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Studio di 12 settimane sulla sicurezza e l'efficacia di BCX4161 come profilassi orale contro gli attacchi di HAE (OPuS-2)

3 novembre 2025 aggiornato da: BioCryst Pharmaceuticals

OPuS-2: uno studio multicentrico, randomizzato, in doppio cieco, controllato con placebo, a gruppi paralleli per valutare l'efficacia e la sicurezza di due livelli di dose di BCX4161 per 12 settimane come trattamento di profilassi orale per attacchi di angioedema ereditario

Questo studio valuterà la sicurezza e l'efficacia di un trattamento orale, BCX4161, nella prevenzione di attacchi acuti in soggetti con angioedema ereditario (HAE). I soggetti idonei saranno randomizzati a ricevere una delle due dosi di BCX4161 o placebo per 12 settimane. Lo studio confronterà il numero di attacchi acuti in ciascun gruppo di trattamento, nonché una serie di altri risultati clinici, e la sicurezza e la tollerabilità di ciascuna dose di BCX4161 rispetto al placebo.

Panoramica dello studio

Stato

Stato

Indica lo stato di reclutamento attuale o lo stato di accesso ampliato.
Completato

Condizioni

Condizioni

La malattia, il disturbo, la sindrome, la malattia o la lesione oggetto di studio. Su ClinicalTrials.gov, le condizioni possono includere anche altri problemi relativi alla salute, come la durata della vita, la qualità della vita e i rischi per la salute.

Intervento / Trattamento

Intervento / Trattamento

Un processo o un'azione che è al centro di uno studio clinico. Gli interventi includono farmaci, dispositivi medici, procedure, vaccini e altri prodotti sperimentali o già disponibili. Gli interventi possono anche includere approcci non invasivi, come l'educazione o la modifica della dieta e dell'esercizio fisico.

Tipo di studio

Tipo di studio

Descrive la natura di uno studio clinico. I tipi di studio includono studi interventistici (chiamati anche studi clinici), studi osservazionali (compresi i registri dei pazienti) e accesso allargato.
Interventistico

Iscrizione (Effettivo)

Iscrizione

Il numero di partecipanti a uno studio clinico. L'iscrizione "anticipata" è il numero target di partecipanti di cui i ricercatori hanno bisogno per lo studio.
110

Fase

Fase

La fase di una sperimentazione clinica che studia un farmaco o un prodotto biologico, sulla base delle definizioni sviluppate dalla Food and Drug Administration (FDA) statunitense. La fase si basa sull'obiettivo dello studio, sul numero di partecipanti e su altre caratteristiche. Ci sono cinque fasi: Early Phase 1 (precedentemente indicata come Fase 0), Phase 1, Phase 2, Phase 3 e Phase 4. Not Applicable è usato per descrivere sperimentazioni senza fasi definite dalla FDA, incluse sperimentazioni di dispositivi o interventi comportamentali.
  • Fase 2
  • Fase 3

Contatti e Sedi

Questa sezione fornisce i recapiti di coloro che conducono lo studio e informazioni su dove viene condotto lo studio.

