Denne side blev automatisk oversat, og nøjagtigheden af ​​oversættelsen er ikke garanteret. Der henvises til engelsk version for en kildetekst.

En undersøgelse af bitopertin (RO4917838) hos voksne med ikke-transfusionsafhængig (NTD) beta-thalassæmi

4. oktober 2018 opdateret af: Hoffmann-La Roche

En fase II, enkeltarm, multicenter, bevis-of-mekanisme-undersøgelse for at undersøge sikkerhed, tolerabilitet, effektivitet, farmakokinetik og farmakodynamik af Bitopertin (RO4917838) hos voksne med ikke-transfusionsafhængig Βeta-thalassæmi

Dette bevis-af-mekanisme-studie udføres for at undersøge sikkerheden, tolerabiliteten, effektiviteten, farmakokinetik og farmakodynamik af multiple orale doser af bitopertin hos voksne med NTD beta-thalassæmi.

Denne undersøgelse består af to dele:

Del 1 - Hovedundersøgelsen - 16 uger i alt: Deltagerne vil gennemgå en 6-ugers dosisoptrapningsperiode efterfulgt af 10 ugers behandling ved den opnåede måldosis.

Del 2 - Open Label Extension (OLE) - op til yderligere 12 måneder. Deltagerne vil få mulighed for at tilmelde sig OLE, når den 16-ugers behandling af del 1 er afsluttet. Deltagere, der beslutter sig for ikke at tilmelde sig OLE, vil i slutningen af ​​del 1 gå ind i en 6-ugers opfølgningsperiode.

Studieoversigt

Status

Status

Angiver den aktuelle rekrutteringsstatus eller den udvidede adgangsstatus.
Afsluttet

Betingelser

Betingelser

Den sygdom, lidelse, syndrom, sygdom eller skade, der undersøges. På ClinicalTrials.gov kan tilstande også omfatte andre sundhedsrelaterede problemer, såsom levetid, livskvalitet og sundhedsrisici.

Intervention / Behandling

Intervention / Behandling

En proces eller handling, der er i fokus for en klinisk undersøgelse. Interventioner omfatter lægemidler, medicinsk udstyr, procedurer, vacciner og andre produkter, der enten er til undersøgelse eller allerede er tilgængelige. Interventioner kan også omfatte ikke-invasive tilgange, såsom uddannelse eller ændring af kost og motion.

Undersøgelsestype

Undersøgelsestype

Beskriver karakteren af ​​en klinisk undersøgelse. Undersøgelsestyper omfatter interventionelle undersøgelser (også kaldet kliniske forsøg), observationsundersøgelser (herunder patientregistre) og udvidet adgang.
Interventionel

Tilmelding (Faktiske)

Tilmelding

Antallet af deltagere i en klinisk undersøgelse. Den "forventede" tilmelding er det mål for antallet af deltagere, som forskerne skal bruge til undersøgelsen.
12

Fase

Fase

Stadiet af et klinisk forsøg, der studerer et lægemiddel eller et biologisk produkt, baseret på definitioner udviklet af U.S. Food and Drug Administration (FDA). Fasen tager udgangspunkt i undersøgelsens formål, antallet af deltagere og andre karakteristika. Der er fem faser: Tidlig fase 1 (tidligere opført som fase 0), fase 1, fase 2, fase 3 og fase 4. Ikke relevant bruges til at beskrive forsøg uden FDA-definerede faser, herunder forsøg med enheder eller adfærdsmæssige indgreb.
  • Fase 2

Kontakter og lokationer

Dette afsnit indeholder kontaktoplysninger for dem, der udfører undersøgelsen, og oplysninger om, hvor denne undersøgelse udføres.

Studiesteder

  • Italien
    • Liguria
      • Genova, Liguria, Italien, 16128
        • Centro della Microcitemia e delle Anemie Congenite - Ospedale Galliera; Oncologia /Cardiologia
    • Lombardia
      • Milano, Lombardia, Italien, 20122
        • Ospedale Maggiore di Milano; Cardio-Metabolic Diseases
  • Libanon
      • Baabda, Libanon, 1003
        • Chronic Care Center
  • Thailand
      • Bangkok Noi, Thailand, 10700
        • Siriraj Hospital; Division of Haematology-Oncology

Deltagelseskriterier

Forskere leder efter personer, der passer til en bestemt beskrivelse, kaldet berettigelseskriterier. Nogle eksempler på disse kriterier er en persons generelle helbredstilstand eller tidligere behandlinger.

