Denne siden ble automatisk oversatt og nøyaktigheten av oversettelsen er ikke garantert. Vennligst referer til engelsk versjon for en kildetekst.

En studie av bitopertin (RO4917838) hos voksne med ikke-transfusjonsavhengige (NTD) beta-thalassemi

4. oktober 2018 oppdatert av: Hoffmann-La Roche

En fase II, enkeltarms, multisenter, bevis-av-mekanisme-studie for å undersøke sikkerhet, tolerabilitet, effektivitet, farmakokinetikk og farmakodynamikk til Bitopertin (RO4917838) hos voksne med ikke-transfusjonsavhengig Βeta-thalassemia

Denne bevis-av-mekanisme-studien blir utført for å undersøke sikkerheten, toleransen, effekten, farmakokinetikken og farmakodynamikken til flere orale doser av bitopertin hos voksne med NTD beta-thalassemi.

Denne studien består av to deler:

Del 1 - Hovedstudien - 16 uker totalt: Deltakerne vil gjennomgå en 6-ukers doseeskaleringsperiode etterfulgt av 10 ukers behandling ved oppnådd måldose.

Del 2 - Open Label Extension (OLE) - opptil ytterligere 12 måneder. Deltakere vil få muligheten til å melde seg inn i OLE når den 16-ukers behandlingen av del 1 er fullført. Deltakere som bestemmer seg for ikke å melde seg på OLE, vil på slutten av del 1 gå inn i en 6-ukers oppfølgingsperiode.

Studieoversikt

Status

Status

Indikerer gjeldende rekrutteringsstatus eller utvidet tilgangsstatus.
Fullført

Forhold

Forhold

Sykdommen, lidelsen, syndromet, sykdommen eller skaden som studeres. På ClinicalTrials.gov kan tilstander også inkludere andre helserelaterte problemer, som levetid, livskvalitet og helserisiko.

Intervensjon / Behandling

Intervensjon / Behandling

En prosess eller handling som er fokus for en klinisk studie. Intervensjoner inkluderer legemidler, medisinsk utstyr, prosedyrer, vaksiner og andre produkter som enten er undersøkende eller allerede er tilgjengelige. Intervensjoner kan også inkludere ikke-invasive tilnærminger, som utdanning eller modifisering av kosthold og trening.

Studietype

Studietype

Beskriver arten av en klinisk studie. Studietyper inkluderer intervensjonsstudier (også kalt kliniske studier), observasjonsstudier (inkludert pasientregistre) og utvidet tilgang.
Intervensjonell

Registrering (Faktiske)

Registrering

Antall deltakere i en klinisk studie. Den "forventede" påmeldingen er måltallet for deltakere som forskerne trenger for studien.
12

Fase

Fase

Stadiet av en klinisk studie som studerer et medikament eller biologisk produkt, basert på definisjoner utviklet av U.S. Food and Drug Administration (FDA). Fasen er basert på studiens målsetting, antall deltakere og andre egenskaper. Det er fem faser: Tidlig fase 1 (tidligere oppført som fase 0), fase 1, fase 2, fase 3 og fase 4. Ikke relevant brukes til å beskrive studier uten FDA-definerte faser, inkludert utprøving av enheter eller atferdsintervensjoner.
  • Fase 2

Kontakter og plasseringer

Denne delen inneholder kontaktinformasjon for de som utfører studien, og informasjon om hvor denne studien blir utført.

Studiesteder

  • Italia
    • Liguria
      • Genova, Liguria, Italia, 16128
        • Centro della Microcitemia e delle Anemie Congenite - Ospedale Galliera; Oncologia /Cardiologia
    • Lombardia
      • Milano, Lombardia, Italia, 20122
        • Ospedale Maggiore di Milano; Cardio-Metabolic Diseases
  • Libanon
      • Baabda, Libanon, 1003
        • Chronic Care Center
  • Thailand
      • Bangkok Noi, Thailand, 10700
        • Siriraj Hospital; Division of Haematology-Oncology

Deltakelseskriterier

Forskere ser etter personer som passer til en bestemt beskrivelse, kalt kvalifikasjonskriterier. Noen eksempler på disse kriteriene er en persons generelle helsetilstand eller tidligere behandlinger.

