Denne siden ble automatisk oversatt og nøyaktigheten av oversettelsen er ikke garantert. Vennligst referer til engelsk versjon for en kildetekst.

12-ukers sikkerhet og effektstudie av BCX4161 som oral profylakse mot HAE-angrep (OPuS-2)

3. november 2025 oppdatert av: BioCryst Pharmaceuticals

OPuS-2: En multisenter, randomisert, dobbeltblind, placebokontrollert, parallell gruppestudie for å evaluere effektiviteten og sikkerheten til to dosenivåer av BCX4161 i 12 uker som en oral profylaksebehandling for angrep av arvelig angioødem

Denne studien vil evaluere sikkerheten og effekten av en oral behandling, BCX4161, for å forhindre akutte anfall hos personer med arvelig angioødem (HAE). Kvalifiserte forsøkspersoner vil bli randomisert til å motta en av to doser av BCX4161 eller placebo i 12 uker. Studien vil sammenligne antall akutte anfall i hver behandlingsgruppe, samt en rekke andre kliniske utfall, og sikkerheten og toleransen for hver dose av BCX4161 sammenlignet med placebo.

Studieoversikt

Status

Status

Indikerer gjeldende rekrutteringsstatus eller utvidet tilgangsstatus.
Fullført

Forhold

Forhold

Sykdommen, lidelsen, syndromet, sykdommen eller skaden som studeres. På ClinicalTrials.gov kan tilstander også inkludere andre helserelaterte problemer, som levetid, livskvalitet og helserisiko.

Intervensjon / Behandling

Intervensjon / Behandling

En prosess eller handling som er fokus for en klinisk studie. Intervensjoner inkluderer legemidler, medisinsk utstyr, prosedyrer, vaksiner og andre produkter som enten er undersøkende eller allerede er tilgjengelige. Intervensjoner kan også inkludere ikke-invasive tilnærminger, som utdanning eller modifisering av kosthold og trening.

Studietype

Studietype

Beskriver arten av en klinisk studie. Studietyper inkluderer intervensjonsstudier (også kalt kliniske studier), observasjonsstudier (inkludert pasientregistre) og utvidet tilgang.
Intervensjonell

Registrering (Faktiske)

Registrering

Antall deltakere i en klinisk studie. Den "forventede" påmeldingen er måltallet for deltakere som forskerne trenger for studien.
110

Fase

Fase

Stadiet av en klinisk studie som studerer et medikament eller biologisk produkt, basert på definisjoner utviklet av U.S. Food and Drug Administration (FDA). Fasen er basert på studiens målsetting, antall deltakere og andre egenskaper. Det er fem faser: Tidlig fase 1 (tidligere oppført som fase 0), fase 1, fase 2, fase 3 og fase 4. Ikke relevant brukes til å beskrive studier uten FDA-definerte faser, inkludert utprøving av enheter eller atferdsintervensjoner.
  • Fase 2
  • Fase 3

Kontakter og plasseringer

Denne delen inneholder kontaktinformasjon for de som utfører studien, og informasjon om hvor denne studien blir utført.

Studiesteder

  • Belgia
      • Leuven, Belgia
  • Canada
      • Ottawa, Canada
  • Forente stater
    • Alabama
      • Birmingham, Alabama, Forente stater, 35209
    • Arizona
      • Scottsdale, Arizona, Forente stater, 85251
    • California
      • Granada Hills, California, Forente stater, 91344
      • San Diego, California, Forente stater, 92093
      • San Diego, California, Forente stater, 92112
      • Walnut Creek, California, Forente stater, 94598
    • Colorado
      • Colorado Springs, Colorado, Forente stater, 80907
    • Louisiana
      • Shreveport, Louisiana, Forente stater, 71106
    • Maryland
      • Chevy Chase, Maryland, Forente stater, 20815
    • Massachusetts
      • Boston, Massachusetts, Forente stater, 02114
    • Minnesota
      • Plymouth, Minnesota, Forente stater, 55446
    • Missouri
      • St Louis, Missouri, Forente stater, 63141
    • New York
      • New York, New York, Forente stater, 10029
    • North Carolina
      • Charlotte, North Carolina, Forente stater, 28277
    • Ohio
      • Cincinnati, Ohio, Forente stater, 45267
    • Oklahoma
      • Oklahoma City, Oklahoma, Forente stater, 73131
      • Tulsa, Oklahoma, Forente stater, 74133
    • Oregon
      • Lake Oswego, Oregon, Forente stater, 97035
    • Pennsylvania
      • Hershey, Pennsylvania, Forente stater, 17033
      • Pittsburgh, Pennsylvania, Forente stater, 15241
    • Texas
      • Dallas, Texas, Forente stater, 75231
      • Galveston, Texas, Forente stater, 77555
    • Virginia
      • Fairfax, Virginia, Forente stater, 63141
    • Washington
      • Spokane, Washington, Forente stater, 99204
      • Tacoma, Washington, Forente stater, 98405
  • Frankrike
      • Grenoble, Frankrike
      • Lille, Frankrike
      • Paris, Frankrike
  • Italia
      • Milan, Italia
  • Storbritannia
      • Birmingham, Storbritannia
      • Bristol, Storbritannia
      • Cardiff, Storbritannia
      • London, Storbritannia
      • Manchester, Storbritannia
  • Tyskland
      • Berlin, Tyskland
      • Frankfurt, Tyskland
      • Mörfelden-Walldorf, Tyskland
  • Ungarn
      • Budapest, Ungarn

