Denne siden ble automatisk oversatt og nøyaktigheten av oversettelsen er ikke garantert. Vennligst referer til engelsk versjon for en kildetekst.

DEL B: Effekten og sikkerheten til AEVI-001 hos barn og unge med ADHD og uten mGluR-mutasjoner

2. juli 2021 oppdatert av: Aevi Genomic Medicine, LLC, a Cerecor company

En multisenter, 2-delt, 6-ukers, dobbeltblind, randomisert, placebokontrollert, parallelldesignstudie for å vurdere effektiviteten og sikkerheten til AEVI-001 hos barn og ungdom (6-17 år) med oppmerksomhetssvikt-hyperaktivitet Lidelse og med eller uten kopinummervarianter i spesifikke gener implisert i glutamatergisk signalering og nevronal tilkobling

Dette er DEL B av en 2-delt, 6-ukers, dobbeltblind, doseoptimerende, parallellgruppestudie hos barn og ungdom (alder 6-17 år) med ADHD med og uten CNV i spesifikke gener implisert i glutamatergisk signalering og neuronal aktivitet. DEL B vil vurdere forsøkspersoner som ikke har CNV i noen av de spesifikke genmutasjonene som er involvert i glutamatergisk signalering og nevronal tilkobling.

Studieoversikt

Status

Status

Indikerer gjeldende rekrutteringsstatus eller utvidet tilgangsstatus.
Fullført

Forhold

Forhold

Sykdommen, lidelsen, syndromet, sykdommen eller skaden som studeres. På ClinicalTrials.gov kan tilstander også inkludere andre helserelaterte problemer, som levetid, livskvalitet og helserisiko.

Intervensjon / Behandling

Intervensjon / Behandling

En prosess eller handling som er fokus for en klinisk studie. Intervensjoner inkluderer legemidler, medisinsk utstyr, prosedyrer, vaksiner og andre produkter som enten er undersøkende eller allerede er tilgjengelige. Intervensjoner kan også inkludere ikke-invasive tilnærminger, som utdanning eller modifisering av kosthold og trening.

Studietype

Studietype

Beskriver arten av en klinisk studie. Studietyper inkluderer intervensjonsstudier (også kalt kliniske studier), observasjonsstudier (inkludert pasientregistre) og utvidet tilgang.
Intervensjonell

Registrering (Faktiske)

Registrering

Antall deltakere i en klinisk studie. Den "forventede" påmeldingen er måltallet for deltakere som forskerne trenger for studien.
109

Fase

Fase

Stadiet av en klinisk studie som studerer et medikament eller biologisk produkt, basert på definisjoner utviklet av U.S. Food and Drug Administration (FDA). Fasen er basert på studiens målsetting, antall deltakere og andre egenskaper. Det er fem faser: Tidlig fase 1 (tidligere oppført som fase 0), fase 1, fase 2, fase 3 og fase 4. Ikke relevant brukes til å beskrive studier uten FDA-definerte faser, inkludert utprøving av enheter eller atferdsintervensjoner.
  • Fase 2

Kontakter og plasseringer

Denne delen inneholder kontaktinformasjon for de som utfører studien, og informasjon om hvor denne studien blir utført.

Studiesteder

  • Forente stater
    • Pennsylvania
      • Wayne, Pennsylvania, Forente stater, 19087
        • Aevi Genomic Medicine

Deltakelseskriterier

Forskere ser etter personer som passer til en bestemt beskrivelse, kalt kvalifikasjonskriterier. Noen eksempler på disse kriteriene er en persons generelle helsetilstand eller tidligere behandlinger.

Kvalifikasjonskriterier

Kvalifikasjonskriterier

Nøkkelkravene som personer som ønsker å delta i en klinisk studie må oppfylle eller egenskapene de må ha. Kvalifikasjonskriterier består av både inklusjonskriterier (som kreves for at en person skal delta i studien) og eksklusjonskriterier (som hindrer en person i å delta). Typer kvalifikasjonskriterier inkluderer om en studie godtar friske frivillige, har alders- eller aldersgruppekrav, eller er begrenset av kjønn.

