Denne siden ble automatisk oversatt og nøyaktigheten av oversettelsen er ikke garantert. Vennligst referer til engelsk versjon for en kildetekst.

Bortezomib for å behandle betydelig komplikasjon av HSCT (Bortezomib)

18. oktober 2016 oppdatert av: Children's Hospital Medical Center, Cincinnati

Bruk av Bortezomib for å behandle refraktær autoimmun cytopeni(er) ved allogen stamcelletransplantasjon

Formålet med denne studien er å studere sikkerheten og effektiviteten til et legemiddel kalt Bortezomib for behandling av lavt antall blodceller etter benmargstransplantasjon.

Studieoversikt

Status

Status

Indikerer gjeldende rekrutteringsstatus eller utvidet tilgangsstatus.
Fullført

Forhold

Forhold

Sykdommen, lidelsen, syndromet, sykdommen eller skaden som studeres. På ClinicalTrials.gov kan tilstander også inkludere andre helserelaterte problemer, som levetid, livskvalitet og helserisiko.

Intervensjon / Behandling

Intervensjon / Behandling

En prosess eller handling som er fokus for en klinisk studie. Intervensjoner inkluderer legemidler, medisinsk utstyr, prosedyrer, vaksiner og andre produkter som enten er undersøkende eller allerede er tilgjengelige. Intervensjoner kan også inkludere ikke-invasive tilnærminger, som utdanning eller modifisering av kosthold og trening.

Detaljert beskrivelse

Formålet med denne forskningsstudien er å studere sikkerheten og effektiviteten til et legemiddel kalt bortezomib for behandling av autoimmun(e) cytopeni(er) (lavt antall blodceller) etter benmargstransplantasjon som ikke reagerer på standardbehandlinger. Autoimmune cytopenier er lave blodtall på grunn av antistoffer eller proteiner produsert mot en persons egne blodceller. Å ha et lavt antall røde blodlegemer (anemi) kan få en person til å føle seg trøtt og kreve blodoverføringer ofte. Et lavt antall blodplater (blodceller som hjelper blodet til å koagulere) kan få en person til å blø eller få blåmerker lett. Et lavt antall nøytrofiler (hvite blodlegemer) kan få en person til å ha infeksjoner.

Alle disse tingene kan være en alvorlig komplikasjon etter benmargstransplantasjon og kan føre til lengre sykehusopphold. Bortezomib brukes til barn med visse typer blodkreft, men bortezomib har ikke blitt brukt til barn med autoimmun cytopeni(er), og bruken av det i denne studien er undersøkende.

Studietype

Studietype

Beskriver arten av en klinisk studie. Studietyper inkluderer intervensjonsstudier (også kalt kliniske studier), observasjonsstudier (inkludert pasientregistre) og utvidet tilgang.
Intervensjonell

Registrering (Faktiske)

Registrering

Antall deltakere i en klinisk studie. Den "forventede" påmeldingen er måltallet for deltakere som forskerne trenger for studien.
4

Fase

Fase

Stadiet av en klinisk studie som studerer et medikament eller biologisk produkt, basert på definisjoner utviklet av U.S. Food and Drug Administration (FDA). Fasen er basert på studiens målsetting, antall deltakere og andre egenskaper. Det er fem faser: Tidlig fase 1 (tidligere oppført som fase 0), fase 1, fase 2, fase 3 og fase 4. Ikke relevant brukes til å beskrive studier uten FDA-definerte faser, inkludert utprøving av enheter eller atferdsintervensjoner.
  • Fase 2

Kontakter og plasseringer

Denne delen inneholder kontaktinformasjon for de som utfører studien, og informasjon om hvor denne studien blir utført.

Studiesteder

  • Forente stater
    • Ohio
      • Cincinnati, Ohio, Forente stater, 45229
        • Cincinnati Children's Hospital Medical Center

Deltakelseskriterier

Forskere ser etter personer som passer til en bestemt beskrivelse, kalt kvalifikasjonskriterier. Noen eksempler på disse kriteriene er en persons generelle helsetilstand eller tidligere behandlinger.

