- ICH GCP
- US Clinical Trials Registry
- Klinisk utprøving NCT02171104
MT2013-31: Allo HCT for metabolske forstyrrelser og alvorlig osteopetrose
MT2013-31: Allogen hematopoetisk celletransplantasjon for arvelige metabolske forstyrrelser og alvorlig osteopetrose etter kondisjonering med busulfan (terapeutisk medikamentovervåking), Fludarabin +/- ATG
Studieoversikt
Status
Forhold
- Hurler syndrom
- Sfingolipidoser
- Peroksisomale lidelser
- Metakromatisk leukodystrofi
- Alfa-mannosidose
- Hunters syndrom
- Mukopolysakkaridose lidelser
- Maroteaux Lamy syndrom
- Sly syndrom
- Fucosidosis
- Aspartylglucosaminuri
- Glykoprotein metabolske forstyrrelser
- Recessive leukodystrofier
- Globoidcelleleukodystrofi
- Niemann-Pick B
- Niemann-Pick C Subtype 2
- Sphingomyelin mangel
- Adrenoleukodystrofi med cerebral involvering
- Zellwegers syndrom
- Neonatal adrenoleukodystrofi
- Infantil refsum sykdom
- Acyl-CoA-oksidasemangel
- D-bifunksjonell enzymmangel
- Multifunksjonell enzymmangel
- Alpha-methylacyl-CoA Racmase-mangel
- Mitokondriell nevrogastrointestingal encefalopati
- Alvorlig osteopetrose
- Arvelig leukoencefalopati med aksonale sfæroider (HDLS; CSF1R-mutasjon)
- Arvelige metabolske forstyrrelser
Intervensjon / Behandling
- Biologisk: Stamcelletransplantasjon
- Legemiddel: IMD forberedende regime
- Legemiddel: Kun preparativt regime for osteopetrose
- Legemiddel: Osteopetrose Haploidentisk Kun forberedende regime
- Legemiddel: cALD SR-A (Standard-Risk, regime A)
- Legemiddel: cALD SR-B (Standard-Risk, regime B)
- Legemiddel: cALD HR-D (høyrisiko, regime C)
- Legemiddel: cALD HR-D (høyrisiko, regime D)
Studietype
Registrering (Antatt)
Fase
- Fase 2
Kontakter og plasseringer
Studiekontakt
- Navn: Troy Lund, M.D.Ph.D.
- Telefonnummer: 612-625-4185
- E-post: lundx072@umn.edu
Studer Kontakt Backup
- Navn: Lisa Burke
- Telefonnummer: 612-273-8482
- E-post: lburke3@Fairview.org
Studiesteder
-
-
Minnesota
-
Minneapolis, Minnesota, Forente stater, 55455
- Rekruttering
- Masonic Cancer Center, University of Minnesota
-
Ta kontakt med:
- Lisa Burke
- Telefonnummer: 612-273-8482
- E-post: lburke3@Fairview.org
-
-
Deltakelseskriterier
Kvalifikasjonskriterier
Alder som er kvalifisert for studier
Tar imot friske frivillige
Beskrivelse
Inklusjonskriterier:
- 0 til 55 år
- Tilstrekkelig graft tilgjengelig
- Tilstrekkelig organfunksjon
Kvalifiserte sykdommer:
Mukopolysakkaridose lidelser:
- MPS IH (Hurler syndrom)
- MPS II (Hunters syndrom) hvis pasienten har ingen eller minimale tegn på symptomatisk nevrologisk sykdom, men forventes å ha en nevrologisk fenotype
- MPS VI (Maroteaux-Lamy syndrom)
- MPS VII (Sly syndrom)
Glykoprotein metabolske forstyrrelser:
- Alfa mannosidose
- Fucosidosis
- Aspartylglucosaminuri
Sfingolipidoser og recessive leukodystrofier:
- Globoid celle leukodystrofi
- Metakromatisk leukodystrofi
- Niemann-Pick B-pasienter (sfingomyelinmangel)
- Niemann-Pick C subtype 2
Peroksisomale lidelser:
- Adrenoleukodystrofi med cerebral involvering
- Zellwegers syndrom
- Neonatal adrenoleukodystrofi
- Infantil Refsum sykdom
- Acyl-CoA-oksidase mangel
- D-bifunksjonell enzymmangel
- Multifunksjonell enzymmangel
- Alfa-metylacyl-CoA Racmase-mangel (AMACRD)
- Mitokondriell nevrogastrointestingal encefalopati (MNGIE)
- Alvorlig osteopetrose (OP)
- Arvelig leukoencefalopati med aksonale sfæroider (HDLS; CSF1R-mutasjon)
- Andre arvelige stoffskiftesykdommer (IMD): Pasienter vil også bli vurdert som har andre livstruende, sjeldne lysosomale, peroksisomale eller andre lignende arvelige lidelser preget av sykdom i hvit substans eller andre nevrologiske manifestasjoner som det er begrunnelse for at transplantasjon vil være fordelaktig, slik som visse pasienter med Wolmans sykdom, GM1 gangliosidosis, I-cellesykdom, Tay-Sachs sykdom, Sandhoff sykdom eller andre.