Kvalifikasjonskriterier

Kvalifikasjonskriterier

Nøkkelkravene som personer som ønsker å delta i en klinisk studie må oppfylle eller egenskapene de må ha. Kvalifikasjonskriterier består av både inklusjonskriterier (som kreves for at en person skal delta i studien) og eksklusjonskriterier (som hindrer en person i å delta). Typer kvalifikasjonskriterier inkluderer om en studie godtar friske frivillige, har alders- eller aldersgruppekrav, eller er begrenset av kjønn.

Alder som er kvalifisert for studier

18 år til 55 år (Voksen)

Tar imot friske frivillige

Nei

Kjønn som er kvalifisert for studier

Alle

Beskrivelse

Inklusjonskriterier:

  • Bekreftet diagnose beta-thalassemi
  • Klinisk definert ikke-transfusjonsavhengig anemi (kun del 1), definert som Hb-konsentrasjoner >7,5 gram per desiliter (g/dL) og <9,5 g/dL, mindre enn eller lik 4 transfusjoner av røde blodlegemer innen 1 år før studieregistrering, og ingen transfusjon innen 12 uker før studieregistrering
  • Fullføring av 16 ukers behandling med bitopertin i del 1 av denne studien med mer enn 80 % samsvar fra forventet bruk av studiemedisin (basert på pasientens dagbok og studiemedikamentansvar; kun del 2)
  • Et gunstig nytte-risiko forhold fra behandling med bitopertin som vurdert av etterforskeren (kun del 2)

Ekskluderingskriterier:

  • Enhver historie med genterapi
  • Anamnese med hemolytisk anemi bortsett fra beta-thalassemi
  • Alvorlig symptomatisk splenomegali og/eller hepatomegali med hypersplenisme (kun del 1)
  • Enhver bruk av et erytropoesestimulerende middel innen 24 uker før påmelding.
  • Oppstart av jernkelatbehandling eller hydroksyurea innen 24 uker før påmelding (kun del 1)
  • Depresjon, behandling med antidepressiva eller andre psykiatriske sykdommer og/eller narkotikamisbruk
  • Klinisk signifikant/ukontrollert komorbid sykdom
  • Gravide eller ammende kvinner
  • Bruk av cytokrom P450 (CYP) 3A4-hemmere innen 2 uker eller CYP3A4-induktorer innen 4 uker før studiemedisin
  • Testresultat for aktiv hepatitt B eller C eller kjent positivt humant immunsviktvirus (HIV).
  • Diagnostisering av kreft i løpet av de siste 5 år med mindre behandling har resultert i fullstendig sykdomsfrihet i minst 2 år
  • Enhver alvorlig sykdom innen 1 måned eller febril sykdom innen 1 uke før studiemedisin
  • Pulmonal hypertensjon som krever oksygenbehandling (kun del 1)

Studieplan

Denne delen gir detaljer om studieplanen, inkludert hvordan studien er utformet og hva studien måler.

Hvordan er studiet utformet?

Designdetaljer

  • Primært formål: Behandling
  • Tildeling: N/A
  • Intervensjonsmodell: Enkeltgruppeoppdrag
  • Masking: Ingen (Open Label)

Våpen og intervensjoner

Deltakergruppe / Arm

Deltakergruppe / Arm

En gruppe eller undergruppe av deltakere i en klinisk studie som mottar en spesifikk intervensjon/behandling, eller ingen intervensjon, i henhold til studiens protokoll.
Intervensjon / Behandling

Intervensjon / Behandling

En prosess eller handling som er fokus for en klinisk studie. Intervensjoner inkluderer legemidler, medisinsk utstyr, prosedyrer, vaksiner og andre produkter som enten er undersøkende eller allerede er tilgjengelige. Intervensjoner kan også inkludere ikke-invasive tilnærminger, som utdanning eller modifisering av kosthold og trening.
Eksperimentell: Bitopertin

Del 1 - Hovedstudiet - 16 uker totalt:

Deltakerne vil gjennomgå en 6-ukers doseeskaleringsperiode etterfulgt av 10 ukers behandling med den oppnådde måldosen av bitopertin.

