Эта страница была переведена автоматически, точность перевода не гарантируется. Пожалуйста, обратитесь к английской версии для исходного текста.

Бортезомиб для лечения серьезных осложнений ТГСК (Bortezomib)

18 октября 2016 г. обновлено: Children's Hospital Medical Center, Cincinnati

Применение бортезомиба для лечения рефрактерной аутоиммунной цитопении(й) при аллогенной трансплантации стволовых клеток

Целью этого испытания является изучение безопасности и эффективности препарата Бортезомиб для лечения низкого количества клеток крови после трансплантации костного мозга.

Обзор исследования

Статус

Статус

Указывает текущий статус найма или статус расширенного доступа.
Завершенный

Условия

Условия

Изучаемое заболевание, расстройство, синдром, болезнь или травма. На ClinicalTrials.gov условия могут также включать другие вопросы, связанные со здоровьем, такие как продолжительность жизни, качество жизни и риски для здоровья.

Вмешательство/лечение

Вмешательство/лечение

Процесс или действие, находящееся в центре внимания клинического исследования. Вмешательства включают лекарства, медицинские устройства, процедуры, вакцины и другие продукты, которые либо находятся на стадии исследований, либо уже доступны. Вмешательства также могут включать неинвазивные подходы, такие как обучение или изменение диеты и физических упражнений.

Подробное описание

Целью данного исследования является изучение безопасности и эффективности препарата под названием бортезомиб для лечения аутоиммунной цитопении (низких клеток крови) после трансплантации костного мозга, которые не реагируют на стандартные методы лечения. Аутоиммунные цитопении — это низкие показатели крови из-за антител или белков, вырабатываемых против собственных клеток крови человека. Низкое количество эритроцитов (анемия) может вызвать у человека чувство усталости и частые переливания крови. Низкое количество тромбоцитов (клетки крови, которые помогают крови свертываться) может вызвать у человека легкое кровотечение или синяк. Низкий уровень нейтрофилов (лейкоцитов) может вызвать у человека инфекции.

Все это может стать серьезным осложнением после трансплантации костного мозга и привести к длительному пребыванию в больнице. Бортезомиб используется у детей с определенными типами рака крови, однако бортезомиб не применялся у детей с аутоиммунной цитопенией (ами), и его использование в этом исследовании является экспериментальным.

Тип исследования

Тип исследования

Описывает характер клинического исследования. Типы исследований включают интервенционные исследования (также называемые клиническими испытаниями), наблюдательные исследования (включая регистры пациентов) и расширенный доступ.
Интервенционный

Регистрация (Действительный)

Регистрация

Количество участников клинического исследования. «Предполагаемый» набор — это целевое количество участников, необходимое исследователям для исследования.
4

Фаза

Фаза

Этап клинического испытания лекарственного средства или биологического продукта, основанный на определениях, разработанных Управлением по санитарному надзору за качеством пищевых продуктов и медикаментов США (FDA). Этап зависит от цели исследования, количества участников и других характеристик. Существует пять фаз: Ранняя фаза 1 (ранее указанная как Фаза 0), Фаза 1, Фаза 2, Фаза 3 и Фаза 4. Термин «Неприменимо» используется для описания испытаний без фаз, определенных FDA, включая испытания устройств или поведенческих вмешательств.
  • Фаза 2

Контакты и местонахождение

В этом разделе приведены контактные данные лиц, проводящих исследование, и информация о том, где проводится это исследование.

Места учебы

Критерии участия

Исследователи ищут людей, которые соответствуют определенному описанию, называемому критериям приемлемости. Некоторыми примерами этих критериев являются общее состояние здоровья человека или предшествующее лечение.

Критерии приемлемости

Критерии приемлемости

Ключевые требования, которым должны соответствовать люди, желающие участвовать в клиническом исследовании, или характеристики, которыми они должны обладать. Критерии приемлемости состоят как из критериев включения (которые необходимы человеку для участия в исследовании), так и из критериев исключения (которые препятствуют участию человека). Типы критериев приемлемости включают в себя участие в исследовании здоровых добровольцев, требования к возрасту или возрастной группе или ограничение по полу.

