Ta strona została przetłumaczona automatycznie i dokładność tłumaczenia nie jest gwarantowana. Proszę odnieść się do angielska wersja za tekst źródłowy.

12-tygodniowe badanie bezpieczeństwa i skuteczności BCX4161 jako doustnej profilaktyki przeciwko atakom HAE (OPuS-2)

3 listopada 2025 zaktualizowane przez: BioCryst Pharmaceuticals

OPuS-2: Wieloośrodkowe, randomizowane, podwójnie ślepe, kontrolowane placebo badanie w grupach równoległych w celu oceny skuteczności i bezpieczeństwa dwóch poziomów dawki BCX4161 przez 12 tygodni jako doustnej profilaktyki napadów dziedzicznego obrzęku naczynioruchowego

To badanie oceni bezpieczeństwo i skuteczność leczenia doustnego, BCX4161, w zapobieganiu ostrym atakom u pacjentów z dziedzicznym obrzękiem naczynioruchowym (HAE). Kwalifikujący się pacjenci zostaną losowo przydzieleni do otrzymywania jednej z dwóch dawek BCX4161 lub placebo przez 12 tygodni. W badaniu porównana zostanie liczba ostrych ataków w każdej leczonej grupie, a także szereg innych wyników klinicznych oraz bezpieczeństwo i tolerancja każdej dawki BCX4161 w porównaniu z placebo.

Przegląd badań

Status

Status

Wskazuje aktualny stan rekrutacji lub stan rozszerzonego dostępu.
Zakończony

Warunki

Warunki

Badana choroba, zaburzenie, zespół, choroba lub uraz. Na stronie ClinicalTrials.gov warunki mogą również obejmować inne kwestie związane ze zdrowiem, takie jak długość życia, jakość życia i zagrożenia dla zdrowia.

Interwencja / Leczenie

Interwencja / Leczenie

Proces lub działanie będące przedmiotem badania klinicznego. Interwencje obejmują leki, urządzenia medyczne, procedury, szczepionki i inne produkty, które są w fazie badań lub są już dostępne. Interwencje mogą również obejmować podejścia nieinwazyjne, takie jak edukacja lub modyfikacja diety i ćwiczeń.

Typ studiów

Typ studiów

Opisuje charakter badania klinicznego. Rodzaje badań obejmują badania interwencyjne (zwane także badaniami klinicznymi), badania obserwacyjne (w tym rejestry pacjentów) i rozszerzony dostęp.
Interwencyjne

Zapisy (Rzeczywisty)

Zapisy

Liczba uczestników badania klinicznego. „Przewidywana” rekrutacja to docelowa liczba uczestników, których naukowcy potrzebują do badania.
110

Faza

Faza

Etap badania klinicznego badającego lek lub produkt biologiczny w oparciu o definicje opracowane przez amerykańską Agencję ds. Żywności i Leków (FDA). Faza opiera się na celu badania, liczbie uczestników i innych cechach. Istnieje pięć faz: wczesna faza 1 (wcześniej wymieniona jako faza 0), faza 1, faza 2, faza 3 i faza 4. Nie dotyczy jest używany do opisania badań bez faz zdefiniowanych przez FDA, w tym prób urządzeń lub interwencji behawioralnych.
  • Faza 2
  • Faza 3

Kontakty i lokalizacje

Ta sekcja zawiera dane kontaktowe osób prowadzących badanie oraz informacje o tym, gdzie badanie jest przeprowadzane.