Kvalifikasjonskriterier

Kvalifikasjonskriterier

Nøkkelkravene som personer som ønsker å delta i en klinisk studie må oppfylle eller egenskapene de må ha. Kvalifikasjonskriterier består av både inklusjonskriterier (som kreves for at en person skal delta i studien) og eksklusjonskriterier (som hindrer en person i å delta). Typer kvalifikasjonskriterier inkluderer om en studie godtar friske frivillige, har alders- eller aldersgruppekrav, eller er begrenset av kjønn.

Alder som er kvalifisert for studier

4 måneder til 29 år (Barn, Voksen)

Tar imot friske frivillige

Nei

Kjønn som er kvalifisert for studier

Alle

Beskrivelse

Inklusjonskriterier:

  • Alle pasienter som har gjennomgått allogen stamcelletransplantasjon ved vårt senter.
  • Burde ha mislyktes i minst 2 standardbehandlinger for autoimmune cytopenier. Standardbehandlinger inkluderer kortikosteroider, rituximab, IVIG, plasmaferese, seponering av ciklosporin, cyklofosfamid og MMF. Definisjon av "mislykket" behandling vil være ingen respons av cytopeni etter 2 uker med fortsatt behandling ELLER krav om daglig GCSF ved 10 mikrogram/kg/dag for autoimmun nøytropeni til tross for 2 ukers behandling, transfusjoner av pakkede røde blodceller eller blodplater 3 ganger ukentlig i 2 uker til tross for fortsatt behandling ELLER 5 dager/uke plasmaferese i 2 uker og manglende evne til å avvenne varigheten.
  • Definisjon av autoimmun hemolytisk anemi - utvikling av anemi, der det er et hemoglobinfall på >2 g/dL/48 timer eller en absolutt verdi av hemoglobin < 8 g/dL, og tegn på hemolyse ved positiv direkte Coombs-test med kompatibelt perifert blod cellemorfologi, retikulocytttelling og bilirubinnivå.
  • Definisjon av autoimmun nøytropeni - absolutt nøytrofiltall < 500 i 2 uker og tilstedeværelse av anti-nøytrofile antistoffer.
  • Definisjon av autoimmun trombocytopeni - Blodplateantall < 20 000 celler/uL i 2 uker og tilstedeværelse av anti-blodplateantistoffer.

Ekskluderingskriterier:

  • Pågående livstruende infeksjoner
  • Dokumentert anafylaksi til bortezomib
  • Mislykket engraftment
  • Tilbakefall av primær malignitet
  • ≥6/8 matchede eller haploidentiske transplantasjoner

Studieplan

Denne delen gir detaljer om studieplanen, inkludert hvordan studien er utformet og hva studien måler.

Hvordan er studiet utformet?

Designdetaljer

  • Primært formål: Behandling
  • Tildeling: N/A
  • Intervensjonsmodell: Enkeltgruppeoppdrag
  • Masking: Ingen (Open Label)

Våpen og intervensjoner

Deltakergruppe / Arm

Deltakergruppe / Arm

En gruppe eller undergruppe av deltakere i en klinisk studie som mottar en spesifikk intervensjon/behandling, eller ingen intervensjon, i henhold til studiens protokoll.
Intervensjon / Behandling

Intervensjon / Behandling

En prosess eller handling som er fokus for en klinisk studie. Intervensjoner inkluderer legemidler, medisinsk utstyr, prosedyrer, vaksiner og andre produkter som enten er undersøkende eller allerede er tilgjengelige. Intervensjoner kan også inkludere ikke-invasive tilnærminger, som utdanning eller modifisering av kosthold og trening.
Eksperimentell: Bortezomib

Fire doser bortezomib, 1,3 mg/m2, gis intravenøst ​​(gjennom en nål i en vene) eller subkutant (under huden) på dag 1, 4, 8, 11.

Formatet for å motta medisiner er- Behandlingsdose og rutefrekvens Rituximab 375 mg/m2 intravenøst ​​én gang på dag 1. Plasmaferese 2 timer før Bortezomib Dag 1,4, 8 og 11 Bortezomib 1,3 mg/m2 intravenøst ​​Dag 1,4,8 og 11
Legemiddel: Bortezomib
Andre navn:
  • Velcade
  • PS-341

Hva måler studien?