Del 2 - Open Label Extension (OLE) - opptil ytterligere 12 måneder:

Deltakere vil få muligheten til å melde seg inn i OLE når den 16-ukers behandlingen av del 1 er fullført.

Deltakere som bestemmer seg for ikke å melde seg på OLE, vil på slutten av del 1 gå inn i en 6-ukers oppfølgingsperiode.
Legemiddel: Bitopertin
Bitopertin vil bli administrert oralt én gang daglig i doser opptil 120 milligram (mg).
Andre navn:
  • RO4917838

Hva måler studien?

Primære resultatmål

Primære resultatmål

I en klinisk studies protokoll er det planlagte utfallsmålet som er det viktigste for å evaluere effekten av en intervensjon/behandling. De fleste kliniske studier har ett primært utfallsmål, men noen har mer enn ett.
Resultatmål
Tidsramme
Sikkerhetsutfall: prosentandel av deltakere med uønskede hendelser (AE) – kun del 1
Tidsramme: Baseline, uke 16, frem til uke 22
Baseline, uke 16, frem til uke 22
Effektutfall: Endring i totalt hemoglobinnivå (Hb) fra baseline til slutten av 16-ukers behandlingsperiode i del 1
Tidsramme: Baseline til uke 16
Baseline til uke 16
Langsiktig sikkerhetsresultat: prosentandel av deltakere med uønskede hendelser (AE) – kun del 2
Tidsramme: Baseline til 19 måneder
Baseline til 19 måneder