Возраст, подходящий для обучения

От 4 месяца до 29 лет (Ребенок, Взрослый)

Принимает здоровых добровольцев

Нет

Полы, имеющие право на обучение

Все

Описание

Критерии включения:

  • Все пациенты, перенесшие аллогенную трансплантацию стволовых клеток в нашем центре.
  • По крайней мере, 2 стандартных лечения аутоиммунных цитопений должны были дать сбой. Стандартные методы лечения включают кортикостероиды, ритуксимаб, ВВИГ, плазмаферез, отмену циклоспорина, циклофосфамид и ММФ. Определением «неудачного» лечения будет отсутствие реакции цитопении через 2 недели продолжения лечения ИЛИ потребность в ежедневном приеме GCSF в дозе 10 мкг/кг/день при аутоиммунной нейтропении, несмотря на 2 недели лечения, переливание эритроцитарной массы или тромбоцитов 3 раза в неделю в течение 2 недель, несмотря на продолжение лечения ИЛИ плазмаферез 5 дней в неделю в течение 2 недель и невозможность сократить продолжительность лечения.
  • Определение аутоиммунной гемолитической анемии - развитие анемии, при котором наблюдается падение гемоглобина >2 г/дл/48 часов или абсолютное значение гемоглобина <8 г/дл и признаки гемолиза при положительном прямом тесте Кумбса с совместимой периферической кровью. морфология клеток, количество ретикулоцитов и уровень билирубина.
  • Определение аутоиммунной нейтропении - абсолютное число нейтрофилов < 500 в течение 2 недель и наличие антинейтрофильных антител.
  • Определение аутоиммунной тромбоцитопении: количество тромбоцитов < 20 000 клеток/мкл в течение 2 недель и наличие антитромбоцитарных антител.

Критерий исключения:

  • Текущие опасные для жизни инфекции
  • Задокументированная анафилаксия на бортезомиб
  • Неудачное приживление
  • Рецидив первичного злокачественного новообразования
  • ≥6/8 совпадающих или гаплоидентичных трансплантатов

Учебный план

В этом разделе представлена ​​подробная информация о плане исследования, в том числе о том, как планируется исследование и что оно измеряет.

Как устроено исследование?

Детали дизайна

  • Основная цель: Уход
  • Распределение: Н/Д
  • Интервенционная модель: Одногрупповое задание
  • Маскировка: Нет (открытая этикетка)

Оружие и интервенции

Группа участников / Армия

Группа участников / Армия

Группа или подгруппа участников клинического исследования, которые получают конкретное вмешательство/лечение или не получают никакого вмешательства в соответствии с протоколом исследования.
Вмешательство/лечение

Вмешательство/лечение

Процесс или действие, находящееся в центре внимания клинического исследования. Вмешательства включают лекарства, медицинские устройства, процедуры, вакцины и другие продукты, которые либо находятся на стадии исследований, либо уже доступны. Вмешательства также могут включать неинвазивные подходы, такие как обучение или изменение диеты и физических упражнений.
Экспериментальный: Бортезомиб

Четыре дозы бортезомиба, 1,3 мг/м2, будут вводиться внутривенно (через иглу в вену) или подкожно (под кожу) в дни 1, 4, 8, 11.

Формат приема препаратов: Терапевтическая доза и частота введения Ритуксимаб 375 мг/м внутривенно 1 раз в 1-й день. Плазмаферез за 2 часа до бортезомиба 1, 4, 8 и 11 день Бортезомиб 1,3 мг/м внутривенно 1, 4, 8 и 11 день
Лекарство: Бортезомиб
Другие имена:
  • Велкейд
  • ПС-341

Что измеряет исследование?