Berettigelseskriterier

Berettigelseskriterier

De nøglekrav, som personer, der ønsker at deltage i et klinisk studie, skal opfylde eller de egenskaber, de skal have. Kvalifikationskriterier består af både inklusionskriterier (som er nødvendige for at en person kan deltage i undersøgelsen) og eksklusionskriterier (som forhindrer en person i at deltage). Typer af berettigelseskriterier omfatter, om en undersøgelse accepterer raske frivillige, har alders- eller aldersgruppekrav eller er begrænset af køn.

Aldre berettiget til at studere

18 år til 55 år (Voksen)

Tager imod sunde frivillige

Ingen

Køn, der er berettiget til at studere

Alle

Beskrivelse

Inklusionskriterier:

  • Bekræftet diagnose beta-thalassæmi
  • Klinisk defineret ikke-transfusionsafhængig anæmi (kun del 1), defineret som Hb-koncentrationer >7,5 gram pr. deciliter (g/dL) og <9,5 g/dL, mindre end eller lig med 4 transfusioner af røde blodlegemeenheder inden for 1 år før studietilmelding og ingen transfusion inden for 12 uger før studietilmelding
  • Afslutning af 16 ugers behandling med bitopertin i del 1 af denne undersøgelse med mere end 80 % overensstemmelse fra forventet brug af undersøgelsesmedicin (baseret på patientdagbog og undersøgelseslægemiddelansvar; kun del 2)
  • Et gunstigt forhold mellem fordele og risiko ved behandling med bitopertin som vurderet af investigator (kun del 2)

Ekskluderingskriterier:

  • Enhver historie med genterapi
  • Anamnese med hæmolytisk anæmi undtagen beta-thalassæmi
  • Svær symptomatisk splenomegali og/eller hepatomegali med hypersplenisme (kun del 1)
  • Enhver brug af et erytropoiesis-stimulerende middel inden for 24 uger før indskrivning.
  • Påbegyndelse af jernchelatbehandling eller hydroxyurinstof inden for 24 uger før tilmelding (kun del 1)
  • Depression, behandling med antidepressiva eller andre psykiatriske sygdomme og/eller stofmisbrug
  • Klinisk signifikant/ukontrolleret komorbid sygdom
  • Gravide eller ammende kvinder
  • Brug af cytokrom P450 (CYP) 3A4-hæmmere inden for 2 uger eller CYP3A4-inducere inden for 4 uger før undersøgelseslægemidlet
  • Testresultat for aktiv hepatitis B eller C eller kendt positiv human immundefektvirus (HIV).
  • Diagnose af kræft inden for de foregående 5 år, medmindre behandlingen har resulteret i fuldstændig sygdomsfrihed i mindst 2 år
  • Enhver større sygdom inden for 1 måned eller febril sygdom inden for 1 uge før undersøgelseslægemidlet
  • Pulmonal hypertension, der kræver iltbehandling (kun del 1)

Studieplan

Dette afsnit indeholder detaljer om studieplanen, herunder hvordan undersøgelsen er designet, og hvad undersøgelsen måler.

Hvordan er undersøgelsen tilrettelagt?

Design detaljer

  • Primært formål: Behandling
  • Tildeling: N/A
  • Interventionel model: Enkelt gruppeopgave
  • Maskning: Ingen (Åben etiket)

Våben og indgreb

Deltagergruppe / Arm

Deltagergruppe / Arm

En gruppe eller undergruppe af deltagere i et klinisk forsøg, der modtager en specifik intervention/behandling eller ingen intervention i henhold til forsøgets protokol.
Intervention / Behandling

Intervention / Behandling

En proces eller handling, der er i fokus for en klinisk undersøgelse. Interventioner omfatter lægemidler, medicinsk udstyr, procedurer, vacciner og andre produkter, der enten er til undersøgelse eller allerede er tilgængelige. Interventioner kan også omfatte ikke-invasive tilgange, såsom uddannelse eller ændring af kost og motion.
Eksperimentel: Bitopertin

Del 1 - Hovedundersøgelsen - 16 uger i alt:

Deltagerne vil gennemgå en 6-ugers dosis-eskaleringsperiode efterfulgt af 10 ugers behandling ved den opnåede måldosis af bitopertin.