Sekundære resultatmål

Sekundære resultatmål

I en klinisk studies protokoll, et planlagt utfallsmål som ikke er like viktig som det primære utfallsmålet for å evaluere effekten av en intervensjon, men som fortsatt er av interesse. De fleste kliniske studier har mer enn ett sekundært utfallsmål.
Resultatmål
Tidsramme
Tilsynelatende klaring av Bitopertin
Tidsramme: Del 1: 2,12 timer (H) etter dose (PD) på dag 1; 0 H predose (PRD) på dag 2; OH PRD og 3H PD på dag 15, 29, 57; OH PRD og 1,4H PD på dag 85; 0H PRD på dag 113; tidlig uttak (ED) opptil 22 uker. Del 2: OH PRD og 1,4H PD på dagene 183.365; ED opptil 65 uker
Del 1: 2,12 timer (H) etter dose (PD) på dag 1; 0 H predose (PRD) på dag 2; OH PRD og 3H PD på dag 15, 29, 57; OH PRD og 1,4H PD på dag 85; 0H PRD på dag 113; tidlig uttak (ED) opptil 22 uker. Del 2: OH PRD og 1,4H PD på dagene 183.365; ED opptil 65 uker
Distribusjonsvolum av Bitopertin
Tidsramme: Del 1: 2,12 timer (H) etter dose (PD) på dag 1; 0 H predose (PRD) på dag 2; OH PRD og 3H PD på dag 15, 29, 57; OH PRD og 1,4H PD på dag 85; 0H PRD på dag 113; tidlig uttak (ED) opptil 22 uker. Del 2: OH PRD og 1,4H PD på dagene 183.365; ED opptil 65 uker
Del 1: 2,12 timer (H) etter dose (PD) på dag 1; 0 H predose (PRD) på dag 2; OH PRD og 3H PD på dag 15, 29, 57; OH PRD og 1,4H PD på dag 85; 0H PRD på dag 113; tidlig uttak (ED) opptil 22 uker. Del 2: OH PRD og 1,4H PD på dagene 183.365; ED opptil 65 uker
Areal under konsentrasjon-tidskurven (AUC) for bitopertin innenfor et doseringsintervall
Tidsramme: Del 1: 2,12 timer (H) etter dose (PD) på dag 1; 0 H predose (PRD) på dag 2; OH PRD og 3H PD på dag 15, 29, 57; OH PRD og 1,4H PD på dag 85; 0H PRD på dag 113; tidlig uttak (ED) opptil 22 uker. Del 2: OH PRD og 1,4H PD på dagene 183.365; ED opptil 65 uker
Del 1: 2,12 timer (H) etter dose (PD) på dag 1; 0 H predose (PRD) på dag 2; OH PRD og 3H PD på dag 15, 29, 57; OH PRD og 1,4H PD på dag 85; 0H PRD på dag 113; tidlig uttak (ED) opptil 22 uker. Del 2: OH PRD og 1,4H PD på dagene 183.365; ED opptil 65 uker
Minimum observert konsentrasjon (Cmin) av bitopertin
Tidsramme: Del 1: Fordose (0 H) på dag 2, 15, 29, 57, 85, 113; og ved tidlig uttak (opptil 22 uker totalt). Del 2: Fordose (0 H) og etterdose (1, 4 H) på dag 183, 365; og ved tidlig uttak (opptil 65 uker totalt)
Del 1: Fordose (0 H) på dag 2, 15, 29, 57, 85, 113; og ved tidlig uttak (opptil 22 uker totalt). Del 2: Fordose (0 H) og etterdose (1, 4 H) på dag 183, 365; og ved tidlig uttak (opptil 65 uker totalt)
Maksimal observert konsentrasjon (Cmax) av bitopertin
Tidsramme: Del 1: 2,12 timer (H) etter dose (PD) på dag 1; 0 H predose (PRD) på dag 2; OH PRD og 3H PD på dag 15, 29, 57; OH PRD og 1,4H PD på dag 85; 0H PRD på dag 113; tidlig uttak (ED) opptil 22 uker. Del 2: OH PRD og 1,4H PD på dagene 183.365; ED opptil 65 uker
Del 1: 2,12 timer (H) etter dose (PD) på dag 1; 0 H predose (PRD) på dag 2; OH PRD og 3H PD på dag 15, 29, 57; OH PRD og 1,4H PD på dag 85; 0H PRD på dag 113; tidlig uttak (ED) opptil 22 uker. Del 2: OH PRD og 1,4H PD på dagene 183.365; ED opptil 65 uker
Tilsynelatende eliminasjonshalveringstid for Bitopertin
Tidsramme: Del 1: 2,12 timer (H) etter dose (PD) på dag 1; 0 H predose (PRD) på dag 2; OH PRD og 3H PD på dag 15, 29, 57; OH PRD og 1,4H PD på dag 85; 0H PRD på dag 113; tidlig uttak (ED) opptil 22 uker. Del 2: OH PRD og 1,4H PD på dagene 183.365; ED opptil 65 uker
Del 1: 2,12 timer (H) etter dose (PD) på dag 1; 0 H predose (PRD) på dag 2; OH PRD og 3H PD på dag 15, 29, 57; OH PRD og 1,4H PD på dag 85; 0H PRD på dag 113; tidlig uttak (ED) opptil 22 uker. Del 2: OH PRD og 1,4H PD på dagene 183.365; ED opptil 65 uker
Akkumuleringsforhold for Bitopertin
Tidsramme: Del 1: 2,12 timer (H) etter dose (PD) på dag 1; 0 H predose (PRD) på dag 2; OH PRD og 3H PD på dag 15, 29, 57; OH PRD og 1,4H PD på dag 85; 0H PRD på dag 113; tidlig uttak (ED) opptil 22 uker. Del 2: OH PRD og 1,4H PD på dagene 183.365; ED opptil 65 uker
Del 1: 2,12 timer (H) etter dose (PD) på dag 1; 0 H predose (PRD) på dag 2; OH PRD og 3H PD på dag 15, 29, 57; OH PRD og 1,4H PD på dag 85; 0H PRD på dag 113; tidlig uttak (ED) opptil 22 uker. Del 2: OH PRD og 1,4H PD på dagene 183.365; ED opptil 65 uker
Endring fra baseline i absolutt retikulocyttall
Tidsramme: Del 1: Grunnlinje, uke 16. Del 2: Opp til uke 65
Del 1: Grunnlinje, uke 16. Del 2: Opp til uke 65
Endring fra baseline i serumlaktatdehydrogenasenivå
Tidsramme: Del 1: Grunnlinje, uke 16. Del 2: Opp til uke 65
Del 1: Grunnlinje, uke 16. Del 2: Opp til uke 65
Endring fra baseline i serumbilirubinnivå
Tidsramme: Del 1: Grunnlinje, uke 16. Del 2: Opp til uke 65
Del 1: Grunnlinje, uke 16. Del 2: Opp til uke 65
Endring fra baseline i absolutt antall røde blodlegemer
Tidsramme: Del 1: Grunnlinje, uke 16. Del 2: Opp til uke 65
Del 1: Grunnlinje, uke 16. Del 2: Opp til uke 65
Endring i totalt Hb-nivå fra baseline til slutten av behandlingsperioden i del 2
Tidsramme: Baseline, 19 måneder
Baseline, 19 måneder

