Denne siden ble automatisk oversatt og nøyaktigheten av oversettelsen er ikke garantert. Vennligst referer til engelsk versjon for en kildetekst.

MT2013-31: Allo HCT for metabolske forstyrrelser og alvorlig osteopetrose

5. januar 2026 oppdatert av: Masonic Cancer Center, University of Minnesota

MT2013-31: Allogen hematopoetisk celletransplantasjon for arvelige metabolske forstyrrelser og alvorlig osteopetrose etter kondisjonering med busulfan (terapeutisk medikamentovervåking), Fludarabin +/- ATG

Denne fase II-studien med én institusjon er utformet for å teste evnen til å oppnå hematopoetisk engraftment hos donorer og samtidig opprettholde lave rater av transplantasjonsrelatert dødelighet (TRM) ved bruk av busulfan- og fludarabinbaserte kondisjoneringsregimer med busulfan-terapeutisk medikamentovervåking (TDM) for pasienter med ulike arvelige metabolske forstyrrelser (IMD) og alvorlig osteopetrose (OP).

Studieoversikt

Status

Aktiv, ikke rekrutterende

Forhold

Intervensjon / Behandling

Studietype

Intervensjonell

Registrering (Faktiske)

149

Fase

  • Fase 2

Kontakter og plasseringer

Denne delen inneholder kontaktinformasjon for de som utfører studien, og informasjon om hvor denne studien blir utført.

Studiesteder

  • Forente stater
    • Minnesota
      • Minneapolis, Minnesota, Forente stater, 55455
        • Masonic Cancer Center, University of Minnesota

Deltakelseskriterier

Forskere ser etter personer som passer til en bestemt beskrivelse, kalt kvalifikasjonskriterier. Noen eksempler på disse kriteriene er en persons generelle helsetilstand eller tidligere behandlinger.

Kvalifikasjonskriterier

Alder som er kvalifisert for studier

Ikke eldre enn 55 år (Barn, Voksen)

Tar imot friske frivillige

Nei

Beskrivelse

Inklusjonskriterier:

  • 0 til 55 år
  • Tilstrekkelig graft tilgjengelig
  • Tilstrekkelig organfunksjon

  • Kvalifiserte sykdommer:

    • Mukopolysakkaridose lidelser:

      • MPS IH (Hurler syndrom)
      • MPS II (Hunters syndrom) hvis pasienten har ingen eller minimale tegn på symptomatisk nevrologisk sykdom, men forventes å ha en nevrologisk fenotype
      • MPS VI (Maroteaux-Lamy syndrom)
      • MPS VII (Sly syndrom)

    • Glykoprotein metabolske forstyrrelser:

      • Alfa mannosidose
      • Fucosidosis
      • Aspartylglucosaminuri

    • Sfingolipidoser og recessive leukodystrofier:

      • Globoid celle leukodystrofi
      • Metakromatisk leukodystrofi
      • Niemann-Pick B-pasienter (sfingomyelinmangel)
      • Niemann-Pick C subtype 2

    • Peroksisomale lidelser:

      • Adrenoleukodystrofi med cerebral involvering
      • Zellwegers syndrom
      • Neonatal adrenoleukodystrofi
      • Infantil Refsum sykdom
      • Acyl-CoA-oksidase mangel
      • D-bifunksjonell enzymmangel
      • Multifunksjonell enzymmangel
      • Alfa-metylacyl-CoA Racmase-mangel (AMACRD)
      • Mitokondriell nevrogastrointestingal encefalopati (MNGIE)
    • Alvorlig osteopetrose (OP)
    • Arvelig leukoencefalopati med aksonale sfæroider (HDLS; CSF1R-mutasjon)
    • Andre arvelige stoffskiftesykdommer (IMD): Pasienter vil også bli vurdert som har andre livstruende, sjeldne lysosomale, peroksisomale eller andre lignende arvelige lidelser preget av sykdom i hvit substans eller andre nevrologiske manifestasjoner som det er begrunnelse for at transplantasjon vil være fordelaktig, slik som visse pasienter med Wolmans sykdom, GM1 gangliosidosis, I-cellesykdom, Tay-Sachs sykdom, Sandhoff sykdom eller andre.
    • Frivillig skriftlig samtykke