Deltakelseskriterier

Forskere ser etter personer som passer til en bestemt beskrivelse, kalt kvalifikasjonskriterier. Noen eksempler på disse kriteriene er en persons generelle helsetilstand eller tidligere behandlinger.

Kvalifikasjonskriterier

Kvalifikasjonskriterier

Nøkkelkravene som personer som ønsker å delta i en klinisk studie må oppfylle eller egenskapene de må ha. Kvalifikasjonskriterier består av både inklusjonskriterier (som kreves for at en person skal delta i studien) og eksklusjonskriterier (som hindrer en person i å delta). Typer kvalifikasjonskriterier inkluderer om en studie godtar friske frivillige, har alders- eller aldersgruppekrav, eller er begrenset av kjønn.

Alder som er kvalifisert for studier

18 år og eldre (Voksen, Eldre voksen)

Tar imot friske frivillige

Nei

Beskrivelse

Viktige inkluderingskriterier:

  1. En klinisk diagnose av HAE type I eller II
  2. Dokumenterte HAE-angrep innenfor en definert kalenderperiode; i fravær av dokumenterte HAE-angrep, vil forsøkspersonene bli pålagt å gå inn i en innkjøringsperiode for å dokumentere angrep
  3. Tilgang til akutte angrepsmedisiner
  4. Seksuelt aktive kvinner i fertil alder og seksuelt aktive menn må bruke svært effektiv prevensjon

Nøkkelekskluderingskriterier:

  1. Kvinner som er gravide eller ammer
  2. Enhver klinisk tilstand eller medisinsk historie som ville forstyrre forsøkspersonens sikkerhet eller evne til å delta i studien
  3. Bruk av C1INH eller tranexamsyre for profylakse av HAE-anfall
  4. Nåværende deltakelse i en hvilken som helst annen legemiddelstudie eller i løpet av de siste 30 dagene
  5. Historie om eller nåværende alkohol- eller narkotikamisbruk
  6. Infeksjon med hepatitt B, hepatitt C eller HIV

Studieplan

Denne delen gir detaljer om studieplanen, inkludert hvordan studien er utformet og hva studien måler.

Hvordan er studiet utformet?

Designdetaljer

  • Primært formål: Forebygging
  • Tildeling: Randomisert
  • Intervensjonsmodell: Parallell tildeling
  • Masking: Firemannsrom

Våpen og intervensjoner

Deltakergruppe / Arm

Deltakergruppe / Arm

En gruppe eller undergruppe av deltakere i en klinisk studie som mottar en spesifikk intervensjon/behandling, eller ingen intervensjon, i henhold til studiens protokoll.
Intervensjon / Behandling

Intervensjon / Behandling

En prosess eller handling som er fokus for en klinisk studie. Intervensjoner inkluderer legemidler, medisinsk utstyr, prosedyrer, vaksiner og andre produkter som enten er undersøkende eller allerede er tilgjengelige. Intervensjoner kan også inkludere ikke-invasive tilnærminger, som utdanning eller modifisering av kosthold og trening.
Eksperimentell: BCX4161 300 mg tre ganger daglig
Tre BCX4161-kapsler (100 mg) og to placebo-kapsler som skal tas tre ganger daglig gjennom munnen
Legemiddel: Placebo
Legemiddel: BCX4161
Eksperimentell: BCX4161 500 mg tre ganger daglig
Fem BCX4161 kapsler (100 mg) som skal tas tre ganger daglig gjennom munnen
Legemiddel: BCX4161
Placebo komparator: Placebo tre ganger daglig
Fem placebokapsler som skal tas tre ganger daglig gjennom munnen
Legemiddel: Placebo

Hva måler studien?