Samarbeidspartnere og etterforskere

Det er her du vil finne personer og organisasjoner som er involvert i denne studien.

Sponsor

Sponsor

Organisasjonen eller personen som initierer studien og som har myndighet og kontroll over studien.
Hoffmann-La Roche

Publikasjoner og nyttige lenker

Den som er ansvarlig for å legge inn informasjon om studien leverer frivillig disse publikasjonene. Disse kan handle om alt relatert til studiet.

Generelle publikasjoner

Studierekorddatoer

Disse datoene sporer fremdriften for innsending av studieposter og sammendragsresultater til ClinicalTrials.gov. Studieposter og rapporterte resultater gjennomgås av National Library of Medicine (NLM) for å sikre at de oppfyller spesifikke kvalitetskontrollstandarder før de legges ut på det offentlige nettstedet.

Studer hoveddatoer

Studiestart (Faktiske)

Studiestart

Den faktiske datoen da den første deltakeren ble registrert i en klinisk studie. Den "forventede" studiestartdatoen er datoen som forskerne tror vil være studiestartdatoen.
26. oktober 2017

Primær fullføring (Faktiske)

Primær fullføring

Datoen da den siste deltakeren i en klinisk studie ble undersøkt eller mottok en intervensjon for å samle inn endelige data for det primære utfallsmålet. Hvorvidt den kliniske studien ble avsluttet i henhold til protokollen eller ble avsluttet, påvirker ikke denne datoen. For kliniske studier med mer enn ett primært utfallsmål med ulike fullføringsdatoer, refererer dette begrepet til datoen da datainnsamlingen er fullført for alle de primære utfallsmålene. Den "forventede" primære fullføringsdatoen er datoen som forskerne tror vil være den primære fullføringsdatoen for studien.
29. juni 2018

Studiet fullført (Faktiske)

Studiet fullført

Datoen da den siste deltakeren i en klinisk studie ble undersøkt eller mottok en intervensjon/behandling for å samle inn endelige data for de primære utfallsmålene, sekundære utfallsmålene og uønskede hendelsene (det vil si siste deltakers siste besøk). Den "forventede" studiens fullføringsdato er datoen som forskerne tror vil være studiens fullføringsdato.
29. juni 2018

Datoer for studieregistrering

Først innsendt

Først innsendt

Datoen da studiesponsoren eller etterforskeren først sendte inn en studiepost til ClinicalTrials.gov. Det er vanligvis en forsinkelse på noen dager mellom første innsendte dato og postens tilgjengelighet på ClinicalTrials.gov (den første postedatoen).
1. september 2017