- Frivillig skriftlig samtykke
Ekskluderingskriterier:
- Graviditet - kvinner med menstruasjon må ha en negativ serum- eller uringraviditetstest innen 14 dager etter start av studiebehandlingen
- Tidligere myeloablativ kjemoterapieksponering innen 4 måneder etter starten av kondisjonering på denne protokollen (pasienter ekskludert av denne grunn kan være kvalifisert for andre institusjonsprotokoller)
- Ukontrollerte bakterielle, sopp- eller virusinfeksjoner inkludert HIV (inkludert aktiv infeksjon med Aspergillus eller annen mugg innen 30 dager)
Studieplan
Hvordan er studiet utformet?
Designdetaljer
- Primært formål: Behandling
- Tildeling: Randomisert
- Intervensjonsmodell: Enkeltgruppeoppdrag
- Masking: Ingen (Open Label)
Våpen og intervensjoner
Deltakergruppe / Arm |
Intervensjon / Behandling |
---|---|
Eksperimentell: IMD - Unntatt Haplo-identisk
Arvelig metabolsk sykdom (IMD) - Unntatt haplo-identisk Se tiltaksbeskrivelser. |
Infusjon gitt på dag 0
|
Eksperimentell: OP - Unntatt Haplo-Identisk
Alvorlig osteoperose (OP) - Unntatt haplo-identisk Se tiltaksbeskrivelser. |
Infusjon gitt på dag 0
|
Eksperimentell: OP og IMD - Kun haplo-identisk
Alvorlig osteopetrose (OP) og inherited metabolic disorders (IMD) - Bare haplo-identisk Se tiltaksbeskrivelser. |
Infusjon gitt på dag 0
|
Eksperimentell: cALD SR-A (Standard-Risk, regime A)
Se tiltaksbeskrivelser.
|
Infusjon gitt på dag 0
N-acetylcystein start dag +1 til og med dag +28
|
Eksperimentell: cALD SR-B (Standard-Risk, regime B)
Se tiltaksbeskrivelser.
|
Infusjon gitt på dag 0
N-acetylcystein startdag +1 til og med dag +56
|
Eksperimentell: cALD HR-C (høyrisiko, regime C)
Se tiltaksbeskrivelser.
|
Infusjon gitt på dag 0
N-acetylcystein og celecoxib starter innleggelsesdagen (før kondisjoneringsregime) og fortsetter gjennom dag +100
|
Eksperimentell: cALD HR-D (høyrisiko, regime D)
Se tiltaksbeskrivelser.
|
Infusjon gitt på dag 0
N-acetylcystein, celecoxib, vitamin E og alfaliponsyre starter innleggelsesdagen (før kondisjoneringsregime) og fortsetter gjennom dag +100
|
Hva måler studien?