Primære resultatmål

Primære resultatmål

I en klinisk studies protokoll er det planlagte utfallsmålet som er det viktigste for å evaluere effekten av en intervensjon/behandling. De fleste kliniske studier har ett primært utfallsmål, men noen har mer enn ett.
Resultatmål
Tiltaksbeskrivelse
Tidsramme
Gjennomsnittlig antall akutte angioødem-anfall
Tidsramme: 12 uker
Et angioødem-anfall ble definert som hevelse på hvilket som helst sted rapportert av deltakeren, som ikke hadde hevelse tidligere. Totalt antall bekreftede anfall i løpet av behandlingsperioden standardisert til en ukentlig anfallsrate for å justere for den totale behandlingsvarigheten. Angrepsraten ble beregnet for hver deltaker per behandlingsperiode. Den ukentlige anfallsraten var lik det totale antallet bekreftede anfall i løpet av en behandlingsperiode delt på varigheten av behandlingen (i dager) multiplisert med 7 dager.
12 uker

Sekundære resultatmål

Sekundære resultatmål

I en klinisk studies protokoll, et planlagt utfallsmål som ikke er like viktig som det primære utfallsmålet for å evaluere effekten av en intervensjon, men som fortsatt er av interesse. De fleste kliniske studier har mer enn ett sekundært utfallsmål.
Resultatmål
Tiltaksbeskrivelse
Tidsramme
Antall angrepsfrie dager
Tidsramme: 12 uker
Antall angrepsfrie dager var summen av dagene i løpet av behandlingsperioden hvor deltakerne rapporterte ingen angrep.
12 uker
Antall deltakere som er anfallsfrie
Tidsramme: 12 uker
Antall deltakere som rapporterte ingen anfall i løpet av 12 ukers behandlingsperiode.
12 uker
Sykdomsaktivitet, målt ved 84-dagers angioødem aktivitetsscore
Tidsramme: 12 uker
Angioedema-aktivitetskarakter (AAS) består av 5 spørsmål (periode hvor hevelse oppstod, fysisk ubehag, begrensning i daglige aktiviteter, kosmetisk skjemming og generell alvorlighetsgrad) som skal besvares for hver dag hvor en deltaker opplever et HAE-angrep. En score mellom 0 (ingen symptomer) og 3 (alvorlige symptomer) ble tildelt svarene for hvert spørsmål, og den totale daglige scoren vil bli beregnet som summen av de 5 spørsmålsscorene for hver dag hvor deltakeren opplever et bekreftet angrep. Daglig AAS varierte fra 0 til 15, hvor høyere score indikerer større sykdomsalvorlighet. For deltakere som fullførte studien, ble 84-dagers AAS oppnådd ved å summere AAS-scoren gjennom behandlingsperioden og varierte fra 0 (best) til 1 260 (verst). For deltakere som avbrøt studien for tidlig, ble 84-dagers AAS beregnet ved hjelp av formelen: Sum av AAS-score for hver behandlingsdag ∗ 84 / Antall dager med behandling.
12 uker
Endring fra baseline ved uke 12 i livskvalitet målt med Angioedema Quality of Life Questionnaire
Tidsramme: Utgangspunkt (dag 1) og uke 12
Angioedema livskvalitets-spørreskjema (AE-QoL) bestod av 4 domener (dvs. funksjon, tretthet/humør, frykt/skam og ernæring) og en totalscore basert på totalt 17 mulige svar. Resultatene av alle svarene er summert og transformert til en skala fra 0 (best) til 100 (verst).
Utgangspunkt (dag 1) og uke 12
Antall deltakere med behandlingsrelaterte bivirkninger
Tidsramme: Fra første dose opp til 14 uker
En uønsket hendelse (AE) er enhver uheldig medisinsk forekomst hos en deltaker i en klinisk studie. Det antas ingen årsakssammenheng med studiemedikamentet eller med selve den kliniske studien. En AE kan være et ugunstig og utilsiktet tegn, symptom (inkludert et unormalt laboratoriefunn), syndrom eller sykdom som utviklet seg eller forverret seg under den kliniske studien. En alvorlig uønsket hendelse (SAE) er enhver uheldig medisinsk forekomst som fører til død, er livstruende, krever innleggelse på sykehus eller forlengelse av eksisterende innleggelse, fører til vedvarende eller betydelig funksjonshemming/uførhet, fører til medfødt abnormitet/fødselsdefekt, eller annen medisinsk viktig hendelse. Enhver gradert abnormitet som oppstod etter oppstart av studiemedikamentet og inntil 30 dager etter siste dose av studiemedikamentet, og som utgjorde minst en 1-grads økning fra basisvurderingen, ble definert som behandlingsfremkommet.
Fra første dose opp til 14 uker
Endring fra baseline ved uke 12 i livskvalitet, målt med EuroQoL Five-dimensional, 5-level Questionnaire
Tidsramme: Utgangspunkt (dag 1) og uke 12
EuroQoL femdimensjonal, 5-nivå (EQ-5D-5L) ble brukt for å vurdere generell velvære og omfattet følgende fem domener: mobilitet, egenomsorg, vanlige aktiviteter, smerte/ubehag og angst/depresjon. Hvert domene har 5 svarnivåer: ingen problemer, lette problemer, moderate problemer, alvorlige problemer og ekstreme problemer. Den inkluderte EQ visuelle analoge skala (EQ VAS) for å vurdere generell helse på en skala fra 0 (dårligst helse) til 100 (beste helse).
Utgangspunkt (dag 1) og uke 12