Primære resultatmål

Primære resultatmål

I en klinisk studies protokoll er det planlagte utfallsmålet som er det viktigste for å evaluere effekten av en intervensjon/behandling. De fleste kliniske studier har ett primært utfallsmål, men noen har mer enn ett.
Resultatmål
Tiltaksbeskrivelse
Tidsramme
Antall deltakere med respons
Tidsramme: 6 uker

For autoimmun hemolytisk anemi- Minst 3 av 5 kriterier bør være oppfylt.

  1. Stabilisering av hemoglobin uten transfusjoner innen 2 uker
  2. Konvertering av DAT fra + til - med 6 uker
  3. Normalisering av serumhaptoglobinnivåer etter 6 uker
  4. Normalisering av indirekte bilirubinnivåer etter 6 uker
  5. Reduksjon i frekvensen av transfusjoner med 50 % innen 4 uker

For autoimmun nøytropeni- Minst 2 av 3 kriterier bør være oppfylt.

  1. Stabilisering av absolutt nøytrofiltall etter 2 uker
  2. Udetekterbare antinøytrofile antistoffer innen 6 uker
  3. Reduksjon i GCSF-dose med 50 % innen 6 uker

For autoimmun trombocytopeni- Minst 2 av 3 kriterier bør være oppfylt.

  1. Stabilisering av antall blodplater uten blodplatetransfusjoner med 2 uker
  2. Upåviselige antiplate-antistoffer innen 6 uker
  3. Reduksjon i frekvensen av blodplatetransfusjoner med 50 % fra verdiene før bortezomib med 6 uker
6 uker

Samarbeidspartnere og etterforskere

Det er her du vil finne personer og organisasjoner som er involvert i denne studien.

Sponsor

Sponsor

Organisasjonen eller personen som initierer studien og som har myndighet og kontroll over studien.
Children's Hospital Medical Center, Cincinnati

Etterforskere

Etterforskere

En forsker involvert i en klinisk studie. Beslektede termer inkluderer stedets hovedetterforsker, stedsunderetterforsker, studieleder, studieleder og studiehovedetterforsker.
  • Hovedetterforsker: Lisa Filipovich, MD, Children's Hospital Medical Center, Cincinnati

Studierekorddatoer

Disse datoene sporer fremdriften for innsending av studieposter og sammendragsresultater til ClinicalTrials.gov. Studieposter og rapporterte resultater gjennomgås av National Library of Medicine (NLM) for å sikre at de oppfyller spesifikke kvalitetskontrollstandarder før de legges ut på det offentlige nettstedet.

Studer hoveddatoer

Studiestart

Studiestart

Den faktiske datoen da den første deltakeren ble registrert i en klinisk studie. Den "forventede" studiestartdatoen er datoen som forskerne tror vil være studiestartdatoen.
1. juli 2012

Primær fullføring (Faktiske)

Primær fullføring

Datoen da den siste deltakeren i en klinisk studie ble undersøkt eller mottok en intervensjon for å samle inn endelige data for det primære utfallsmålet. Hvorvidt den kliniske studien ble avsluttet i henhold til protokollen eller ble avsluttet, påvirker ikke denne datoen. For kliniske studier med mer enn ett primært utfallsmål med ulike fullføringsdatoer, refererer dette begrepet til datoen da datainnsamlingen er fullført for alle de primære utfallsmålene. Den "forventede" primære fullføringsdatoen er datoen som forskerne tror vil være den primære fullføringsdatoen for studien.
1. mai 2014

Studiet fullført (Faktiske)

Studiet fullført

Datoen da den siste deltakeren i en klinisk studie ble undersøkt eller mottok en intervensjon/behandling for å samle inn endelige data for de primære utfallsmålene, sekundære utfallsmålene og uønskede hendelsene (det vil si siste deltakers siste besøk). Den "forventede" studiens fullføringsdato er datoen som forskerne tror vil være studiens fullføringsdato.
1. mai 2014

Datoer for studieregistrering

Først innsendt

Først innsendt

Datoen da studiesponsoren eller etterforskeren først sendte inn en studiepost til ClinicalTrials.gov. Det er vanligvis en forsinkelse på noen dager mellom første innsendte dato og postens tilgjengelighet på ClinicalTrials.gov (den første postedatoen).
23. august 2013