Первичные показатели результатов

Первичные показатели результатов

В протоколе клинического исследования - планируемая мера исхода, которая является наиболее важной для оценки эффекта вмешательства/лечения. В большинстве клинических исследований используется один первичный критерий исхода, но в некоторых — более одного.
Мера результата
Мера Описание
Временное ограничение
Количество участников с ответом
Временное ограничение: 6 недель

Для аутоиммунной гемолитической анемии должны быть выполнены по крайней мере 3 из 5 критериев.

  1. Стабилизация гемоглобина без трансфузий к 2 неделям
  2. Преобразование DAT из + в - к 6 неделям
  3. Нормализация уровня гаптоглобина в сыворотке к 6 нед.
  4. Нормализация уровня непрямого билирубина к 6 нед.
  5. Снижение частоты трансфузий на 50% к 4 нед.

Для аутоиммунной нейтропении должны быть выполнены по крайней мере 2 из 3 критериев.

  1. Стабилизация абсолютного количества нейтрофилов к 2 нед.
  2. Неопределяемые антинейтрофильные антитела к 6 нед.
  3. Снижение дозы GCSF на 50% к 6 неделям

Для аутоиммунной тромбоцитопении должны быть соблюдены по крайней мере 2 из 3 критериев.

  1. Стабилизация числа тромбоцитов без трансфузий тромбоцитов через 2 недели
  2. Неопределяемые антитромбоцитарные антитела к 6 нед.
  3. Снижение частоты трансфузий тромбоцитов на 50% по сравнению с показателями до бортезомиба к 6 нед.
6 недель

Соавторы и исследователи

Здесь вы найдете людей и организации, участвующие в этом исследовании.

Спонсор

Спонсор

Организация или лицо, которое инициирует исследование и имеет полномочия и контроль над исследованием.
Children's Hospital Medical Center, Cincinnati

Следователи

Следователи

Исследователь, участвующий в клиническом исследовании. Связанные термины включают главного исследователя исследовательского центра, вспомогательного исследователя исследовательского центра, председателя исследования, руководителя исследования и главного исследователя исследования.
  • Главный следователь: Lisa Filipovich, MD, Children's Hospital Medical Center, Cincinnati

Даты записи исследования

Эти даты отслеживают ход отправки отчетов об исследованиях и сводных результатов на сайт ClinicalTrials.gov. Записи исследований и сообщаемые результаты проверяются Национальной медицинской библиотекой (NLM), чтобы убедиться, что они соответствуют определенным стандартам контроля качества, прежде чем публиковать их на общедоступном веб-сайте.

Изучение основных дат

Начало исследования

Начало исследования

Фактическая дата, когда первый участник был включен в клиническое исследование. «Предполагаемая» дата начала исследования — это дата, которая, по мнению исследователей, будет датой начала исследования.
1 июля 2012 г.

Первичное завершение (Действительный)

Первичное завершение

Дата, когда последний участник клинического исследования был осмотрен или получил вмешательство для сбора окончательных данных для измерения основного результата. На эту дату не влияет, закончилось ли клиническое исследование в соответствии с протоколом или было прекращено. Для клинических исследований с более чем одним показателем первичного исхода с разными датами завершения этот термин относится к дате завершения сбора данных для всех показателей первичного исхода. «Предполагаемая» дата завершения первичного исследования — это дата, которая, по мнению исследователей, будет датой завершения первичного исследования.
1 мая 2014 г.

Завершение исследования (Действительный)

Завершение исследования

Дата, когда последний участник клинического исследования был обследован или получил вмешательство/лечение для сбора окончательных данных по первичным показателям исхода, вторичным показателям исхода и нежелательным явлениям (т. е. последний визит последнего участника). «Предполагаемая» дата завершения исследования — это дата, которая, по мнению исследователей, будет датой завершения исследования.
1 мая 2014 г.

Даты регистрации исследования

Первый отправленный

Первый отправленный

Дата, когда спонсор исследования или исследователь впервые отправил отчет об исследовании на веб-сайт ClinicalTrials.gov. Обычно существует задержка в несколько дней между датой первой отправки и доступностью записи на ClinicalTrials.gov (дата первой публикации).
23 августа 2013 г.