Ekskluderingskriterier:

  • Graviditet - kvinner med menstruasjon må ha en negativ serum- eller uringraviditetstest innen 14 dager etter start av studiebehandlingen
  • Tidligere myeloablativ kjemoterapieksponering innen 4 måneder etter starten av kondisjonering på denne protokollen (pasienter ekskludert av denne grunn kan være kvalifisert for andre institusjonsprotokoller)
  • Ukontrollerte bakterielle, sopp- eller virusinfeksjoner inkludert HIV (inkludert aktiv infeksjon med Aspergillus eller annen mugg innen 30 dager)

Studieplan

Denne delen gir detaljer om studieplanen, inkludert hvordan studien er utformet og hva studien måler.

Hvordan er studiet utformet?

Designdetaljer

  • Primært formål: Behandling
  • Tildeling: Randomisert
  • Intervensjonsmodell: Enkeltgruppeoppdrag
  • Masking: Ingen (Open Label)

Våpen og intervensjoner

Deltakergruppe / Arm
Intervensjon / Behandling
Eksperimentell: IMD - Unntatt Haplo-identisk

Arvelig metabolsk sykdom (IMD) - Unntatt haplo-identisk

Se tiltaksbeskrivelser.
Biologisk: Stamcelletransplantasjon
Infusjon gitt på dag 0
Legemiddel: IMD forberedende regime
  • Anti-tymocyttglobulin (ATG)
  • Fludarabin
  • Busulfan
Eksperimentell: OP - Unntatt Haplo-Identisk

Alvorlig osteoperose (OP) - Unntatt haplo-identisk

Se tiltaksbeskrivelser.
Biologisk: Stamcelletransplantasjon
Infusjon gitt på dag 0
Legemiddel: Kun preparativt regime for osteopetrose
  • Anti-tymocyttglobulin (ATG)
  • Fludarabin
  • Busulfan
  • Thiotepa
Eksperimentell: OP og IMD - Kun haplo-identisk

Alvorlig osteopetrose (OP) og inherited metabolic disorders (IMD)

- Bare haplo-identisk

Se tiltaksbeskrivelser.
Biologisk: Stamcelletransplantasjon
Infusjon gitt på dag 0
Legemiddel: Osteopetrose Haploidentisk Kun forberedende regime
  • Rituximab
  • Alemtuzumab
  • Busulfan
  • Fludarabin
Eksperimentell: cALD SR-A (Standard-Risk, regime A)
Se tiltaksbeskrivelser.
Biologisk: Stamcelletransplantasjon
Infusjon gitt på dag 0
Legemiddel: IMD forberedende regime
  • Anti-tymocyttglobulin (ATG)
  • Fludarabin
  • Busulfan
Legemiddel: cALD SR-A (Standard-Risk, regime A)
N-acetylcystein start dag +1 til og med dag +28
Eksperimentell: cALD SR-B (Standard-Risk, regime B)
Se tiltaksbeskrivelser.
Biologisk: Stamcelletransplantasjon
Infusjon gitt på dag 0
Legemiddel: IMD forberedende regime
  • Anti-tymocyttglobulin (ATG)
  • Fludarabin
  • Busulfan
Legemiddel: cALD SR-B (Standard-Risk, regime B)
N-acetylcystein startdag +1 til og med dag +56
Eksperimentell: cALD HR-C (høyrisiko, regime C)
Se tiltaksbeskrivelser.
Biologisk: Stamcelletransplantasjon
Infusjon gitt på dag 0
Legemiddel: IMD forberedende regime
  • Anti-tymocyttglobulin (ATG)
  • Fludarabin
  • Busulfan
Legemiddel: cALD HR-D (høyrisiko, regime C)
N-acetylcystein og celecoxib starter innleggelsesdagen (før kondisjoneringsregime) og fortsetter gjennom dag +100
Eksperimentell: cALD HR-D (høyrisiko, regime D)
Se tiltaksbeskrivelser.
Biologisk: Stamcelletransplantasjon
Infusjon gitt på dag 0
Legemiddel: IMD forberedende regime
  • Anti-tymocyttglobulin (ATG)
  • Fludarabin
  • Busulfan
Legemiddel: cALD HR-D (høyrisiko, regime D)
N-acetylcystein, celecoxib, vitamin E og alfaliponsyre starter innleggelsesdagen (før kondisjoneringsregime) og fortsetter gjennom dag +100

Hva måler studien?