Først innsendt som oppfylte QC-kriteriene

Først innsendt som oppfylte QC-kriteriene

Datoen da studiesponsoren eller etterforskeren først sender inn en studiepost som er i samsvar med gjennomgangskriteriene for National Library of Medicine (NLM) kvalitetskontroll (QC). Sponsoren eller etterforskeren må kanskje revidere og sende inn en studiepost én eller flere ganger før NLMs kvalitetskontrollkriterier oppfylles. Det er sponsorens eller etterforskerens ansvar å sikre at studieposten er i samsvar med NLM QC-gjennomgangskriteriene.
23. august 2013

Først lagt ut (Anslag)

Først lagt ut

Datoen da studieposten først var tilgjengelig på ClinicalTrials.gov etter at National Library of Medicine (NLM) kvalitetskontroll (QC) gjennomgang har konkludert. Det er vanligvis en forsinkelse på noen dager mellom datoen studiesponsoren eller etterforskeren sendte inn studieposten og den første postedatoen.
28. august 2013

Oppdateringer av studieposter

Sist oppdatering lagt ut (Anslag)

Sist oppdatering lagt ut

Den siste datoen da endringer i en studiepost ble gjort tilgjengelig på ClinicalTrials.gov. Det kan være en forsinkelse mellom når endringene ble sendt til ClinicalTrials.gov av studiens sponsor eller etterforsker (datoen for siste innsending av oppdatering) og datoen for siste oppdatering.
24. oktober 2016

Siste oppdatering sendt inn som oppfylte QC-kriteriene

Siste oppdatering sendt inn som oppfylte QC-kriteriene

Den siste datoen da studiesponsoren eller etterforskeren sendte inn endringer i en studiepost som er i samsvar med gjennomgangskriteriene for National Library of Medicine (NLM) kvalitetskontroll (QC). Det er sponsorens eller etterforskerens ansvar å sikre at studieposten er i samsvar med NLM QC-gjennomgangskriteriene.
18. oktober 2016

Sist bekreftet

Sist bekreftet

Den siste datoen da studiesponsoren eller etterforskeren bekreftet at informasjonen om en klinisk studie på ClinicalTrials.gov var nøyaktig og oppdatert. Hvis en studie med rekrutteringsstatus for rekruttering; ikke rekrutterer ennå; eller aktiv, ikke rekruttering har ikke blitt bekreftet de siste 2 årene, studiens rekrutteringsstatus vises som ukjent.
1. oktober 2016

Mer informasjon

Begreper knyttet til denne studien

Nøkkelord

Ytterligere relevante MeSH-vilkår

Andre studie-ID-numre

Andre studie-ID-numre

Identifikatorer eller ID-numre andre enn NCT-nummeret som er tildelt en klinisk studie av studiens sponsor, finansierere eller andre. Disse tallene kan inkludere unike identifikatorer fra andre prøveregistre og National Institutes of Health-stipendnumre.
  • 2012:1089

Denne informasjonen ble hentet direkte fra nettstedet clinicaltrials.gov uten noen endringer. Hvis du har noen forespørsler om å endre, fjerne eller oppdatere studiedetaljene dine, vennligst kontakt register@clinicaltrials.gov. Så snart en endring er implementert på clinicaltrials.gov, vil denne også bli oppdatert automatisk på nettstedet vårt. .

Innstillinger for informasjonskapsler

Vi bruker informasjonskapsler for å sikre at vi gir deg den beste opplevelsen på nettstedet vårt. For mer informasjon, les nøye vår Retningslinjer for personvern og informasjonskapsler. ...>>>Du kan når som helst endre preferansene dine eller trekke tilbake samtykket ditt ved å slette informasjonskapslene fra nettstedet ditt eller datamaskinen som beskrevet i policyen. Godta det og velg dine preferanser ved å krysse av i de tilhørende rutene i delen "Administrer innstillinger" nedenfor. Les nøye gjennom servicevilkårene før du fortsetter å bruke noen del av dette nettstedet.
«Administrer innstillinger