Alder som er kvalifisert for studier

6 år til 17 år (Barn)

Tar imot friske frivillige

Nei

Kjønn som er kvalifisert for studier

Alle

Beskrivelse

Inklusjonskriterier:

  1. Forsøksperson og forelder/lovlig autorisert representant (LAR) kan snakke engelsk flytende og har gitt skriftlig informert samtykke og samtykke (som aktuelt) for denne studien.
  2. Emnet er 6 til 17 år (inklusive) på tidspunktet for samtykke/samtykke. Datoen for underskrift av informert samtykke/samtykke er definert som begynnelsen av screeningsperioden. Dette inkluderingskriteriet vil kun bli vurdert ved screeningbesøket (besøk 1).
  3. Forsøkspersonen er mann eller ikke-gravid, ikke-ammende kvinne, som dersom den er i fertil alder godtar å overholde alle gjeldende prevensjonskrav før administrering av undersøkelsesprodukt (IP).
  4. Personen oppfyller Diagnostic and Statistical Manual of Mental Disorders, Fifth Edition (DSM-5) kriterier for en primær diagnose av ADHD basert på DSM 5-kriterier.
  5. Forsøkspersonen har en minimumsscore på ≥28 på ADHD-RS-5 ved baseline-besøket (besøk 2).
  6. Emnet har blitt genotypet tidligere og har bekreftet identiteten sin (hvis nødvendig).

Ekskluderingskriterier:

  1. Forsøksperson eller forelder/LAR er, etter utrederens oppfatning, mentalt eller juridisk ufør, har betydelige følelsesmessige problemer på tidspunktet for screeningbesøket (besøk 1) som kan forstyrre gjennomføringen av studieevalueringer.
  2. Personen har en nåværende, kontrollert eller ukontrollert, komorbid alvorlig psykiatrisk diagnose (bortsett fra ADHD), inkludert en angstlidelse, alvorlig depresjon, bipolar sykdom, schizofreni (eller en hvilken som helst psykotisk lidelse), og moderat eller alvorlig intellektuell funksjonshemming. Mild angst og/eller depressive symptomer som ikke oppfyller diagnostiske kriterier for en angstlidelse eller alvorlig depresjon og/eller ikke krever behandling er ikke ekskluderende.
  3. Personen har autismespekterforstyrrelse som inkluderer en DSM-IV-diagnose av autistisk lidelse, Aspergers lidelse eller gjennomgripende utviklingsforstyrrelse.
  4. Forsøkspersonen tar for øyeblikket alle medisiner som kan forvirre resultatene av sikkerhetsvurderinger utført i studien.
  5. Personen har en kjent historie med kardiovaskulær sykdom, avansert arteriosklerose, strukturell hjerteabnormitet, kardiomyopati, alvorlig hjerterytmeforstyrrelse, koronararteriesykdom, hjerteledningsproblemer, treningsrelaterte hjertehendelser inkludert synkope og pre-synkope, eller andre alvorlige hjerteproblemer.
  6. Forsøkspersonen har en klinisk signifikant abnormitet på 12-avlednings-EKG utført ved screeningbesøket (besøk 1) og/eller baselinebesøket (besøk 2), slik som alvorlig arytmi, hjerteledningsproblemer eller andre abnormiteter som anses å være et potensielt sikkerhetsproblem.

Studieplan

Denne delen gir detaljer om studieplanen, inkludert hvordan studien er utformet og hva studien måler.

Hvordan er studiet utformet?

Designdetaljer

  • Primært formål: Behandling
  • Tildeling: Randomisert
  • Intervensjonsmodell: Parallell tildeling
  • Masking: Dobbelt

Våpen og intervensjoner

Deltakergruppe / Arm

Deltakergruppe / Arm

En gruppe eller undergruppe av deltakere i en klinisk studie som mottar en spesifikk intervensjon/behandling, eller ingen intervensjon, i henhold til studiens protokoll.
Intervensjon / Behandling

Intervensjon / Behandling

En prosess eller handling som er fokus for en klinisk studie. Intervensjoner inkluderer legemidler, medisinsk utstyr, prosedyrer, vaksiner og andre produkter som enten er undersøkende eller allerede er tilgjengelige. Intervensjoner kan også inkludere ikke-invasive tilnærminger, som utdanning eller modifisering av kosthold og trening.
Placebo komparator: Placebo
Legemiddel: Placebo
Orale doser av placebo vil bli administrert to ganger daglig, i løpet av behandlingsperioden.
Eksperimentell: AEVI-001
Legemiddel: AEVI-001
Orale doser på 100 mg, 200 mg eller 400 mg AEVI-001 vil bli administrert to ganger daglig, i løpet av behandlingsperioden.
Andre navn:
  • MDGN-001
  • NFC-1

Hva måler studien?