Primære resultatmål

Resultatmål
Tiltaksbeskrivelse
Tidsramme
Prosent av forsøkspersoner som oppnår høynivå donor hematopoetisk engraftment
Tidsramme: Dag +42 etter transplantasjon
Definert som nøytrofilgjenoppretting innen dag +42 etter transplantasjon og ≥ 80 % donorceller på myeloidfraksjonen av perifert blod på dag +100 etter transplantasjon
Dag +42 etter transplantasjon
Prosent av forsøkspersoner som oppnår høynivå donor hematopoetisk engraftment
Tidsramme: Dag +100 etter transplantasjon
Definert som ≥ 80 % donorceller på myeloidfraksjonen av perifert blod på dag +100 etter transplantasjon
Dag +100 etter transplantasjon

Sekundære resultatmål

Resultatmål
Tiltaksbeskrivelse
Tidsramme
Graft-versus-host-sykdom
Tidsramme: Dag +100 etter transplantasjon
Forekomst og alvorlighetsgrad av GvHD
Dag +100 etter transplantasjon
Transplantasjonsrelatert dødelighet
Tidsramme: Dag +100 etter transplantasjon
Forekomst av TRM
Dag +100 etter transplantasjon
Dietrelatert toksisitet
Tidsramme: Dag +100 etter transplantasjon
Definert som infeksjon, akutt nyresvikt, respirasjonssvikt, hjertesvikt og veno-okklusiv sykdom
Dag +100 etter transplantasjon
Post-HSCT endringer i sykdom
Tidsramme: 1 år
Forekomst av radiografiske, fysiologiske, nevropsykologiske og/eller biokjemiske aspekter ved sykdommen vurdert på en sykdomsspesifikk basis
1 år
Post-HSCT endringer i sykdom
Tidsramme: 2 år
Forekomst av radiografiske, fysiologiske, nevropsykologiske og/eller biokjemiske aspekter ved sykdommen vurdert på en sykdomsspesifikk basis
2 år

Samarbeidspartnere og etterforskere

Det er her du vil finne personer og organisasjoner som er involvert i denne studien.

Sponsor

Masonic Cancer Center, University of Minnesota

Etterforskere

  • Hovedetterforsker: Paul Orchard, M.D., Masonic Cancer Center, University of Minnesota

Studierekorddatoer

Disse datoene sporer fremdriften for innsending av studieposter og sammendragsresultater til ClinicalTrials.gov. Studieposter og rapporterte resultater gjennomgås av National Library of Medicine (NLM) for å sikre at de oppfyller spesifikke kvalitetskontrollstandarder før de legges ut på det offentlige nettstedet.

Studer hoveddatoer

Studiestart (Faktiske)

10. juli 2014

Primær fullføring (Faktiske)

5. januar 2026

Studiet fullført (Antatt)

14. juli 2029

Datoer for studieregistrering

Først innsendt

20. juni 2014

Først innsendt som oppfylte QC-kriteriene

20. juni 2014

Først lagt ut (Antatt)

23. juni 2014

Oppdateringer av studieposter

Sist oppdatering lagt ut (Antatt)

7. januar 2026

Siste oppdatering sendt inn som oppfylte QC-kriteriene

5. januar 2026

Sist bekreftet

1. januar 2026

Mer informasjon

Begreper knyttet til denne studien

Nøkkelord

Ytterligere relevante MeSH-vilkår

Andre studie-ID-numre

  • 2013LS104

Legemiddel- og utstyrsinformasjon, studiedokumenter

Studerer et amerikansk FDA-regulert medikamentprodukt

Ja

Studerer et amerikansk FDA-regulert enhetsprodukt

Nei

produkt produsert i og eksportert fra USA

Nei

Denne informasjonen ble hentet direkte fra nettstedet clinicaltrials.gov uten noen endringer. Hvis du har noen forespørsler om å endre, fjerne eller oppdatere studiedetaljene dine, vennligst kontakt register@clinicaltrials.gov. Så snart en endring er implementert på clinicaltrials.gov, vil denne også bli oppdatert automatisk på nettstedet vårt. .

Abonnere