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Uno studio sulla bitopertina (RO4917838) negli adulti con beta-talassemia non dipendente dalle trasfusioni (NTD)

4 ottobre 2018 aggiornato da: Hoffmann-La Roche

Uno studio di fase II, a braccio singolo, multicentrico, di prova del meccanismo per studiare la sicurezza, la tollerabilità, l'efficacia, la farmacocinetica e la farmacodinamica della bitopertina (RO4917838) negli adulti con beta-talassemia non dipendente dalle trasfusioni

Questo studio di prova del meccanismo viene eseguito per studiare la sicurezza, la tollerabilità, l'efficacia, la farmacocinetica e la farmacodinamica di dosi orali multiple di bitopertina negli adulti con beta-talassemia NTD.

Questo studio si compone di due parti:

Parte 1 - Lo studio principale - 16 settimane in totale: i partecipanti saranno sottoposti a un periodo di aumento della dose di 6 settimane seguito da 10 settimane di trattamento alla dose target raggiunta.

Parte 2 - Open Label Extension (OLE) - fino a ulteriori 12 mesi. Ai partecipanti verrà data la possibilità di iscriversi all'OLE una volta completato il trattamento di 16 settimane della Parte 1. I partecipanti che decidono di non iscriversi all'OLE, alla fine della Parte 1 entreranno in un periodo di follow-up di 6 settimane.

Panoramica dello studio

Stato

Stato

Indica lo stato di reclutamento attuale o lo stato di accesso ampliato.
Completato

Condizioni

Condizioni

La malattia, il disturbo, la sindrome, la malattia o la lesione oggetto di studio. Su ClinicalTrials.gov, le condizioni possono includere anche altri problemi relativi alla salute, come la durata della vita, la qualità della vita e i rischi per la salute.

Intervento / Trattamento

Intervento / Trattamento

Un processo o un'azione che è al centro di uno studio clinico. Gli interventi includono farmaci, dispositivi medici, procedure, vaccini e altri prodotti sperimentali o già disponibili. Gli interventi possono anche includere approcci non invasivi, come l'educazione o la modifica della dieta e dell'esercizio fisico.

Tipo di studio

Tipo di studio

Descrive la natura di uno studio clinico. I tipi di studio includono studi interventistici (chiamati anche studi clinici), studi osservazionali (compresi i registri dei pazienti) e accesso allargato.
Interventistico

Iscrizione (Effettivo)

Iscrizione

Il numero di partecipanti a uno studio clinico. L'iscrizione "anticipata" è il numero target di partecipanti di cui i ricercatori hanno bisogno per lo studio.
12

Fase

Fase

La fase di una sperimentazione clinica che studia un farmaco o un prodotto biologico, sulla base delle definizioni sviluppate dalla Food and Drug Administration (FDA) statunitense. La fase si basa sull'obiettivo dello studio, sul numero di partecipanti e su altre caratteristiche. Ci sono cinque fasi: Early Phase 1 (precedentemente indicata come Fase 0), Phase 1, Phase 2, Phase 3 e Phase 4. Not Applicable è usato per descrivere sperimentazioni senza fasi definite dalla FDA, incluse sperimentazioni di dispositivi o interventi comportamentali.
  • Fase 2

Contatti e Sedi

Questa sezione fornisce i recapiti di coloro che conducono lo studio e informazioni su dove viene condotto lo studio.

Luoghi di studio

  • Italia
    • Liguria
      • Genova, Liguria, Italia, 16128
        • Centro della Microcitemia e delle Anemie Congenite - Ospedale Galliera; Oncologia /Cardiologia
    • Lombardia
      • Milano, Lombardia, Italia, 20122
        • Ospedale Maggiore di Milano; Cardio-Metabolic Diseases
  • Libano
      • Baabda, Libano, 1003
        • Chronic Care Center
  • Tailandia
      • Bangkok Noi, Tailandia, 10700
        • Siriraj Hospital; Division of Haematology-Oncology

Criteri di partecipazione

I ricercatori cercano persone che corrispondano a una certa descrizione, chiamata criteri di ammissibilità. Alcuni esempi di questi criteri sono le condizioni generali di salute di una persona o trattamenti precedenti.