Samarbeidspartnere og etterforskere

Det er her du vil finne personer og organisasjoner som er involvert i denne studien.

Sponsor

Sponsor

Organisasjonen eller personen som initierer studien og som har myndighet og kontroll over studien.
BioCryst Pharmaceuticals

Etterforskere

Etterforskere

En forsker involvert i en klinisk studie. Beslektede termer inkluderer stedets hovedetterforsker, stedsunderetterforsker, studieleder, studieleder og studiehovedetterforsker.
  • Hovedetterforsker: Marc Riedl, MD MS, UCSD

Publikasjoner og nyttige lenker

Den som er ansvarlig for å legge inn informasjon om studien leverer frivillig disse publikasjonene. Disse kan handle om alt relatert til studiet.

Generelle publikasjoner

Studierekorddatoer

Disse datoene sporer fremdriften for innsending av studieposter og sammendragsresultater til ClinicalTrials.gov. Studieposter og rapporterte resultater gjennomgås av National Library of Medicine (NLM) for å sikre at de oppfyller spesifikke kvalitetskontrollstandarder før de legges ut på det offentlige nettstedet.

Studer hoveddatoer

Studiestart (Faktiske)

Studiestart

Den faktiske datoen da den første deltakeren ble registrert i en klinisk studie. Den "forventede" studiestartdatoen er datoen som forskerne tror vil være studiestartdatoen.
17. desember 2014

Primær fullføring (Faktiske)

Primær fullføring

Datoen da den siste deltakeren i en klinisk studie ble undersøkt eller mottok en intervensjon for å samle inn endelige data for det primære utfallsmålet. Hvorvidt den kliniske studien ble avsluttet i henhold til protokollen eller ble avsluttet, påvirker ikke denne datoen. For kliniske studier med mer enn ett primært utfallsmål med ulike fullføringsdatoer, refererer dette begrepet til datoen da datainnsamlingen er fullført for alle de primære utfallsmålene. Den "forventede" primære fullføringsdatoen er datoen som forskerne tror vil være den primære fullføringsdatoen for studien.
1. januar 2016

Studiet fullført (Faktiske)

Studiet fullført

Datoen da den siste deltakeren i en klinisk studie ble undersøkt eller mottok en intervensjon/behandling for å samle inn endelige data for de primære utfallsmålene, sekundære utfallsmålene og uønskede hendelsene (det vil si siste deltakers siste besøk). Den "forventede" studiens fullføringsdato er datoen som forskerne tror vil være studiens fullføringsdato.
1. januar 2016