Luoghi di studio

  • Belgio
      • Leuven, Belgio
  • Canada
      • Ottawa, Canada
  • Francia
      • Grenoble, Francia
      • Lille, Francia
      • Paris, Francia
  • Germania
      • Berlin, Germania
      • Frankfurt, Germania
      • Mörfelden-Walldorf, Germania
  • Italia
      • Milan, Italia
  • Regno Unito
      • Birmingham, Regno Unito
      • Bristol, Regno Unito
      • Cardiff, Regno Unito
      • London, Regno Unito
      • Manchester, Regno Unito
  • Stati Uniti
    • Alabama
      • Birmingham, Alabama, Stati Uniti, 35209
    • Arizona
      • Scottsdale, Arizona, Stati Uniti, 85251
    • California
      • Granada Hills, California, Stati Uniti, 91344
      • San Diego, California, Stati Uniti, 92093
      • San Diego, California, Stati Uniti, 92112
      • Walnut Creek, California, Stati Uniti, 94598
    • Colorado
      • Colorado Springs, Colorado, Stati Uniti, 80907
    • Louisiana
      • Shreveport, Louisiana, Stati Uniti, 71106
    • Maryland
      • Chevy Chase, Maryland, Stati Uniti, 20815
    • Massachusetts
      • Boston, Massachusetts, Stati Uniti, 02114
    • Minnesota
      • Plymouth, Minnesota, Stati Uniti, 55446
    • Missouri
      • St Louis, Missouri, Stati Uniti, 63141
    • New York
      • New York, New York, Stati Uniti, 10029
    • North Carolina
      • Charlotte, North Carolina, Stati Uniti, 28277
    • Ohio
      • Cincinnati, Ohio, Stati Uniti, 45267
    • Oklahoma
      • Oklahoma City, Oklahoma, Stati Uniti, 73131
      • Tulsa, Oklahoma, Stati Uniti, 74133
    • Oregon
      • Lake Oswego, Oregon, Stati Uniti, 97035
    • Pennsylvania
      • Hershey, Pennsylvania, Stati Uniti, 17033
      • Pittsburgh, Pennsylvania, Stati Uniti, 15241
    • Texas
      • Dallas, Texas, Stati Uniti, 75231
      • Galveston, Texas, Stati Uniti, 77555
    • Virginia
      • Fairfax, Virginia, Stati Uniti, 63141
    • Washington
      • Spokane, Washington, Stati Uniti, 99204
      • Tacoma, Washington, Stati Uniti, 98405
  • Ungheria
      • Budapest, Ungheria

Criteri di partecipazione

I ricercatori cercano persone che corrispondano a una certa descrizione, chiamata criteri di ammissibilità. Alcuni esempi di questi criteri sono le condizioni generali di salute di una persona o trattamenti precedenti.

Criteri di ammissibilità

Criteri di ammissibilità

I requisiti chiave che devono soddisfare le persone che vogliono partecipare a uno studio clinico o le caratteristiche che devono avere. I criteri di ammissibilità sono costituiti sia da criteri di inclusione (necessari a una persona per partecipare allo studio) sia da criteri di esclusione (che impediscono a una persona di partecipare). I tipi di criteri di ammissibilità includono se uno studio accetta volontari sani, ha requisiti di età o gruppo di età o è limitato dal sesso.

Età idonea allo studio

18 anni e precedenti (Adulto, Adulto più anziano)

Accetta volontari sani

No

Descrizione

Criteri chiave di inclusione:

  1. Una diagnosi clinica di HAE di tipo I o II
  2. Attacchi HAE documentati entro un periodo di calendario definito; in assenza di attacchi HAE documentati, i soggetti dovranno entrare in un periodo di rodaggio per documentare gli attacchi
  3. Accesso ai farmaci per attacchi acuti
  4. Le donne sessualmente attive in età fertile e gli uomini sessualmente attivi devono utilizzare una contraccezione altamente efficace

Criteri chiave di esclusione:

  1. Donne in gravidanza o che allattano
  2. Qualsiasi condizione clinica o anamnesi che possa interferire con la sicurezza o la capacità del soggetto di partecipare allo studio
  3. Uso di C1INH o acido tranexamico per la profilassi degli attacchi di HAE
  4. Partecipazione attuale a qualsiasi altro studio sperimentale sui farmaci o negli ultimi 30 giorni
  5. Storia o attuale abuso di alcol o droghe
  6. Infezione da epatite B, epatite C o HIV

Piano di studio

Questa sezione fornisce i dettagli del piano di studio, compreso il modo in cui lo studio è progettato e ciò che lo studio sta misurando.

Come è strutturato lo studio?

Dettagli di progettazione

  • Scopo principale: Prevenzione
  • Assegnazione: Randomizzato
  • Modello interventistico: Assegnazione parallela
  • Mascheramento: Quadruplicare

Armi e interventi

Gruppo di partecipanti / Arm

Gruppo di partecipanti / Arm

Un gruppo o sottogruppo di partecipanti a uno studio clinico che riceve un intervento/trattamento specifico o nessun intervento, secondo il protocollo dello studio.
Intervento / Trattamento

Intervento / Trattamento

Un processo o un'azione che è al centro di uno studio clinico. Gli interventi includono farmaci, dispositivi medici, procedure, vaccini e altri prodotti sperimentali o già disponibili. Gli interventi possono anche includere approcci non invasivi, come l'educazione o la modifica della dieta e dell'esercizio fisico.
Sperimentale: BCX4161 300 mg tre volte al giorno
Tre capsule BCX4161 (100 mg) e due capsule placebo da assumere tre volte al giorno per via orale
Droga: Placebo
Droga: BCX4161
Sperimentale: BCX4161 500 mg tre volte al giorno
Cinque capsule BCX4161 (100 mg) da assumere tre volte al giorno per via orale
Droga: BCX4161
Comparatore placebo: Placebo tre volte al giorno
Cinque capsule placebo da assumere tre volte al giorno per via orale
Droga: Placebo

Cosa sta misurando lo studio?

