat normalisatie van het aantal bloedplaatjes bereikte vanaf de basislijn tot en met 26 weken. Normalisatie van het aantal bloedplaatjes werd gedefinieerd als het aantal bloedplaatjes dat werd waargenomen als ≥150 x 10^9/L bij ten minste twee opeenvolgende metingen die een periode van ten minste vier weken beslaan.
Tot 26 weken

Secundaire uitkomstmaten

Secundaire uitkomstmaten

In het protocol van een klinische studie, een geplande uitkomstmaat die niet zo belangrijk is als de primaire uitkomstmaat voor het evalueren van het effect van een interventie, maar die nog steeds van belang is. De meeste klinische onderzoeken hebben meer dan één secundaire uitkomstmaat.
Uitkomstmaat
Maatregel Beschrijving
Tijdsspanne
TMA-interventiepercentage
Tijdsspanne: Tot 26 weken
Percentage TMA-interventie (# PE/PI en # dialysegebeurtenissen/patiënt/dag) in de behandelingsperiode met eculizumab (van baseline tot en met 26 weken) voor PE/PI en (vanaf de vijftiende dag na de eerste dosis eculizumab tot en met 26 weken) voor nieuwe dialysegebeurtenissen werden vergeleken met het TMA-interventiepercentage tijdens de pre-eculizumab-behandelingsperiode.
Tot 26 weken
Verandering van het aantal bloedplaatjes van baseline tot 156 weken
Tijdsspanne: Van baseline tot 156 weken
Van baseline tot 156 weken
Percentage patiënten met volledige TMA-respons
Tijdsspanne: Tot 26 weken
Het percentage patiënten dat een complete TMA-respons bereikte vanaf baseline tot en met 26 weken behandeling met eculizumab werd bepaald. Volledige TMA-respons werd gedefinieerd als hematologische normalisatie plus verbetering van de nierfunctie (gedefinieerd als ≥ 25% afname van serumcreatinine ten opzichte van de uitgangswaarde), die gedurende twee opeenvolgende metingen gedurende een periode van ten minste vier weken werd gehandhaafd.
Tot 26 weken
Percentage patiënten met normalisatie van het aantal bloedplaatjes
Tijdsspanne: Tot einde studie, mediane blootstelling 100,29 weken
Normalisatie van het aantal bloedplaatjes werd gedefinieerd als het aantal bloedplaatjes dat werd waargenomen als ≥150 x 10^9/L bij ten minste twee opeenvolgende metingen die een periode van ten minste vier weken beslaan.
Tot einde studie, mediane blootstelling 100,29 weken
Percentage patiënten met hematologische normalisatie
Tijdsspanne: Tot einde studie, mediane blootstelling 100,29 weken
Hematologische normalisatie werd gedefinieerd als normalisatie van zowel het aantal bloedplaatjes als de lactaatdehydrogenase (LDH) gedurende ten minste twee opeenvolgende metingen die een periode van ten minste vier weken overspanden.
Tot einde studie, mediane blootstelling 100,29 weken
Percentage patiënten met volledige TMA-respons
Tijdsspanne: Tot einde studie, mediane blootstelling 100,29 weken
Het percentage patiënten dat een complete TMA-respons bereikte vanaf de basislijn tot het einde van het onderzoek werd bepaald. Volledige TMA-respons werd gedefinieerd als hematologische normalisatie plus verbetering van de nierfunctie (gedefinieerd als ≥25% afname van serumcreatinine ten opzichte van de uitgangswaarde), die gedurende twee opeenvolgende metingen gedurende een periode van ten minste vier weken aanhield.
Tot einde studie, mediane blootstelling 100,29 weken
TMA-interventiepercentage
Tijdsspanne: Tot einde studie, mediane blootstelling 100,29 weken
TMA-interventiepercentage (# PE/PI en # dialysegebeurtenissen/patiënt/dag) in de behandelingsperiode met eculizumab (van baseline tot einde van het onderzoek) voor PE/PI en (vanaf de vijftiende dag na de eerste dosis eculizumab tot het einde van de studie) voor nieuwe dialysegebeurtenissen werd vergeleken met het TMA-interventiepercentage tijdens de pre-eculizumab-behandelingsperiode.
Tot einde studie, mediane blootstelling 100,29 weken
Farmacokinetiek (PK) en Farmacodynamiek (PD); Minimale en maximale bloedconcentratie
Tijdsspanne: Inductiefase gedurende 4 weken gevolgd door onderhoudsfase vanaf week 5 tot en met 26 weken of langer
Inductiefase gedurende 4 weken gevolgd door onderhoudsfase vanaf week 5 tot en met 26 weken of langer