Del 2 - Open Label Extension (OLE) - op til yderligere 12 måneder:

Deltagerne vil få mulighed for at tilmelde sig OLE, når den 16-ugers behandling af del 1 er afsluttet.

Deltagere, der beslutter sig for ikke at tilmelde sig OLE, vil i slutningen af ​​del 1 gå ind i en 6-ugers opfølgningsperiode.
Medicin: Bitopertin
Bitopertin vil blive indgivet oralt én gang dagligt i doser op til 120 milligram (mg).
Andre navne:
  • RO4917838

Hvad måler undersøgelsen?

Primære resultatmål

Primære resultatmål

I et klinisk studies protokol er det planlagte resultatmål, der er det vigtigste for at evaluere effekten af ​​en intervention/behandling. De fleste kliniske undersøgelser har ét primært resultatmål, men nogle har mere end ét.
Resultatmål
Tidsramme
Sikkerhedsresultat: Procentdel af deltagere med uønskede hændelser (AE'er) - kun del 1
Tidsramme: Baseline, uge ​​16, op til uge 22
Baseline, uge ​​16, op til uge 22
Effektresultat: Ændring i totalt hæmoglobinniveau (Hb) fra baseline til slutningen af ​​16-ugers behandlingsperiode i del 1
Tidsramme: Baseline til uge 16
Baseline til uge 16
Langsigtet sikkerhedsresultat: Procentdel af deltagere med uønskede hændelser (AE'er) - kun del 2
Tidsramme: Baseline til 19 måneder
Baseline til 19 måneder