Primære resultatmål
Resultatmål |
Tiltaksbeskrivelse |
Tidsramme |
---|---|---|
Prosent av forsøkspersoner som oppnår høynivå donor hematopoetisk engraftment
Tidsramme: Dag +42 etter transplantasjon
|
Definert som nøytrofilgjenoppretting innen dag +42 etter transplantasjon og ≥ 80 % donorceller på myeloidfraksjonen av perifert blod på dag +100 etter transplantasjon
|
Dag +42 etter transplantasjon
|
Prosent av forsøkspersoner som oppnår høynivå donor hematopoetisk engraftment
Tidsramme: Dag +100 etter transplantasjon
|
Definert som ≥ 80 % donorceller på myeloidfraksjonen av perifert blod på dag +100 etter transplantasjon
|
Dag +100 etter transplantasjon
|
Sekundære resultatmål
Resultatmål |
Tiltaksbeskrivelse |
Tidsramme |
---|---|---|
Graft-versus-host-sykdom
Tidsramme: Dag +100 etter transplantasjon
|
Forekomst og alvorlighetsgrad av GvHD
|
Dag +100 etter transplantasjon
|
Transplantasjonsrelatert dødelighet
Tidsramme: Dag +100 etter transplantasjon
|
Forekomst av TRM
|
Dag +100 etter transplantasjon
|
Dietrelatert toksisitet
Tidsramme: Dag +100 etter transplantasjon
|
Definert som infeksjon, akutt nyresvikt, respirasjonssvikt, hjertesvikt og veno-okklusiv sykdom
|
Dag +100 etter transplantasjon
|
Post-HSCT endringer i sykdom
Tidsramme: 1 år
|
Forekomst av radiografiske, fysiologiske, nevropsykologiske og/eller biokjemiske aspekter ved sykdommen vurdert på en sykdomsspesifikk basis
|
1 år
|
Post-HSCT endringer i sykdom
Tidsramme: 2 år
|
Forekomst av radiografiske, fysiologiske, nevropsykologiske og/eller biokjemiske aspekter ved sykdommen vurdert på en sykdomsspesifikk basis
|
2 år
|
Samarbeidspartnere og etterforskere
Etterforskere
- Hovedetterforsker: Paul Orchard, M.D., Masonic Cancer Center, University of Minnesota
Studierekorddatoer
Studer hoveddatoer
Studiestart (Faktiske)
Primær fullføring (Antatt)
Studiet fullført (Antatt)
Datoer for studieregistrering
Først innsendt
Først innsendt som oppfylte QC-kriteriene
Først lagt ut (Antatt)
Oppdateringer av studieposter
Sist oppdatering lagt ut (Antatt)
Siste oppdatering sendt inn som oppfylte QC-kriteriene
Sist bekreftet
Mer informasjon
Begreper knyttet til denne studien
Nøkkelord
Ytterligere relevante MeSH-vilkår
- Sykdommer i fordøyelsessystemet
- Patologiske prosesser
- Sykdommer i sentralnervesystemet
- Sykdommer i nervesystemet
- Demyeliniserende sykdommer
- Nyresykdommer
- Urologiske sykdommer
- Nevrologiske manifestasjoner
- Nevroatferdsmanifestasjoner
- Sykdommer i det endokrine systemet
- Sykdom
- Medfødte abnormiteter
- Leversykdommer
- Genetiske sykdommer, medfødte
- Genetiske sykdommer, X-linked
- Muskel- og skjelettsykdommer
- Bindevevssykdommer
- Nevromuskulære sykdommer
- Nevrodegenerative sykdommer
- Sykdommer i det perifere nervesystemet
- Beinsykdommer
- Karbohydratmetabolisme, medfødte feil
- Metabolisme, medfødte feil
- Lysosomale lagringssykdommer
- Mucinoser
- Mental retardasjon, X-Linked
- Intellektuell funksjonshemming
- Heredodegenerative lidelser, nervesystemet
- Lipidmetabolismeforstyrrelser
- Hjernesykdommer, metabolske
- Hjernesykdommer, metabolske, medfødte
- Misdannelser i nervesystemet
- Abnormiteter, flere
- Lysosomale lagringssykdommer, nervesystemet
- Lipidoser
- Lipidmetabolisme, medfødte feil
- Bensykdommer, utviklingsmessige
- Binyresykdommer
- Osteochondrodysplasias
- Polynevropatier
- Arvelige demyeliniserende sykdommer i sentralnervesystemet
- Adrenal insuffisiens
- Sulfatidose
- Osteosklerose
- Arvelig sensorisk og motorisk nevropati
- Kvinnelige urogenitale sykdommer
- Kvinnelige urogenitale sykdommer og graviditetskomplikasjoner
- Urogenitale sykdommer
- Mannlige urogenitale sykdommer
- Syndrom
- Mukopolysakkaridose II
- Mukopolysakkaridoser
- Mukopolysakkaridose I
- Hjernesykdommer
- Metabolske sykdommer
- Peroksisomale lidelser
- Leukoencefalopatier
- Adrenoleukodystrofi
- Leukodystrofi, metakromatisk
- Leukodystrofi, globoidcelle
- Sfingolipidoser
- Mannosidase mangel sykdommer
- alfa-mannosidose
- Osteopetrose
- Refsum sykdom
- Zellwegers syndrom
- Fucosidosis
- Refsum sykdom, infantil
- Mukopolysakkaridose VI
- Mukopolysakkaridose VII
- Aspartylglucosaminuri
Andre studie-ID-numre
- 2013LS104
Legemiddel- og utstyrsinformasjon, studiedokumenter
Studerer et amerikansk FDA-regulert medikamentprodukt
Studerer et amerikansk FDA-regulert enhetsprodukt
produkt produsert i og eksportert fra USA
Denne informasjonen ble hentet direkte fra nettstedet clinicaltrials.gov uten noen endringer. Hvis du har noen forespørsler om å endre, fjerne eller oppdatere studiedetaljene dine, vennligst kontakt register@clinicaltrials.gov. Så snart en endring er implementert på clinicaltrials.gov, vil denne også bli oppdatert automatisk på nettstedet vårt. .