Criteri di ammissibilità

Criteri di ammissibilità

I requisiti chiave che devono soddisfare le persone che vogliono partecipare a uno studio clinico o le caratteristiche che devono avere. I criteri di ammissibilità sono costituiti sia da criteri di inclusione (necessari a una persona per partecipare allo studio) sia da criteri di esclusione (che impediscono a una persona di partecipare). I tipi di criteri di ammissibilità includono se uno studio accetta volontari sani, ha requisiti di età o gruppo di età o è limitato dal sesso.

Età idonea allo studio

Da 18 anni a 55 anni (Adulto)

Accetta volontari sani

No

Sessi ammissibili allo studio

Tutto

Descrizione

Criterio di inclusione:

  • Diagnosi confermata di beta-talassemia
  • Anemia clinicamente definita non trasfusione-dipendente (solo Parte 1), definita come concentrazioni di Hb >7,5 grammi per decilitro (g/dL) e <9,5 g/dL, inferiori o uguali a 4 trasfusioni di unità di globuli rossi entro 1 anno prima dell'arruolamento nello studio e nessuna trasfusione entro 12 settimane prima dell'arruolamento nello studio
  • Completamento di 16 settimane di trattamento con bitopertin nella Parte 1 di questo studio con oltre l'80% di conformità rispetto all'uso previsto del farmaco in studio (basato sul diario del paziente e sulla responsabilità del farmaco in studio; solo Parte 2)
  • Un rapporto rischio-beneficio favorevole dal trattamento con bitopertin come valutato dallo sperimentatore (solo parte 2)

Criteri di esclusione:

  • Qualsiasi storia di terapia genica
  • Storia di anemia emolitica ad eccezione della beta-talassemia
  • Splenomegalia e/o epatomegalia sintomatica grave con ipersplenismo (solo Parte 1)
  • Qualsiasi uso di un agente stimolante l'eritropoiesi entro 24 settimane prima dell'arruolamento.
  • Inizio della terapia ferrochelante o idrossiurea entro 24 settimane prima dell'arruolamento (solo parte 1)
  • Depressione, trattamento con antidepressivi o altre malattie psichiatriche e/o abuso di droghe
  • Malattia in comorbidità clinicamente significativa/non controllata
  • Donne incinte o che allattano
  • Uso di inibitori del citocromo P450 (CYP) 3A4 entro 2 settimane o induttori del CYP3A4 entro 4 settimane prima del farmaco in studio
  • Risultato del test dell'epatite B o C attivo o noto positivo al test del virus dell'immunodeficienza umana (HIV).
  • Diagnosi di cancro nei 5 anni precedenti, a meno che il trattamento non abbia portato alla completa assenza di malattia per almeno 2 anni
  • Qualsiasi malattia grave entro 1 mese o malattia febbrile entro 1 settimana prima del farmaco oggetto dello studio
  • Ipertensione polmonare che richiede ossigenoterapia (solo parte 1)

Piano di studio

Questa sezione fornisce i dettagli del piano di studio, compreso il modo in cui lo studio è progettato e ciò che lo studio sta misurando.

Come è strutturato lo studio?

Dettagli di progettazione

  • Scopo principale: Trattamento
  • Assegnazione: N / A
  • Modello interventistico: Assegnazione di gruppo singolo
  • Mascheramento: Nessuno (etichetta aperta)

Armi e interventi

Gruppo di partecipanti / Arm

Gruppo di partecipanti / Arm

Un gruppo o sottogruppo di partecipanti a uno studio clinico che riceve un intervento/trattamento specifico o nessun intervento, secondo il protocollo dello studio.
Intervento / Trattamento

Intervento / Trattamento

Un processo o un'azione che è al centro di uno studio clinico. Gli interventi includono farmaci, dispositivi medici, procedure, vaccini e altri prodotti sperimentali o già disponibili. Gli interventi possono anche includere approcci non invasivi, come l'educazione o la modifica della dieta e dell'esercizio fisico.
Sperimentale: Bitopertina

Parte 1 - Lo studio principale - 16 settimane in totale:

I partecipanti saranno sottoposti a un periodo di aumento della dose di 6 settimane seguito da 10 settimane di trattamento alla dose target raggiunta di bitopertin.

