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Estudio de seguridad y eficacia de 12 semanas de BCX4161 como profilaxis oral contra los ataques de AEH (OPuS-2)

3 de noviembre de 2025 actualizado por: BioCryst Pharmaceuticals

OPuS-2: un estudio multicéntrico, aleatorizado, doble ciego, controlado con placebo, de grupos paralelos para evaluar la eficacia y la seguridad de dos niveles de dosis de BCX4161 durante 12 semanas como tratamiento de profilaxis oral para los ataques de angioedema hereditario

Este estudio evaluará la seguridad y eficacia de un tratamiento oral, BCX4161, en la prevención de ataques agudos en sujetos con angioedema hereditario (AEH). Los sujetos elegibles serán aleatorizados para recibir una de dos dosis de BCX4161 o placebo durante 12 semanas. El estudio comparará la cantidad de ataques agudos en cada grupo de tratamiento, así como una serie de otros resultados clínicos, y la seguridad y tolerabilidad de cada dosis de BCX4161 en comparación con el placebo.

Descripción general del estudio

Estado

Estado

Indica el estado de contratación actual o el estado de acceso ampliado.
Terminado

Condiciones

Condiciones

La enfermedad, trastorno, síndrome, dolencia o lesión que se está estudiando. En ClinicalTrials.gov, las condiciones también pueden incluir otros problemas relacionados con la salud, como la esperanza de vida, la calidad de vida y los riesgos para la salud.

Intervención / Tratamiento

Intervención / Tratamiento

Un proceso o acción que es el foco de un estudio clínico. Las intervenciones incluyen medicamentos, dispositivos médicos, procedimientos, vacunas y otros productos que están en fase de investigación o que ya están disponibles. Las intervenciones también pueden incluir enfoques no invasivos, como la educación o la modificación de la dieta y el ejercicio.

Tipo de estudio

Tipo de estudio

Describe la naturaleza de un estudio clínico. Los tipos de estudio incluyen estudios de intervención (también llamados ensayos clínicos), estudios observacionales (incluidos registros de pacientes) y acceso ampliado.
Intervencionista

Inscripción (Actual)

Inscripción

El número de participantes en un estudio clínico. La inscripción "anticipada" es el número objetivo de participantes que los investigadores necesitan para el estudio.
110

Fase

Fase

La etapa de un ensayo clínico que estudia un fármaco o producto biológico, según las definiciones desarrolladas por la Administración de Drogas y Alimentos de los Estados Unidos (FDA). La fase se basa en el objetivo del estudio, el número de participantes y otras características. Hay cinco fases: Fase 1 temprana (anteriormente enumerada como Fase 0), Fase 1, Fase 2, Fase 3 y Fase 4. No aplicable se usa para describir ensayos sin fases definidas por la FDA, incluidos ensayos de dispositivos o intervenciones conductuales.
  • Fase 2
  • Fase 3

Contactos y Ubicaciones

Esta sección proporciona los datos de contacto de quienes realizan el estudio e información sobre dónde se lleva a cabo este estudio.