Sekundære resultatmål

Sekundære resultatmål

I en klinisk undersøgelses protokol er et planlagt resultatmål, der ikke er lige så vigtigt som det primære resultatmål for at evaluere effekten af ​​en intervention, men som stadig er af interesse. De fleste kliniske undersøgelser har mere end ét sekundært resultatmål.
Resultatmål
Tidsramme
Tilsyneladende clearance af bitopertin
Tidsramme: Del 1: 2,12 timer (H) efter dosis (PD) på dag 1; 0H prædosis (PRD) på dag 2; OH PRD og 3H PD på dag 15, 29, 57; OH PRD og 1,4H PD på dag 85; OH PRD på dag 113; tidlig tilbagetrækning (ED) op til 22 uger. Del 2: OH PRD og 1,4H PD på dag 183.365; ED op til 65 uger
Del 1: 2,12 timer (H) efter dosis (PD) på dag 1; 0H prædosis (PRD) på dag 2; OH PRD og 3H PD på dag 15, 29, 57; OH PRD og 1,4H PD på dag 85; OH PRD på dag 113; tidlig tilbagetrækning (ED) op til 22 uger. Del 2: OH PRD og 1,4H PD på dag 183.365; ED op til 65 uger
Distributionsvolumen af ​​Bitopertin
Tidsramme: Del 1: 2,12 timer (H) efter dosis (PD) på dag 1; 0H prædosis (PRD) på dag 2; OH PRD og 3H PD på dag 15, 29, 57; OH PRD og 1,4H PD på dag 85; OH PRD på dag 113; tidlig tilbagetrækning (ED) op til 22 uger. Del 2: OH PRD og 1,4H PD på dag 183.365; ED op til 65 uger
Del 1: 2,12 timer (H) efter dosis (PD) på dag 1; 0H prædosis (PRD) på dag 2; OH PRD og 3H PD på dag 15, 29, 57; OH PRD og 1,4H PD på dag 85; OH PRD på dag 113; tidlig tilbagetrækning (ED) op til 22 uger. Del 2: OH PRD og 1,4H PD på dag 183.365; ED op til 65 uger
Areal under koncentration-tidskurven (AUC) for bitopertin inden for et doseringsinterval
Tidsramme: Del 1: 2,12 timer (H) efter dosis (PD) på dag 1; 0H prædosis (PRD) på dag 2; OH PRD og 3H PD på dag 15, 29, 57; OH PRD og 1,4H PD på dag 85; OH PRD på dag 113; tidlig tilbagetrækning (ED) op til 22 uger. Del 2: OH PRD og 1,4H PD på dag 183.365; ED op til 65 uger
Del 1: 2,12 timer (H) efter dosis (PD) på dag 1; 0H prædosis (PRD) på dag 2; OH PRD og 3H PD på dag 15, 29, 57; OH PRD og 1,4H PD på dag 85; OH PRD på dag 113; tidlig tilbagetrækning (ED) op til 22 uger. Del 2: OH PRD og 1,4H PD på dag 183.365; ED op til 65 uger
Minimum observeret koncentration (Cmin) af bitopertin
Tidsramme: Del 1: Prædosis (OH) på dag 2, 15, 29, 57, 85, 113; og ved tidlig tilbagetrækning (op til 22 uger samlet). Del 2: Prædosis (OH) og efterdosis (1, 4 H) på dag 183, 365; og ved tidlig tilbagetrækning (op til 65 uger samlet)
Del 1: Prædosis (OH) på dag 2, 15, 29, 57, 85, 113; og ved tidlig tilbagetrækning (op til 22 uger samlet). Del 2: Prædosis (OH) og efterdosis (1, 4 H) på dag 183, 365; og ved tidlig tilbagetrækning (op til 65 uger samlet)
Maksimal observeret koncentration (Cmax) af bitopertin
Tidsramme: Del 1: 2,12 timer (H) efter dosis (PD) på dag 1; 0H prædosis (PRD) på dag 2; OH PRD og 3H PD på dag 15, 29, 57; OH PRD og 1,4H PD på dag 85; OH PRD på dag 113; tidlig tilbagetrækning (ED) op til 22 uger. Del 2: OH PRD og 1,4H PD på dag 183.365; ED op til 65 uger
Del 1: 2,12 timer (H) efter dosis (PD) på dag 1; 0H prædosis (PRD) på dag 2; OH PRD og 3H PD på dag 15, 29, 57; OH PRD og 1,4H PD på dag 85; OH PRD på dag 113; tidlig tilbagetrækning (ED) op til 22 uger. Del 2: OH PRD og 1,4H PD på dag 183.365; ED op til 65 uger
Tilsyneladende eliminationshalveringstid af Bitopertin
Tidsramme: Del 1: 2,12 timer (H) efter dosis (PD) på dag 1; 0H prædosis (PRD) på dag 2; OH PRD og 3H PD på dag 15, 29, 57; OH PRD og 1,4H PD på dag 85; OH PRD på dag 113; tidlig tilbagetrækning (ED) op til 22 uger. Del 2: OH PRD og 1,4H PD på dag 183.365; ED op til 65 uger
Del 1: 2,12 timer (H) efter dosis (PD) på dag 1; 0H prædosis (PRD) på dag 2; OH PRD og 3H PD på dag 15, 29, 57; OH PRD og 1,4H PD på dag 85; OH PRD på dag 113; tidlig tilbagetrækning (ED) op til 22 uger. Del 2: OH PRD og 1,4H PD på dag 183.365; ED op til 65 uger
Akkumuleringsforhold af Bitopertin
Tidsramme: Del 1: 2,12 timer (H) efter dosis (PD) på dag 1; 0H prædosis (PRD) på dag 2; OH PRD og 3H PD på dag 15, 29, 57; OH PRD og 1,4H PD på dag 85; OH PRD på dag 113; tidlig tilbagetrækning (ED) op til 22 uger. Del 2: OH PRD og 1,4H PD på dag 183.365; ED op til 65 uger
Del 1: 2,12 timer (H) efter dosis (PD) på dag 1; 0H prædosis (PRD) på dag 2; OH PRD og 3H PD på dag 15, 29, 57; OH PRD og 1,4H PD på dag 85; OH PRD på dag 113; tidlig tilbagetrækning (ED) op til 22 uger. Del 2: OH PRD og 1,4H PD på dag 183.365; ED op til 65 uger
Ændring fra baseline i absolut retikulocyttal
Tidsramme: Del 1: Baseline, uge ​​16. Del 2: Op til uge 65
Del 1: Baseline, uge ​​16. Del 2: Op til uge 65
Ændring fra baseline i serumlaktatdehydrogenaseniveau
Tidsramme: Del 1: Baseline, uge ​​16. Del 2: Op til uge 65
Del 1: Baseline, uge ​​16. Del 2: Op til uge 65
Ændring fra baseline i serumbilirubinniveau
Tidsramme: Del 1: Baseline, uge ​​16. Del 2: Op til uge 65
Del 1: Baseline, uge ​​16. Del 2: Op til uge 65
Ændring fra baseline i absolut antal røde blodlegemer
Tidsramme: Del 1: Baseline, uge ​​16. Del 2: Op til uge 65
Del 1: Baseline, uge ​​16. Del 2: Op til uge 65
Ændring i det samlede Hb-niveau fra baseline til slutningen af ​​behandlingsperioden i del 2
Tidsramme: Baseline, 19 måneder
Baseline, 19 måneder