Kliniske studier på Hurler syndrom
-
University of Colorado, DenverRekrutteringKlinefelters syndrom | Trisomi X | XYY syndrom | XXXY og XXXXY syndrom | Xxyy syndrom | Xyyy syndrom | Xxxx syndrom | Xxxxx syndrom | Xxxyy syndrom | Xxyyy syndrom | Xyyyy syndrom | Mann med sexkromosommosaikkForente stater
-
Brian JonasNational Cancer Institute (NCI); Celgene; Pharmacyclics LLC.FullførtTidligere behandlet myelodysplastisk syndrom | Myelodysplastisk syndrom | Terapierelatert myelodysplastisk syndrom | Sekundært myelodysplastisk syndrom | Refraktært høyrisiko myelodysplastisk syndromForente stater
-
University of NottinghamMedical Research Council; National Institute for Health Research, United...RekrutteringSkrøpelig eldre syndrom | Skrøpelighet | Skrøpelighet syndromStorbritannia
-
Assistance Publique - Hôpitaux de ParisRekrutteringIntensivavdelingens syndrom | Pediatrisk postintensiv syndromFrankrike
-
Hospital Universitario GetafeKarolinska Institutet; Medical University of Lodz; Universidad Politecnica... og andre samarbeidspartnereUkjentSkrøpelig eldre syndrom | Skrøpelighet | Skrøpelighet syndromPolen, Spania, Sverige
-
Shaare Zedek Medical CenterUkjentPremenstruelt syndrom - PMS
-
Brigham and Women's HospitalAktiv, ikke rekrutterendeSkrøpelig eldre syndrom | Skrøpelighet | Aldring | Skrøpelighet syndromForente stater
-
Hrain Biotechnology Co., Ltd.Shanghai Changzheng HospitalAktiv, ikke rekrutterendePOMES syndrom | Tilbakefallende og refraktær POMES-syndromKina
-
Esra ÖZERKTO Karatay UniversityRekrutteringPremenstruelt syndrom - PMSTyrkia
-
Geriatric Education and Research InstituteSingapore General Hospital; Changi General Hospital; Sengkang General Hospital og andre samarbeidspartnereFullførtSkrøpelig eldre syndrom | Skrøpelighet | Skrøpelighet syndromSingapore
Kliniske studier på Stamcelletransplantasjon
-
Kimera Society IncFullførtKronisk obstruktiv lungesykdomForente stater
-
StemMedical A/SHar ikke rekruttert ennå
-
The University of Hong KongUniversity of CambridgeFullførtUtdanningsproblemerHong Kong
-
Immunis, Inc.RekrutteringMuskelatrofiForente stater
-
Oregon Research Behavioral Intervention Strategies...Rekruttering
-
Stryker Trauma GmbHPåmelding etter invitasjonAvaskulær nekrose | Slitasjegikt Skulder | Posttraumatisk artrose i andre ledd, skulderregionForente stater, Canada, Frankrike, Sveits
-
Oregon Research Behavioral Intervention Strategies...National Institute on Minority Health and Health Disparities (NIMHD)Fullført
-
Zimmer BiometFullførtArtrose | Leddgikt | Avaskulær nekrose | Brudd | Komplikasjoner; Artroplastikk | DeformitetFinland, Sverige, Spania, Storbritannia
-
Mayo ClinicPåmelding etter invitasjonLarynx | Larynx sykdom | Laryngektomi | Larynx stenose | Brudd i strupehodetForente stater
-
Kantonsspital Baselland BruderholzSmith & Nephew, Inc.Fullført