Parte 2 - Open Label Extension (OLE) - fino a ulteriori 12 mesi:

Ai partecipanti verrà data la possibilità di iscriversi all'OLE una volta completato il trattamento di 16 settimane della Parte 1.

I partecipanti che decidono di non iscriversi all'OLE, alla fine della Parte 1 entreranno in un periodo di follow-up di 6 settimane.
Droga: Bitopertina
Bitopertin verrà somministrato per via orale una volta al giorno a dosi fino a 120 milligrammi (mg).
Altri nomi:
  • RO4917838

Cosa sta misurando lo studio?

Misure di risultato primarie

Misure di risultato primarie

Nel protocollo di uno studio clinico, la misura dell'esito pianificato più importante per valutare l'effetto di un intervento/trattamento. La maggior parte degli studi clinici ha una misura di esito primaria, ma alcuni ne hanno più di una.
Misura del risultato
Lasso di tempo
Esito sulla sicurezza: percentuale di partecipanti con eventi avversi (AE) - solo parte 1
Lasso di tempo: Basale, settimana 16, fino alla settimana 22
Basale, settimana 16, fino alla settimana 22
Risultato di efficacia: variazione del livello di emoglobina totale (Hb) dal basale alla fine del periodo di trattamento di 16 settimane nella Parte 1
Lasso di tempo: Dal basale alla settimana 16
Dal basale alla settimana 16
Esito di sicurezza a lungo termine: percentuale di partecipanti con eventi avversi (AE) - solo parte 2
Lasso di tempo: Linea di base a 19 mesi
Linea di base a 19 mesi