Misure di risultato primarie

Misure di risultato primarie

Nel protocollo di uno studio clinico, la misura dell'esito pianificato più importante per valutare l'effetto di un intervento/trattamento. La maggior parte degli studi clinici ha una misura di esito primaria, ma alcuni ne hanno più di una.
Misura del risultato
Misura Descrizione
Lasso di tempo
Il Tasso Medio di Attacchi di Angioedema Acuto
Lasso di tempo: 12 settimane
Un attacco di angioedema è stato definito come gonfiore in qualsiasi localizzazione riportata dal partecipante, dove non era presente gonfiore in precedenza. Il numero totale di attacchi confermati durante il periodo di trattamento è stato standardizzato in un tasso di attacco settimanale per adeguarsi alla durata totale del trattamento. Il tasso di attacco è stato calcolato per ciascun partecipante in base al periodo di trattamento. Il tasso di attacco settimanale era uguale al numero totale di attacchi confermati durante un periodo di trattamento diviso per la durata del trattamento (in giorni) moltiplicata per 7 giorni.
12 settimane

Misure di risultato secondarie

Misure di risultato secondarie

Nel protocollo di uno studio clinico, una misura dell'esito pianificato che non è importante quanto la misura dell'esito primario per valutare l'effetto di un intervento ma è comunque di interesse. La maggior parte degli studi clinici ha più di una misura di esito secondaria.
Misura del risultato
Misura Descrizione
Lasso di tempo
Numero di Giorni Senza Attacchi
Lasso di tempo: 12 settimane
Il numero di giorni senza attacchi era la somma dei giorni durante il periodo di trattamento in cui i partecipanti non hanno riportato attacchi.
12 settimane
Numero di Partecipanti Senza Attacchi
Lasso di tempo: 12 settimane
Il numero di partecipanti che non hanno riportato attacchi durante il periodo di trattamento di 12 settimane.
12 settimane
Attività della Malattia, Misurata dallo Score di Attività dell'Angioedema a 84 Giorni
Lasso di tempo: 12 settimane
Il Punteggio di Attività dell'Angioedema (AAS) consiste in 5 domande (periodo in cui si è verificato il gonfiore, disagio fisico, limitazione delle attività quotidiane, deturpazione estetica e gravità complessiva) da compilare per ogni giorno in cui un soggetto sperimenta un attacco di HAE. Ad ogni risposta per ogni domanda è stato assegnato un punteggio compreso tra 0 (nessun sintomo) e 3 (sintomi gravi) e il punteggio giornaliero totale sarà derivato come somma dei punteggi delle 5 domande per ogni giorno in cui il soggetto sperimenta un attacco confermato. L'AAS giornaliero variava da 0 a 15 con punteggi più alti che indicavano una maggiore gravità della malattia. Per i partecipanti che hanno completato lo studio, l'AAS di 84 giorni è stato ottenuto sommando il punteggio AAS durante il periodo di trattamento e variava da 0 (migliore) a 1.260 (peggiore). Per i partecipanti che hanno interrotto prematuramente lo studio, l'AAS di 84 giorni è stato ottenuto utilizzando la formula: Somma del punteggio AAS di ogni giorno in trattamento ∗ 84/Numero di giorni in trattamento.
12 settimane
Variazione dal Basale alla Settimana 12, nella Qualità della Vita Misurata tramite il Questionario sulla Qualità della Vita nell'Angioedema
Lasso di tempo: Baseline (Giorno 1) e Settimana 12
Il questionario sulla qualità della vita per l'angioedema (AE-QoL) comprendeva 4 domini (ovvero funzionamento, fatica/umore, paura/vergogna e nutrizione) e un punteggio totale basato su un totale di 17 possibili risposte. I risultati di tutte le risposte vengono sommati e trasformati in una scala che va da 0 (migliore) a 100 (peggiore).
Baseline (Giorno 1) e Settimana 12
Numero di Partecipanti con Eventi Avversi Emergenti dal Trattamento
Lasso di tempo: Dal primo dosaggio fino a 14 settimane
Un evento avverso (AE) è qualsiasi manifestazione medica sfavorevole in un partecipante a uno studio clinico. Non implica necessariamente una relazione causale con il farmaco in studio o con lo studio clinico stesso. Un AE può essere un segno, sintomo (incluso un reperto di laboratorio anomalo), sindrome o malattia sfavorevole e non intenzionale che si è sviluppata o peggiorata durante lo studio clinico. Un evento avverso grave (SAE) è qualsiasi manifestazione medica sfavorevole che comporta morte, è pericolosa per la vita, richiede il ricovero in ospedale o il prolungamento di un ricovero esistente, provoca disabilità/incapacità persistente o significativa, provoca un'anomalia congenita/malformazione alla nascita, o altro evento clinicamente importante. Qualsiasi anomalia graduata che si è verificata dall'inizio della somministrazione del farmaco in studio e fino a 30 giorni dopo l'ultima dose, e che rappresentava almeno un aumento di 1 grado rispetto alla valutazione basale, è stata definita come emergente dal trattamento.
Dal primo dosaggio fino a 14 settimane
Variazione dal Basale alla Settimana 12 nella Qualità della Vita, Misurata tramite il Questionario EuroQoL a Cinque Dimensioni e Cinque Livelli
Lasso di tempo: Baseline (Giorno 1) e Settimana 12
L'EuroQoL a cinque dimensioni, 5 livelli (EQ-5D-5L) è stato utilizzato per valutare il benessere generale e comprendeva i seguenti cinque domini: mobilità, cura di sé, attività abituali, dolore/malessere e ansia/depressione. Ogni dominio ha 5 livelli di risposta: nessun problema, lievi problemi, problemi moderati, problemi gravi e problemi estremi. Includeva la scala analogica visiva EQ (EQ VAS) per valutare la salute generale su una scala da 0 (peggior salute) a 100 (migliore salute).
Baseline (Giorno 1) e Settimana 12