Primære resultatmål

Primære resultatmål

I en klinisk studies protokoll er det planlagte utfallsmålet som er det viktigste for å evaluere effekten av en intervensjon/behandling. De fleste kliniske studier har ett primært utfallsmål, men noen har mer enn ett.
Resultatmål
Tiltaksbeskrivelse
Tidsramme
Endring fra baseline i vurderingsskala for oppmerksomhetsunderskudd og hyperaktivitetsforstyrrelser, versjon 5 (ADHD-RS-5) Total poengsum
Tidsramme: Grunnlinje for besøk 8 (uke 6)

ADHD-RS-5 består av 18 frekvenselementer og 12 funksjonsnedsettelser. Hvert frekvenselement ble skåret på en skala fra 0 = "Aldri eller sjelden" til 3 = "Svært ofte".

ADHD-RS-5 totalskåre ble beregnet som summen av de 18 frekvenselementskårene. Den totale poengsummen varierer fra 0 til 54. Høyere score indikerer større symptomalvorlighet. Endring fra grunnverdi ble beregnet som takseringsverdi minus grunnverdi.
Grunnlinje for besøk 8 (uke 6)

Sekundære resultatmål

Sekundære resultatmål

I en klinisk studies protokoll, et planlagt utfallsmål som ikke er like viktig som det primære utfallsmålet for å evaluere effekten av en intervensjon, men som fortsatt er av interesse. De fleste kliniske studier har mer enn ett sekundært utfallsmål.
Resultatmål
Tiltaksbeskrivelse
Tidsramme
Clinical Global Impression - Global Improvement (CGI -I) Response
Tidsramme: Besøk 3 til Besøk 8 (Uke 6)

CGI-I-elementet er vurdert på en 7-punkts skala fra 1 = "Svært mye forbedret", 2 = "Mye forbedret", 3 = "Minimalt forbedret", 4 = "Ingen endring", 5 = "Minimalt dårligere", 6 = "Mye verre", 7 = "Veldig mye verre".

Respons er definert som å oppnå en CGI-I-score på 1 eller 2, score på 3 til 7 eller manglende er definert som ikke-respons
Besøk 3 til Besøk 8 (Uke 6)

Samarbeidspartnere og etterforskere

Det er her du vil finne personer og organisasjoner som er involvert i denne studien.

Sponsor

Sponsor

Organisasjonen eller personen som initierer studien og som har myndighet og kontroll over studien.
Aevi Genomic Medicine, LLC, a Cerecor company

Studierekorddatoer

Disse datoene sporer fremdriften for innsending av studieposter og sammendragsresultater til ClinicalTrials.gov. Studieposter og rapporterte resultater gjennomgås av National Library of Medicine (NLM) for å sikre at de oppfyller spesifikke kvalitetskontrollstandarder før de legges ut på det offentlige nettstedet.

Studer hoveddatoer

Studiestart (Faktiske)

Studiestart

Den faktiske datoen da den første deltakeren ble registrert i en klinisk studie. Den "forventede" studiestartdatoen er datoen som forskerne tror vil være studiestartdatoen.
17. august 2018

Primær fullføring (Faktiske)

Primær fullføring

Datoen da den siste deltakeren i en klinisk studie ble undersøkt eller mottok en intervensjon for å samle inn endelige data for det primære utfallsmålet. Hvorvidt den kliniske studien ble avsluttet i henhold til protokollen eller ble avsluttet, påvirker ikke denne datoen. For kliniske studier med mer enn ett primært utfallsmål med ulike fullføringsdatoer, refererer dette begrepet til datoen da datainnsamlingen er fullført for alle de primære utfallsmålene. Den "forventede" primære fullføringsdatoen er datoen som forskerne tror vil være den primære fullføringsdatoen for studien.
23. november 2018

Studiet fullført (Faktiske)

Studiet fullført

Datoen da den siste deltakeren i en klinisk studie ble undersøkt eller mottok en intervensjon/behandling for å samle inn endelige data for de primære utfallsmålene, sekundære utfallsmålene og uønskede hendelsene (det vil si siste deltakers siste besøk). Den "forventede" studiens fullføringsdato er datoen som forskerne tror vil være studiens fullføringsdato.
30. november 2018

Datoer for studieregistrering

Først innsendt

Først innsendt

Datoen da studiesponsoren eller etterforskeren først sendte inn en studiepost til ClinicalTrials.gov. Det er vanligvis en forsinkelse på noen dager mellom første innsendte dato og postens tilgjengelighet på ClinicalTrials.gov (den første postedatoen).
31. juli 2018

