Denna sida har översatts automatiskt och översättningens korrekthet kan inte garanteras. Vänligen se engelsk version för en källtext.

En studie av bitopertin (RO4917838) hos vuxna med icke-transfusionsberoende (NTD) beta-thalassemi

4 oktober 2018 uppdaterad av: Hoffmann-La Roche

En fas II-studie, enarms-, multicenter-, bevis på mekanismen för att undersöka säkerhet, tolerabilitet, effektivitet, farmakokinetik och farmakodynamik hos Bitopertin (RO4917838) hos vuxna med icke-transfusionsberoende Βeta-thalassemi

Denna proof-of-mekanisme-studie genomförs för att undersöka säkerhet, tolerabilitet, effekt, farmakokinetik och farmakodynamik för multipla orala doser av bitopertin hos vuxna med NTD beta-talassemi.

Denna studie består av två delar:

Del 1 - Huvudstudien - 16 veckor totalt: Deltagarna kommer att genomgå en 6-veckors dosökningsperiod följt av 10 veckors behandling med den uppnådda måldosen.

Del 2 - Open Label Extension (OLE) - upp till ytterligare 12 månader. Deltagarna kommer att ges möjlighet att registrera sig i OLE när den 16 veckor långa behandlingen av del 1 har slutförts. Deltagare som beslutar sig för att inte registrera sig i OLE kommer i slutet av del 1 att gå in i en 6-veckors uppföljningsperiod.

Studieöversikt

Status

Status

Indikerar aktuell rekryteringsstatus eller utökad åtkomststatus.
Avslutad

Betingelser

Betingelser

Sjukdomen, störningen, syndromet, sjukdomen eller skadan som studeras. På ClinicalTrials.gov kan tillstånd även innefatta andra hälsorelaterade frågor, såsom livslängd, livskvalitet och hälsorisker.

Intervention / Behandling

Intervention / Behandling

En process eller handling som är i fokus för en klinisk studie. Interventioner inkluderar läkemedel, medicinsk utrustning, procedurer, vacciner och andra produkter som antingen är undersökta eller redan tillgängliga. Interventioner kan också innefatta icke-invasiva tillvägagångssätt, såsom utbildning eller modifiering av kost och träning.

Studietyp

Studietyp

Beskriver arten av en klinisk studie. Studietyper inkluderar interventionsstudier (även kallade kliniska prövningar), observationsstudier (inklusive patientregister) och utökad tillgång.
Interventionell

Inskrivning (Faktisk)

Inskrivning

Antalet deltagare i en klinisk studie. Den "förväntade" registreringen är det antal deltagare som forskarna behöver för studien.
12

Fas

Fas

Stadiet av en klinisk prövning som studerar ett läkemedel eller en biologisk produkt, baserat på definitioner utvecklade av U.S. Food and Drug Administration (FDA). Fasen baseras på studiens syfte, antal deltagare och andra egenskaper. Det finns fem faser: tidig fas 1 (tidigare listad som fas 0), fas 1, fas 2, fas 3 och fas 4. Ej tillämpligt används för att beskriva prövningar utan FDA-definierade faser, inklusive prövningar av enheter eller beteendeinterventioner.
  • Fas 2

Kontakter och platser

Det här avsnittet innehåller kontaktuppgifter för dem som genomför studien och information om var denna studie genomförs.

Studieorter

  • Italien
    • Liguria
      • Genova, Liguria, Italien, 16128
        • Centro della Microcitemia e delle Anemie Congenite - Ospedale Galliera; Oncologia /Cardiologia
    • Lombardia
      • Milano, Lombardia, Italien, 20122
        • Ospedale Maggiore di Milano; Cardio-Metabolic Diseases
  • Libanon
      • Baabda, Libanon, 1003
        • Chronic Care Center
  • Thailand
      • Bangkok Noi, Thailand, 10700
        • Siriraj Hospital; Division of Haematology-Oncology

Deltagandekriterier

Forskare letar efter personer som passar en viss beskrivning, så kallade behörighetskriterier. Några exempel på dessa kriterier är en persons allmänna hälsotillstånd eller tidigare behandlingar.