Misure di risultato secondarie

Misure di risultato secondarie

Nel protocollo di uno studio clinico, una misura dell'esito pianificato che non è importante quanto la misura dell'esito primario per valutare l'effetto di un intervento ma è comunque di interesse. La maggior parte degli studi clinici ha più di una misura di esito secondaria.
Misura del risultato
Lasso di tempo
Clearance apparente di Bitopertin
Lasso di tempo: Parte 1: 2,12 ore (H) postdose (PD) il giorno 1; 0 H predose (PRD) il giorno 2; 0H PRD e 3H PD nei giorni 15,29,57; 0H PRD e 1,4H PD il giorno 85; 0H PRD il giorno 113; ritiro anticipato (DE) fino a 22 settimane. Parte 2: 0H PRD e 1,4H PD nei giorni 183.365; ED fino a 65 settimane
Parte 1: 2,12 ore (H) postdose (PD) il giorno 1; 0 H predose (PRD) il giorno 2; 0H PRD e 3H PD nei giorni 15,29,57; 0H PRD e 1,4H PD il giorno 85; 0H PRD il giorno 113; ritiro anticipato (DE) fino a 22 settimane. Parte 2: 0H PRD e 1,4H PD nei giorni 183.365; ED fino a 65 settimane
Volume di distribuzione di Bitopertin
Lasso di tempo: Parte 1: 2,12 ore (H) postdose (PD) il giorno 1; 0 H predose (PRD) il giorno 2; 0H PRD e 3H PD nei giorni 15,29,57; 0H PRD e 1,4H PD il giorno 85; 0H PRD il giorno 113; ritiro anticipato (DE) fino a 22 settimane. Parte 2: 0H PRD e 1,4H PD nei giorni 183.365; ED fino a 65 settimane
Parte 1: 2,12 ore (H) postdose (PD) il giorno 1; 0 H predose (PRD) il giorno 2; 0H PRD e 3H PD nei giorni 15,29,57; 0H PRD e 1,4H PD il giorno 85; 0H PRD il giorno 113; ritiro anticipato (DE) fino a 22 settimane. Parte 2: 0H PRD e 1,4H PD nei giorni 183.365; ED fino a 65 settimane
Area sotto la curva concentrazione-tempo (AUC) di Bitopertin all'interno di un intervallo di dosaggio
Lasso di tempo: Parte 1: 2,12 ore (H) postdose (PD) il giorno 1; 0 H predose (PRD) il giorno 2; 0H PRD e 3H PD nei giorni 15,29,57; 0H PRD e 1,4H PD il giorno 85; 0H PRD il giorno 113; ritiro anticipato (DE) fino a 22 settimane. Parte 2: 0H PRD e 1,4H PD nei giorni 183.365; ED fino a 65 settimane
Parte 1: 2,12 ore (H) postdose (PD) il giorno 1; 0 H predose (PRD) il giorno 2; 0H PRD e 3H PD nei giorni 15,29,57; 0H PRD e 1,4H PD il giorno 85; 0H PRD il giorno 113; ritiro anticipato (DE) fino a 22 settimane. Parte 2: 0H PRD e 1,4H PD nei giorni 183.365; ED fino a 65 settimane
Concentrazione minima osservata (Cmin) di Bitopertin
Lasso di tempo: Parte 1: Predose (0 ore) nei giorni 2, 15, 29, 57, 85, 113; e al ritiro anticipato (fino a 22 settimane complessive). Parte 2: pre-dose (0 ore) e post-dose (1, 4 ore) nei giorni 183, 365; e al ritiro anticipato (fino a 65 settimane complessive)
Parte 1: Predose (0 ore) nei giorni 2, 15, 29, 57, 85, 113; e al ritiro anticipato (fino a 22 settimane complessive). Parte 2: pre-dose (0 ore) e post-dose (1, 4 ore) nei giorni 183, 365; e al ritiro anticipato (fino a 65 settimane complessive)
Concentrazione massima osservata (Cmax) di Bitopertin
Lasso di tempo: Parte 1: 2,12 ore (H) postdose (PD) il giorno 1; 0 H predose (PRD) il giorno 2; 0H PRD e 3H PD nei giorni 15,29,57; 0H PRD e 1,4H PD il giorno 85; 0H PRD il giorno 113; ritiro anticipato (DE) fino a 22 settimane. Parte 2: 0H PRD e 1,4H PD nei giorni 183.365; ED fino a 65 settimane
Parte 1: 2,12 ore (H) postdose (PD) il giorno 1; 0 H predose (PRD) il giorno 2; 0H PRD e 3H PD nei giorni 15,29,57; 0H PRD e 1,4H PD il giorno 85; 0H PRD il giorno 113; ritiro anticipato (DE) fino a 22 settimane. Parte 2: 0H PRD e 1,4H PD nei giorni 183.365; ED fino a 65 settimane
Emivita di eliminazione apparente di Bitopertin
Lasso di tempo: Parte 1: 2,12 ore (H) postdose (PD) il giorno 1; 0 H predose (PRD) il giorno 2; 0H PRD e 3H PD nei giorni 15,29,57; 0H PRD e 1,4H PD il giorno 85; 0H PRD il giorno 113; ritiro anticipato (DE) fino a 22 settimane. Parte 2: 0H PRD e 1,4H PD nei giorni 183.365; ED fino a 65 settimane
Parte 1: 2,12 ore (H) postdose (PD) il giorno 1; 0 H predose (PRD) il giorno 2; 0H PRD e 3H PD nei giorni 15,29,57; 0H PRD e 1,4H PD il giorno 85; 0H PRD il giorno 113; ritiro anticipato (DE) fino a 22 settimane. Parte 2: 0H PRD e 1,4H PD nei giorni 183.365; ED fino a 65 settimane
Rapporto di accumulo di Bitopertin
Lasso di tempo: Parte 1: 2,12 ore (H) postdose (PD) il giorno 1; 0 H predose (PRD) il giorno 2; 0H PRD e 3H PD nei giorni 15,29,57; 0H PRD e 1,4H PD il giorno 85; 0H PRD il giorno 113; ritiro anticipato (DE) fino a 22 settimane. Parte 2: 0H PRD e 1,4H PD nei giorni 183.365; ED fino a 65 settimane
Parte 1: 2,12 ore (H) postdose (PD) il giorno 1; 0 H predose (PRD) il giorno 2; 0H PRD e 3H PD nei giorni 15,29,57; 0H PRD e 1,4H PD il giorno 85; 0H PRD il giorno 113; ritiro anticipato (DE) fino a 22 settimane. Parte 2: 0H PRD e 1,4H PD nei giorni 183.365; ED fino a 65 settimane
Variazione rispetto al basale nella conta assoluta dei reticolociti
Lasso di tempo: Parte 1: basale, settimana 16. Parte 2: fino alla settimana 65
Parte 1: basale, settimana 16. Parte 2: fino alla settimana 65
Variazione rispetto al basale del livello sierico di lattato deidrogenasi
Lasso di tempo: Parte 1: basale, settimana 16. Parte 2: fino alla settimana 65
Parte 1: basale, settimana 16. Parte 2: fino alla settimana 65
Variazione rispetto al basale del livello di bilirubina sierica
Lasso di tempo: Parte 1: basale, settimana 16. Parte 2: fino alla settimana 65
Parte 1: basale, settimana 16. Parte 2: fino alla settimana 65
Variazione rispetto al basale nella conta assoluta dei globuli rossi
Lasso di tempo: Parte 1: basale, settimana 16. Parte 2: fino alla settimana 65
Parte 1: basale, settimana 16. Parte 2: fino alla settimana 65
Variazione del livello totale di emoglobina dal basale alla fine del periodo di trattamento nella parte 2
Lasso di tempo: Basale, 19 mesi
Basale, 19 mesi