Først innsendt som oppfylte QC-kriteriene

Først innsendt som oppfylte QC-kriteriene

Datoen da studiesponsoren eller etterforskeren først sender inn en studiepost som er i samsvar med gjennomgangskriteriene for National Library of Medicine (NLM) kvalitetskontroll (QC). Sponsoren eller etterforskeren må kanskje revidere og sende inn en studiepost én eller flere ganger før NLMs kvalitetskontrollkriterier oppfylles. Det er sponsorens eller etterforskerens ansvar å sikre at studieposten er i samsvar med NLM QC-gjennomgangskriteriene.
31. juli 2018

Først lagt ut (Faktiske)

Først lagt ut

Datoen da studieposten først var tilgjengelig på ClinicalTrials.gov etter at National Library of Medicine (NLM) kvalitetskontroll (QC) gjennomgang har konkludert. Det er vanligvis en forsinkelse på noen dager mellom datoen studiesponsoren eller etterforskeren sendte inn studieposten og den første postedatoen.
1. august 2018

Oppdateringer av studieposter

Sist oppdatering lagt ut (Faktiske)

Sist oppdatering lagt ut

Den siste datoen da endringer i en studiepost ble gjort tilgjengelig på ClinicalTrials.gov. Det kan være en forsinkelse mellom når endringene ble sendt til ClinicalTrials.gov av studiens sponsor eller etterforsker (datoen for siste innsending av oppdatering) og datoen for siste oppdatering.
30. juli 2021

Siste oppdatering sendt inn som oppfylte QC-kriteriene

Siste oppdatering sendt inn som oppfylte QC-kriteriene

Den siste datoen da studiesponsoren eller etterforskeren sendte inn endringer i en studiepost som er i samsvar med gjennomgangskriteriene for National Library of Medicine (NLM) kvalitetskontroll (QC). Det er sponsorens eller etterforskerens ansvar å sikre at studieposten er i samsvar med NLM QC-gjennomgangskriteriene.
2. juli 2021

Sist bekreftet

Sist bekreftet

Den siste datoen da studiesponsoren eller etterforskeren bekreftet at informasjonen om en klinisk studie på ClinicalTrials.gov var nøyaktig og oppdatert. Hvis en studie med rekrutteringsstatus for rekruttering; ikke rekrutterer ennå; eller aktiv, ikke rekruttering har ikke blitt bekreftet de siste 2 årene, studiens rekrutteringsstatus vises som ukjent.
1. juni 2019

Mer informasjon

Begreper knyttet til denne studien

Ytterligere relevante MeSH-vilkår

Andre studie-ID-numre

Andre studie-ID-numre

Identifikatorer eller ID-numre andre enn NCT-nummeret som er tildelt en klinisk studie av studiens sponsor, finansierere eller andre. Disse tallene kan inkludere unike identifikatorer fra andre prøveregistre og National Institutes of Health-stipendnumre.
  • AEVI-001-ADHD-202B

Plan for individuelle deltakerdata (IPD)

Planlegger du å dele individuelle deltakerdata (IPD)?

NEI

Legemiddel- og utstyrsinformasjon, studiedokumenter

Studerer et amerikansk FDA-regulert medikamentprodukt

Ja

Studerer et amerikansk FDA-regulert enhetsprodukt

Nei

Denne informasjonen ble hentet direkte fra nettstedet clinicaltrials.gov uten noen endringer. Hvis du har noen forespørsler om å endre, fjerne eller oppdatere studiedetaljene dine, vennligst kontakt register@clinicaltrials.gov. Så snart en endring er implementert på clinicaltrials.gov, vil denne også bli oppdatert automatisk på nettstedet vårt. .

Innstillinger for informasjonskapsler

Vi bruker informasjonskapsler for å sikre at vi gir deg den beste opplevelsen på nettstedet vårt. For mer informasjon, les nøye vår Retningslinjer for personvern og informasjonskapsler. ...>>>Du kan når som helst endre preferansene dine eller trekke tilbake samtykket ditt ved å slette informasjonskapslene fra nettstedet ditt eller datamaskinen som beskrevet i policyen. Godta det og velg dine preferanser ved å krysse av i de tilhørende rutene i delen "Administrer innstillinger" nedenfor. Les nøye gjennom servicevilkårene før du fortsetter å bruke noen del av dette nettstedet.
«Administrer innstillinger