Medewerkers en onderzoekers

Hier vindt u mensen en organisaties die betrokken zijn bij dit onderzoek.

Sponsor

Sponsor

De organisatie of persoon die het onderzoek initieert en die autoriteit en controle heeft over het onderzoek.
Alexion Pharmaceuticals

Publicaties en nuttige links

De persoon die verantwoordelijk is voor het invoeren van informatie over het onderzoek stelt deze publicaties vrijwillig ter beschikking. Dit kan gaan over alles wat met het onderzoek te maken heeft.

Algemene publicaties

Studie record data

Deze datums volgen de voortgang van het onderzoeksdossier en de samenvatting van de ingediende resultaten bij ClinicalTrials.gov. Studieverslagen en gerapporteerde resultaten worden beoordeeld door de National Library of Medicine (NLM) om er zeker van te zijn dat ze voldoen aan specifieke kwaliteitscontrolenormen voordat ze op de openbare website worden geplaatst.

Bestudeer belangrijke data

Studie start

Studie start

De daadwerkelijke datum waarop de eerste deelnemer aan een klinische studie deelnam. De "verwachte" startdatum van de studie is de datum waarvan de onderzoekers denken dat deze de startdatum van de studie zal zijn.
1 mei 2009

Primaire voltooiing (WERKELIJK)

Primaire voltooiing

De datum waarop de laatste deelnemer aan een klinische studie is onderzocht of een interventie heeft ondergaan om definitieve gegevens voor de primaire uitkomstmaat te verzamelen. Of de klinische studie volgens het protocol is beëindigd of is beëindigd, heeft geen invloed op deze datum. Voor klinische onderzoeken met meer dan één primaire uitkomstmaat met verschillende voltooiingsdata verwijst deze term naar de datum waarop de gegevensverzameling voor alle primaire uitkomstmaten is voltooid. De "verwachte" primaire voltooiingsdatum is de datum waarvan de onderzoekers denken dat deze de primaire voltooiingsdatum voor het onderzoek zal zijn.
1 september 2010

Studie voltooiing (WERKELIJK)

Studie voltooiing

De datum waarop de laatste deelnemer aan een klinisch onderzoek is onderzocht of een interventie/behandeling heeft ondergaan om definitieve gegevens te verzamelen voor de primaire uitkomstmaten, secundaire uitkomstmaten en bijwerkingen (d.w.z. het laatste bezoek van de laatste deelnemer). De "verwachte" voltooiingsdatum van de studie is de datum waarvan de onderzoekers denken dat deze de voltooiingsdatum van de studie zal zijn.
1 juli 2013

Studieregistratiedata

Eerst ingediend

Eerst ingediend

De datum waarop de onderzoekssponsor of onderzoeker voor het eerst een onderzoeksdossier heeft ingediend bij ClinicalTrials.gov. Er is meestal een vertraging van een paar dagen tussen de eerste ingediende datum en de beschikbaarheid van het dossier op ClinicalTrials.gov (de eerste geposte datum).
13 februari 2009

Eerst ingediend dat voldeed aan de QC-criteria

Eerst ingediend dat voldeed aan de QC-criteria

De datum waarop de onderzoekssponsor of onderzoeker voor het eerst een onderzoeksdossier indient dat consistent is met de beoordelingscriteria voor kwaliteitscontrole (QC) van de National Library of Medicine (NLM). De sponsor of onderzoeker moet mogelijk een of meerdere keren een onderzoeksdossier herzien en indienen voordat aan de QC-beoordelingscriteria van NLM wordt voldaan. Het is de verantwoordelijkheid van de sponsor of onderzoeker om ervoor te zorgen dat het onderzoeksdossier consistent is met de NLM QC-beoordelingscriteria.
13 februari 2009