Ubicaciones de estudio

  • Alemania
      • Berlin, Alemania
      • Frankfurt, Alemania
      • Mörfelden-Walldorf, Alemania
  • Bélgica
      • Leuven, Bélgica
  • Canadá
      • Ottawa, Canadá
  • Estados Unidos
    • Alabama
      • Birmingham, Alabama, Estados Unidos, 35209
    • Arizona
      • Scottsdale, Arizona, Estados Unidos, 85251
    • California
      • Granada Hills, California, Estados Unidos, 91344
      • San Diego, California, Estados Unidos, 92093
      • San Diego, California, Estados Unidos, 92112
      • Walnut Creek, California, Estados Unidos, 94598
    • Colorado
      • Colorado Springs, Colorado, Estados Unidos, 80907
    • Louisiana
      • Shreveport, Louisiana, Estados Unidos, 71106
    • Maryland
      • Chevy Chase, Maryland, Estados Unidos, 20815
    • Massachusetts
      • Boston, Massachusetts, Estados Unidos, 02114
    • Minnesota
      • Plymouth, Minnesota, Estados Unidos, 55446
    • Missouri
      • St Louis, Missouri, Estados Unidos, 63141
    • New York
      • New York, New York, Estados Unidos, 10029
    • North Carolina
      • Charlotte, North Carolina, Estados Unidos, 28277
    • Ohio
      • Cincinnati, Ohio, Estados Unidos, 45267
    • Oklahoma
      • Oklahoma City, Oklahoma, Estados Unidos, 73131
      • Tulsa, Oklahoma, Estados Unidos, 74133
    • Oregon
      • Lake Oswego, Oregon, Estados Unidos, 97035
    • Pennsylvania
      • Hershey, Pennsylvania, Estados Unidos, 17033
      • Pittsburgh, Pennsylvania, Estados Unidos, 15241
    • Texas
      • Dallas, Texas, Estados Unidos, 75231
      • Galveston, Texas, Estados Unidos, 77555
    • Virginia
      • Fairfax, Virginia, Estados Unidos, 63141
    • Washington
      • Spokane, Washington, Estados Unidos, 99204
      • Tacoma, Washington, Estados Unidos, 98405
  • Francia
      • Grenoble, Francia
      • Lille, Francia
      • Paris, Francia
  • Hungría
      • Budapest, Hungría
  • Italia
      • Milan, Italia
  • Reino Unido
      • Birmingham, Reino Unido
      • Bristol, Reino Unido
      • Cardiff, Reino Unido
      • London, Reino Unido
      • Manchester, Reino Unido

Criterios de participación

Los investigadores buscan personas que se ajusten a una determinada descripción, denominada criterio de elegibilidad. Algunos ejemplos de estos criterios son el estado de salud general de una persona o tratamientos previos.

Criterio de elegibilidad

Criterio de elegibilidad

Los principales requisitos que deben cumplir las personas que quieran participar en un estudio clínico o las características que deben tener. Los criterios de elegibilidad consisten en criterios de inclusión (que se requieren para que una persona participe en el estudio) y criterios de exclusión (que impiden que una persona participe). Los tipos de criterios de elegibilidad incluyen si un estudio acepta voluntarios sanos, tiene requisitos de edad o grupo de edad, o está limitado por sexo.

Edades elegibles para estudiar

18 años y mayores (Adulto, Adulto Mayor)

Acepta Voluntarios Saludables

No

Descripción

Criterios clave de inclusión:

  1. Un diagnóstico clínico de AEH tipo I o II
  2. Ataques documentados de HAE dentro de un período de calendario definido; en ausencia de ataques HAE documentados, los sujetos deberán ingresar un período de prueba para documentar los ataques
  3. Acceso a medicamentos para ataques agudos
  4. Las mujeres sexualmente activas en edad fértil y los hombres sexualmente activos deben utilizar métodos anticonceptivos altamente efectivos.

Criterios clave de exclusión:

  1. Mujeres embarazadas o en período de lactancia
  2. Cualquier condición clínica o historial médico que pudiera interferir con la seguridad o la capacidad del sujeto para participar en el estudio.
  3. Uso de C1INH o ácido tranexámico para la profilaxis de ataques de AEH
  4. Participación actual en cualquier otro estudio de fármacos en investigación o en los últimos 30 días
  5. Antecedentes o abuso actual de alcohol o drogas
  6. Infección por hepatitis B, hepatitis C o VIH

Plan de estudios

Esta sección proporciona detalles del plan de estudio, incluido cómo está diseñado el estudio y qué mide el estudio.

¿Cómo está diseñado el estudio?

Detalles de diseño

  • Propósito principal: Prevención
  • Asignación: Aleatorizado
  • Modelo Intervencionista: Asignación paralela
  • Enmascaramiento: Cuadruplicar

Armas e Intervenciones

Grupo de participantes/brazo

Grupo de participantes/brazo

Un grupo o subgrupo de participantes en un ensayo clínico que recibe una intervención/tratamiento específico, o ninguna intervención, según el protocolo del ensayo.
Intervención / Tratamiento