Collaboratori e investigatori

Qui è dove troverai le persone e le organizzazioni coinvolte in questo studio.

Sponsor

Sponsor

L'organizzazione o la persona che avvia lo studio e che ha autorità e controllo sullo studio.
BioCryst Pharmaceuticals

Investigatori

Investigatori

Un ricercatore coinvolto in uno studio clinico. I termini correlati includono il ricercatore principale del sito, il ricercatore secondario del sito, il presidente dello studio, il direttore dello studio e il ricercatore principale dello studio.
  • Investigatore principale: Marc Riedl, MD MS, UCSD

Pubblicazioni e link utili

La persona responsabile dell'inserimento delle informazioni sullo studio fornisce volontariamente queste pubblicazioni. Questi possono riguardare qualsiasi cosa relativa allo studio.

Pubblicazioni generali

Studiare le date dei record

Queste date tengono traccia dell'avanzamento della registrazione dello studio e dell'invio dei risultati di sintesi a ClinicalTrials.gov. I record degli studi e i risultati riportati vengono esaminati dalla National Library of Medicine (NLM) per assicurarsi che soddisfino specifici standard di controllo della qualità prima di essere pubblicati sul sito Web pubblico.

Studia le date principali

Inizio studio (Effettivo)

Inizio studio

La data effettiva in cui il primo partecipante è stato arruolato in uno studio clinico. La data di inizio dello studio "prevista" è la data che i ricercatori pensano sarà la data di inizio dello studio.
17 dicembre 2014

Completamento primario (Effettivo)

Completamento primario

La data in cui l'ultimo partecipante a uno studio clinico è stato esaminato o ha ricevuto un intervento per raccogliere i dati finali per la misura dell'esito primario. Il fatto che lo studio clinico sia terminato secondo il protocollo o sia stato interrotto non influisce su questa data. Per gli studi clinici con più di una misura di esito primario con diverse date di completamento, questo termine si riferisce alla data in cui la raccolta dei dati è completata per tutte le misure di esito primario. La data di completamento principale "prevista" è la data che i ricercatori ritengono sarà la data di completamento principale per lo studio.
1 gennaio 2016