Впервые представлено, что соответствует критериям контроля качества

Впервые представлено, что соответствует критериям контроля качества

Дата, когда спонсор исследования или исследователь впервые представляет отчет об исследовании, который соответствует критериям проверки контроля качества (QC) Национальной медицинской библиотеки (NLM). Спонсору или исследователю может потребоваться пересмотреть и отправить отчет об исследовании один или несколько раз, прежде чем будут выполнены критерии проверки контроля качества NLM. Спонсор или исследователь несет ответственность за обеспечение того, чтобы запись исследования соответствовала критериям обзора NLM QC.
23 августа 2013 г.

Первый опубликованный (Оценивать)

Первый опубликованный

Дата, когда запись исследования была впервые доступна на сайте ClinicalTrials.gov после завершения обзора контроля качества (QC) Национальной медицинской библиотеки (NLM). Обычно существует задержка в несколько дней между датой подачи спонсором исследования или исследователем записи об исследовании и датой первой публикации.
28 августа 2013 г.

Обновления учебных записей

Последнее опубликованное обновление (Оценивать)

Последнее опубликованное обновление

Самая последняя дата, когда изменения в протоколе исследования были доступны на сайте ClinicalTrials.gov. Может быть задержка между отправкой изменений на сайт ClinicalTrials.gov спонсором или исследователем исследования (дата отправки последнего обновления) и датой публикации последнего обновления.
24 октября 2016 г.

Последнее отправленное обновление, отвечающее критериям контроля качества

Последнее отправленное обновление, отвечающее критериям контроля качества

Самая последняя дата, когда спонсор исследования или исследователь внес изменения в отчет об исследовании, которые соответствуют критериям проверки контроля качества (QC) Национальной медицинской библиотеки (NLM). Спонсор или исследователь несет ответственность за обеспечение того, чтобы запись исследования соответствовала критериям обзора NLM QC.
18 октября 2016 г.

Последняя проверка

Последняя проверка

Самая последняя дата, когда спонсор исследования или исследователь подтвердил информацию о клиническом исследовании на сайте ClinicalTrials.gov как точную и актуальную. Если исследование с набором статуса набора; еще не вербовка; или активен, набор не был подтвержден в течение последних 2 лет, статус набора в исследование показан как неизвестный.
1 октября 2016 г.

Дополнительная информация

Термины, связанные с этим исследованием

Ключевые слова

Дополнительные соответствующие термины MeSH

Другие идентификационные номера исследования

Другие идентификационные номера исследования

Идентификаторы или идентификационные номера, отличные от номера NCT, которые присваиваются клиническому исследованию спонсором исследования, спонсорами или другими лицами. Эти номера могут включать уникальные идентификаторы из других реестров испытаний и номера грантов Национального института здравоохранения.
  • 2012:1089

Эта информация была получена непосредственно с веб-сайта clinicaltrials.gov без каких-либо изменений. Если у вас есть запросы на изменение, удаление или обновление сведений об исследовании, обращайтесь по адресу register@clinicaltrials.gov. Как только изменение будет реализовано на clinicaltrials.gov, оно будет автоматически обновлено и на нашем веб-сайте. .

Настройки файлов cookie

Мы используем файлы cookie, чтобы обеспечить максимальное удобство использования нашего веб-сайта. Для получения дополнительных сведений внимательно прочитайте нашу Политику конфиденциальности и файлов cookie. ...>>>Вы можете изменить свои предпочтения или отозвать свое согласие в любое время, удалив файлы cookie со своего веб-сайта или компьютера, как описано в политике. Примите его и выберите свои предпочтения, отметив соответствующие поля в разделе «Управление настройками» ниже. Пожалуйста, внимательно прочтите наши Условия использования, прежде чем продолжить использование любой части этого веб-сайта.
«Управление настройками