Intervención / Tratamiento

Un proceso o acción que es el foco de un estudio clínico. Las intervenciones incluyen medicamentos, dispositivos médicos, procedimientos, vacunas y otros productos que están en fase de investigación o que ya están disponibles. Las intervenciones también pueden incluir enfoques no invasivos, como la educación o la modificación de la dieta y el ejercicio.
Experimental: BCX4161 300 mg tres veces al día
Tres cápsulas de BCX4161 (100 mg) y dos cápsulas de placebo para tomar tres veces al día por vía oral
Droga: Placebo
Droga: BCX4161
Experimental: BCX4161 500 mg tres veces al día
Cinco cápsulas de BCX4161 (100 mg) para tomar tres veces al día por vía oral
Droga: BCX4161
Comparador de placebos: Placebo tres veces al día
Cinco cápsulas de placebo para tomar tres veces al día por vía oral
Droga: Placebo

¿Qué mide el estudio?

Medidas de resultado primarias

Medidas de resultado primarias

En el protocolo de un estudio clínico, la medida de resultado planificada que es la más importante para evaluar el efecto de una intervención/tratamiento. La mayoría de los estudios clínicos tienen una medida de resultado primaria, pero algunos tienen más de una.
Medida de resultado
Medida Descripción
Periodo de tiempo
La Tasa Media de Ataques de Angioedema Agudo
Periodo de tiempo: 12 semanas
Un ataque de angioedema se definió como una hinchazón en cualquier localización notificada por el participante, que no presentaba hinchazón anteriormente. El número total de ataques confirmados durante el período de tratamiento se estandarizó a una tasa semanal de ataques para ajustar por la duración total del tratamiento. La tasa de ataques se derivó para cada participante por período de tratamiento. La tasa semanal de ataques fue igual al número total de ataques confirmados durante un período de tratamiento dividido por la duración del tratamiento (en días) multiplicado por 7 días.
12 semanas

Medidas de resultado secundarias

Medidas de resultado secundarias

En el protocolo de un estudio clínico, una medida de resultado planificada que no es tan importante como la medida de resultado primaria para evaluar el efecto de una intervención pero que sigue siendo de interés. La mayoría de los estudios clínicos tienen más de una medida de resultado secundaria.
Medida de resultado
Medida Descripción
Periodo de tiempo
Número de días sin ataques
Periodo de tiempo: 12 semanas
El número de días sin ataques fue la suma de los días durante el período de tratamiento en los que los participantes informaron no tener ataques.
12 semanas
Número de participantes que no experimentaron ataques
Periodo de tiempo: 12 semanas
El número de participantes que no reportaron ataques durante el período de tratamiento de 12 semanas.
12 semanas
Actividad de la Enfermedad, Medida por la Puntuación de Actividad del Angioedema a 84 Días
Periodo de tiempo: 12 semanas
La Puntuación de Actividad del Angioedema (AAS) consta de 5 preguntas (período en el que se produjo la hinchazón, malestar físico, restricción de la actividad diaria, desfiguración estética y gravedad general) que deben responderse por cada día durante el cual un sujeto experimenta un ataque de HAE. Se asignó una puntuación entre 0 (sin síntomas) y 3 (síntomas graves) a las respuestas de cada pregunta y la puntuación diaria total se derivará como la suma de las 5 puntuaciones de las preguntas por cada día durante el cual el sujeto experimenta un ataque confirmado. El AAS diario osciló entre 0 y 15, con puntuaciones más altas que indican una mayor gravedad de la enfermedad. Para los participantes que completaron el estudio, el AAS de 84 días se obtuvo mediante la suma de la puntuación AAS durante el período de tratamiento y osciló entre 0 (mejor) y 1.260 (peor). Para los participantes que abandonaron el estudio prematuramente, el AAS de 84 días se obtuvo utilizando la fórmula: Suma de la puntuación AAS de cada día en tratamiento * 84 / Número de días en tratamiento.
12 semanas
Cambio desde el inicio en la semana 12, en la calidad de vida medida mediante el Cuestionario de Calidad de Vida en Angioedema
Periodo de tiempo: Línea de base (Día 1) y Semana 12
El Cuestionario de Calidad de Vida para el Angioedema (AE-QoL) constaba de 4 dominios (es decir, funcionamiento, fatiga/estado de ánimo, miedo/vergüenza y nutrición) y una puntuación total basada en un total de 17 posibles respuestas. Los resultados de todas las respuestas se suman y se transforman a una escala que va de 0 (mejor) a 100 (peor).
Línea de base (Día 1) y Semana 12
Número de Participantes con Eventos Adversos Emergentes del Tratamiento
Periodo de tiempo: Desde la primera dosis hasta 14 semanas
Un evento adverso (EA) es cualquier acontecimiento médico desfavorable en un participante de un estudio clínico. No se implica ninguna relación causal con el fármaco en estudio ni con el propio estudio clínico. Un EA podría ser un signo, síntoma (incluyendo un hallazgo de laboratorio anormal), síndrome o enfermedad desfavorable y no intencionado que se desarrolló o empeoró durante el estudio clínico. Un evento adverso grave (EAG) es cualquier acontecimiento médico desfavorable que resulta en muerte, es potencialmente mortal, requiere hospitalización o prolongación de la hospitalización existente, resulta en discapacidad/incapacidad persistente o significativa, resulta en una anomalía congénita/defecto de nacimiento, u otro evento médicamente importante. Cualquier anormalidad graduada que ocurrió tras el inicio del fármaco en estudio y hasta 30 días después de la última dosis del fármaco en estudio, y que representó al menos un aumento de 1 grado desde la evaluación basal, se definió como emergente del tratamiento.
Desde la primera dosis hasta 14 semanas
Cambio desde el valor basal en la semana 12 en la calidad de vida, medido por el cuestionario EuroQoL de cinco dimensiones y cinco niveles
Periodo de tiempo: Línea de base (Día 1) y Semana 12
El EuroQoL de cinco dimensiones y cinco niveles (EQ-5D-5L) se utilizó para evaluar el bienestar general y comprendió los siguientes cinco dominios: movilidad, autocuidado, actividades habituales, dolor/molestias y ansiedad/depresión. Cada dominio tiene 5 niveles de respuesta: sin problemas, problemas leves, problemas moderados, problemas graves y problemas extremos. Incluyó la escala visual analógica EQ (EQ VAS) para calificar la salud general en una escala de 0 (peor salud) a 100 (mejor salud).
Línea de base (Día 1) y Semana 12