Samarbejdspartnere og efterforskere

Det er her, du vil finde personer og organisationer, der er involveret i denne undersøgelse.

Sponsor

Sponsor

Den organisation eller person, der igangsætter undersøgelsen, og som har myndighed og kontrol over undersøgelsen.
Hoffmann-La Roche

Publikationer og nyttige links

Den person, der er ansvarlig for at indtaste oplysninger om undersøgelsen, leverer frivilligt disse publikationer. Disse kan handle om alt relateret til undersøgelsen.

Generelle publikationer

Datoer for undersøgelser

Disse datoer sporer fremskridtene for indsendelser af undersøgelsesrekord og resumeresultater til ClinicalTrials.gov. Studieregistreringer og rapporterede resultater gennemgås af National Library of Medicine (NLM) for at sikre, at de opfylder specifikke kvalitetskontrolstandarder, før de offentliggøres på den offentlige hjemmeside.

Studer store datoer

Studiestart (Faktiske)

Studiestart

Den faktiske dato, hvor den første deltager blev tilmeldt en klinisk undersøgelse. Den "forventede" undersøgelses startdato er den dato, som forskerne tror vil være undersøgelsens startdato.
26. oktober 2017

Primær færdiggørelse (Faktiske)

Primær færdiggørelse

Den dato, hvor den sidste deltager i et klinisk studie blev undersøgt eller modtog en intervention for at indsamle endelige data for det primære resultatmål. Hvorvidt det kliniske studie sluttede i henhold til protokollen eller blev afsluttet, påvirker ikke denne dato. For kliniske undersøgelser med mere end ét primært resultatmål med forskellige afslutningsdatoer refererer dette udtryk til den dato, hvor dataindsamlingen er afsluttet for alle de primære resultatmål. Den "forventede" primære afslutningsdato er den dato, som forskerne tror vil være den primære afslutningsdato for undersøgelsen.
29. juni 2018

Studieafslutning (Faktiske)

Studieafslutning

Den dato, hvor den sidste deltager i et klinisk studie blev undersøgt eller modtog en intervention/behandling for at indsamle endelige data for de primære resultatmål, sekundære udfaldsmål og uønskede hændelser (det vil sige den sidste deltagers sidste besøg). Den "forventede" undersøgelses afslutningsdato er den dato, som forskerne tror vil være undersøgelsens afslutningsdato.
29. juni 2018

Datoer for studieregistrering

Først indsendt

Først indsendt

Den dato, hvor undersøgelsens sponsor eller investigator første gang indsendte en undersøgelsespost til ClinicalTrials.gov. Der er typisk en forsinkelse på et par dage mellem den første indsendte dato og postens tilgængelighed på ClinicalTrials.gov (den første offentliggjorte dato).
1. september 2017

Først indsendt, der opfyldte QC-kriterier

Først indsendt, der opfyldte QC-kriterier

Den dato, hvor undersøgelsens sponsor eller investigator første gang indsender en undersøgelsespost, der er i overensstemmelse med National Library of Medicine (NLM) kvalitetskontrol (QC) gennemgangskriterier. Sponsoren eller investigatoren skal muligvis revidere og indsende en undersøgelsespost en eller flere gange, før NLM's kvalitetskontrolkriterier er opfyldt. Det er sponsorens eller investigatorens ansvar at sikre, at undersøgelsesposten er i overensstemmelse med NLM QC-gennemgangskriterierne.
1. september 2017

Først opslået (Faktiske)