Lokalizacje studiów

  • Belgia
      • Leuven, Belgia
  • Francja
      • Grenoble, Francja
      • Lille, Francja
      • Paris, Francja
  • Kanada
      • Ottawa, Kanada
  • Niemcy
      • Berlin, Niemcy
      • Frankfurt, Niemcy
      • Mörfelden-Walldorf, Niemcy
  • Stany Zjednoczone
    • Alabama
      • Birmingham, Alabama, Stany Zjednoczone, 35209
    • Arizona
      • Scottsdale, Arizona, Stany Zjednoczone, 85251
    • California
      • Granada Hills, California, Stany Zjednoczone, 91344
      • San Diego, California, Stany Zjednoczone, 92093
      • San Diego, California, Stany Zjednoczone, 92112
      • Walnut Creek, California, Stany Zjednoczone, 94598
    • Colorado
      • Colorado Springs, Colorado, Stany Zjednoczone, 80907
    • Louisiana
      • Shreveport, Louisiana, Stany Zjednoczone, 71106
    • Maryland
      • Chevy Chase, Maryland, Stany Zjednoczone, 20815
    • Massachusetts
      • Boston, Massachusetts, Stany Zjednoczone, 02114
    • Minnesota
      • Plymouth, Minnesota, Stany Zjednoczone, 55446
    • Missouri
      • St Louis, Missouri, Stany Zjednoczone, 63141
    • New York
      • New York, New York, Stany Zjednoczone, 10029
    • North Carolina
      • Charlotte, North Carolina, Stany Zjednoczone, 28277
    • Ohio
      • Cincinnati, Ohio, Stany Zjednoczone, 45267
    • Oklahoma
      • Oklahoma City, Oklahoma, Stany Zjednoczone, 73131
      • Tulsa, Oklahoma, Stany Zjednoczone, 74133
    • Oregon
      • Lake Oswego, Oregon, Stany Zjednoczone, 97035
    • Pennsylvania
      • Hershey, Pennsylvania, Stany Zjednoczone, 17033
      • Pittsburgh, Pennsylvania, Stany Zjednoczone, 15241
    • Texas
      • Dallas, Texas, Stany Zjednoczone, 75231
      • Galveston, Texas, Stany Zjednoczone, 77555
    • Virginia
      • Fairfax, Virginia, Stany Zjednoczone, 63141
    • Washington
      • Spokane, Washington, Stany Zjednoczone, 99204
      • Tacoma, Washington, Stany Zjednoczone, 98405
  • Węgry
      • Budapest, Węgry
  • Włochy
      • Milan, Włochy
  • Zjednoczone Królestwo
      • Birmingham, Zjednoczone Królestwo
      • Bristol, Zjednoczone Królestwo
      • Cardiff, Zjednoczone Królestwo
      • London, Zjednoczone Królestwo
      • Manchester, Zjednoczone Królestwo

Kryteria uczestnictwa

Badacze szukają osób, które pasują do określonego opisu, zwanego kryteriami kwalifikacyjnymi. Niektóre przykłady tych kryteriów to ogólny stan zdrowia danej osoby lub wcześniejsze leczenie.

Kryteria kwalifikacji

Kryteria kwalifikacji

Kluczowe wymagania, które muszą spełniać osoby chcące wziąć udział w badaniu klinicznym lub cechy, które muszą posiadać. Kryteria kwalifikowalności obejmują zarówno kryteria włączenia (które są wymagane, aby dana osoba mogła uczestniczyć w badaniu), jak i kryteria wykluczenia (które uniemożliwiają osobie udział). Rodzaje kryteriów kwalifikowalności obejmują to, czy badanie akceptuje zdrowych ochotników, ma wymagania dotyczące wieku lub grupy wiekowej lub jest ograniczone ze względu na płeć.

Wiek uprawniający do nauki

18 lat i starsze (Dorosły, Starszy dorosły)

Akceptuje zdrowych ochotników

Nie

Opis

Kluczowe kryteria włączenia:

  1. Rozpoznanie kliniczne HAE typu I lub II
  2. Udokumentowane ataki HAE w określonym okresie kalendarzowym; w przypadku braku udokumentowanych ataków HAE, osoby badane będą musiały wejść w okres przygotowawczy w celu udokumentowania ataków
  3. Dostęp do leków na ostry atak
  4. Aktywne seksualnie kobiety w wieku rozrodczym oraz aktywni seksualnie mężczyźni muszą stosować wysoce skuteczną antykoncepcję

Kluczowe kryteria wykluczenia:

  1. Kobiety w ciąży lub karmiące piersią
  2. Jakikolwiek stan kliniczny lub historia medyczna, które mogłyby wpływać na bezpieczeństwo uczestnika lub jego zdolność do udziału w badaniu
  3. Zastosowanie C1INH lub kwasu traneksamowego w profilaktyce napadów HAE
  4. Bieżący udział w jakimkolwiek innym badaniu leku eksperymentalnego lub w ciągu ostatnich 30 dni
  5. Historia lub obecne nadużywanie alkoholu lub narkotyków
  6. Zakażenie wirusem zapalenia wątroby typu B, wirusem zapalenia wątroby typu C lub wirusem HIV

Plan studiów

Ta sekcja zawiera szczegółowe informacje na temat planu badania, w tym sposób zaprojektowania badania i jego pomiary.

Jak projektuje się badanie?

Szczegóły projektu

  • Główny cel: Zapobieganie
  • Przydział: Randomizowane
  • Model interwencyjny: Przydział równoległy
  • Maskowanie: Poczwórny

Broń i interwencje

Grupa uczestników / Arm

Grupa uczestników / Arm

Grupa lub podgrupa uczestników badania klinicznego, którzy zgodnie z protokołem badania otrzymują określoną interwencję/leczenie lub nie otrzymują żadnej interwencji.
Interwencja / Leczenie

Interwencja / Leczenie

Proces lub działanie będące przedmiotem badania klinicznego. Interwencje obejmują leki, urządzenia medyczne, procedury, szczepionki i inne produkty, które są w fazie badań lub są już dostępne. Interwencje mogą również obejmować podejścia nieinwazyjne, takie jak edukacja lub modyfikacja diety i ćwiczeń.
Eksperymentalny: BCX4161 300 mg trzy razy dziennie
Trzy kapsułki BCX4161 (100 mg) i dwie kapsułki placebo do przyjmowania trzy razy dziennie doustnie
Lek: Placebo
Lek: BCX4161
Eksperymentalny: BCX4161 500 mg trzy razy dziennie
Pięć kapsułek BCX4161 (100 mg) należy przyjmować doustnie trzy razy dziennie
Lek: BCX4161
Komparator placebo: Placebo trzy razy dziennie
Pięć kapsułek placebo do przyjmowania doustnie trzy razy dziennie
Lek: Placebo

Co mierzy badanie?

Podstawowe miary wyniku

Podstawowe miary wyniku

W protokole badania klinicznego planowana miara wyniku, która jest najważniejsza dla oceny efektu interwencji/leczenia. Większość badań klinicznych ma jedną główną miarę wyniku, ale niektóre mają więcej niż jedną.
Miara wyniku
Opis środka
Ramy czasowe
Średnia Częstość Ataków Ostrego Obrzęku Naczynioruchowego
Ramy czasowe: 12 tygodni
Napad obrzęku naczynioruchowego zdefiniowano jako obrzęk w dowolnej lokalizacji zgłoszony przez uczestnika, który wcześniej nie miał obrzęku. Całkowita liczba potwierdzonych napadów w okresie leczenia standaryzowana do tygodniowej częstości napadów w celu dostosowania do całkowitego czasu trwania leczenia. Częstość napadów została obliczona dla każdego uczestnika w okresie leczenia. Tygodniowa częstość napadów była równa całkowitej liczbie potwierdzonych napadów w okresie leczenia podzielonej przez czas trwania leczenia (w dniach) razy 7 dni.
12 tygodni