Eerst geplaatst (SCHATTING)

Eerst geplaatst

De datum waarop het onderzoeksdossier voor het eerst beschikbaar was op ClinicalTrials.gov nadat de beoordeling van de kwaliteitscontrole (QC) van de National Library of Medicine (NLM) is afgerond. Er is meestal een vertraging van een paar dagen tussen de datum waarop de onderzoekssponsor of onderzoeker het onderzoeksdossier heeft ingediend en de eerste geposte datum.
16 februari 2009

Updates van studierecords

Laatste update geplaatst (SCHATTING)

Laatste update geplaatst

De meest recente datum waarop wijzigingen in een onderzoeksdossier beschikbaar zijn gemaakt op ClinicalTrials.gov. Er kan een vertraging optreden tussen het moment waarop de wijzigingen zijn ingediend bij ClinicalTrials.gov door de sponsor of onderzoeker van het onderzoek (de datum waarop de laatste update is ingediend) en de datum waarop de laatste update is gepost.
23 juli 2015

Laatste update ingediend die voldeed aan QC-criteria

Laatste update ingediend die voldeed aan QC-criteria

De meest recente datum waarop de onderzoekssponsor of onderzoeker wijzigingen in een onderzoeksdossier heeft ingediend die in overeenstemming zijn met de beoordelingscriteria voor kwaliteitscontrole (QC) van de National Library of Medicine (NLM). Het is de verantwoordelijkheid van de sponsor of onderzoeker om ervoor te zorgen dat het onderzoeksdossier consistent is met de NLM QC-beoordelingscriteria.
30 juni 2015

Laatst geverifieerd

Laatst geverifieerd

De meest recente datum waarop de onderzoekssponsor of onderzoeker de informatie over een klinisch onderzoek op ClinicalTrials.gov als nauwkeurig en actueel heeft bevestigd. Indien een studie met een wervingsstatus van werving; nog niet aan het werven; of actief, geen rekrutering is niet bevestigd in de afgelopen 2 jaar, de rekruteringsstatus van de studie wordt weergegeven als onbekend.
1 juni 2015

Meer informatie

Termen gerelateerd aan deze studie

Trefwoorden

Aanvullende relevante MeSH-voorwaarden

Andere studie-ID-nummers

Andere studie-ID-nummers

Identificatoren of ID-nummers anders dan het NCT-nummer die aan een klinisch onderzoek zijn toegewezen door de sponsor, financiers of anderen van het onderzoek. Deze nummers kunnen unieke identificatoren van andere onderzoeksregisters en subsidienummers van de National Institutes of Health bevatten.
  • C08-002B
  • BB-IND-11075
  • EudraCT Number 2008-006953-41

Deze informatie is zonder wijzigingen rechtstreeks van de website clinicaltrials.gov gehaald. Als u verzoeken heeft om uw onderzoeksgegevens te wijzigen, te verwijderen of bij te werken, neem dan contact op met register@clinicaltrials.gov. Zodra er een wijziging wordt doorgevoerd op clinicaltrials.gov, wordt deze ook automatisch bijgewerkt op onze website .

Cookie-instellingen

We gebruiken cookies om ervoor te zorgen dat we u de beste ervaring op onze website bieden. Lees ons privacy- en cookiebeleid voor meer informatie. ...>>>U kunt uw voorkeuren op elk moment wijzigen of uw toestemming intrekken door de cookies van uw website of computer te verwijderen zoals beschreven in het beleid. Accepteer het en kies uw voorkeuren door de overeenkomstige vakjes aan te vinken in het gedeelte "Instellingen beheren" hieronder. Lees onze Servicevoorwaarden zorgvuldig door voordat u verder gaat met het gebruiken van enig onderdeel van deze website.
«Beheer instellingen