Collaboratori e investigatori

Qui è dove troverai le persone e le organizzazioni coinvolte in questo studio.

Sponsor

Sponsor

L'organizzazione o la persona che avvia lo studio e che ha autorità e controllo sullo studio.
Hoffmann-La Roche

Pubblicazioni e link utili

La persona responsabile dell'inserimento delle informazioni sullo studio fornisce volontariamente queste pubblicazioni. Questi possono riguardare qualsiasi cosa relativa allo studio.

Pubblicazioni generali

Studiare le date dei record

Queste date tengono traccia dell'avanzamento della registrazione dello studio e dell'invio dei risultati di sintesi a ClinicalTrials.gov. I record degli studi e i risultati riportati vengono esaminati dalla National Library of Medicine (NLM) per assicurarsi che soddisfino specifici standard di controllo della qualità prima di essere pubblicati sul sito Web pubblico.

Studia le date principali

Inizio studio (Effettivo)

Inizio studio

La data effettiva in cui il primo partecipante è stato arruolato in uno studio clinico. La data di inizio dello studio "prevista" è la data che i ricercatori pensano sarà la data di inizio dello studio.
26 ottobre 2017

Completamento primario (Effettivo)

Completamento primario

La data in cui l'ultimo partecipante a uno studio clinico è stato esaminato o ha ricevuto un intervento per raccogliere i dati finali per la misura dell'esito primario. Il fatto che lo studio clinico sia terminato secondo il protocollo o sia stato interrotto non influisce su questa data. Per gli studi clinici con più di una misura di esito primario con diverse date di completamento, questo termine si riferisce alla data in cui la raccolta dei dati è completata per tutte le misure di esito primario. La data di completamento principale "prevista" è la data che i ricercatori ritengono sarà la data di completamento principale per lo studio.
29 giugno 2018

Completamento dello studio (Effettivo)

Completamento dello studio

La data in cui l'ultimo partecipante a uno studio clinico è stato esaminato o ha ricevuto un intervento/trattamento per raccogliere i dati finali per le misure di esito primarie, le misure di esito secondarie e gli eventi avversi (ovvero l'ultima visita dell'ultimo partecipante). La data di completamento dello studio "prevista" è la data che i ricercatori ritengono sarà la data di completamento dello studio.
29 giugno 2018