Colaboradores e Investigadores

Aquí es donde encontrará personas y organizaciones involucradas en este estudio.

Patrocinador

Patrocinador

La organización o persona que inicia el estudio y que tiene autoridad y control sobre el estudio.
BioCryst Pharmaceuticals

Investigadores

Investigadores

Un investigador involucrado en un estudio clínico. Los términos relacionados incluyen investigador principal del sitio, subinvestigador del sitio, presidente del estudio, director del estudio e investigador principal del estudio.
  • Investigador principal: Marc Riedl, MD MS, UCSD

Publicaciones y enlaces útiles

La persona responsable de ingresar información sobre el estudio proporciona voluntariamente estas publicaciones. Estos pueden ser sobre cualquier cosa relacionada con el estudio.

Publicaciones Generales

Fechas de registro del estudio

Estas fechas rastrean el progreso del registro del estudio y los envíos de resultados resumidos a ClinicalTrials.gov. Los registros del estudio y los resultados informados son revisados ​​por la Biblioteca Nacional de Medicina (NLM) para asegurarse de que cumplan con los estándares de control de calidad específicos antes de publicarlos en el sitio web público.

Fechas importantes del estudio

Inicio del estudio (Actual)

Inicio del estudio

La fecha real en la que el primer participante se inscribió en un estudio clínico. La fecha de inicio "anticipada" del estudio es la fecha que los investigadores creen que será la fecha de inicio del estudio.
17 de diciembre de 2014

Finalización primaria (Actual)

Finalización primaria

La fecha en la que el último participante en un estudio clínico fue examinado o recibió una intervención para recopilar datos finales para la medida de resultado primaria. Si el estudio clínico terminó de acuerdo con el protocolo o se terminó, no afecta esta fecha. Para estudios clínicos con más de una medida de resultado primaria con diferentes fechas de finalización, este término se refiere a la fecha en que se completa la recopilación de datos para todas las medidas de resultado primarias. La fecha de finalización principal "anticipada" es la fecha que los investigadores creen que será la fecha de finalización principal del estudio.
1 de enero de 2016