Først innsendt som oppfylte QC-kriteriene

Først innsendt som oppfylte QC-kriteriene

Datoen da studiesponsoren eller etterforskeren først sender inn en studiepost som er i samsvar med gjennomgangskriteriene for National Library of Medicine (NLM) kvalitetskontroll (QC). Sponsoren eller etterforskeren må kanskje revidere og sende inn en studiepost én eller flere ganger før NLMs kvalitetskontrollkriterier oppfylles. Det er sponsorens eller etterforskerens ansvar å sikre at studieposten er i samsvar med NLM QC-gjennomgangskriteriene.
1. september 2017

Først lagt ut (Faktiske)

Først lagt ut

Datoen da studieposten først var tilgjengelig på ClinicalTrials.gov etter at National Library of Medicine (NLM) kvalitetskontroll (QC) gjennomgang har konkludert. Det er vanligvis en forsinkelse på noen dager mellom datoen studiesponsoren eller etterforskeren sendte inn studieposten og den første postedatoen.
5. september 2017

Oppdateringer av studieposter

Sist oppdatering lagt ut (Faktiske)

Sist oppdatering lagt ut

Den siste datoen da endringer i en studiepost ble gjort tilgjengelig på ClinicalTrials.gov. Det kan være en forsinkelse mellom når endringene ble sendt til ClinicalTrials.gov av studiens sponsor eller etterforsker (datoen for siste innsending av oppdatering) og datoen for siste oppdatering.
5. oktober 2018

Siste oppdatering sendt inn som oppfylte QC-kriteriene

Siste oppdatering sendt inn som oppfylte QC-kriteriene

Den siste datoen da studiesponsoren eller etterforskeren sendte inn endringer i en studiepost som er i samsvar med gjennomgangskriteriene for National Library of Medicine (NLM) kvalitetskontroll (QC). Det er sponsorens eller etterforskerens ansvar å sikre at studieposten er i samsvar med NLM QC-gjennomgangskriteriene.
4. oktober 2018

Sist bekreftet

Sist bekreftet

Den siste datoen da studiesponsoren eller etterforskeren bekreftet at informasjonen om en klinisk studie på ClinicalTrials.gov var nøyaktig og oppdatert. Hvis en studie med rekrutteringsstatus for rekruttering; ikke rekrutterer ennå; eller aktiv, ikke rekruttering har ikke blitt bekreftet de siste 2 årene, studiens rekrutteringsstatus vises som ukjent.
1. oktober 2018

Mer informasjon

Begreper knyttet til denne studien

Ytterligere relevante MeSH-vilkår

Andre studie-ID-numre

Andre studie-ID-numre

Identifikatorer eller ID-numre andre enn NCT-nummeret som er tildelt en klinisk studie av studiens sponsor, finansierere eller andre. Disse tallene kan inkludere unike identifikatorer fra andre prøveregistre og National Institutes of Health-stipendnumre.
  • BP39642
  • 2016-004799-23 (EudraCT-nummer)

Legemiddel- og utstyrsinformasjon, studiedokumenter

Studerer et amerikansk FDA-regulert medikamentprodukt

Nei

Studerer et amerikansk FDA-regulert enhetsprodukt

Nei

Denne informasjonen ble hentet direkte fra nettstedet clinicaltrials.gov uten noen endringer. Hvis du har noen forespørsler om å endre, fjerne eller oppdatere studiedetaljene dine, vennligst kontakt register@clinicaltrials.gov. Så snart en endring er implementert på clinicaltrials.gov, vil denne også bli oppdatert automatisk på nettstedet vårt. .

Innstillinger for informasjonskapsler

Vi bruker informasjonskapsler for å sikre at vi gir deg den beste opplevelsen på nettstedet vårt. For mer informasjon, les nøye vår Retningslinjer for personvern og informasjonskapsler. ...>>>Du kan når som helst endre preferansene dine eller trekke tilbake samtykket ditt ved å slette informasjonskapslene fra nettstedet ditt eller datamaskinen som beskrevet i policyen. Godta det og velg dine preferanser ved å krysse av i de tilhørende rutene i delen "Administrer innstillinger" nedenfor. Les nøye gjennom servicevilkårene før du fortsetter å bruke noen del av dette nettstedet.
«Administrer innstillinger