Date di iscrizione allo studio

Primo inviato

Primo inviato

La data in cui lo sponsor o il ricercatore dello studio ha inviato per la prima volta un record di studio a ClinicalTrials.gov. In genere c'è un ritardo di alcuni giorni tra la prima data di invio e la disponibilità del record su ClinicalTrials.gov (la prima data di invio).
1 settembre 2017

Primo inviato che soddisfa i criteri di controllo qualità

Primo inviato che soddisfa i criteri di controllo qualità

La data in cui lo sponsor dello studio o il ricercatore invia per la prima volta un record di studio che è coerente con i criteri di revisione del controllo di qualità (QC) della National Library of Medicine (NLM). Lo sponsor o lo sperimentatore potrebbe dover rivedere e inviare un record di studio una o più volte prima che i criteri di revisione QC di NLM siano soddisfatti. È responsabilità dello sponsor o dello sperimentatore garantire che il record dello studio sia coerente con i criteri di revisione QC NLM.
1 settembre 2017

Primo Inserito (Effettivo)

Primo Inserito

La data in cui il record dello studio è stato disponibile per la prima volta su ClinicalTrials.gov dopo la conclusione della revisione del controllo di qualità (QC) della National Library of Medicine (NLM). In genere c'è un ritardo di alcuni giorni tra la data in cui lo sponsor dello studio o lo sperimentatore ha presentato il record dello studio e la prima data pubblicata.
5 settembre 2017

Aggiornamenti dei record di studio

Ultimo aggiornamento pubblicato (Effettivo)

Ultimo aggiornamento pubblicato

La data più recente in cui le modifiche al record di uno studio sono state rese disponibili su ClinicalTrials.gov. Potrebbe esserci un ritardo tra il momento in cui le modifiche sono state inviate a ClinicalTrials.gov dallo sponsor o dallo sperimentatore dello studio (data di invio dell'ultimo aggiornamento) e la data di pubblicazione dell'ultimo aggiornamento.
5 ottobre 2018

Ultimo aggiornamento inviato che soddisfa i criteri QC

Ultimo aggiornamento inviato che soddisfa i criteri QC

La data più recente in cui lo sponsor dello studio o il ricercatore ha presentato modifiche a un record di studio che sono coerenti con i criteri di revisione del controllo di qualità (QC) della National Library of Medicine (NLM). È responsabilità dello sponsor o dello sperimentatore garantire che il record dello studio sia coerente con i criteri di revisione QC NLM.
4 ottobre 2018

Ultimo verificato

Ultimo verificato

La data più recente in cui lo sponsor dello studio o il ricercatore ha confermato che le informazioni su uno studio clinico su ClinicalTrials.gov sono accurate e aggiornate. Se uno studio con stato di reclutamento di reclutamento; non ancora reclutamento; o attivo, non reclutamento non è stato confermato negli ultimi 2 anni, lo stato di reclutamento dello studio viene mostrato come sconosciuto.
1 ottobre 2018

Maggiori informazioni

Termini relativi a questo studio

Termini MeSH pertinenti aggiuntivi

Altri numeri di identificazione dello studio

Altri numeri di identificazione dello studio

Identificatori o numeri ID diversi dal numero NCT assegnati a uno studio clinico dallo sponsor, dai finanziatori o da altri dello studio. Questi numeri possono includere identificatori univoci di altri registri di sperimentazione e numeri di sovvenzioni del National Institutes of Health.
  • BP39642
  • 2016-004799-23 (Numero EudraCT)

Informazioni su farmaci e dispositivi, documenti di studio

Studia un prodotto farmaceutico regolamentato dalla FDA degli Stati Uniti

No

Studia un dispositivo regolamentato dalla FDA degli Stati Uniti

No

Queste informazioni sono state recuperate direttamente dal sito web clinicaltrials.gov senza alcuna modifica. In caso di richieste di modifica, rimozione o aggiornamento dei dettagli dello studio, contattare register@clinicaltrials.gov. Non appena verrà implementata una modifica su clinicaltrials.gov, questa verrà aggiornata automaticamente anche sul nostro sito web .

Prove cliniche su Beta-talassemia

Prove cliniche su Bitopertina

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