Finalización del estudio (Actual)

Finalización del estudio

La fecha en la que el último participante en un estudio clínico fue examinado o recibió una intervención/tratamiento para recopilar los datos finales de las medidas de resultado primarias, las medidas de resultado secundarias y los eventos adversos (es decir, la última visita del último participante). La fecha de finalización "anticipada" del estudio es la fecha que los investigadores creen que será la fecha de finalización del estudio.
1 de enero de 2016

Fechas de registro del estudio

Enviado por primera vez

Enviado por primera vez

La fecha en la que el patrocinador o investigador del estudio envió por primera vez un registro del estudio a ClinicalTrials.gov. Por lo general, hay un retraso de unos días entre la primera fecha de envío y la disponibilidad del registro en ClinicalTrials.gov (la primera fecha publicada).
24 de noviembre de 2014

Primero enviado que cumplió con los criterios de control de calidad

Primero enviado que cumplió con los criterios de control de calidad

La fecha en la que el patrocinador del estudio o el investigador envía por primera vez un registro del estudio que es consistente con los criterios de revisión de control de calidad (QC) de la Biblioteca Nacional de Medicina (NLM). Es posible que el patrocinador o el investigador deba revisar y enviar un registro de estudio una o más veces antes de que se cumplan los criterios de revisión de control de calidad de la NLM. Es responsabilidad del patrocinador o investigador asegurarse de que el registro del estudio sea coherente con los criterios de revisión de control de calidad de la NLM.
25 de noviembre de 2014

Publicado por primera vez (Estimado)

Publicado por primera vez

La fecha en la que el registro del estudio estuvo disponible por primera vez en ClinicalTrials.gov después de que concluyó la revisión de control de calidad (QC) de la Biblioteca Nacional de Medicina (NLM). Por lo general, hay una demora de unos días entre la fecha en que el patrocinador del estudio o el investigador envió el registro del estudio y la primera fecha publicada.
1 de diciembre de 2014

Actualizaciones de registros de estudio

Última actualización publicada (Estimado)

Última actualización publicada

La fecha más reciente en la que se pusieron a disposición los cambios en un registro del estudio en ClinicalTrials.gov. Puede haber una demora entre el momento en que el patrocinador o el investigador del estudio envió los cambios a ClinicalTrials.gov (la fecha de envío de la última actualización) y la fecha de publicación de la última actualización.
17 de noviembre de 2025

Última actualización enviada que cumplió con los criterios de control de calidad

Última actualización enviada que cumplió con los criterios de control de calidad

La fecha más reciente en la que el patrocinador del estudio o el investigador presentó cambios en un registro del estudio que son consistentes con los criterios de revisión de control de calidad (QC) de la Biblioteca Nacional de Medicina (NLM). Es responsabilidad del patrocinador o investigador asegurarse de que el registro del estudio sea coherente con los criterios de revisión de control de calidad de la NLM.
3 de noviembre de 2025

Última verificación

Última verificación

La fecha más reciente en la que el patrocinador o investigador del estudio confirmó que la información sobre un estudio clínico en ClinicalTrials.gov es precisa y actual. Si un estudio con un estado de reclutamiento de reclutamiento; aún no está reclutando; o activo, no se ha confirmado el reclutamiento en los últimos 2 años, el estado de reclutamiento del estudio se muestra como desconocido.
1 de noviembre de 2025

Más información

Términos relacionados con este estudio

Palabras clave

Términos MeSH relevantes adicionales

Otros números de identificación del estudio

Otros números de identificación del estudio

Identificadores o números de identificación distintos del número NCT que el patrocinador del estudio, los financiadores u otros asignan a un estudio clínico. Estos números pueden incluir identificadores únicos de otros registros de ensayos y números de subvención de los Institutos Nacionales de Salud.
  • BCX4161-301

Esta información se obtuvo directamente del sitio web clinicaltrials.gov sin cambios. Si tiene alguna solicitud para cambiar, eliminar o actualizar los detalles de su estudio, comuníquese con register@clinicaltrials.gov. Tan pronto como se implemente un cambio en clinicaltrials.gov, también se actualizará automáticamente en nuestro sitio web. .

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