Miary wyników drugorzędnych

Miary wyników drugorzędnych

W protokole badania klinicznego planowana miara wyniku, która nie jest tak ważna jak główna miara wyniku w ocenie efektu interwencji, ale nadal jest interesująca. Większość badań klinicznych ma więcej niż jedną drugorzędową miarę wyniku.
Miara wyniku
Opis środka
Ramy czasowe
Liczba dni bez napadów
Ramy czasowe: 12 tygodni
Liczba dni bez ataków była sumą dni w okresie leczenia, w których uczestnicy zgłaszali brak ataków.
12 tygodni
Liczba uczestników wolnych od ataków
Ramy czasowe: 12 tygodni
Liczba uczestników, u których nie zgłoszono ataków w trakcie 12-tygodniowego okresu leczenia.
12 tygodni
Aktywność choroby mierzona za pomocą 84-dniowej punktacji aktywności obrzęku naczynioruchowego
Ramy czasowe: 12 tygodni
Skala Aktywności Obrzęku Naczynioruchowego (AAS) składa się z 5 pytań (okres wystąpienia obrzęku, dyskomfort fizyczny, ograniczenie codziennej aktywności, oszpecenie kosmetyczne oraz ogólne nasilenie), na które należy odpowiedzieć każdego dnia, w którym badany doświadcza ataku HAE. Odpowiedziom na każde pytanie przypisano wynik od 0 (brak objawów) do 3 (objawy ciężkie), a łączny dzienny wynik będzie wyprowadzony jako suma wyników z 5 pytań dla każdego dnia, w którym badany doświadcza potwierdzonego ataku. Dzienny wynik AAS wahał się od 0 do 15, przy czym wyższe wyniki wskazują na większe nasilenie choroby. Dla uczestników, którzy ukończyli badanie, 84-dniowy wynik AAS uzyskano przez zsumowanie wyniku AAS w okresie leczenia i wahał się on od 0 (najlepszy) do 1260 (najgorszy). Dla uczestników, którzy przedwcześnie przerwali badanie, 84-dniowy wynik AAS uzyskano za pomocą wzoru: Suma wyniku AAS każdego dnia leczenia ∗ 84/Liczba dni leczenia.
12 tygodni
Zmiana od wartości wyjściowej w 12. tygodniu jakości życia mierzonej za pomocą Kwestionariusza Jakości Życia w Obrzęku Naczynioruchowym
Ramy czasowe: Punkt wyjściowy (dzień 1) i tydzień 12
Kwestionariusz Jakości Życia w Obrzęku Naczynioruchowym (AE-QoL) składał się z 4 domen (tj. funkcjonowanie, zmęczenie/nastrój, strach/wstyd i odżywianie) oraz całkowitego wyniku opartego na łącznej liczbie 17 możliwych odpowiedzi. Wyniki wszystkich odpowiedzi są sumowane i przekształcane na skalę od 0 (najlepszy) do 100 (najgorszy).
Punkt wyjściowy (dzień 1) i tydzień 12
Liczba uczestników z działaniami niepożądanymi związanymi z leczeniem
Ramy czasowe: Od pierwszej dawki do 14 tygodni
Zdarzenie niepożądane (AE) to jakiekolwiek niekorzystne zdarzenie medyczne występujące u uczestnika badania klinicznego. Nie sugeruje się związku przyczynowego z badanym lekiem ani z samym badaniem klinicznym. AE może być niekorzystnym i niezamierzonym objawem, symptomem (w tym nieprawidłowym wynikiem laboratoryjnym), zespołem lub chorobą, która rozwinęła się lub pogorszyła podczas badania klinicznego. Poważne zdarzenie niepożądane (SAE) to jakiekolwiek niekorzystne zdarzenie medyczne prowadzące do śmierci, zagrażające życiu, wymagające hospitalizacji lub przedłużenia istniejącej hospitalizacji, powodujące trwałe lub znaczne upośledzenie/niezdolność, powodujące wrodzoną anomalę/wadę wrodzoną lub inne istotne zdarzenie medyczne. Każda nieprawidłowość stopniowana, która wystąpiła po rozpoczęciu podawania badanego leku i do 30 dni po ostatniej dawce badanego leku, oraz stanowiła co najmniej wzrost o 1 stopień w porównaniu z oceną wyjściową, została zdefiniowana jako związana z leczeniem.
Od pierwszej dawki do 14 tygodni
Zmiana względem wartości wyjściowej w 12. tygodniu w jakości życia, mierzona za pomocą Kwestionariusza EuroQoL pięciowymiarowego, 5-poziomowego
Ramy czasowe: Linia początkowa (dzień 1) i tydzień 12
EuroQoL pięciowymiarowy, 5-poziomowy (EQ-5D-5L) został użyty do oceny ogólnego samopoczucia i obejmował następujące pięć domen: mobilność, samoobsługa, zwykłe aktywności, ból/dyskomfort oraz lęk/depresja. Każda domena ma 5 poziomów odpowiedzi: brak problemów, niewielkie problemy, umiarkowane problemy, poważne problemy i ekstremalne problemy. Zawierał skalę wizualno-analogową EQ (EQ VAS) do oceny ogólnego stanu zdrowia w skali od 0 (najgorszy stan zdrowia) do 100 (najlepszy stan zdrowia).
Linia początkowa (dzień 1) i tydzień 12