Urvalskriterier

Urvalskriterier

De nyckelkrav som personer som vill delta i en klinisk studie måste uppfylla eller de egenskaper de måste ha. Behörighetskriterier består av både inklusionskriterier (som krävs för att en person ska delta i studien) och uteslutningskriterier (som hindrar en person från att delta). Typer av behörighetskriterier inkluderar om en studie accepterar friska frivilliga, har ålders- eller åldersgruppskrav eller är begränsad av kön.

Åldrar som är berättigade till studier

18 år till 55 år (Vuxen)

Tar emot friska volontärer

Nej

Kön som är behöriga för studier

Allt

Beskrivning

Inklusionskriterier:

  • Bekräftad diagnos av beta-talassemi
  • Kliniskt definierad icke-transfusionsberoende anemi (endast del 1), definierad som Hb-koncentrationer >7,5 gram per deciliter (g/dL) och <9,5 g/dL, mindre än eller lika med 4 transfusioner av röda blodkroppsenheter inom 1 år före studieregistrering och ingen transfusion inom 12 veckor före studieinskrivning
  • Slutförande av 16 veckors behandling med bitopertin i del 1 av denna studie med mer än 80 % överensstämmelse från förväntad användning av studiemedicin (baserat på patientens dagbok och studieläkemedelsansvar; endast del 2)
  • Ett gynnsamt nytta-riskförhållande från behandling med bitopertin som bedömts av utredaren (endast del 2)

Exklusions kriterier:

  • Någon historia av genterapi
  • Historik av hemolytisk anemi förutom beta-talassemi
  • Svår symtomatisk splenomegali och/eller hepatomegali med hypersplenism (endast del 1)
  • All användning av ett erytropoesstimulerande medel inom 24 veckor före inskrivningen.
  • Initiering av järnkelatbehandling eller hydroxiurea inom 24 veckor före inskrivningen (endast del 1)
  • Depression, behandling med antidepressiva eller andra psykiatriska sjukdomar och/eller drogmissbruk
  • Kliniskt signifikant/okontrollerad komorbid sjukdom
  • Gravida eller ammande kvinnor
  • Användning av cytokrom P450 (CYP) 3A4-hämmare inom 2 veckor eller CYP3A4-inducerare inom 4 veckor före studieläkemedlet
  • Testresultat för aktiv hepatit B eller C eller känt positivt humant immunbristvirus (HIV).
  • Diagnos av cancer inom de senaste 5 åren om inte behandlingen har resulterat i fullständig sjukdomsfrihet i minst 2 år
  • Alla allvarliga sjukdomar inom 1 månad eller febersjukdom inom 1 vecka före studieläkemedlet
  • Pulmonell hypertoni som kräver syrgasbehandling (endast del 1)

Studieplan

Det här avsnittet ger detaljer om studieplanen, inklusive hur studien är utformad och vad studien mäter.

Hur är studien utformad?

Designdetaljer

  • Primärt syfte: Behandling
  • Tilldelning: N/A
  • Interventionsmodell: Enskild gruppuppgift
  • Maskning: Ingen (Open Label)

Vapen och interventioner

Deltagargrupp / Arm

Deltagargrupp / Arm

En grupp eller undergrupp av deltagare i en klinisk prövning som får en specifik intervention/behandling, eller ingen intervention, enligt prövningens protokoll.
Intervention / Behandling

Intervention / Behandling

En process eller handling som är i fokus för en klinisk studie. Interventioner inkluderar läkemedel, medicinsk utrustning, procedurer, vacciner och andra produkter som antingen är undersökta eller redan tillgängliga. Interventioner kan också innefatta icke-invasiva tillvägagångssätt, såsom utbildning eller modifiering av kost och träning.
Experimentell: Bitopertin

Del 1 - Huvudstudien - 16 veckor totalt:

Deltagarna kommer att genomgå en 6-veckors dosökningsperiod följt av 10 veckors behandling med den uppnådda måldosen av bitopertin.