Completamento dello studio (Effettivo)

Completamento dello studio

La data in cui l'ultimo partecipante a uno studio clinico è stato esaminato o ha ricevuto un intervento/trattamento per raccogliere i dati finali per le misure di esito primarie, le misure di esito secondarie e gli eventi avversi (ovvero l'ultima visita dell'ultimo partecipante). La data di completamento dello studio "prevista" è la data che i ricercatori ritengono sarà la data di completamento dello studio.
1 gennaio 2016

Date di iscrizione allo studio

Primo inviato

Primo inviato

La data in cui lo sponsor o il ricercatore dello studio ha inviato per la prima volta un record di studio a ClinicalTrials.gov. In genere c'è un ritardo di alcuni giorni tra la prima data di invio e la disponibilità del record su ClinicalTrials.gov (la prima data di invio).
24 novembre 2014

Primo inviato che soddisfa i criteri di controllo qualità

Primo inviato che soddisfa i criteri di controllo qualità

La data in cui lo sponsor dello studio o il ricercatore invia per la prima volta un record di studio che è coerente con i criteri di revisione del controllo di qualità (QC) della National Library of Medicine (NLM). Lo sponsor o lo sperimentatore potrebbe dover rivedere e inviare un record di studio una o più volte prima che i criteri di revisione QC di NLM siano soddisfatti. È responsabilità dello sponsor o dello sperimentatore garantire che il record dello studio sia coerente con i criteri di revisione QC NLM.
25 novembre 2014

Primo Inserito (Stimato)

Primo Inserito

La data in cui il record dello studio è stato disponibile per la prima volta su ClinicalTrials.gov dopo la conclusione della revisione del controllo di qualità (QC) della National Library of Medicine (NLM). In genere c'è un ritardo di alcuni giorni tra la data in cui lo sponsor dello studio o lo sperimentatore ha presentato il record dello studio e la prima data pubblicata.
1 dicembre 2014

Aggiornamenti dei record di studio

Ultimo aggiornamento pubblicato (Stimato)

Ultimo aggiornamento pubblicato

La data più recente in cui le modifiche al record di uno studio sono state rese disponibili su ClinicalTrials.gov. Potrebbe esserci un ritardo tra il momento in cui le modifiche sono state inviate a ClinicalTrials.gov dallo sponsor o dallo sperimentatore dello studio (data di invio dell'ultimo aggiornamento) e la data di pubblicazione dell'ultimo aggiornamento.
17 novembre 2025

Ultimo aggiornamento inviato che soddisfa i criteri QC

Ultimo aggiornamento inviato che soddisfa i criteri QC

La data più recente in cui lo sponsor dello studio o il ricercatore ha presentato modifiche a un record di studio che sono coerenti con i criteri di revisione del controllo di qualità (QC) della National Library of Medicine (NLM). È responsabilità dello sponsor o dello sperimentatore garantire che il record dello studio sia coerente con i criteri di revisione QC NLM.
3 novembre 2025

Ultimo verificato

Ultimo verificato

La data più recente in cui lo sponsor dello studio o il ricercatore ha confermato che le informazioni su uno studio clinico su ClinicalTrials.gov sono accurate e aggiornate. Se uno studio con stato di reclutamento di reclutamento; non ancora reclutamento; o attivo, non reclutamento non è stato confermato negli ultimi 2 anni, lo stato di reclutamento dello studio viene mostrato come sconosciuto.
1 novembre 2025

Maggiori informazioni

Termini relativi a questo studio

Parole chiave

Termini MeSH pertinenti aggiuntivi

Altri numeri di identificazione dello studio

Altri numeri di identificazione dello studio

Identificatori o numeri ID diversi dal numero NCT assegnati a uno studio clinico dallo sponsor, dai finanziatori o da altri dello studio. Questi numeri possono includere identificatori univoci di altri registri di sperimentazione e numeri di sovvenzioni del National Institutes of Health.
  • BCX4161-301

Queste informazioni sono state recuperate direttamente dal sito web clinicaltrials.gov senza alcuna modifica. In caso di richieste di modifica, rimozione o aggiornamento dei dettagli dello studio, contattare register@clinicaltrials.gov. Non appena verrà implementata una modifica su clinicaltrials.gov, questa verrà aggiornata automaticamente anche sul nostro sito web .

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