Współpracownicy i badacze

Tutaj znajdziesz osoby i organizacje zaangażowane w to badanie.

Sponsor

Sponsor

Organizacja lub osoba, która inicjuje badanie i która ma władzę i kontrolę nad badaniem.
BioCryst Pharmaceuticals

Śledczy

Śledczy

Badacz biorący udział w badaniu klinicznym. Terminy pokrewne obejmują głównego badacza ośrodka, badacza pomocniczego ośrodka, kierownika badania i głównego badacza badania.
  • Główny śledczy: Marc Riedl, MD MS, UCSD

Publikacje i pomocne linki

Osoba odpowiedzialna za wprowadzenie informacji o badaniu dobrowolnie udostępnia te publikacje. Mogą one dotyczyć wszystkiego, co jest związane z badaniem.

Publikacje ogólne

Daty zapisu na studia

Daty te śledzą postęp w przesyłaniu rekordów badań i podsumowań wyników do ClinicalTrials.gov. Zapisy badań i zgłoszone wyniki są przeglądane przez National Library of Medicine (NLM), aby upewnić się, że spełniają określone standardy kontroli jakości, zanim zostaną opublikowane na publicznej stronie internetowej.

Główne daty studiów

Rozpoczęcie studiów (Rzeczywisty)

Rozpoczęcie studiów

Rzeczywista data włączenia pierwszego uczestnika do badania klinicznego. „Przewidywana” data rozpoczęcia badania to data, którą naukowcy uważają za datę rozpoczęcia badania.
17 grudnia 2014

Zakończenie podstawowe (Rzeczywisty)

Zakończenie podstawowe

Data, w której ostatni uczestnik badania klinicznego został przebadany lub otrzymał interwencję w celu zebrania ostatecznych danych dla głównego pomiaru wyniku. To, czy badanie kliniczne zakończyło się zgodnie z protokołem, czy też zostało zakończone, nie ma wpływu na tę datę. W przypadku badań klinicznych z więcej niż jedną miarą wyniku pierwotnego i różnymi datami zakończenia termin ten odnosi się do daty zakończenia gromadzenia danych dla wszystkich miar wyniku pierwotnego. „Przewidywana” data ukończenia podstawowego badania to data, którą naukowcy uważają za pierwotną datę zakończenia badania.
1 stycznia 2016

Ukończenie studiów (Rzeczywisty)

Ukończenie studiów

Data, w której ostatni uczestnik badania klinicznego został przebadany lub otrzymał interwencję/leczenie w celu zebrania ostatecznych danych dotyczących głównych miar wyników, drugorzędowych miar wyników i zdarzeń niepożądanych (tj. ostatnia wizyta ostatniego uczestnika). „Przewidywana” data zakończenia badania to data, którą naukowcy uważają za datę zakończenia badania.
1 stycznia 2016

Daty rejestracji na studia

Pierwszy przesłany

Pierwszy przesłany

Data, w której sponsor badania lub badacz po raz pierwszy przesłał dokumentację badania do ClinicalTrials.gov. Zwykle występuje kilkudniowe opóźnienie między pierwszą przesłaną datą a udostępnieniem rekordu na ClinicalTrials.gov (pierwsza data opublikowania).
24 listopada 2014