Del 2 - Open Label Extension (OLE) - upp till ytterligare 12 månader:

Deltagarna kommer att ges möjlighet att registrera sig i OLE när den 16 veckor långa behandlingen av del 1 har slutförts.

Deltagare som beslutar sig för att inte registrera sig i OLE kommer i slutet av del 1 att gå in i en 6-veckors uppföljningsperiod.
Läkemedel: Bitopertin
Bitopertin kommer att administreras oralt en gång dagligen i doser upp till 120 milligram (mg).
Andra namn:
  • RO4917838

Vad mäter studien?

Primära resultatmått

Primära resultatmått

I en klinisk studies protokoll är det planerade utfallsmått som är det viktigaste för att utvärdera effekten av en intervention/behandling. De flesta kliniska studier har ett primärt utfallsmått, men vissa har mer än ett.
Resultatmått
Tidsram
Säkerhetsresultat: Andel deltagare med biverkningar (AE) - endast del 1
Tidsram: Baslinje, vecka 16, fram till vecka 22
Baslinje, vecka 16, fram till vecka 22
Effektutfall: Förändring av total hemoglobinnivå (Hb) från baslinje till slutet av 16-veckors behandlingsperiod i del 1
Tidsram: Baslinje till vecka 16
Baslinje till vecka 16
Långsiktigt säkerhetsresultat: Andel deltagare med biverkningar (AE) - endast del 2
Tidsram: Baslinje till 19 månader
Baslinje till 19 månader