Først opslået

Datoen, hvor undersøgelsesposten først var tilgængelig på ClinicalTrials.gov efter National Library of Medicine (NLM) kvalitetskontrol (QC) gennemgang er afsluttet. Der er typisk en forsinkelse på et par dage mellem den dato, hvor undersøgelsens sponsor eller investigator indsendte undersøgelsesposten, og den første offentliggjorte dato.
5. september 2017

Opdateringer af undersøgelsesjournaler

Sidste opdatering sendt (Faktiske)

Sidste opdatering sendt

Den seneste dato, hvor ændringer i en undersøgelsespost blev gjort tilgængelig på ClinicalTrials.gov. Der kan være en forsinkelse mellem det tidspunkt, hvornår ændringerne blev indsendt til ClinicalTrials.gov af undersøgelsens sponsor eller investigator (datoen for sidste opdatering afsendt) og den sidste opdatering, der blev sendt.
5. oktober 2018

Sidste opdatering indsendt, der opfyldte kvalitetskontrolkriterier

Sidste opdatering indsendt, der opfyldte kvalitetskontrolkriterier

Den seneste dato, hvor undersøgelsens sponsor eller investigator indsendte ændringer til en undersøgelsespost, der er i overensstemmelse med National Library of Medicine (NLM) kvalitetskontrol (QC) gennemgangskriterier. Det er sponsorens eller investigatorens ansvar at sikre, at undersøgelsesposten er i overensstemmelse med NLM QC-gennemgangskriterierne.
4. oktober 2018

Sidst verificeret

Sidst verificeret

Den seneste dato, hvor undersøgelsens sponsor eller investigator bekræftede oplysningerne om en klinisk undersøgelse på ClinicalTrials.gov som nøjagtige og aktuelle. Hvis en undersøgelse med rekrutteringsstatus som rekruttering; rekrutterer endnu ikke; eller aktiv, ikke rekruttering er ikke blevet bekræftet inden for de seneste 2 år, er undersøgelsens rekrutteringsstatus vist som ukendt.
1. oktober 2018

Mere information

Begreber relateret til denne undersøgelse

Yderligere relevante MeSH-vilkår

Andre undersøgelses-id-numre

Andre undersøgelses-id-numre

Andre identifikatorer eller ID-numre end NCT-nummeret, der er tildelt til en klinisk undersøgelse af undersøgelsens sponsor, finansieringsgivere eller andre. Disse numre kan omfatte unikke identifikatorer fra andre forsøgsregistre og National Institutes of Health-bevillingsnumre.
  • BP39642
  • 2016-004799-23 (EudraCT nummer)

Lægemiddel- og udstyrsoplysninger, undersøgelsesdokumenter

Studerer et amerikansk FDA-reguleret lægemiddelprodukt

Ingen

Studerer et amerikansk FDA-reguleret enhedsprodukt

Ingen

Disse oplysninger blev hentet direkte fra webstedet clinicaltrials.gov uden ændringer. Hvis du har nogen anmodninger om at ændre, fjerne eller opdatere dine undersøgelsesoplysninger, bedes du kontakte register@clinicaltrials.gov. Så snart en ændring er implementeret på clinicaltrials.gov, vil denne også blive opdateret automatisk på vores hjemmeside .

Kliniske forsøg med Beta-thalassæmi

Kliniske forsøg med Bitopertin

Søg i lignende forsøg

Sponsorer og samarbejdspartnere

Medicinske tilstande

Narkotikainterventioner

Betingelser

Sjældne sygdomme

Narkotikainterventioner

Kosttilskud

Sponsor / samarbejdspartnere

Placeringer

Cookieindstillinger

Vi bruger cookies for at sikre, at vi giver dig den bedste oplevelse på vores hjemmeside. For flere detaljer skal du læse omhyggeligt vores Politik om beskyttelse af personlige oplysninger og cookies. ...>>>Du kan når som helst ændre dine præferencer eller trække dit samtykke tilbage ved at slette cookies fra din hjemmeside eller computer som beskrevet i politikken. Accepter det og vælg dine præferencer ved at markere de tilsvarende felter i afsnittet "Administrer indstillinger" nedenfor. Læs vores servicevilkår omhyggeligt, inden du fortsætter med at bruge nogen del af dette websted.
«Administrer indstillinger