Pierwszy przesłany, który spełnia kryteria kontroli jakości

Pierwszy przesłany, który spełnia kryteria kontroli jakości

Data, w której sponsor badania lub badacz po raz pierwszy przesłał zapis badania zgodny z kryteriami przeglądu kontroli jakości (QC) National Library of Medicine (NLM). Sponsor lub badacz może być zmuszony do zmiany i przedłożenia dokumentacji badania raz lub kilka razy, zanim zostaną spełnione kryteria przeglądu kontroli jakości NLM. Obowiązkiem sponsora lub badacza jest upewnienie się, że zapis badania jest zgodny z kryteriami przeglądu NLM QC.
25 listopada 2014

Pierwszy wysłany (Szacowany)

Pierwszy wysłany

Data pierwszego udostępnienia zapisu badania na stronie ClinicalTrials.gov po zakończeniu przeglądu kontroli jakości (QC) National Library of Medicine (NLM). Zwykle występuje kilkudniowe opóźnienie między datą przesłania dokumentacji badania przez sponsora badania lub badacza a datą pierwszego zaksięgowania.
1 grudnia 2014

Aktualizacje rekordów badań

Ostatnia wysłana aktualizacja (Szacowany)

Ostatnia wysłana aktualizacja

Najnowsza data udostępnienia zmian w rekordzie badania na stronie ClinicalTrials.gov. Może wystąpić opóźnienie między momentem przesłania zmian do ClinicalTrials.gov przez sponsora badania lub badacza (data ostatniego przesłania aktualizacji) a datą ostatniego opublikowania aktualizacji.
17 listopada 2025

Ostatnia przesłana aktualizacja, która spełniała kryteria kontroli jakości

Ostatnia przesłana aktualizacja, która spełniała kryteria kontroli jakości

Najnowsza data, w której sponsor badania lub badacz przesłał zmiany w rekordzie badania, które są zgodne z kryteriami przeglądu kontroli jakości (QC) National Library of Medicine (NLM). Obowiązkiem sponsora lub badacza jest upewnienie się, że zapis badania jest zgodny z kryteriami przeglądu NLM QC.
3 listopada 2025

Ostatnia weryfikacja

Ostatnia weryfikacja

Najnowsza data, w której sponsor badania lub badacz potwierdził, że informacje o badaniu klinicznym na stronie ClinicalTrials.gov są dokładne i aktualne. Jeśli badanie ze statusem rekrutacji to rekrutacja; jeszcze nie rekrutacja; lub aktywny, brak rekrutacji nie został potwierdzony w ciągu ostatnich 2 lat, status rekrutacji do badania jest pokazany jako nieznany.
1 listopada 2025

Więcej informacji

Terminy związane z tym badaniem

Słowa kluczowe

Dodatkowe istotne warunki MeSH

Inne numery identyfikacyjne badania

Inne numery identyfikacyjne badania

Identyfikatory lub numery identyfikacyjne inne niż numer NCT, które są przypisane do badania klinicznego przez sponsora badania, podmioty finansujące lub inne osoby. Numery te mogą zawierać unikalne identyfikatory z innych rejestrów badań i numery grantów National Institutes of Health.
  • BCX4161-301

Te informacje zostały pobrane bezpośrednio ze strony internetowej clinicaltrials.gov bez żadnych zmian. Jeśli chcesz zmienić, usunąć lub zaktualizować dane swojego badania, skontaktuj się z register@clinicaltrials.gov. Gdy tylko zmiana zostanie wprowadzona na stronie clinicaltrials.gov, zostanie ona automatycznie zaktualizowana również na naszej stronie internetowej .

Ustawienia plików cookie

Używamy plików cookie, aby zapewnić najlepszą jakość korzystania z naszej witryny. Aby uzyskać więcej informacji, przeczytaj uważnie naszą Politykę prywatności i pliki cookie. ...>>>Możesz zmienić swoje preferencje lub wycofać zgodę w dowolnym momencie, usuwając pliki cookie ze swojej strony internetowej lub komputera, zgodnie z opisem w polityce. Zaakceptuj go i wybierz swoje preferencje, zaznaczając odpowiednie pola w sekcji „Zarządzaj ustawieniami” poniżej. Przeczytaj uważnie nasze Warunki korzystania z usług, zanim zaczniesz korzystać z jakiejkolwiek części tej witryny.
«Zarządzaj ustawieniami