Sekundära resultatmått

Sekundära resultatmått

I en klinisk studies protokoll, ett planerat utfallsmått som inte är lika viktigt som det primära utfallsmåttet för att utvärdera effekten av en intervention men som ändå är av intresse. De flesta kliniska studier har mer än ett sekundärt utfallsmått.
Resultatmått
Tidsram
Synbar clearance av Bitopertin
Tidsram: Del 1: 2,12 timmar (H) efter dos (PD) på dag 1; OH fördos (PRD) på dag 2; OH PRD och 3H PD på dagarna 15, 29, 57; OH PRD och 1,4H PD på dag 85; OH PRD på dag 113; tidigt uttag (ED) upp till 22 veckor. Del 2: OH PRD och 1,4H PD på dagarna 183 365; ED upp till 65 veckor
Del 1: 2,12 timmar (H) efter dos (PD) på dag 1; OH fördos (PRD) på dag 2; OH PRD och 3H PD på dagarna 15, 29, 57; OH PRD och 1,4H PD på dag 85; OH PRD på dag 113; tidigt uttag (ED) upp till 22 veckor. Del 2: OH PRD och 1,4H PD på dagarna 183 365; ED upp till 65 veckor
Distributionsvolymen för Bitopertin
Tidsram: Del 1: 2,12 timmar (H) efter dos (PD) på dag 1; OH fördos (PRD) på dag 2; OH PRD och 3H PD på dagarna 15, 29, 57; OH PRD och 1,4H PD på dag 85; OH PRD på dag 113; tidigt uttag (ED) upp till 22 veckor. Del 2: OH PRD och 1,4H PD på dagarna 183 365; ED upp till 65 veckor
Del 1: 2,12 timmar (H) efter dos (PD) på dag 1; OH fördos (PRD) på dag 2; OH PRD och 3H PD på dagarna 15, 29, 57; OH PRD och 1,4H PD på dag 85; OH PRD på dag 113; tidigt uttag (ED) upp till 22 veckor. Del 2: OH PRD och 1,4H PD på dagarna 183 365; ED upp till 65 veckor
Area under koncentration-tidskurvan (AUC) för bitopertin inom ett doseringsintervall
Tidsram: Del 1: 2,12 timmar (H) efter dos (PD) på dag 1; OH fördos (PRD) på dag 2; OH PRD och 3H PD på dagarna 15, 29, 57; OH PRD och 1,4H PD på dag 85; OH PRD på dag 113; tidigt uttag (ED) upp till 22 veckor. Del 2: OH PRD och 1,4H PD på dagarna 183 365; ED upp till 65 veckor
Del 1: 2,12 timmar (H) efter dos (PD) på dag 1; OH fördos (PRD) på dag 2; OH PRD och 3H PD på dagarna 15, 29, 57; OH PRD och 1,4H PD på dag 85; OH PRD på dag 113; tidigt uttag (ED) upp till 22 veckor. Del 2: OH PRD och 1,4H PD på dagarna 183 365; ED upp till 65 veckor
Minsta observerade koncentration (Cmin) av bitopertin
Tidsram: Del 1: Fördos (OH) på dagarna 2, 15, 29, 57, 85, 113; och vid tidig utsättning (upp till 22 veckor totalt). Del 2: Fördos (OH) och efterdos (1, 4 H) på dagarna 183, 365; och vid tidigt uttag (upp till 65 veckor totalt)
Del 1: Fördos (OH) på dagarna 2, 15, 29, 57, 85, 113; och vid tidig utsättning (upp till 22 veckor totalt). Del 2: Fördos (OH) och efterdos (1, 4 H) på dagarna 183, 365; och vid tidigt uttag (upp till 65 veckor totalt)
Maximal observerad koncentration (Cmax) av bitopertin
Tidsram: Del 1: 2,12 timmar (H) efter dos (PD) på dag 1; OH fördos (PRD) på dag 2; OH PRD och 3H PD på dagarna 15, 29, 57; OH PRD och 1,4H PD på dag 85; OH PRD på dag 113; tidigt uttag (ED) upp till 22 veckor. Del 2: OH PRD och 1,4H PD på dagarna 183 365; ED upp till 65 veckor
Del 1: 2,12 timmar (H) efter dos (PD) på dag 1; OH fördos (PRD) på dag 2; OH PRD och 3H PD på dagarna 15, 29, 57; OH PRD och 1,4H PD på dag 85; OH PRD på dag 113; tidigt uttag (ED) upp till 22 veckor. Del 2: OH PRD och 1,4H PD på dagarna 183 365; ED upp till 65 veckor
Uppenbar eliminationshalveringstid för Bitopertin
Tidsram: Del 1: 2,12 timmar (H) efter dos (PD) på dag 1; OH fördos (PRD) på dag 2; OH PRD och 3H PD på dagarna 15, 29, 57; OH PRD och 1,4H PD på dag 85; OH PRD på dag 113; tidigt uttag (ED) upp till 22 veckor. Del 2: OH PRD och 1,4H PD på dagarna 183 365; ED upp till 65 veckor
Del 1: 2,12 timmar (H) efter dos (PD) på dag 1; OH fördos (PRD) på dag 2; OH PRD och 3H PD på dagarna 15, 29, 57; OH PRD och 1,4H PD på dag 85; OH PRD på dag 113; tidigt uttag (ED) upp till 22 veckor. Del 2: OH PRD och 1,4H PD på dagarna 183 365; ED upp till 65 veckor
Ackumuleringsförhållande för Bitopertin
Tidsram: Del 1: 2,12 timmar (H) efter dos (PD) på dag 1; OH fördos (PRD) på dag 2; OH PRD och 3H PD på dagarna 15, 29, 57; OH PRD och 1,4H PD på dag 85; OH PRD på dag 113; tidigt uttag (ED) upp till 22 veckor. Del 2: OH PRD och 1,4H PD på dagarna 183 365; ED upp till 65 veckor
Del 1: 2,12 timmar (H) efter dos (PD) på dag 1; OH fördos (PRD) på dag 2; OH PRD och 3H PD på dagarna 15, 29, 57; OH PRD och 1,4H PD på dag 85; OH PRD på dag 113; tidigt uttag (ED) upp till 22 veckor. Del 2: OH PRD och 1,4H PD på dagarna 183 365; ED upp till 65 veckor
Ändring från baslinjen i absolut retikulocytantal
Tidsram: Del 1: Baslinje, vecka 16. Del 2: Fram till vecka 65
Del 1: Baslinje, vecka 16. Del 2: Fram till vecka 65
Ändring från baslinjen i serumlaktatdehydrogenasnivå
Tidsram: Del 1: Baslinje, vecka 16. Del 2: Fram till vecka 65
Del 1: Baslinje, vecka 16. Del 2: Fram till vecka 65
Ändring från baslinjen i serumbilirubinnivå
Tidsram: Del 1: Baslinje, vecka 16. Del 2: Fram till vecka 65
Del 1: Baslinje, vecka 16. Del 2: Fram till vecka 65
Ändring från baslinjen i absolut antal röda blodkroppar
Tidsram: Del 1: Baslinje, vecka 16. Del 2: Fram till vecka 65
Del 1: Baslinje, vecka 16. Del 2: Fram till vecka 65
Förändring av total Hb-nivå från baslinje till slutet av behandlingsperioden i del 2
Tidsram: Baslinje, 19 månader
Baslinje, 19 månader