Datoer for studieregistrering

Først innsendt

Først innsendt

Datoen da studiesponsoren eller etterforskeren først sendte inn en studiepost til ClinicalTrials.gov. Det er vanligvis en forsinkelse på noen dager mellom første innsendte dato og postens tilgjengelighet på ClinicalTrials.gov (den første postedatoen).
24. november 2014

Først innsendt som oppfylte QC-kriteriene

Først innsendt som oppfylte QC-kriteriene

Datoen da studiesponsoren eller etterforskeren først sender inn en studiepost som er i samsvar med gjennomgangskriteriene for National Library of Medicine (NLM) kvalitetskontroll (QC). Sponsoren eller etterforskeren må kanskje revidere og sende inn en studiepost én eller flere ganger før NLMs kvalitetskontrollkriterier oppfylles. Det er sponsorens eller etterforskerens ansvar å sikre at studieposten er i samsvar med NLM QC-gjennomgangskriteriene.
25. november 2014

Først lagt ut (Antatt)

Først lagt ut

Datoen da studieposten først var tilgjengelig på ClinicalTrials.gov etter at National Library of Medicine (NLM) kvalitetskontroll (QC) gjennomgang har konkludert. Det er vanligvis en forsinkelse på noen dager mellom datoen studiesponsoren eller etterforskeren sendte inn studieposten og den første postedatoen.
1. desember 2014

Oppdateringer av studieposter

Sist oppdatering lagt ut (Antatt)

Sist oppdatering lagt ut

Den siste datoen da endringer i en studiepost ble gjort tilgjengelig på ClinicalTrials.gov. Det kan være en forsinkelse mellom når endringene ble sendt til ClinicalTrials.gov av studiens sponsor eller etterforsker (datoen for siste innsending av oppdatering) og datoen for siste oppdatering.
17. november 2025

Siste oppdatering sendt inn som oppfylte QC-kriteriene

Siste oppdatering sendt inn som oppfylte QC-kriteriene

Den siste datoen da studiesponsoren eller etterforskeren sendte inn endringer i en studiepost som er i samsvar med gjennomgangskriteriene for National Library of Medicine (NLM) kvalitetskontroll (QC). Det er sponsorens eller etterforskerens ansvar å sikre at studieposten er i samsvar med NLM QC-gjennomgangskriteriene.
3. november 2025

Sist bekreftet

Sist bekreftet

Den siste datoen da studiesponsoren eller etterforskeren bekreftet at informasjonen om en klinisk studie på ClinicalTrials.gov var nøyaktig og oppdatert. Hvis en studie med rekrutteringsstatus for rekruttering; ikke rekrutterer ennå; eller aktiv, ikke rekruttering har ikke blitt bekreftet de siste 2 årene, studiens rekrutteringsstatus vises som ukjent.
1. november 2025

Mer informasjon

Begreper knyttet til denne studien

Nøkkelord

Ytterligere relevante MeSH-vilkår

Andre studie-ID-numre

Andre studie-ID-numre

Identifikatorer eller ID-numre andre enn NCT-nummeret som er tildelt en klinisk studie av studiens sponsor, finansierere eller andre. Disse tallene kan inkludere unike identifikatorer fra andre prøveregistre og National Institutes of Health-stipendnumre.
  • BCX4161-301

Denne informasjonen ble hentet direkte fra nettstedet clinicaltrials.gov uten noen endringer. Hvis du har noen forespørsler om å endre, fjerne eller oppdatere studiedetaljene dine, vennligst kontakt register@clinicaltrials.gov. Så snart en endring er implementert på clinicaltrials.gov, vil denne også bli oppdatert automatisk på nettstedet vårt. .

Innstillinger for informasjonskapsler

Vi bruker informasjonskapsler for å sikre at vi gir deg den beste opplevelsen på nettstedet vårt. For mer informasjon, les nøye vår Retningslinjer for personvern og informasjonskapsler. ...>>>Du kan når som helst endre preferansene dine eller trekke tilbake samtykket ditt ved å slette informasjonskapslene fra nettstedet ditt eller datamaskinen som beskrevet i policyen. Godta det og velg dine preferanser ved å krysse av i de tilhørende rutene i delen "Administrer innstillinger" nedenfor. Les nøye gjennom servicevilkårene før du fortsetter å bruke noen del av dette nettstedet.
«Administrer innstillinger