Samarbetspartners och utredare

Det är här du hittar personer och organisationer som är involverade i denna studie.

Sponsor

Sponsor

Den organisation eller person som initierar studien och som har auktoritet och kontroll över studien.
Hoffmann-La Roche

Publikationer och användbara länkar

Den som ansvarar för att lägga in information om studien tillhandahåller frivilligt dessa publikationer. Dessa kan handla om allt som har med studien att göra.

Allmänna publikationer

Studieavstämningsdatum

Dessa datum spårar framstegen för inlämningar av studieposter och sammanfattande resultat till ClinicalTrials.gov. Studieposter och rapporterade resultat granskas av National Library of Medicine (NLM) för att säkerställa att de uppfyller specifika kvalitetskontrollstandarder innan de publiceras på den offentliga webbplatsen.

Studera stora datum

Studiestart (Faktisk)

Studiestart

Det faktiska datumet då den första deltagaren registrerades i en klinisk studie. Det "förväntade" studiestartdatumet är det datum som forskarna tror kommer att vara studiens startdatum.
26 oktober 2017

Primärt slutförande (Faktisk)

Primärt slutförande

Det datum då den sista deltagaren i en klinisk studie undersöktes eller fick en intervention för att samla in slutliga data för det primära utfallsmåttet. Huruvida den kliniska studien avslutades enligt protokollet eller avslutades påverkar inte detta datum. För kliniska studier med mer än ett primärt utfallsmått med olika slutdatum avser denna term det datum då datainsamlingen är slutförd för alla primära utfallsmått. Det "förväntade" primära slutdatumet är det datum som forskarna tror kommer att vara det primära slutdatumet för studien.
29 juni 2018

Avslutad studie (Faktisk)

Avslutad studie

Det datum då den sista deltagaren i en klinisk studie undersöktes eller fick en intervention/behandling för att samla in slutliga data för de primära utfallsmåtten, sekundära utfallsmåtten och biverkningar (det vill säga den senaste deltagarens senaste besök). Det "förväntade" studiens slutdatum är det datum som forskarna tror kommer att vara studiens slutdatum.
29 juni 2018

Studieregistreringsdatum

Först inskickad

Först inskickad

Datumet då studiesponsorn eller utredaren först skickade in en studiepost till ClinicalTrials.gov. Det är vanligtvis en fördröjning på några dagar mellan det första inlämningsdatumet och postens tillgänglighet på ClinicalTrials.gov (det första publicerade datumet).
1 september 2017

Först inskickad som uppfyllde QC-kriterierna

Först inskickad som uppfyllde QC-kriterierna

Det datum då studiesponsorn eller utredaren först skickar in en studiepost som överensstämmer med National Library of Medicine (NLM) kvalitetskontroll (QC) granskningskriterier. Sponsorn eller utredaren kan behöva revidera och skicka in en studiepost en eller flera gånger innan NLM kvalitetskontrollkriterier uppfylls. Det är sponsorns eller utredarens ansvar att se till att studieposten överensstämmer med NLM QC-granskningskriterierna.
1 september 2017

Första postat (Faktisk)

Första postat

Datumet då studieposten först var tillgänglig på ClinicalTrials.gov efter granskning av National Library of Medicine (NLM) kvalitetskontroll (QC) har avslutats. Det är vanligtvis en fördröjning på några dagar mellan det datum då studiens sponsor eller utredare skickade in studieposten och det första publicerade datumet.
5 september 2017

Uppdateringar av studier

Senaste uppdatering publicerad (Faktisk)

Senaste uppdatering publicerad

Det senaste datumet då ändringar i en studiepost gjordes tillgänglig på ClinicalTrials.gov. Det kan förekomma en fördröjning mellan när ändringarna skickades till ClinicalTrials.gov av studiens sponsor eller utredare (det senaste inlämningsdatumet för uppdateringen) och den senaste uppdateringen som publicerades.
5 oktober 2018

Senaste inskickade uppdateringen som uppfyllde QC-kriterierna

Senaste inskickade uppdateringen som uppfyllde QC-kriterierna

Det senaste datumet då studiesponsorn eller utredaren lämnade in ändringar i en studiepost som överensstämmer med kvalitetskontrollkriterierna för National Library of Medicine (NLM). Det är sponsorns eller utredarens ansvar att se till att studieposten överensstämmer med NLM QC-granskningskriterierna.
4 oktober 2018

Senast verifierad

Senast verifierad

Det senaste datumet då studiesponsorn eller utredaren bekräftade att informationen om en klinisk studie på ClinicalTrials.gov var korrekt och aktuell. Om en studie med rekryteringsstatus av rekrytering; inte rekryterar ännu; eller aktiv, inte rekrytering har inte bekräftats under de senaste 2 åren, studiens rekryteringsstatus visas som okänd.
1 oktober 2018

Mer information

Termer relaterade till denna studie

Ytterligare relevanta MeSH-villkor

Andra studie-ID-nummer

Andra studie-ID-nummer

Identifierare eller ID-nummer andra än NCT-numret som tilldelats en klinisk studie av studiens sponsor, finansiärer eller andra. Dessa nummer kan innehålla unika identifierare från andra försöksregister och National Institutes of Health-bidragsnummer.
  • BP39642
  • 2016-004799-23 (EudraCT-nummer)

Läkemedels- och apparatinformation, studiedokument

Studerar en amerikansk FDA-reglerad läkemedelsprodukt

Nej

Studerar en amerikansk FDA-reglerad produktprodukt

Nej

Denna information hämtades direkt från webbplatsen clinicaltrials.gov utan några ändringar. Om du har några önskemål om att ändra, ta bort eller uppdatera dina studieuppgifter, vänligen kontakta register@clinicaltrials.gov. Så snart en ändring har implementerats på clinicaltrials.gov, kommer denna att uppdateras automatiskt även på vår webbplats .

Cookie-inställningar

Vi använder cookies för att säkerställa att vi ger dig den bästa upplevelsen på vår webbplats. För mer information läs noggrant vår policy för sekretess och kakor. ...>>>Du kan när som helst ändra dina preferenser eller dra tillbaka ditt samtycke genom att radera kakorna från din webbplats eller dator enligt beskrivningen i policyn. Acceptera det och välj dina preferenser genom att markera motsvarande rutor i avsnittet "Hantera inställningar" nedan. Läs våra användarvillkor noga innan du fortsätter att använda någon del av denna webbplats.
«Hantera inställningar